Terapia genética traz audição para crianças com surdez congênita

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Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

QUINTA-FEIRA, janeiro 25 de outubro de 2024 – Cinco em cada seis crianças chinesas que nasceram surdas devido a um defeito genético raro agora têm a capacidade de ouvir, graças a uma terapia genética experimental.

A terapia envolveu um vírus oco carregado com vírus. uma versão saudável do gene responsável pela produção de otoferlina, uma proteína necessária para a transmissão de sinais sonoros do ouvido interno para o cérebro.

Os médicos injetaram o vírus nos ouvidos internos das crianças através de um procedimento cirúrgico especial. procedimento, e cinco das crianças tiveram recuperação auditiva em seis meses.

“Os resultados deste estudo são verdadeiramente notáveis. Vimos a capacidade auditiva das crianças melhorar dramaticamente semana após semana, bem como a recuperação da fala”, disse o pesquisador Zheng-Yi Chen, cientista associado dos Laboratórios Eaton-Peabody do Mass Eye and Ear, afiliado a Harvard, em Boston.

Os pesquisadores do Mass Eye and Ear trabalharam com médicos na China para tratar as seis crianças. , com o ensaio sendo realizado no Eye & ENT Hospital da Fudan University, em Xangai.

Esses resultados reforçam as descobertas de um estudo baseado nos EUA que curou a surdez por otoferlina em um menino marroquino de 11 anos em tratamento no Hospital Infantil da Filadélfia.

O O ensaio chinês tratou seu primeiro paciente há mais de um ano, em dezembro de 2022, e, portanto, representa o primeiro ensaio clínico em humanos a administrar terapia genética para surdez por otoferlina, disseram os pesquisadores.

O menino marroquino recebeu sua terapia genética em Outubro em um ouvido. Em quatro meses, sua audição melhorou o suficiente para que ele agora tenha apenas perda auditiva leve a moderada no ouvido tratado, de acordo com um comunicado à imprensa do CHOP.

“Não há nenhum som que eu não goste”, disse o paciente Aissam Dam ao New York Times por meio de um intérprete. “Eles são todos bons.”

Cerca de uma em cada 500 crianças nasce ou desenvolve perda auditiva durante a primeira infância, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA.

Mais mais de 60% dos casos de perda auditiva em crianças decorrem de razões genéticas, disseram os pesquisadores em notas explicativas. A mutação do gene otoferlin é uma das razões para a surdez congênita.

Mas como essa condição é causada pela falta da proteína sinalizadora, os pesquisadores esperavam que ela pudesse ser revertida com terapia genética.

Cerca de 200 mil pessoas em todo o mundo são afetadas pela surdez otoferlin, informou o Times.

Todas as seis crianças do estudo chinês tiveram surdez total devido à mutação da otoferlina, disseram os pesquisadores.

Em meio ano de tratamento, cinco das crianças demonstraram recuperação auditiva, melhorias dramáticas em sua audição. percepção da fala e capacidade restaurada de conduzir conversas normais.

O tratamento também não produziu efeitos colaterais importantes nas crianças, disseram os pesquisadores.

Em seguida, os pesquisadores planejam expandir o estudo para um período mais amplo. amostra maior e continuar monitorando as crianças tratadas para ver como elas se saem.

“Desde que os implantes cocleares foram inventados, há 60 anos, não houve um tratamento eficaz para a surdez”, disse Chen em uma notícia do hospital. liberar. “Este é um grande marco que simboliza uma nova era na luta contra todos os tipos de perda auditiva.”

O novo estudo foi publicado em 24 de janeiro na revista The Lancet.

Pesquisadores dos Estados Unidos e da China planejam apresentar suas descobertas no início do próximo mês, na reunião anual da Association for Research in Otorrinolaringologia.

Fontes

  • Mass Eye and Ear, comunicado à imprensa, 24 de janeiro de 2024

    • Isenção de responsabilidade: os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

    Fonte: HealthDay

    Postou : 2024-01-25 22:15

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