Fenebrutynib firmy Genentech potwierdza swój potencjał jako pierwszego i jedynego inhibitora BTK w leczeniu nawracającego i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego w trzecim pozytywnym badaniu fazy III (FENhance 1)

Śledź Drugslib na

Południowe San Francisco, Kalifornia – 1 marca 2026 r. – Genentech, członek grupy Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), ogłosił dzisiaj, że kluczowe badanie fazy III (FENhance 1) dotyczące fenebrutynibu w RMS osiągnęło swój główny punkt końcowy, wykazując istotne klinicznie i statystycznie wyniki. Badanie wykazało, że fenebrutynib, eksperymentalny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), znacząco zmniejszał roczny współczynnik nawrotów choroby (ARR) o 51% w porównaniu z teryflunomidem w okresie co najmniej 96 tygodni leczenia, co jest zgodne z wynikami FENhance 2 wykazującymi zmniejszenie ARR o 59%. Łącznie wyniki te odpowiadają w przybliżeniu jednemu nawrotowi choroby na 17 lat. Drugorzędowe punkty końcowe w obu badaniach RMS wykazują statystycznie istotne i klinicznie istotne zmniejszenie uszkodzeń mózgu. Ponadto wszystkie punkty końcowe dotyczące progresji wykazują korzystne tendencje dla fenebrutynibu.

  • FENhance 1 osiągnął swój główny punkt końcowy, wykazując, że eksperymentalny fenebrutynib znacząco zmniejszył liczbę nawrotów o 51% w porównaniu z teryflunomidem w nawracającym stwardnieniu rozsianym (RMS), co jest zgodne z wynikami FENhance 2 wykazującymi redukcję o 59%
  • FENhance 1 to ostateczny odczyt fenebrutynibu w badaniu kluczowy program rozwoju klinicznego w stwardnieniu rozsianym, po pozytywnych wynikach preparatu FENhance 2 w RMS i preparatu FENtrepid w leczeniu pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS)
  • Fenebrutynib ma potencjał, aby stać się pierwszym i jedynym doustnym lekiem penetrującym mózg o wysokiej skuteczności zarówno w RMS, jak i PPMS, wykazując ogromne korzyści w biologii nawracającej i postępującej choroby
  • Całość danych ze wszystkich trzech badań fenebrutynibu III fazy zostanie uwzględniona przedłożone organom regulacyjnym

    • Pełne dane z badań FENhance 1 i 2 zostaną udostępnione na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w 2026 r. i przesłane organom regulacyjnym wraz z danymi z badania FENTrepid.

    „Te kluczowe wyniki, wraz z wcześniejszymi danymi, dostarczają przekonujących dowodów na to, że fenebrutynib może stać się pierwszym doustnym leczeniem RMS i PPMS o wysokiej skuteczności” – powiedział dr Levi Garraway, dyrektor medyczny i dyrektor ds. globalnego rozwoju produktów. „Opierając się na dekadzie transformacji metod leczenia stwardnienia rozsianego, jesteśmy zaangażowani w rozwój innowacji, aby pewnego dnia umożliwić osobom chorym na stwardnienie rozsiane życie bez niepełnosprawności.”

    Pozytywne badanie FENhance 1 następuje po pozytywnych wynikach leku FENhance 2 w RMS i FENtrepid w PPMS, które oba ogłoszono w listopadzie. Łączne pozytywne wyniki wszystkich trzech kluczowych badań pokazują, że fenebrutynib konsekwentnie wykazuje ogromne korzyści w biologii nawracających i postępujących chorób.

    W obu badaniach RMS zwiększenie aktywności aminotransferaz wątrobowych było porównywalne z teryflunomidem. W badaniu FENhance 1 odnotowano jeden przypadek zastosowania prawa Hy’a w grupie otrzymującej fenebrutynib i jeden w grupie otrzymującej teryflunomid. Obydwa przypadki były bezobjawowe i ustąpiły po odstawieniu badanego leku. W całym programie badań klinicznych fenebrutynibu w leczeniu stwardnienia rozsianego lub innych chorób autoimmunologicznych nie odnotowano żadnych dodatkowych przypadków związanych z prawem Hy'a.

    W badaniach FENhance 1 i 2 dotyczących RMS zgłoszono 1 przypadek śmiertelny w grupie otrzymującej teryflunomid oraz 8 przypadków śmiertelnych z różnych przyczyn i na różnych momentach leczenia w grupie otrzymującej fenebrutynib. Trwają dalsze analizy, które pozwolą lepiej zrozumieć te ustalenia.

    Fenebrutynib celuje w komórki układu odpornościowego zwane komórkami B i mikroglejem. Celowanie w limfocyty B pomaga kontrolować ostry stan zapalny powodujący nawroty, natomiast celowanie w mikroglej w mózgu pomaga w leczeniu przewlekłych uszkodzeń, które, jak się uważa, powodują długotrwały postęp niepełnosprawności. Fenebrutynib, niekowalencyjny inhibitor BTK, ma wysoką siłę działania, selektywność i odwracalność. Taka konstrukcja umożliwia mu działanie na całe ciało, a także przenikanie przez barierę krew-mózg do centralnego układu nerwowego (OUN), ukierunkowując się na przewlekłe zapalenie.

    Informacje o badaniach FENhance 1 i 2

    FENhance 1 i 2 to dwa wieloośrodkowe, randomizowane badania fazy III, prowadzone z podwójnie ślepą próbą, podwójnie pozorowane, w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa eksperymentalnego fenebrutynibu w porównaniu z teryflunomidem u łącznie 1497 dorosłych pacjentów z RMS. Kwalifikujący się uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej albo doustny fenebrutynib dwa razy dziennie (i placebo dopasowane do doustnego teryflunomidu raz dziennie) albo doustny teryflunomid raz dziennie (oraz placebo dopasowane do doustnego fenebrutynibu dwa razy dziennie) przez co najmniej 96 tygodni.

    Głównym punktem końcowym jest roczny współczynnik nawrotów choroby (ARR). Drugorzędowe punkty końcowe obejmują całkowitą liczbę zmian w MRI ulegających wzmocnieniu w obrazach T1-gadolin, całkowitą liczbę nowych i/lub powiększających się zmian w MRI zależnych od T2, czas do wystąpienia złożonej potwierdzonej progresji niepełnosprawności w ciągu 12 tygodni (cCDP12) i 24-tygodniowego cCDP (cCDP24). cCDP obejmuje trzy miary niepełnosprawności – całkowitą niepełnosprawność funkcjonalną mierzoną na podstawie potwierdzonej progresji niepełnosprawności (CDP) w oparciu o rozszerzoną skalę stanu niepełnosprawności (EDSS), prędkość chodzenia mierzoną za pomocą chodu na odległość 25 stóp (T25FW) oraz funkcję kończyny górnej mierzoną za pomocą testu dziewięciu otworów (9HPT).

    Po okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby pacjenci mają możliwość rozpoczęcia fazy kontynuacji prowadzonej metodą otwartej próby (OLE), podczas której wszyscy pacjenci otrzymują leczenie fenebrutynibem.

    Informacje o fenebrutynibie

    Fenebrutynib to badany, doustny, penetrujący ośrodkowy układ nerwowy (OUN), odwracalny i niekowalencyjny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK) o zoptymalizowanym profilu farmakokinetycznym (PK). Fenebrutynib może działać na cały organizm, a także przenikać przez barierę krew-mózg do OUN, zwalczając przewlekłe zapalenie. Został specjalnie zaprojektowany, aby zwalczać nawracającą i postępującą biologię poprzez hamowanie komórek układu odpornościowego, znanych jako komórki B i mikroglej. Celowanie w limfocyty B pomaga kontrolować ostry stan zapalny powodujący nawroty, natomiast celowanie w mikroglej w mózgu pomaga w leczeniu przewlekłych uszkodzeń, które, jak się uważa, powodują długotrwały postęp niepełnosprawności.

    Fenebrutynib opracowano tak, aby charakteryzował się dużą siłą działania i odwracalnością, a selektywność wobec BTK była 130 razy większa niż w przypadku innych kinaz. Ta wysoka selektywność podkreśla potencjał fenebrutynibu w zakresie wiązania się z zamierzonym celem bez zakłócania innych kinaz. Podczas gdy większość obecnych inhibitorów BTK jest kowalencyjna i nieodwracalna, co oznacza, że ​​tworzą trwałe wiązanie chemiczne z enzymem, fenebrutynib jest niekowalencyjny i odwracalny, co oznacza, że ​​wiąże się, a następnie ostatecznie uwalnia enzym. Te cechy konstrukcyjne mogą pomóc w ograniczeniu efektów ubocznych.

    Program fazy III fenebrutynibu obejmuje dwa podobnie zaprojektowane badania dotyczące nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS) (FENhance 1 i 2) z aktywnym komparatorem teryflunomidem oraz jedyne badanie dotyczące pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS) (FENTrepid), w którym ocenia się inhibitor BTK przeciwko ocrevusowi.

    Do chwili obecnej ponad 2700 pacjentów i zdrowych ochotników było leczonych fenebrutynibem w programach klinicznych fazy I, II i III w leczeniu wielu chorób, w tym stwardnienia rozsianego i innych chorób autoimmunologicznych.

    O stwardnieniu rozsianym

    Stwardnienie rozsiane to choroba przewlekła, na którą cierpi ponad 2,9 miliona ludzi na całym świecie. U osób chorych na wszystkie postaci stwardnienia rozsianego choroba rozwija się od samego początku. Dlatego ważnym celem leczenia stwardnienia rozsianego jest spowolnienie, zatrzymanie, a najlepiej zapobieganie postępowi tak wcześnie, jak to możliwe.

    U około 85% osób chorych na stwardnienie rozsiane początkowo rozpoznaje się rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego (RRMS). Do nawracających postaci choroby (RMS) zalicza się RRMS i aktywne wtórnie postępujące stwardnienie rozsiane, a u osób z RMS z biegiem czasu występują nawroty choroby i pogłębiająca się niepełnosprawność. Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane (PPMS) jest wyniszczającą postacią choroby charakteryzującą się stale nasilającymi się objawami, ale zazwyczaj bez wyraźnych nawrotów lub okresów remisji. U około 15% osób chorych na stwardnienie rozsiane rozpoznaje się pierwotnie postępującą postać choroby. Do czasu zatwierdzenia przez FDA leku Ocrevus® nie było zatwierdzonego przez FDA leczenia PPMS, a Ocrevus jest nadal jedynym zatwierdzonym lekiem na PPMS.

    Pomimo dostępności CD20, 30% pacjentów nadal stosuje terapię doustną o niskiej skuteczności. Spowolnienie lub zatrzymanie postępu choroby przy jednoczesnym zatrzymaniu nawrotów pozostaje w dużej mierze niezaspokojoną potrzebą w przypadku stwardnienia rozsianego.

    O firmie Genentech w neurologii

    Neuronauka jest głównym obszarem badań i rozwoju firmy Genentech. Naszym celem jest kontynuowanie przełomowej nauki w celu opracowania nowych metod leczenia, które pomogą poprawić życie osób cierpiących na choroby przewlekłe i potencjalnie wyniszczające.

    Genentech i Roche badają kilkanaście leków na zaburzenia neurologiczne, w tym na stwardnienie rozsiane, rdzeniowy zanik mięśni, zaburzenia ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego, chorobę Alzheimera, chorobę Huntingtona, chorobę Parkinsona i dystrofię mięśniową Duchenne’a. Razem z naszymi partnerami jesteśmy zaangażowani w przesuwanie granic naukowego zrozumienia, aby rozwiązać niektóre z najtrudniejszych wyzwań współczesnej neuronauki.

    O Genentech

    Założona 50 lat temu firma Genentech jest wiodącą firmą biotechnologiczną, która odkrywa, opracowuje, produkuje i wprowadza na rynek leki stosowane w leczeniu pacjentów z poważnymi i zagrażającymi życiu schorzeniami. Siedziba firmy, będącej członkiem Grupy Roche, znajduje się w południowym San Francisco w Kalifornii. Dodatkowe informacje o firmie można znaleźć na stronie http://www.gene.com.

    Źródło: Genentech

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego biuletynu

    Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-03-04 08:45

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe