La thérapie génique apporte l'audition aux enfants atteints de surdité congénitale

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Par Dennis Thompson HealthDay Reporter

JEUDI janv. 25 novembre 2024 - Cinq des six enfants chinois nés sourds en raison d'une anomalie génétique rare ont désormais la capacité d'entendre, grâce à une thérapie génique expérimentale.

La thérapie impliquait un virus évidé chargé de une version saine du gène responsable de la production de l'otoferline, une protéine nécessaire à la transmission des signaux sonores de l'oreille interne au cerveau.

Les médecins ont injecté le virus dans les oreilles internes des enfants au moyen d'une technique chirurgicale spéciale. procédure, et cinq des enfants ont retrouvé leur audition en six mois.

« Les résultats de cette étude sont vraiment remarquables. Nous avons vu la capacité auditive des enfants s'améliorer considérablement de semaine en semaine, ainsi que la récupération de leur parole », a déclaré le chercheur Zheng-Yi Chen, scientifique associé aux laboratoires Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear, affilié à Harvard, à Boston.

Les chercheurs de Mass Eye and Ear ont travaillé avec des médecins en Chine pour traiter les six enfants. , l'essai se déroulant à l'hôpital Eye & ENT de l'université Fudan de Shanghai.

Ces résultats renforcent les conclusions d'un Essai basé aux États-Unis qui a guéri la surdité à l'otoferline chez un garçon marocain de 11 ans traité à l'hôpital pour enfants de Philadelphie.

Le Un essai chinois a traité son premier patient il y a plus d'un an, en décembre 2022, et représente ainsi le premier essai clinique humain visant à administrer une thérapie génique pour la surdité à l'otoferline, ont indiqué les chercheurs.

Le garçon marocain a reçu sa thérapie génique en Octobre dans une oreille. En quatre mois, son audition s'est suffisamment améliorée pour qu'il ne souffre désormais que d'une perte auditive légère à modérée dans l'oreille traitée, selon un communiqué de presse de CHOP.

« Il n’y a aucun son que je n’aime pas », a déclaré la patiente Aissam Dam au New York Times par l’intermédiaire d’un interprète. "Ils sont tous bons."

Environ un nourrisson sur 500 naît avec ou développe une perte auditive au cours de la petite enfance, selon les Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis.

Plus Plus de 60 % des cas de perte auditive chez les enfants sont dus à des raisons génétiques, affirment les chercheurs dans leurs notes d'information. La mutation du gène de l'otoferline est l'une des causes de la surdité congénitale.

Mais comme cette maladie est causée par un manque de protéine de signalisation, les chercheurs espéraient qu'elle pourrait être inversée grâce à la thérapie génique.

Environ 200 000 personnes dans le monde sont touchées par la surdité à l'otoferline, a rapporté le Times.

Les six enfants de l'étude chinoise souffraient d'une surdité totale en raison de leur mutation de l'otoferline, ont indiqué les chercheurs.

En moins de six mois de traitement, cinq des enfants ont démontré une guérison auditive et des améliorations spectaculaires de leur capacité auditive. perception de la parole et une capacité restaurée à mener une conversation normale.

Le traitement n'a également produit aucun effet secondaire majeur chez les enfants, ont déclaré les chercheurs.

Les chercheurs prévoient ensuite d'étendre l'essai à un un échantillon plus grand et continuer à suivre les enfants traités pour voir comment ils se portent.

« Depuis l'invention des implants cochléaires, il y a 60 ans, il n'y a pas eu de traitement efficace contre la surdité », a déclaré Chen dans une conférence de presse à l'hôpital. libérer. "Il s'agit d'une étape importante qui symbolise une nouvelle ère dans la lutte contre tous les types de perte auditive."

La nouvelle étude a été publiée le 24 janvier dans la revue The Lancet.

Des chercheurs américains et chinois prévoient de présenter leurs résultats au début du mois prochain lors de la réunion annuelle de l'Association pour la recherche en Otolaryngologie.

Sources

  • Mass Eye and Ear, communiqué de presse, 24 janvier 2024

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : HealthDay

    Publié : 2024-01-25 22:15

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