Генна терапія покращує слух у дітей із вродженою глухотою

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер Денніса Томпсона HealthDay

ЧЕТВЕР, січня . 25, 2024 — П’ятеро з шести китайських дітей, які народилися глухими через рідкісний генетичний дефект, тепер мають здатність чути завдяки експериментальній генній терапії. здорова версія гена, відповідального за виробництво отоферліну, білка, необхідного для передачі звукових сигналів від внутрішнього вуха до мозку.

Лікарі ввели вірус у внутрішні вуха дітей за допомогою спеціального хірургічного втручання процедуру, і п’ятеро дітей відчули відновлення слуху протягом шести місяців.

«Результати цього дослідження справді вражаючі. Ми спостерігали, як слух у дітей різко покращувався тиждень за тижнем, а також відновлювалася їхня мова», — сказав дослідник Чжен-Ї Чен, науковий співробітник лабораторій Ітона-Пібоді в афілійованому з Гарвардом Mass Eye and Ear у Бостоні.

Дослідники Mass Eye and Ear працювали з лікарями в Китаї, щоб лікувати шістьох дітей , а випробування проходили в очній та ЛОР лікарні університету Фудань у Шанхаї.

Ці результати підтверджують висновки дослідження в США, яке вилікувало глухоту отоферліном у 11-річного марокканського хлопчика, який лікувався в дитячій лікарні Філадельфії.

The За словами дослідників, у китайському дослідженні свого першого пацієнта пролікували більше року тому, у грудні 2022 року, і, таким чином, це перше клінічне випробування на людях із застосуванням генної терапії отоферлінової глухоти.

Марокканський хлопчик отримав генну терапію у Жовтень в одне вухо. Протягом чотирьох місяців його слух покращився настільки, що тепер він має лише легку або помірну втрату слуху на обробленому вусі, згідно з прес-релізом CHOP.

«Немає звуків, які б мені не подобалися», — сказав пацієнт Айссам Дам New York Times через перекладача. «Вони всі хороші».

За даними Центру з контролю та профілактики захворювань США, приблизно одне з 500 немовлят народжується з втратою слуху або розвивається в ранньому дитинстві.

Більше Більш ніж 60% випадків втрати слуху у дітей викликані генетичними причинами, кажуть дослідники у довідкових записках. Мутація гена отоферліну є однією з причин вродженої глухоти.

Але оскільки цей стан спричинений відсутністю сигнального білка, дослідники сподівалися, що його можна скасувати за допомогою генної терапії.

Близько 200 000 людей у ​​всьому світі страждають від отоферлінової глухоти, повідомляє Times.

За словами дослідників, усі шестеро дітей у китайському дослідженні мали повну глухоту через мутацію отоферліну.

Протягом півроку лікування п’ятеро дітей продемонстрували відновлення слуху, різке покращення сприйняття мовлення та відновлення здатності вести звичайну розмову.

За словами дослідників, лікування також не викликало серйозних побічних ефектів у дітей.

Далі дослідники планують розширити дослідження до збільшити розмір вибірки та продовжувати відстежувати лікування дітей, щоб побачити, наскільки добре вони.

«З моменту винаходу кохлеарних імплантатів 60 років тому не було ефективного лікування глухоти», — сказав Чень у лікарняних новинах. реліз. «Це величезна віха, яка символізує нову еру в боротьбі з усіма типами втрати слуху».

Нове дослідження було опубліковано 24 січня в журналі The Lancet.

Дослідники зі Сполучених Штатів і Китаю планують представити свої висновки на початку наступного місяця на щорічній зустрічі Асоціації досліджень у Отоларингологія.

Джерела

  • Mass Eye and Ear, випуск новин, 24 січня 2024 р.

    • Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2024-01-25 22:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова