Fenebrutinib od Genentech je první vyšetřovací lék za více než deset let, který snižuje progresi postižení u primární progresivní roztroušené sklerózy (PPMS)

Sledujte Drugslib

South San Francisco, CA – 7. února 2026 – Společnost Genentech, člen skupiny Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), dnes oznámila nová nejnovější data ze studie FENTrepid fáze III, která ukazuje, že zkoumaný inhibitor Brutonovy tyrozinkinázy (BTK) a jeho primárního endpointu fenebrutinuibu srovnáváme s primárním endpointem fenebrutinuibu. (ocrelizumab) při snižování progrese postižení u pacientů s primárně progresivní roztroušenou sklerózou (PPMS). Fenebrutinib prokázal 12% snížení rizika progrese postižení ve srovnání s Ocrevusem, jediným schváleným lékem pro PPMS, měřeno dobou do nástupu 12týdenní kompozitní potvrzené progrese postižení (cCDP12) (poměr rizika [HR] 0,88; 95% interval spolehlivosti [CI]: 0,735 týdnů) s 1. oddělovací křivkou. Konzistentní účinek léčby na cCDP12 byl pozorován napříč podskupinami pacientů a po celou dobu trvání léčby.

  • Pozdější výsledky FENtrepid fáze III prezentované na ACTRIMS ukazují, že zkoumaný fenebrutinib splnil svůj primární cíl, kterým je non-inferiorita ve srovnání se současným standardem péče, Ocrevus, při snižování progrese invalidityredukovala riziko
  • Fenebrutinib má potenciál stát se první ve své třídě u roztroušené sklerózy, jako perorální inhibitor BTK pronikající do mozku pro PPMS a relabující roztroušenou sklerózu (RMS)
  • Regulační podání pro fenebrutinib u PPMS i RMS je plánováno po první polovině Fáze 1 očekávané po první polovině III. 2026

    • Primární cílový parametr cCDP12 zahrnoval potvrzenou progresi postižení (CDP) na základě rozšířené škály stavu postižení (EDSS) pro funkční postižení, chůzi na 25 stop (T25FW) pro rychlost chůze a devítijamkový peg test (9HPT) pro funkci horních končetin. Nejsilnější účinek léčby byl pozorován u rizika zhoršení 9HPT o 26 % (HR 0,74; 95% CI: 0,56, 0,98) ve srovnání s Ocrevusem.

    „Fenebrutinib vykazoval konzistentní klinický přínos již ve 24. týdnu, zejména ve funkci horních končetin, která je nezbytná pro zachování nezávislosti a každodenního fungování,“ řekl profesor Amit Bar-Or, ředitel Centra pro neurozánětlivé a neuroterapeutické postupy, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania. „S jedinou terapií modifikující onemocnění dostupnou pro lidi s PPMS má fenebrutinib potenciál být vysoce účinnou možností perorální léčby, která působí přímo v mozku, zaměřuje se na progresivní biologii a může zpomalit postižení.“

    „Fenebrutinib představuje první potenciální vědecký průlom pro komunitu PPMS za více než deset let oproti schválenému klinickému přínosu ve snížení nevýznamné studie. PPMS,“ řekl Levi Garraway, M.D., Ph.D., hlavní lékař a vedoucí globálního vývoje produktů. „Těšíme se, že po nadcházejícím čtení naší druhé stěžejní studie RMS, FENhance 1, budeme moci pokročit v našem regulačním návrhu.“

    Dodatečně post-hoc analýza ukázala, že fenebrutinib byl lepší než Ocrevus ve složeném cílovém parametru zahrnujícím dvě ze tří složek cCDP12 (EDSS a 9HPT) s 22% snížením rizika (HR 0,78; 95% CI: 0,64, 0,95 %) běžně pozorované (nežádoucí účinky)

    1Nežádoucí příhody. fenebrutinib byly srovnatelné s přípravkem Ocrevus: infekce (67,0 % vs 70,9 %), nauzea (12,0 % vs 7,1 %) a krvácení (10,2 % vs 8,1 %). Přechodné a reverzibilní zvýšení jaterních enzymů bylo pozorováno častěji ve skupině s fenebrutinibem (13,3 % vs. 2,9 %) a všechny případy vymizely po vysazení studovaného léku. Nebyly pozorovány žádné případy Hyova zákona (indikátor potenciálního vážného poškození jater). Závažné nežádoucí účinky byly hlášeny u 19,1 % pacientů užívajících fenebrutinib (oproti 18,9 % u přípravku Ocrevus) a vedly k ukončení léčby 4,3 % (oproti 3,0 % u přípravku Ocrevus). Ve studii FENtrepid bylo 1,4 % smrtelných případů v rameni fenebrutinibu oproti 0,2 % v rameni Ocrevus, z nichž všechny byly zkoušejícími hodnoceny jako nesouvisející s léčbou ve studii a nebyl pozorován žádný vzorec v načasování nebo příčině. Epidemiologické studie ukázaly, že úmrtnost je vyšší u lidí žijících s RS ve srovnání s běžnou populací.1-4

    Výsledky byly dnes sdíleny jako nejnovější ústní prezentace na fóru Amerického výboru pro léčbu a výzkum roztroušené sklerózy (ACTRIMS) Forum 2026 v San Diegu v Kalifornii. Tyto údaje následují po oznámení společnosti Genentech v listopadu 2025, že studie FENTrepid a první ze dvou studií fáze III s relabující roztroušenou sklerózou (RMS) (FENhance 2) splnily své primární cílové parametry. Po přečtení druhé studie RMS (FENhance 1), což se očekává v první polovině roku 2026, budou údaje ze všech studií fáze III s fenebrrutinibem předloženy regulačním orgánům.

    O studii FENtrepid

    FENtrepid je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě slepá studie s paralelními skupinami fáze III, která hodnotí účinnost a bezpečnost fenebrrutinibu ve srovnání s přípravkem Ocrevus u 985 dospělých pacientů s PPMS. Způsobilí účastníci byli randomizováni v poměru 1:1 k léčbě buď denním perorálním fenebrutinibem (a placebem odpovídajícím intravenóznímu [IV] Ocrevusu) nebo IV Ocrevus (a placebem odpovídajícím perorálnímu fenebrutinibu) po dobu alespoň 120 týdnů.

    Primárním cílovým parametrem je doba do nástupu 12týdenní složené progrese potvrzené invalidity (cCDP12). cCDP zahrnuje tři míry invalidity – celkové funkční postižení měřené pomocí EDSS (Expanded Disability Status Scale), rychlost chůze měřenou měřenou chůzí na 25 stop (T25FW) a funkci horních končetin měřenou devítijamkovým kolíkovým testem (9HPT). Tento komplexní složený cílový bod nabízí větší citlivost než samotný EDSS, zachycuje další aspekty postižení a často dříve. Mezi klíčové sekundární cílové parametry patří čas do nástupu 24týdenní složené progrese potvrzené disability (cCDP24), 12týdenní progrese potvrzené disability (CDP12) a 24týdenní potvrzené progrese postižení (CDP24).

    Po období dvojitě zaslepené léčby mají pacienti možnost vstoupit do otevřené fáze prodloužení (OLE), ve které všichni pacienti dostávají léčbu fenebrutinibem.

    O fenebrutinibu

    Fenebrutinib je zkoumaný perorální, reverzibilní a nekovalentní inhibitor Brutonovy tyrozinkinázy (BTK) pronikající do centrálního nervového systému (CNS) s optimalizovaným farmakokinetickým (PK) profilem a vysokou účinností. Zatímco většina současných inhibitorů BTK je kovalentní a ireverzibilní, což znamená, že tvoří trvalou chemickou vazbu s enzymem, fenebrutinib se váže a nakonec uvolňuje enzym. Tyto konstrukční vlastnosti mohou pomoci omezit účinky mimo cíl.

    Fenebrutinib má selektivitu pro BTK 130krát vyšší než jiné kinázy, což znamená, že se může vázat na zamýšlený cíl BTK, aniž by interferoval s jinými kinázami. Fenebrutinib může působit v celém těle a také procházet hematoencefalickou bariérou do CNS, aby se zaměřil na chronický zánět. Je jedinečně navržen tak, aby se zaměřil na recidivující a progresivní biologii inhibicí buněk v imunitním systému známých jako B buňky a mikroglie. Zacílení na B buňky pomáhá kontrolovat akutní zánět, který způsobuje recidivy, zatímco zacílení na mikroglie uvnitř mozku řeší chronické poškození, o kterém se předpokládá, že vede k dlouhodobé progresi invalidity.

    Program fáze III fenebrrutinibu zahrnuje dvě podobně koncipované studie u relabující roztroušené sklerózy (RMS) (FENhance 1 a 2) s aktivním komparátorem teriflunomidem a jedinou studii u primárně progresivní roztroušené sklerózy (PPMS) (FENtrepid), ve které je hodnocen inhibitor BTK proti přípravku Ocrevus.

    K dnešnímu dni bylo fenebrrutinibem léčeno více než 2 700 pacientů a zdravých dobrovolníků v klinických programech fáze I, II a III napříč mnoha nemocemi, včetně roztroušené sklerózy a dalších autoimunitních poruch.

    O přípravku Ocrevus® (ocrelizumab)

    Ocrevus je humanizovaná monoklonální protilátka určená k cílení na CD20-pozitivní B buňky, což je specifický typ imunitních buněk, o nichž se předpokládá, že jsou klíčovým přispěvatelem k myelinu (izolace a podpora nervových buněk) a axonálnímu poškození (nervové buňky). Ocrevus IV a Ocrevus subcutaneous (SC; prodávaný jako Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hyaluronidase-ocsq] v USA) jsou jediné terapie schválené pro RMS (včetně relaps-remitentní roztroušené sklerózy [RRMS] a aktivní, sekundární progresivní roztroušenou sklerózu [SPMS] a také primární progresivní roztroušenou sklerózu [SPMS]) a primární progresivní sklerózu UC] klinicky izolovanou. (PPMS). Ocrevus IV i SC se podávají každých šest měsíců. Počáteční IV dávka se podává jako dvě 300 mg infuze s odstupem dvou týdnů s následnými dávkami podávanými jako jednotlivé 600 mg infuze. Ocrevus SC se podává jako jedna 920 mg subkutánní injekce každých šest měsíců.

    O roztroušené skleróze

    Roztroušená skleróza je chronické onemocnění, které postihuje více než 2,9 milionu lidí na celém světě. Lidé se všemi formami roztroušené sklerózy zažívají progresi onemocnění od počátku onemocnění. Proto je důležitým cílem léčby roztroušené sklerózy co nejdříve zpomalit, zastavit a v ideálním případě zabránit progresi.

    Přibližně 85 % lidí s roztroušenou sklerózou má recidivující formu onemocnění (RMS) charakterizovanou recidivami a také zhoršováním invalidity v průběhu času. Primární progresivní roztroušená skleróza (PPMS) je vysilující forma onemocnění vyznačující se neustále se zhoršujícími symptomy, ale typicky bez zřetelných relapsů nebo období remise. Přibližně u 15 % lidí s roztroušenou sklerózou je diagnostikována primární progresivní forma onemocnění. Do schválení přípravku Ocrevus® FDA neexistovala žádná léčba PPMS schválená FDA a Ocrevus je stále jedinou schválenou léčbou PPMS.

    O Genentech v neurovědách

    Neurověda je hlavním zaměřením výzkumu a vývoje ve společnosti Genentech. Naším cílem je pokračovat v průkopnické vědě a vyvinout nové léčebné postupy, které pomohou zlepšit životy lidí s chronickými a potenciálně devastujícími chorobami.

    Genentech a Roche zkoumají více než tucet léků na neurologické poruchy, včetně roztroušené sklerózy, spinální svalové atrofie, neuromyelitis optica disorder, Alzheimerovy choroby, Huntsonovy dystrofie a Duchen Parkinovy ​​choroby a Parkinovy ​​choroby. Společně s našimi partnery jsme odhodláni posouvat hranice vědeckého porozumění, abychom vyřešili některé z nejobtížnějších výzev dnešní neurovědy.

    O společnosti Genentech

    Společnost Genentech, založená před 50 lety, je přední biotechnologická společnost, která objevuje, vyvíjí, vyrábí a komercializuje léky k léčbě pacientů s vážnými a život ohrožujícími zdravotními stavy. Společnost, člen Roche Group, má sídlo v jižním San Franciscu v Kalifornii. Další informace o společnosti naleznete na adrese http://www.gene.com.

    Odkazy

    1 Manouchehrinia A, et al. Úmrtnost u roztroušené sklerózy: metaanalýza standardizovaných poměrů úmrtnosti. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016;87:324–331.

    2 Smyrke N, et al. Standardizované poměry úmrtnosti u roztroušené sklerózy: Systematický přehled s metaanalýzou. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A, et al. Úmrtnost u pacientů s roztroušenou sklerózou. Neurologie. 2013;81:184–192.

    4 Kingwell E, a kol. Příčiny, které přispívají k nadměrnému riziku úmrtnosti u roztroušené sklerózy: Populační studie. Neuroepidemiologie. 2020; 54:131–139.

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové žádosti o léky
  • Nové schválení léků
    • Výsledky zkoušek
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-02-18 13:38

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova