Terapi Gene Ndadekake Pangrungu kanggo Bocah-bocah Kanthi Tunarungu bawaan

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Drugs.com.

Dening Dennis Thompson HealthDay Reporter

THURSDAY, Jan 25, 2024 -- Lima saka enem bocah Tionghoa sing budheg amarga cacat genetik sing langka saiki duwe kemampuan kanggo ngrungokake, amarga terapi gen eksperimental.

Terapi kasebut kalebu virus sing diobong. versi gen sehat sing tanggung jawab kanggo ngasilake otoferlin, protein sing dibutuhake kanggo transmisi sinyal swara saka kuping njero menyang otak.

Dokter nyuntikake virus menyang kuping njero bocah liwat operasi khusus. prosedur, lan lima bocah ngalami pemulihan pendengaran sajrone nem sasi.

“Asil saka panliten iki pancen luar biasa. Kita weruh kemampuan pangrungu bocah-bocah saya mundhak kanthi dramatis saben minggu, uga entuk pidato maneh, "ujare peneliti Zheng-Yi Chen, sawijining ilmuwan asosiasi ing Laboratorium Eaton-Peabody ing Mass Eye and Ear sing berafiliasi karo Harvard ing Boston.

Peneliti Mass Eye and Ear makarya karo dokter ing China kanggo nambani bocah enem , kanthi uji coba ditindakake ing Rumah Sakit Mata & THT Universitas Fudan ing Shanghai.

Asil iki nambah temuan saka Uji coba berbasis AS sing nambani budheg otoferlin ing bocah lanang Maroko umur 11 taun sing dirawat ing Rumah Sakit Anak Philadelphia.

The Uji coba Cina ngobati pasien sing sepisanan luwih saka setahun kepungkur, ing Desember 2022, lan kanthi mangkono nggambarake uji klinis manungsa pisanan kanggo ngatur terapi gen kanggo budheg otoferlin, ujare peneliti.

Bocah lanang Maroko nampa terapi gen ing Oktober ing siji kuping. Ing patang sasi, pangrungone wis cukup apik lan saiki mung ngalami gangguan pangrungu entheng nganti sedheng ing kuping sing diobati, miturut siaran pers CHOP.

"Ora ana swara sing aku ora seneng," ujare pasien Aissam Dam marang New York Times liwat juru basa. "Kabeh padha apik."

Kira-kira siji saka 500 bayi lair utawa ngalami gangguan pangrungu nalika isih cilik, miturut Pusat Kontrol lan Pencegahan Penyakit AS.

Luwih akeh. saka 60% kasus gangguan pangrungu ing bocah-bocah asale saka alasan genetis, ujare peneliti ing cathetan latar mburi. Mutasi gen otoferlin minangka salah sawijining alasan kanggo budheg kongenital.

Nanging amarga kondisi iki disebabake kekurangan protein sinyal, peneliti ngarep-arep bisa dibalik kanthi terapi gen.

Kira-kira 200.000 wong ing saindenging jagad kena pengaruh budheg otoferlin, lapor Times.

Kabeh enem bocah ing panaliten Cina ngalami budheg total amarga mutasi otoferlin, ujare para peneliti.

Sajrone setengah taun perawatan, limang bocah kasebut wis pulih pendengaran, perbaikan dramatis. persepsi wicara, lan kemampuan sing dipulihake kanggo nindakake obrolan normal.

Perawatan kasebut uga ora ngasilake efek samping sing gedhe ing bocah-bocah, ujare peneliti.

Para panaliti sabanjure ngrancang ngembangake uji coba menyang ukuran sampel sing luwih gedhe, lan terus nelusuri bocah-bocah sing diobati kanggo ndeleng kepiye tumindake.

"Ora wiwit implan koklea diciptakake 60 taun kepungkur, wis ana perawatan sing efektif kanggo budheg," ujare Chen ing warta rumah sakit. ngeculake. "Iki minangka tonggak sejarah gedhe sing nglambangake jaman anyar ing perang nglawan kabeh jinis gangguan pendengaran."

Panaliten anyar iki diterbitake tanggal 24 Januari ing jurnal The Lancet.

Peneliti saka Amerika Serikat lan uji coba China rencana bakal nampilake temuan awal wulan ngarep ing rapat taunan Asosiasi Riset ing Otolaryngology.

Sumber

  • Mass Eye and Ear, release warta, 24 Januari 2024

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis pribadi kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Dikirim : 2024-01-25 22:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer