La terapia génica para la anemia de células falciformes probablemente sea rentable en

Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNES, enero 22 de enero de 2024: es probable que la terapia genética para la anemia de células falciformes (SCD) por menos de $2 millones sea rentable, según un estudio publicado en línea el 23 de enero en Annals of Internal Medicine.

Anirban. Basu, Ph.D., del Comparative Health Outcomes, Policy & Economics Institute de la Universidad de Washington en Seattle, y sus colegas examinaron la rentabilidad de la terapia génica para la ECF y sus precios basados ​​en el valor en un análisis de modelado comparativo realizado en dos modelos de simulación desarrollados de forma independiente (Modelo de análisis económico de la curación de células falciformes de la Universidad de Washington [UW-MEASURE] y Modelo económico e investigación de resultados de la enfermedad de células falciformes del Instituto Fred Hutchinson [FH-HISCORE]) entre personas elegibles para terapia génica.

Los investigadores estimaron índices de costo-efectividad incrementales de $193,000 y $427,000 por año de vida ajustado por calidad (AVAC) con UW-MEASURE y FH-HISCORE, respectivamente, bajo la perspectiva del sector de atención médica, y a un precio supuesto de $2 millones. para terapia génica. Desde la perspectiva social, las estimaciones correspondientes fueron de 126.000 dólares y 281.000 dólares por AVAC. Los precios aceptables basados ​​en el valor oscilaron entre 1 millón de dólares y 2,5 millones de dólares desde una perspectiva social, dependiendo del uso de métricas efectivas alternativas o valores umbral basados ​​en la equidad. Los resultados fueron sensibles a los costos del acondicionamiento mieloablativo antes de la terapia génica, el efecto en la calidad de vida de los cuidadores y el impacto de la terapia génica en la supervivencia a largo plazo.

"Nuestros resultados sugieren que la terapia génica para la ECF puede aportar beneficios sustanciales a esta población y proporcionar evidencia del nivel de reembolso adecuado para estas terapias por parte de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid", escriben los autores.

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Fuente: HealthDay

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