Генная терапия возвращает слух детям с врожденной глухотой

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка на сайте Drugs.com.

Деннис Томпсон, репортер HealthDay

ЧЕТВЕРГ, январь 25 октября 2024 г. — Пятеро из шести китайских детей, рожденных глухими из-за редкого генетического дефекта, теперь обладают способностью слышать благодаря экспериментальной генной терапии.

В терапии использовался выдолбленный вирус, наполненный вирусом. здоровая версия гена, ответственного за выработку отоферлина, белка, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу.

Врачи вводили вирус во внутреннее ухо детей с помощью специального хирургического инструмента. процедура, и у пятерых детей слух восстановился в течение шести месяцев.

Результаты этого исследования поистине замечательны. Мы видели, как слух детей резко улучшался каждую неделю, а также восстанавливалась их речь», — сказал исследователь Чжэн-И Чен, научный сотрудник лабораторий Eaton-Peabody в отделении Mass Eye and Ear в Бостоне, филиале Гарварда.

Исследователи Mass Eye and Ear работали с врачами в Китае над лечением шестерых детей. Испытание проходит в глазной и ЛОР-больнице Фуданьского университета в Шанхае.

Эти результаты подтверждают выводы исследование в США, в ходе которого излечили отоферлиновую глухоту у 11-летнего марокканского мальчика, находящегося на лечении в Детской больнице Филадельфии.

В китайском исследовании первый пациент лечился более года назад, в декабре 2022 года, и, таким образом, представляет собой первое клиническое испытание на людях по применению генной терапии при глухоте отоферлина, говорят исследователи.

Марокканский мальчик получил генную терапию в Октябрь в одном ухе. Согласно пресс-релизу CHOP, в течение четырех месяцев его слух настолько улучшился, что теперь у него наблюдается лишь легкая или умеренная потеря слуха в обработанном ухе.

«Нет звука, который бы мне не нравился», — рассказала через переводчика пациентка Айссам Дам газете New York Times. «Они все хорошие».

По данным Центров США по контролю и профилактике заболеваний, примерно один из 500 младенцев рождается с потерей слуха или у нее развивается потеря слуха в раннем детстве.

Подробнее По данным исследователей, более 60% случаев потери слуха у детей обусловлены генетическими причинами. Мутация гена отоферлина является одной из причин врожденной глухоты.

Но поскольку это состояние вызвано недостатком сигнального белка, исследователи надеялись, что его можно обратить вспять с помощью генной терапии.

По данным Times, около 200 000 человек во всем мире страдают глухотой отоферлина.

У всех шести детей, участвовавших в китайском исследовании, была полная глухота из-за мутации отоферлина, говорят исследователи.

В течение полугода лечения у пятерых детей наблюдалось восстановление слуха, резкое улучшение их слуха. восприятие речи и восстановлена ​​способность вести нормальный разговор.

Лечение также не вызвало серьезных побочных эффектов у детей, говорят исследователи.

В дальнейшем исследователи планируют расширить исследование до увеличить размер выборки и продолжать отслеживать пролеченных детей, чтобы увидеть, насколько хорошо они себя чувствуют.

«С тех пор, как 60 лет назад были изобретены кохлеарные имплантаты, не существовало эффективного лечения глухоты», — сказал Чен в больничных новостях. выпускать. «Это огромная веха, символизирующая новую эру в борьбе со всеми видами потери слуха».

Новое исследование было опубликовано 24 января в журнале The Lancet.

Исследователи из США и Китая планируют представить свои результаты в начале следующего месяца на ежегодном собрании Ассоциации исследований в области Отоларингология.

Источники

  • Mass Eye and Ear, пресс-релиз, 24 января 2024 г.

    • Отказ от ответственности. Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не относятся к отдельным лицам. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2024-01-25 22:15

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова