Το Fenebrutinib της Genentech είναι το πρώτο ερευνητικό φάρμακο σε πάνω από μια δεκαετία που μειώνει την εξέλιξη της αναπηρίας στην πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS)

Ακολουθήστε το Drugslib

Νότιο Σαν Φρανσίσκο, Καλιφόρνια -- 7 Φεβρουαρίου 2026 -- Η Genentech, μέλος του Ομίλου Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), ανακοίνωσε σήμερα νέα καθυστερημένα δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ FENtrepid που δείχνει την ερευνητική Bruton's τυροσίνη κινάση στο τέλος της κύριας εμφάνισής της (BT) μη κατωτερότητα σε σύγκριση με το Ocrevus® (ocrelizumab) στη μείωση της εξέλιξης της αναπηρίας σε ασθενείς με πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS). Η φενεμπρουτινίμπη έδειξε μείωση 12% στον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας σε σύγκριση με το Ocrevus, το μόνο εγκεκριμένο φάρμακο για το PPMS, όπως μετρήθηκε από το χρόνο έως την έναρξη της σύνθετης επιβεβαιωμένης εξέλιξης αναπηρίας 12 εβδομάδων (cCDP12) (αναλογία κινδύνου [HR] 0,88, 95% καμπύλες: 105, διάστημα εμπιστοσύνης [CI]). ήδη από την 24η εβδομάδα. Παρατηρήθηκε σταθερή επίδραση της θεραπείας στο cCDP12 σε υποομάδες ασθενών και για όλη τη διάρκεια της θεραπείας.

  • Τα αποτελέσματα της Φάσης ΙΙΙ της FENtrepid που παρουσιάστηκαν στο ACTRIMS δείχνουν ότι η ερευνητική φενεμπρουτινίμπη πέτυχε το πρωταρχικό τελικό σημείο της μη κατωτερότητας σε σύγκριση με το τρέχον πρότυπο περίθαλψης, το Ocrevus disprogressing in Reducing PPMS
  • Η φενεμπρουτινίμπη μείωσε αριθμητικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας κατά 12% σε σύγκριση με το Ocrevus ήδη από τις 24 εβδομάδες. Η πρόσθετη ανάλυση έδειξε πιθανό όφελος στη λειτουργία του άνω άκρου
  • Η φενεμπρουτινίμπη έχει τη δυνατότητα να γίνει πρώτη στην κατηγορία στη σκλήρυνση κατά πλάκας, ως από του στόματος, διεισδυτικός στον εγκέφαλο αναστολέας BTK για το PPMS και την υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RMS)
  • Η ρυθμιστική υποβολή για το fenebrutinib είναι προγραμματισμένη για το fenebrutinib και για το PPMS1 μετά από το FMS III. ανάγνωση, αναμενόμενη στα μέσα του πρώτου εξαμήνου του 2026

    • Το κύριο τελικό σημείο cCDP12 περιελάμβανε την επιβεβαιωμένη εξέλιξη της αναπηρίας (CDP) με βάση την κλίμακα διευρυμένης κατάστασης αναπηρίας (EDSS) για τη λειτουργική αναπηρία, το χρονομετρημένο περπάτημα 25 ποδιών (T25FW) για την ταχύτητα βάδισης και τη συνάρτηση εννέα άκρων προς τα πάνω (9PTH). Το ισχυρότερο αποτέλεσμα θεραπείας παρατηρήθηκε στον κίνδυνο επιδείνωσης στο 9HPT κατά 26% (HR 0,74; 95% CI: 0,56, 0,98) σε σύγκριση με το Ocrevus.

    «Η φενεμπρουτινίμπη έδειξε σταθερό κλινικό όφελος ήδη από την 24η εβδομάδα, ιδίως στη λειτουργία των άνω άκρων, η οποία είναι απαραίτητη για τη διατήρηση της ανεξαρτησίας και της καθημερινής λειτουργίας», δήλωσε ο καθηγητής Amit Bar-Or, Διευθυντής του Κέντρου Νευροφλεγμονής και Νευροθεραπευτικής, Ιατρική Σχολή Perelman, Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια. «Με μία μόνο θεραπεία τροποποίησης της νόσου διαθέσιμη για άτομα με PPMS, η φενεμπρουτινίμπη έχει τη δυνατότητα να είναι μια υψηλής αποτελεσματικότητας, από του στόματος θεραπευτική επιλογή που δρα απευθείας στον εγκέφαλο, στοχεύοντας στην προοδευτική βιολογία και μπορεί να επιβραδύνει την αναπηρία.»

