Gentherapie ermöglicht Kindern mit angeborener Taubheit das Hören

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Von Dennis Thompson HealthDay Reporter

DONNERSTAG, 1 25.2024 – Fünf von sechs chinesischen Kindern, die aufgrund eines seltenen genetischen Defekts taub geboren wurden, können dank einer experimentellen Gentherapie nun hören.

Die Therapie umfasste ein ausgehöhltes, mit Viren beladenes Virus eine gesunde Version des Gens, das für die Produktion von Otoferlin verantwortlich ist, einem Protein, das für die Übertragung von Schallsignalen vom Innenohr zum Gehirn notwendig ist.

Ärzte injizierten das Virus durch einen speziellen chirurgischen Eingriff in die Innenohren der Kinder Der Eingriff wurde durchgeführt und bei fünf der Kinder kam es innerhalb von sechs Monaten zu einer Wiederherstellung des Hörvermögens.

„Die Ergebnisse dieser Studie sind wirklich bemerkenswert. Wir haben gesehen, dass sich die Hörfähigkeit von Kindern von Woche zu Woche dramatisch verbesserte und dass sie ihre Sprache wiedererlangten“, sagte der Forscher Zheng-Yi Chen, ein außerordentlicher Wissenschaftler in den Eaton-Peabody Laboratories am Harvard-angegliederten Mass Eye and Ear in Boston.

Forscher von Mass Eye and Ear arbeiteten mit Ärzten in China zusammen, um die sechs Kinder zu behandeln Die Studie findet im Augen- und HNO-Krankenhaus der Fudan-Universität in Shanghai statt.

Diese Ergebnisse untermauern die Ergebnisse eines US-basierte Studie, die Otoferlin-Taubheit bei einem 11-jährigen marokkanischen Jungen heilte, der im Kinderkrankenhaus von Philadelphia behandelt wurde.

Die Die chinesische Studie behandelte ihren ersten Patienten vor mehr als einem Jahr, im Dezember 2022, und stellt damit die erste klinische Studie am Menschen dar, in der eine Gentherapie gegen Otoferlin-Taubheit verabreicht wurde, sagten Forscher.

Der marokkanische Junge erhielt seine Gentherapie im Jahr Oktober in einem Ohr. Laut einer CHOP-Pressemitteilung verbesserte sich sein Gehör innerhalb von vier Monaten soweit, dass er nur noch einen leichten bis mittelschweren Hörverlust auf dem behandelten Ohr hat.

„Es gibt keinen Ton, den ich nicht mag“, sagte der Patient Aissam Dam der New York Times über einen Dolmetscher. „Sie sind alle gut.“

Etwa eines von 500 Säuglingen wird mit einem Hörverlust geboren oder entwickelt in der frühen Kindheit einen Hörverlust, so die US-amerikanischen Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten.

Mehr Mehr als 60 % der Fälle von Hörverlust bei Kindern haben genetische Ursachen, erklärten Forscher in Hintergrundinformationen. Eine Mutation des Otoferlin-Gens ist einer dieser Gründe für angeborene Taubheit.

Da dieser Zustand jedoch durch einen Mangel des Signalproteins verursacht wird, hatten Forscher gehofft, dass er mit einer Gentherapie rückgängig gemacht werden könnte.

Ungefähr 200.000 Menschen auf der ganzen Welt sind von Otoferlin-Taubheit betroffen, berichtete die Times.

Alle sechs Kinder in der chinesischen Studie waren aufgrund ihrer Otoferlin-Mutation völlig taub, sagten Forscher.

Innerhalb eines halben Jahres der Behandlung zeigten fünf der Kinder eine Wiederherstellung des Hörvermögens und dramatische Verbesserungen ihres Hörvermögens Sprachwahrnehmung und eine wiederhergestellte Fähigkeit, normale Gespräche zu führen.

Die Behandlung verursachte bei den Kindern auch keine größeren Nebenwirkungen, sagten Forscher.

Als nächstes planen die Forscher, die Studie auf eine auszuweiten Größere Stichprobengröße und weiterhin Beobachtung behandelter Kinder, um zu sehen, wie gut es ihnen geht.

„Seit der Erfindung von Cochlea-Implantaten vor 60 Jahren gab es keine wirksame Behandlung für Taubheit“, sagte Chen in einer Krankenhausnachricht freigeben. „Dies ist ein großer Meilenstein, der eine neue Ära im Kampf gegen alle Arten von Hörverlust symbolisiert.“

Die neue Studie wurde am 24. Januar in der Zeitschrift The Lancet veröffentlicht.

Forscher aus den USA und China planen, ihre Ergebnisse Anfang nächsten Monats auf der Jahrestagung der Association for Research in zu präsentieren Hals-Nasen-Ohrenheilkunde.

Quellen

  • Mass Eye and Ear, Pressemitteilung, 24. Januar 2024

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer individuell medizinisch beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2024-01-25 22:15

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