Gentherapie für Sichelzellanämie wahrscheinlich kosteneffektiv bei

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

MONTAG, 1. Januar 22.01.2024 – Laut einer am 23. Januar online in den Annals of Internal Medicine veröffentlichten Studie dürfte eine Gentherapie für Sichelzellanämie (SCD) unter 2 Millionen US-Dollar kosteneffektiv sein.

Anirban Basu, Ph.D., vom Comparative Health Outcomes, Policy & Economics Institute an der University of Washington in Seattle, und Kollegen untersuchten die Kostenwirksamkeit der Gentherapie für SCD und ihre wertbasierten Preise in einer vergleichenden Modellanalyse, die übergreifend durchgeführt wurde zwei unabhängig entwickelte Simulationsmodelle (University of Washington Model for Economic Analysis of Sickle Cell Cure [UW-MEASURE] und Fred Hutchinson Institute Sickle Cell Disease Outcomes Research and Economics Model [FH-HISCORE]) unter Personen, die für eine Gentherapie in Frage kommen.

Die Forscher schätzten mit UW-MEASURE und FH-HISCORE aus Sicht des Gesundheitssektors und bei einem angenommenen Preis von 2 Millionen US-Dollar ein inkrementelles Kosten-Nutzen-Verhältnis von 193.000 US-Dollar bzw. 427.000 US-Dollar pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr (QALY). zur Gentherapie. Aus gesellschaftlicher Sicht lagen die entsprechenden Schätzungen bei 126.000 US-Dollar und 281.000 US-Dollar pro QALY. Aus gesellschaftlicher Sicht akzeptable wertbasierte Preise lagen zwischen 1 und 2,5 Millionen US-Dollar, abhängig von der Verwendung alternativer effektiver Kennzahlen oder eigenkapitalbasierter Schwellenwerte. Die Ergebnisse waren empfindlich gegenüber den Kosten der myeloablativen Konditionierung vor der Gentherapie, den Auswirkungen auf die Lebensqualität der Pflegekräfte und den Auswirkungen der Gentherapie auf das Langzeitüberleben.

„Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Gentherapie bei SCD dieser Bevölkerungsgruppe erhebliche Vorteile bringen kann und Beweise für die angemessene Höhe der Erstattung dieser Therapien durch die Centers for Medicare & Medicaid Services liefern“, schreiben die Autoren.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-01-23 08:15

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