Fenebrutinib di Genentech conferma il suo potenziale come primo e unico inibitore di BTK per la SM recidivante e progressiva primaria nel terzo studio positivo di fase III (FENhance 1)
South San Francisco, CA -- 1 marzo 2026 -- Genentech, membro del gruppo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), ha annunciato oggi che lo studio cardine di Fase III (FENhance 1) su fenebrutinib nella RMS ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando risultati clinicamente e statisticamente significativi. Lo studio ha dimostrato che fenebrutinib, un inibitore sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), ha ridotto marcatamente il tasso annualizzato di recidiva (ARR) del 51% rispetto a teriflunomide per un periodo di almeno 96 settimane di trattamento, in linea con i risultati del FENhance 2 che mostrano una riduzione del 59% dell’ARR. Insieme, questi risultati equivalgono a circa una ricaduta ogni 17 anni. Gli endpoint secondari in entrambi gli studi RMS mostrano riduzioni statisticamente e clinicamente significative delle lesioni cerebrali. Inoltre, tutti gli endpoint di progressione mostrano trend favorevoli per fenebrutinib.
I dati completi degli studi FENhance 1 e 2 saranno condivisi in occasione del meeting annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) del 2026 e presentati alle autorità di regolamentazione insieme ai dati dello studio FENtrepid.
"Questi risultati cruciali, insieme ai dati precedenti, forniscono prove convincenti del fatto che fenebrutinib può diventare il primo trattamento orale ad alta efficacia per RMS e PPMS", ha affermato Levi Garraway, M.D., Ph.D., direttore medico e responsabile dello sviluppo globale del prodotto. “Basandosi su un decennio di trasformazione del trattamento della SM, ci impegniamo a portare avanti l’innovazione per consentire un giorno alle persone con SM di vivere una vita senza disabilità”.
Lo studio positivo FENhance 1 segue i risultati positivi per FENhance 2 nella RMS e per FENtrepid nella PPMS, entrambi annunciati a novembre. I risultati positivi collettivi di tutti e tre gli studi cardine dimostrano che fenebrutinib mostra costantemente un profondo beneficio sulla biologia della malattia recidivante e progressiva.
In entrambi gli studi sulla RMS, gli aumenti delle transaminasi epatiche erano paragonabili a quelli riscontrati con teriflunomide. Nello studio FENhance 1, si è verificato un caso relativo alla Legge di Hy nel braccio fenebrutinib e uno nel braccio teriflunomide. Entrambi i casi erano asintomatici e si sono risolti dopo la sospensione del farmaco in studio. Non ci sono stati ulteriori casi relativi alla Legge di Hy in tutto il programma di sviluppo clinico di fenebrutinib nella SM o in altre malattie autoimmuni.
Negli studi FENhance 1 e 2 nella RMS, è stato segnalato 1 caso fatale nel braccio teriflunomide e 8 casi fatali per cause diverse e in momenti diversi del trattamento nei bracci fenebrutinib. Sono in corso ulteriori analisi per comprendere meglio questi risultati.
Il fenebrutinib prende di mira le cellule del sistema immunitario note come cellule B e microglia. Mirare alle cellule B aiuta a controllare l’infiammazione acuta che causa le ricadute, mentre colpire la microglia all’interno del cervello affronta il danno cronico che si ritiene guidi la progressione della disabilità a lungo termine. Fenebrutinib, un inibitore non covalente della BTK, è progettato per avere elevata potenza, selettività e reversibilità. Questo design gli consente di agire in tutto il corpo e anche di attraversare la barriera emato-encefalica nel sistema nervoso centrale (SNC) mirando all'infiammazione cronica.
Informazioni sugli studi FENhance 1 e 2
FENhance 1 e 2 sono due studi di Fase III multicentrici, randomizzati, in doppio cieco, double dummy, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza del fenebrutinib sperimentale rispetto a teriflunomide in un totale di 1.497 pazienti adulti con RMS. I partecipanti idonei sono stati randomizzati 1:1 per ricevere il trattamento con fenebrutinib orale due volte al giorno (e placebo abbinato a teriflunomide orale una volta al giorno) o teriflunomide orale una volta al giorno (e placebo abbinato a fenebrutinib orale due volte al giorno) per almeno 96 settimane.
L'endpoint primario è il tasso di recidiva annualizzato (ARR). Gli endpoint secondari includono il numero totale di lesioni MRI captanti il gadolinio in T1, il numero totale di lesioni MRI nuove e/o ingrandite pesate in T2, il tempo all'insorgenza della progressione composita confermata della disabilità a 12 settimane (cCDP12) e cCDP a 24 settimane (cCDP24). La cCDP incorpora tre misure di disabilità: disabilità funzionale totale misurata dalla progressione confermata della disabilità (CDP) basata sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), velocità di camminata misurata dalla camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW) e funzione dell'arto superiore misurata dal test dei pioli a nove fori (9HPT).
Dopo il periodo di trattamento in doppio cieco, i pazienti hanno la possibilità di entrare in una fase di estensione in aperto (OLE), in cui tutti i pazienti ricevono un trattamento con fenebrutinib.
Informazioni su fenebrutinib
Fenebrutinib è un inibitore orale sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), penetrante del sistema nervoso centrale (SNC), reversibile e non covalente, con un profilo farmacocinetico (PK) ottimizzato. Fenebrutinib può agire in tutto il corpo e anche attraversare la barriera ematoencefalica nel sistema nervoso centrale per colpire l’infiammazione cronica. È progettato unicamente per colpire la biologia recidivante e progressiva inibendo le cellule del sistema immunitario note come cellule B e microglia. Mirare alle cellule B aiuta a controllare l’infiammazione acuta che causa le ricadute, mentre colpire la microglia all’interno del cervello affronta il danno cronico che si ritiene guidi la progressione della disabilità a lungo termine.
Il fenebrutinib è progettato per avere elevata potenza e reversibilità, con una selettività per BTK 130 volte maggiore rispetto ad altre chinasi. Questa elevata selettività evidenzia il potenziale di fenebrutinib di legarsi al bersaglio previsto senza interferire con altre chinasi. Mentre la maggior parte degli attuali inibitori della BTK sono covalenti e irreversibili, ovvero formano un legame chimico permanente con l’enzima, fenebrutinib è non covalente e reversibile, ovvero si lega e infine rilascia l’enzima. Queste caratteristiche di progettazione possono aiutare a limitare gli effetti fuori bersaglio.
Il programma di Fase III di fenebrutinib comprende due studi dal disegno simile sulla sclerosi multipla recidivante (RMS) (FENhance 1 e 2) con il comparatore attivo teriflunomide e l'unico studio sulla sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) (FENtrepid) in cui un inibitore della BTK è in fase di valutazione contro Ocrevus.
Ad oggi, più di 2.700 pazienti e volontari sani sono stati trattati con fenebrutinib in programmi clinici di fase I, II e III per molteplici malattie, tra cui la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni.
Informazioni sulla sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce più di 2,9 milioni di persone in tutto il mondo. Le persone affette da tutte le forme di sclerosi multipla sperimentano la progressione della malattia fin dall'inizio della malattia. Pertanto, un obiettivo importante nel trattamento della sclerosi multipla è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione il più presto possibile.
Circa l'85% delle persone affette da sclerosi multipla riceve inizialmente una diagnosi di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Le forme recidivanti della malattia (RMS) includono la SMRR e la SM secondariamente progressiva attiva, e le persone con RMS sperimentano ricadute e peggioramento della disabilità nel tempo. La sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento ma in genere senza ricadute distinte o periodi di remissione. A circa il 15% delle persone affette da sclerosi multipla viene diagnosticata la forma primariamente progressiva della malattia. Fino all'approvazione di Ocrevus® da parte della FDA, non esistevano trattamenti approvati dalla FDA per la SMPP e Ocrevus è ancora l'unico trattamento approvato per la SMPP.
Nonostante la disponibilità dei CD20, il 30% dei pazienti continua oggi a seguire una terapia orale a bassa efficacia. Rallentare o arrestare la progressione e contemporaneamente arrestare le ricadute rimane un'importante esigenza insoddisfatta nella SM.
Informazioni su Genentech nelle neuroscienze
Le neuroscienze rappresentano uno degli obiettivi principali della ricerca e dello sviluppo di Genentech. Il nostro obiettivo è perseguire la scienza innovativa per sviluppare nuovi trattamenti che aiutino a migliorare la vita delle persone affette da malattie croniche e potenzialmente devastanti.
Genentech e Roche stanno studiando più di una dozzina di farmaci per i disturbi neurologici, tra cui la sclerosi multipla, l'atrofia muscolare spinale, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, il morbo di Alzheimer, il morbo di Huntington, il morbo di Parkinson e la distrofia muscolare di Duchenne. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo a ampliare i confini della comprensione scientifica per risolvere alcune delle sfide più difficili nel campo delle neuroscienze odierne.
Informazioni su Genentech
Fondata 50 anni fa, Genentech è un'azienda leader nel campo della biotecnologia che scopre, sviluppa, produce e commercializza farmaci per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi e potenzialmente letali. L'azienda, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sull'azienda, visitare http://www.gene.com.
Fonte: Genentech
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-03-04 08:45
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