    έναντι της μόνης εγκεκριμένης θεραπείας στο PPMS», δήλωσε ο Levi Garraway, M.D., Ph.D., επικεφαλής ιατρικός διευθυντής και επικεφαλής της Global Product Development. "Ανυπομονούμε να προωθήσουμε την υποβολή μας κανονιστικών ρυθμίσεων μετά την επερχόμενη ανάγνωση της δεύτερης βασικής μας μελέτης RMS, FENhance 1."

    Επιπλέον, μια εκ των υστέρων ανάλυση έδειξε ότι η φενεμπρουτινίμπη ήταν ανώτερη από το Ocrevus σε ένα σύνθετο τελικό σημείο που περιλαμβάνει δύο από τα τρία συστατικά του cCDP12 (EDSS και 9HPT), με μείωση του κινδύνου κατά 22% (HR 0,78; 95% CI: 0,64, 0,95 κοινά συμβάντα (σ.σ. (≥10%) που παρατηρήθηκαν στην ομάδα fenebrutinib ήταν συγκρίσιμες με το Ocrevus: λοιμώξεις (67,0% έναντι 70,9%), ναυτία (12,0% έναντι 7,1%) και αιμορραγία (10,2% έναντι 8,1%). Παροδικές και αναστρέψιμες αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων παρατηρήθηκαν συχνότερα στην ομάδα της φενεμπρουτινίμπης (13,3% έναντι 2,9%) και όλες οι περιπτώσεις υποχώρησαν μετά τη διακοπή του φαρμάκου της μελέτης. Δεν παρατηρήθηκαν περιπτώσεις του νόμου του Hy (δείκτης για πιθανή σοβαρή ηπατική βλάβη). Σοβαρά ΑΕ αναφέρθηκαν στο 19,1% των ασθενών που έλαβαν φενεμπρουτινίμπη (έναντι 18,9% στο Ocrevus) και οδήγησαν σε απόσυρση από τη θεραπεία σε ποσοστό 4,3% (έναντι 3,0% στο Ocrevus). Στη μελέτη FENtrepid υπήρχαν 1,4% θανατηφόρες περιπτώσεις στο σκέλος της φενεμπρουτινίμπης έναντι 0,2% στο σκέλος του Ocrevus, οι οποίες αξιολογήθηκαν όλες ως άσχετες με τη θεραπεία της μελέτης από τους ερευνητές και δεν παρατηρήθηκε κανένα πρότυπο ως προς το χρόνο ή την αιτία. Επιδημιολογικές μελέτες έχουν δείξει ότι τα ποσοστά θνησιμότητας είναι υψηλότερα σε άτομα που ζουν με ΣΚΠ σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.1-4

    Τα αποτελέσματα κοινοποιήθηκαν σήμερα ως καθυστερημένη προφορική παρουσίαση στο φόρουμ 2026 της Επιτροπής της Αμερικής για τη θεραπεία και την έρευνα στη σκλήρυνση κατά πλάκας (ACTRIMS) στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια. Αυτά τα δεδομένα ακολουθούν την ανακοίνωση της Genentech τον Νοέμβριο του 2025 ότι η μελέτη FENtrepid και η πρώτη από τις δύο μελέτες Φάσης ΙΙΙ υποτροπιάζουσας σκλήρυνσης κατά πλάκας (RMS) (FENhance 2) πέτυχαν τα κύρια καταληκτικά τους σημεία. Μόλις διαβαστεί η δεύτερη μελέτη RMS (FENhance 1), η οποία αναμένεται το πρώτο εξάμηνο του 2026, τα δεδομένα από όλες τις δοκιμές Φενεμπρουτινίμπης Φάσης ΙΙΙ θα υποβληθούν στις ρυθμιστικές αρχές.

    Σχετικά με τη μελέτη FENtrepid

    Το FENtrepid είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, διπλή εικονική, παράλληλης ομάδας μελέτη Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της φενεμπρουτινίμπης σε σύγκριση με το Ocrevus σε 985 ενήλικες ασθενείς με PPMS. Οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1 για να λάβουν θεραπεία είτε με καθημερινή από του στόματος fenebrutinib (και εικονικό φάρμακο αντιστοιχισμένο με ενδοφλέβιο [IV] Ocrevus) είτε με IV Ocrevus (και εικονικό φάρμακο αντιστοιχισμένο με fenebrutinib από του στόματος) για τουλάχιστον 120 εβδομάδες.

