遺伝子治療により先天性難聴の子供たちに聴力が与えられる

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Drugs.com による医学的レビュー。

Dennis Thompson HealthDay レポーターによる

1 月木曜日2024 年 25 日 -- まれな遺伝子欠陥により聴覚障害で生まれた中国の子供 6 人中 5 人が、実験的な遺伝子治療のおかげで聞こえるようになりました。

この治療には、ウイルスを充填した中空ウイルスが使用されました。これは、内耳から脳への音信号の伝達に必要なタンパク質であるオトフェリンの生成を担う遺伝子の健全なバージョンです。

医師たちは特別な手術により、子供たちの内耳にウイルスを注入しました。この処置により、子供のうち 5 人が 6 か月以内に聴力の回復を経験しました。

「この研究の結果は本当に驚くべきものです。子どもたちの聴覚能力が週ごとに劇的に向上し、言語を取り戻していることがわかりました」と研究者は述べています。チェン・ジェンイー・ チェン氏は、ボストンにあるハーバード大学付属の質量眼科耳鼻咽喉科のイートン・ピーボディ研究所の准研究員です。

質量眼科耳鼻咽喉科の研究者は、中国の医師と協力して 6 人の子供の治療に取り組みました。 、治験は上海の復旦大学眼科・耳鼻咽喉科病院で行われた。

これらの結果は、米国を拠点とする試験では、フィラデルフィア小児病院で治療を受けていた 11 歳のモロッコ人少年のオトフェリン難聴が治癒しました。

中国の治験は1年以上前の2022年12月に最初の患者を治療しており、オトフェリン難聴に対する遺伝子治療を行う初めてのヒト臨床試験となると研究者らは述べた。

モロッコ人の少年は2022年に遺伝子治療を受けた。片耳で10月。 CHOP のニュースリリースによると、4 か月以内に彼の聴力は十分に改善し、現在は治療を受けた耳の難聴は軽度から中等度だけになっているとのことです。

「嫌いな音はありません」と患者のアイサム・ダムさんは通訳を通してニューヨーク・タイムズに語った。 「みんな元気です。」

米国疾病管理予防センターによると、約 500 人に 1 人の乳児が難聴を持って生まれたり、幼児期に難聴を発症したりしています。

詳細研究者らは背景資料の中で、小児難聴の60％以上が遺伝的理由に起因していると述べている。オトフェリン遺伝子の変異は、先天性難聴の原因の 1 つです。

しかし、この状態はシグナル伝達タンパク質の欠如によって引き起こされるため、研究者らは遺伝子治療によって難聴を回復できることを期待していました。

世界中で約 200,000 人がオトフェリン難聴の影響を受けているとタイムズ紙が報じた。

中国の研究に参加した6人の子供全員が、オトフェリンの変異により完全な難聴を患っていた、と研究者らは述べた。

半年以内の治療で、子供のうち5人は聴力の回復と劇的な改善を示した。

この治療により、子供たちには重大な副作用も生じなかったと研究者らは述べた。

研究者らは次に、この試験を次の規模に拡大する予定であると述べた。

「60 年前に人工内耳が発明されて以来、難聴に対する効果的な治療法は存在しませんでした」とチェン医師は病院ニュースで述べた。リリース。 「これは、あらゆる種類の難聴との闘いにおける新たな時代を象徴する大きなマイルストーンです。」

新しい研究は、1 月 24 日にランセット誌に掲載されました。

米国と中国の臨床試験の研究者らは、来月初旬に開催される米国研究協会の年次総会で研究結果を発表する予定です。耳鼻咽喉科。

出典

  • Mass Eye and Ear、ニュースリリース、2024 年 1 月 24 日

    • 免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2024-01-25 22:15

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