유전자 치료로 선천성 청각 장애 아동에게 청각 제공

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Dennis Thompson HealthDay Reporter 작성

1월 목요일 2024년 2월 25일 -- 희귀한 유전적 결함으로 인해 청각 장애를 갖고 태어난 중국 어린이 6명 중 5명이 실험적 유전자 치료 덕분에 이제 청각 능력을 갖게 되었습니다.

치료에는 내이에서 뇌로 소리 신호를 전달하는 데 필요한 단백질인 오토페린을 생성하는 역할을 하는 유전자의 건강한 버전입니다.

의사는 특별한 수술을 통해 어린이의 내이에 바이러스를 주입했습니다. 절차를 밟았고, 그중 5명의 어린이는 6개월 이내에 청력 회복을 경험했습니다.

“이 연구의 결과는 정말 놀랍습니다. 우리는 아이들의 청각 능력이 매주 극적으로 향상되고 말하기 능력이 회복되는 것을 보았습니다.”라고 연구원 은 말했습니다. Zheng-Yi Chen, Harvard 계열 보스턴 소재 Mass Eye and Ear 산하 Eaton-Peabody 연구소의 부과학자.

Mass Eye and Ear 연구자들은 중국의 의사들과 협력하여 6명의 어린이를 치료했습니다. , 상하이 푸단대학교 안과 및 이비인후과 병원에서 임상시험이 진행 중입니다.

이러한 결과는 미국 기반 실험은 필라델피아 아동 병원에서 치료를 받고 있는 11세 모로코 소년의 오토펠린 청각 장애를 치료했습니다.

The 중국의 임상시험은 1년여 전인 2022년 12월에 첫 번째 환자를 치료했으며, 따라서 오토펠린 청각 장애에 유전자 치료법을 적용한 최초의 인간 임상 시험이라고 연구진은 말했습니다.

모로코 소년은 2019년에 유전자 치료를 받았습니다. 한쪽 귀에는 10월. CHOP 보도 자료에 따르면 4개월 이내에 그의 청력은 치료받은 귀의 청력 손실이 경도에서 중간 정도까지만 회복될 정도로 향상되었습니다.

환자 아이샘 담(Aissam Dam)은 통역사를 통해 뉴욕타임스와의 인터뷰에서 “내가 좋아하지 않는 소리는 하나도 없다”고 말했다. "모두 괜찮습니다."

미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 유아 500명 중 약 1명은 유아기에 청력 상실을 갖고 태어나거나 발생합니다.

더 보기 어린이의 청력 상실 사례 중 60% 이상이 유전적 원인으로 인해 발생한다고 연구자들은 배경 노트에서 밝혔습니다. 오토페린 유전자의 돌연변이는 선천성 난청의 원인 중 하나입니다.

그러나 이 상태는 신호 단백질의 부족으로 인해 발생하기 때문에 연구자들은 유전자 치료를 통해 이를 되돌릴 수 있기를 바랐습니다.

Times는 전 세계적으로 약 200,000명의 사람들이 오토펠린 청각 장애를 앓고 있다고 보도했습니다.

중국 연구에 참여한 6명의 어린이 모두 오토펠린 돌연변이로 인해 완전한 청각 장애를 앓았다고 연구진은 밝혔습니다.

치료를 받은 지 반년 이내에 5명의 어린이는 청력 회복을 보였고 시력이 극적으로 향상되었습니다. 언어 인식, 정상적인 대화 수행 능력 회복.

또한 이 치료법은 어린이들에게 큰 부작용을 일으키지 않았다고 연구원들은 말했습니다.

연구원들은 다음으로 임상시험을 확장할 계획입니다.

Chen은 병원 뉴스에서 "60년 전에 인공와우가 발명된 이후로 청각 장애에 대한 효과적인 치료법은 없었습니다"라고 말했습니다. 풀어 주다. "이것은 모든 유형의 청력 상실과의 싸움에서 새로운 시대를 상징하는 거대한 이정표입니다."

새로운 연구는 1월 24일 The Lancet 저널에 게재되었습니다.

미국과 중국의 임상시험 연구자들은 다음 달 초 미국 연구 협회(Association for Research) 연례 회의에서 연구 결과를 발표할 계획입니다. 이비인후과.

출처

  • Mass Eye and Ear, 보도 자료, 2024년 1월 24일

    • 면책 조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개인의 건강관리 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2024-01-25 22:15

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