Terapia genica per l'anemia falciforme probabilmente economicamente vantaggiosa

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNEDI, gennaio 22, 2024 -- Secondo uno studio pubblicato online il 23 gennaio su Annals of Internal Medicine, la terapia genica per l'anemia falciforme (SCD) al di sotto dei 2 milioni di dollari sarà probabilmente conveniente. Basu, Ph.D., del Comparative Health Outcomes, Policy & Economics Institute presso l'Università di Washington a Seattle, e colleghi hanno esaminato il rapporto costo-efficacia della terapia genica per la MCI e i suoi prezzi basati sul valore in un'analisi comparativa di modellizzazione condotta tra due modelli di simulazione sviluppati in modo indipendente (Modello dell'Università di Washington per l'analisi economica della cura delle cellule falciformi [UW-MEASURE] e modello di ricerca ed economia dei risultati della malattia delle cellule falciformi del Fred Hutchinson Institute [FH-HISCORE]) tra le persone idonee alla terapia genica.

I ricercatori hanno stimato rapporti incrementali costo-efficacia di $ 193.000 e $ 427.000 per anno di vita corretto per la qualità (QALY) con UW-MEASURE e FH-HISCORE, rispettivamente, dal punto di vista del settore sanitario e ad un prezzo ipotizzato di 2 milioni di dollari per la terapia genica. Dal punto di vista sociale, le stime corrispondenti erano di 126.000 e 281.000 dollari per QALY. I prezzi accettabili basati sul valore variavano da 1 milione a 2,5 milioni di dollari dal punto di vista sociale, a seconda dell’uso di parametri efficaci alternativi o di valori soglia basati sull’equità. I risultati erano sensibili ai costi del condizionamento mieloablativo prima della terapia genica, all'effetto sulla qualità della vita degli operatori sanitari e all'impatto della terapia genica sulla sopravvivenza a lungo termine.

"I nostri risultati suggeriscono che la terapia genica per la MCI può apportare benefici sostanziali a questa popolazione e fornire prove del corretto livello di rimborso per queste terapie da parte dei Centers for Medicare & Medicaid Services", scrivono gli autori.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-01-23 08:15

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