    Το κύριο καταληκτικό σημείο είναι ο χρόνος για την έναρξη της σύνθετης επιβεβαιωμένης εξέλιξης αναπηρίας 12 εβδομάδων (cCDP12). Το cCDP ενσωματώνει τρεις μετρήσεις αναπηρίας - συνολική λειτουργική αναπηρία που μετριέται με την κλίμακα Expanded Disability Status Scale (EDSS), ταχύτητα βάδισης που μετριέται με το χρονομετρημένο περπάτημα 25 ποδιών (T25FW) και λειτουργία άνω άκρου που μετριέται με τη δοκιμή πείρου εννέα οπών (9HPT). Αυτό το ολοκληρωμένο σύνθετο τελικό σημείο προσφέρει μεγαλύτερη ευαισθησία από το EDSS μόνο, καταγράφοντας πρόσθετες πτυχές της αναπηρίας και συχνά νωρίτερα. Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν το χρόνο έως την έναρξη της σύνθετης επιβεβαιωμένης εξέλιξης αναπηρίας 24 εβδομάδων (cCDP24), της επιβεβαιωμένης εξέλιξης αναπηρίας 12 εβδομάδων (CDP12) και της επιβεβαιωμένης εξέλιξης αναπηρίας 24 εβδομάδων (CDP24).

    Μετά τη διπλά τυφλή περίοδο θεραπείας, οι ασθενείς έχουν τη δυνατότητα να εισέλθουν σε μια φάση ανοιχτής επέκτασης (OLE), στην οποία όλοι οι ασθενείς λαμβάνουν θεραπεία με φενεμπρουτινίμπη.

    Σχετικά με το φενεμπρουτινίμπη

    Η φενεμπρουτινίμπη είναι ένας ερευνητικός αναστολέας της κινάσης τυροσίνης του Bruton (BTK) που διεισδύει στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), αναστρέψιμος και μη ομοιοπολικός με βελτιστοποιημένο φαρμακοκινητικό προφίλ (PK) και υψηλή ισχύ. Ενώ οι περισσότεροι τρέχοντες αναστολείς BTK είναι ομοιοπολικοί και μη αναστρέψιμοι, που σημαίνει ότι σχηματίζουν μόνιμο χημικό δεσμό με το ένζυμο, η φενεμπρουτινίμπη δεσμεύεται και τελικά απελευθερώνει το ένζυμο. Αυτά τα χαρακτηριστικά σχεδιασμού μπορεί να βοηθήσουν στον περιορισμό των επιπτώσεων εκτός στόχου.

    Το fenebrutinib έχει εκλεκτικότητα για BTK 130 φορές μεγαλύτερη από άλλες κινάσες, πράγμα που σημαίνει ότι μπορεί να συνδεθεί με τον στόχο BTK που προορίζεται χωρίς να παρεμβαίνει σε άλλες κινάσες. Η φενεμπρουτινίμπη μπορεί να δράσει σε όλο το σώμα και επίσης να διασχίσει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό στο ΚΝΣ για να στοχεύσει τη χρόνια φλεγμονή. Είναι μοναδικά σχεδιασμένο για να στοχεύει την υποτροπιάζουσα και προοδευτική βιολογία αναστέλλοντας κύτταρα στο ανοσοποιητικό σύστημα γνωστά ως Β κύτταρα και μικρογλοία. Η στόχευση των Β κυττάρων βοηθά στον έλεγχο της οξείας φλεγμονής που προκαλεί υποτροπές, ενώ η στόχευση των μικρογλοίων μέσα στον εγκέφαλο αντιμετωπίζει τη χρόνια βλάβη που θεωρείται ότι οδηγεί στη μακροπρόθεσμη εξέλιξη της αναπηρίας.

    Το πρόγραμμα φενεμπρουτινίμπης Φάσης ΙΙΙ περιλαμβάνει δύο παρόμοια σχεδιασμένες δοκιμές στην υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RMS) (FENhance 1 και 2) με δραστικό συγκριτικό τεριφλουνομίδη και τη μοναδική δοκιμή στην πρωτοπαθή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS) (FENtrepid) στην οποία αξιολογείται ένας αναστολέας BTK έναντι του Ocrevu.

    Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 2.700 ασθενείς και υγιείς εθελοντές έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με φενεμπρουτινίμπη σε κλινικά προγράμματα Φάσης Ι, ΙΙ και ΙΙΙ για πολλαπλές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της σκλήρυνσης κατά πλάκας και άλλων αυτοάνοσων διαταραχών.

    Σχετικά με το Ocrevus® (ocrelizumab)

    Το Ocrevus είναι ένα ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει τα θετικά σε CD20 Β κύτταρα, έναν συγκεκριμένο τύπο ανοσοκυττάρων που θεωρείται βασικός παράγοντας στη μυελίνη (μόνωση και υποστήριξη των νευρικών κυττάρων) και στη βλάβη των νευρικών κυττάρων (αξονική). Το Ocrevus IV και το Ocrevus subcutaneous (SC; κυκλοφορούν ως Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hyaluronidase-ocsq] στις Η. στις Η.Π.Α.) και της πρωτοπαθούς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (PPMS). Τόσο το Ocrevus IV όσο και το SC χορηγούνται κάθε έξι μήνες. Η αρχική ενδοφλέβια δόση χορηγείται ως δύο εγχύσεις των 300 mg με διαφορά δύο εβδομάδων, ενώ οι επόμενες δόσεις χορηγούνται ως εφάπαξ εγχύσεις των 600 mg. Το Ocrevus SC χορηγείται ως εφάπαξ υποδόρια ένεση 920 mg κάθε έξι μήνες.

    Σχετικά με τη σκλήρυνση κατά πλάκας

    Η σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μια χρόνια ασθένεια που επηρεάζει περισσότερους από 2,9 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. Τα άτομα με όλες τις μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας βιώνουν εξέλιξη της νόσου από την αρχή της νόσου τους. Επομένως, ένας σημαντικός στόχος της θεραπείας της σκλήρυνσης κατά πλάκας είναι η επιβράδυνση, η διακοπή και η ιδανική πρόληψη της εξέλιξης όσο το δυνατόν νωρίτερα.

    Περίπου το 85% των ατόμων με σκλήρυνση κατά πλάκας έχουν μια υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου (RMS) που χαρακτηρίζεται από υποτροπές και επίσης επιδείνωση της αναπηρίας με την πάροδο του χρόνου. Η πρωτοπαθής προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS) είναι μια εξουθενωτική μορφή της νόσου που χαρακτηρίζεται από σταθερά επιδεινούμενα συμπτώματα αλλά τυπικά χωρίς διακριτές υποτροπές ή περιόδους ύφεσης. Περίπου το 15% των ατόμων με σκλήρυνση κατά πλάκας διαγιγνώσκεται με την πρωτογενή προοδευτική μορφή της νόσου. Μέχρι την έγκριση του Ocrevus® από τον FDA, δεν υπήρχαν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για το PPMS και το Ocrevus εξακολουθεί να είναι η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία για το PPMS.

    Σχετικά με την Genentech στη νευροεπιστήμη

    Η νευροεπιστήμη αποτελεί βασικό επίκεντρο της έρευνας και της ανάπτυξης στη Genentech. Στόχος μας είναι να επιδιώξουμε πρωτοποριακή επιστήμη για την ανάπτυξη νέων θεραπειών που βοηθούν στη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων με χρόνιες και δυνητικά καταστροφικές ασθένειες.

    Η Genentech και η Roche ερευνούν περισσότερα από δώδεκα φάρμακα για νευρολογικές διαταραχές, όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας, η μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης, η νόσος του οπτικού φάσματος νευρομυελίτιδας, οι διαταραχές του φάσματος της νευρομυελίτιδας, οι διαταραχές του φάσματος της νόσου Alzh, η νόσος του Alzhe. Μυϊκή δυστροφία Duchenne. Μαζί με τους συνεργάτες μας, δεσμευόμαστε να ξεπεράσουμε τα όρια της επιστημονικής κατανόησης για να λύσουμε μερικές από τις πιο δύσκολες προκλήσεις στη νευροεπιστήμη σήμερα.

    Σχετικά με την Genentech

    Η Genentech, η οποία ιδρύθηκε πριν από 50 χρόνια, είναι μια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας που ανακαλύπτει, αναπτύσσει, κατασκευάζει και εμπορευματοποιεί φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών με σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή ιατρικές παθήσεις. Η εταιρεία, μέλος του Ομίλου Roche, έχει την έδρα της στο Νότιο Σαν Φρανσίσκο της Καλιφόρνια. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την εταιρεία, επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://www.gene.com.

    Αναφορές

    1 Manouchehrinia A, et al. Θνησιμότητα στη σκλήρυνση κατά πλάκας: μετα-ανάλυση τυποποιημένων αναλογιών θνησιμότητας. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016; 87:324–331.

    2 Smyrke N, et al. Τυποποιημένες αναλογίες θνησιμότητας στη σκλήρυνση κατά πλάκας: Συστηματική ανασκόπηση με μετα-ανάλυση. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A, et al. Θνησιμότητα σε ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας. Νευρολογία. 2013; 81:184–192.

    4 Kingwell E, et al. Αιτίες που συμβάλλουν στον υπερβολικό κίνδυνο θνησιμότητας στη σκλήρυνση κατά πλάκας: Μελέτη με βάση τον πληθυσμό. Νευροεπιδημιολογία. 2020;54:131–139.

    Πηγή: HealthDay

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • New Drug Applications
    • New Drug
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-02-18 13:38

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά