Terapia genética para doença falciforme provavelmente econômica em

Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, janeiro 22, 2024 – A terapia genética para a doença falciforme (DF) abaixo de US$ 2 milhões provavelmente será custo-efetiva, de acordo com um estudo publicado on-line em 23 de janeiro no Annals of Internal Medicine.

Anirban Basu, Ph.D., do Comparative Health Outcomes, Policy & Economics Institute da Universidade de Washington em Seattle, e colegas examinaram a relação custo-benefício da terapia genética para SCD e seus preços baseados em valor em uma análise de modelagem comparativa conduzida em dois modelos de simulação desenvolvidos de forma independente (Modelo da Universidade de Washington para Análise Econômica da Cura Falciforme [UW-MEASURE] e Modelo de Pesquisa e Economia de Resultados da Doença Falciforme do Instituto Fred Hutchinson [FH-HISCORE]) entre pessoas elegíveis para terapia genética.

Os pesquisadores estimaram taxas incrementais de custo-efetividade de US$ 193.000 e US$ 427.000 por ano de vida ajustado pela qualidade (QALY) com UW-MEASURE e FH-HISCORE, respectivamente, sob a perspectiva do setor de saúde, e a um preço presumido de US$ 2 milhões para terapia genética. Do ponto de vista social, as estimativas correspondentes foram de US$ 126.000 e US$ 281.000 por QALY. Os preços aceitáveis ​​baseados no valor variaram entre 1 milhão e 2,5 milhões de dólares do ponto de vista social, dependendo da utilização de métricas eficazes alternativas ou de valores limiares baseados em capital próprio. Os resultados foram sensíveis aos custos do condicionamento mieloablativo antes da terapia genética, ao efeito na qualidade de vida do cuidador e ao impacto da terapia genética na sobrevivência a longo prazo.

"Nossos resultados sugerem que a terapia genética para a anemia falciforme pode trazer benefícios substanciais para esta população e fornecer evidências do nível de reembolso adequado para essas terapias pelos Centros de Serviços Medicare e Medicaid", escrevem os autores.

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Fonte: HealthDay

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