Fenebrutinib de Genentech es el primer medicamento en investigación en más de una década que reduce la progresión de la discapacidad en la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP)

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South San Francisco, CA - 7 de febrero de 2026 - Genentech, miembro del Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), anunció hoy nuevos datos de última hora del estudio de fase III FENtrepid que muestra que el inhibidor de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton en investigación, fenebrutinib, cumplió con su criterio de valoración principal de no inferioridad en comparación con Ocrevus® (ocrelizumab) en la reducción. Progresión de la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). Fenebrutinib mostró una reducción del 12 % en el riesgo de progresión de la discapacidad en comparación con Ocrevus, el único medicamento aprobado para la EMPP, medido por el tiempo hasta el inicio de la progresión compuesta confirmada de la discapacidad (cCDP12) de 12 semanas (cociente de riesgo [HR] 0,88; intervalo de confianza [IC] del 95 %: 0,75, 1,03) con curvas que se separan tan pronto como 24 semanas. Se observó un efecto constante del tratamiento sobre cCDP12 en todos los subgrupos de pacientes y durante toda la duración del tratamiento.

  • Los últimos resultados de la Fase III FENtrepid presentados en ACTRIMS muestran que el fenebrutinib en investigación cumplió su criterio principal de valoración de no inferioridad en comparación con el estándar de atención actual, Ocrevus, en la reducción de la progresión de la discapacidad en la EMPP
  • Fenebrutinib redujo numéricamente el riesgo de progresión de la discapacidad en un 12 % en comparación con Ocrevus ya a las 24 semanas; un análisis adicional mostró un beneficio potencial en la función de las extremidades superiores
  • Fenebrutinib tiene el potencial de convertirse en el primero en su clase en la esclerosis múltiple, como un inhibidor oral de BTK de penetración cerebral para la EMPP y la esclerosis múltiple recurrente (EMR)
  • La presentación reglamentaria para fenebrutinib tanto en la EMPP como en la EMR está prevista después de la lectura de Fase III FENhance 1, prevista para mediados del primer semestre de 2026

    • El criterio de valoración principal del cCDP12 incluyó la progresión de la discapacidad confirmada (CDP) basada en la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) para la discapacidad funcional, la caminata cronometrada de 25 pies (T25FW) para la velocidad al caminar y la prueba de los nueve hoyos (9HPT) para la función de las extremidades superiores. El efecto más fuerte del tratamiento se observó en el riesgo de empeoramiento con el 9HPT en un 26 % (HR 0,74; IC del 95 %: 0,56, 0,98) en comparación con Ocrevus.

    “Fenebrutinib mostró un beneficio clínico constante ya en la semana 24, especialmente en la función de las extremidades superiores, que es esencial para preservar la independencia y el funcionamiento diario”, afirmó el profesor Amit Bar-Or, director del Centro de Neuroinflamación y Neuroterapéutica de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. "Con solo una terapia modificadora de la enfermedad disponible para personas con EMPP, fenebrutinib tiene el potencial de ser una opción de tratamiento oral de alta eficacia que actúa directamente en el cerebro, apuntando a la biología progresiva y puede retardar la discapacidad".

    "Fenebrutinib representa el primer avance científico potencial para la comunidad de EMPP en más de una década, demostrando un beneficio clínico significativo en la reducción de la progresión de la discapacidad en un estudio frente al único tratamiento aprobado para EMPP", dijo Levi Garraway, M.D., Ph.D., director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos. "Esperamos avanzar en nuestra presentación regulatoria luego de la próxima lectura de nuestro segundo estudio fundamental de RMS, FENhance 1".

    Además, un análisis post hoc mostró que fenebrutinib fue superior a Ocrevus en un criterio de valoración compuesto que incluía dos de los tres componentes de cCDP12 (EDSS y 9HPT), con una reducción del riesgo del 22 % (HR 0,78; IC del 95 %: 0,64, 0,95).

    Los eventos adversos (EA) comúnmente (≥10 %) observados en el grupo de fenebrutinib fueron comparable a Ocrevus: infecciones (67,0% frente a 70,9%), náuseas (12,0% frente a 7,1%) y hemorragia (10,2% frente a 8,1%). Se observaron elevaciones transitorias y reversibles de las enzimas hepáticas con mayor frecuencia en el grupo de fenebrutinib (13,3 % frente a 2,9 %) y todos los casos se resolvieron después de la interrupción del fármaco del estudio. No se observaron casos de la ley de Hy (un indicador de posible lesión hepática grave). Se notificaron efectos adversos graves en el 19,1 % de los pacientes que recibieron fenebrutinib (frente al 18,9 % con Ocrevus) y provocaron que el 4,3 % abandonara el tratamiento (frente al 3,0 % con Ocrevus). En el estudio FENtrepid hubo un 1,4 % de casos mortales en el grupo de fenebrutinib frente a un 0,2 % en el grupo de Ocrevus, todos los cuales fueron evaluados como no relacionados con el tratamiento del estudio por los investigadores y no se observó ningún patrón en el momento o la causa. Los estudios epidemiológicos han demostrado que las tasas de mortalidad son más altas en las personas que viven con EM en comparación con la población general.1-4

    Los resultados se compartieron hoy como una presentación oral de última hora en el Foro 2026 del Comité de las Américas para el Tratamiento y la Investigación en Esclerosis Múltiple (ACTRIMS) en San Diego, California. Estos datos siguen al anuncio de Genentech en noviembre de 2025 de que el estudio FENtrepid y el primero de dos estudios de fase III sobre esclerosis múltiple recurrente (EMR) (FENhance 2) alcanzaron sus criterios de valoración principales. Una vez que se haya leído el segundo estudio RMS (FENhance 1), que se espera para la primera mitad de 2026, los datos de todos los ensayos de fase III de fenebrutinib se enviarán a las autoridades reguladoras.

    Acerca del estudio FENtrepid

    FENtrepid es un estudio de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de doble simulación y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de fenebrutinib en comparación con Ocrevus en 985 pacientes adultos con EMPP. Los participantes elegibles fueron asignados al azar 1:1 para recibir tratamiento con fenebrutinib oral diario (y placebo combinado con Ocrevus intravenoso [IV]) u Ocrevus IV (y placebo combinado con fenebrutinib oral) durante al menos 120 semanas.

    El criterio de valoración principal es el tiempo hasta el inicio de la progresión de la discapacidad confirmada compuesta de 12 semanas (cCDP12). El cCDP incorpora tres medidas de discapacidad: discapacidad funcional total medida mediante la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS), velocidad al caminar medida mediante la caminata cronometrada de 25 pies (T25FW) y función de las extremidades superiores medida mediante la prueba de los nueve hoyos (9HPT). Este criterio de valoración compuesto integral ofrece mayor sensibilidad que la EDSS sola, capturando aspectos adicionales de la discapacidad y, a menudo, antes. Los criterios de valoración secundarios clave incluyen el tiempo hasta la aparición de la progresión de la discapacidad confirmada compuesta de 24 semanas (cCDP24), la progresión de la discapacidad confirmada de 12 semanas (CDP12) y la progresión de la discapacidad confirmada de 24 semanas (CDP24).

    Después del período de tratamiento doble ciego, los pacientes tienen la opción de ingresar a una fase de extensión abierta (OLE), en la que todos los pacientes reciben tratamiento con fenebrutinib.

    Acerca de fenebrutinib

    Fenebrutinib es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), reversible y no covalente, oral, en investigación, penetrante en el sistema nervioso central (SNC), con un perfil farmacocinético (PK) optimizado y alta potencia. Si bien la mayoría de los inhibidores de BTK actuales son covalentes e irreversibles, lo que significa que forman un enlace químico permanente con la enzima, fenebrutinib se une y finalmente libera la enzima. Estas características de diseño pueden ayudar a limitar los efectos fuera del objetivo.

    Fenebrutinib tiene una selectividad para BTK 130 veces mayor que otras quinasas, lo que significa que puede unirse a su objetivo BTK previsto sin interferir en otras quinasas. Fenebrutinib puede actuar en todo el cuerpo y también cruzar la barrera hematoencefálica hacia el SNC para combatir la inflamación crónica. Está diseñado exclusivamente para atacar la biología progresiva y recurrente mediante la inhibición de las células del sistema inmunológico conocidas como células B y microglia. Dirigirse a las células B ayuda a controlar la inflamación aguda que causa las recaídas, mientras que apuntar a la microglía dentro del cerebro aborda el daño crónico que se cree que impulsa la progresión de la discapacidad a largo plazo.

    El programa de fase III de fenebrutinib incluye dos ensayos diseñados de manera similar en esclerosis múltiple recurrente (EMR) (FENhance 1 y 2) con el comparador activo teriflunomida y el único ensayo en esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) (FENtrepid) en el que se está evaluando un inhibidor de BTK frente a Ocrevus.

    Hasta la fecha, más de 2700 pacientes y voluntarios sanos han sido tratados con fenebrutinib en programas clínicos de fase I, II y III para múltiples enfermedades, incluida la esclerosis múltiple y otros trastornos autoinmunes.

    Acerca de Ocrevus® (ocrelizumab)

    Ocrevus es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para atacar las células B CD20 positivas, un tipo específico de célula inmunitaria que se cree que contribuye de manera clave a la mielina (aislamiento y soporte de las células nerviosas) y al daño axonal (células nerviosas). Ocrevus IV y Ocrevus subcutáneo (SC; comercializado como Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hialuronidasa-ocsq] en los EE. UU.) son las únicas terapias aprobadas tanto para la EMR (incluida la esclerosis múltiple remitente recurrente [EMRR] y la esclerosis múltiple progresiva secundaria activa [EMSP], como también para el síndrome clínicamente aislado [CIS] en los EE. UU.) y la esclerosis múltiple primaria progresiva (PPEM). Tanto Ocrevus IV como SC se administran cada seis meses. La dosis intravenosa inicial se administra en dos infusiones de 300 mg con dos semanas de diferencia y las dosis posteriores se administran en infusiones únicas de 600 mg. Ocrevus SC se administra en una única inyección subcutánea de 920 mg cada seis meses.

    Acerca de la esclerosis múltiple

    La esclerosis múltiple es una enfermedad crónica que afecta a más de 2,9 millones de personas en todo el mundo. Las personas con todas las formas de esclerosis múltiple experimentan una progresión de la enfermedad desde el comienzo de la enfermedad. Por lo tanto, un objetivo importante del tratamiento de la esclerosis múltiple es ralentizar, detener e idealmente prevenir la progresión lo antes posible.

    Aproximadamente el 85% de las personas con esclerosis múltiple tienen una forma recurrente de la enfermedad (EMR) caracterizada por recaídas y también por un empeoramiento de la discapacidad con el tiempo. La esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) es una forma debilitante de la enfermedad caracterizada por síntomas que empeoran constantemente, pero generalmente sin recaídas o períodos de remisión distintos. Aproximadamente el 15% de las personas con esclerosis múltiple son diagnosticadas con la forma primaria progresiva de la enfermedad. Hasta la aprobación de Ocrevus® por la FDA, no había ningún tratamiento aprobado por la FDA para la EMPP y Ocrevus sigue siendo el único tratamiento aprobado para la EMPP.

    Acerca de Genentech en neurociencia

    La neurociencia es un foco importante de investigación y desarrollo en Genentech. Nuestro objetivo es aplicar ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras.

    Genentech y Roche están investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, incluida la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros socios, nos comprometemos a ampliar los límites de la comprensión científica para resolver algunos de los desafíos más difíciles de la neurociencia actual.

    Acerca de Genentech

    Fundada hace 50 años, Genentech es una empresa líder en biotecnología que descubre, desarrolla, fabrica y comercializa medicamentos para tratar pacientes con afecciones médicas graves y potencialmente mortales. La empresa, miembro del Grupo Roche, tiene su sede en el sur de San Francisco, California. Para obtener información adicional sobre la empresa, visite http://www.gene.com.

    Referencias

    1 Manouchehrinia A, et al. Mortalidad en la esclerosis múltiple: metanálisis de tasas de mortalidad estandarizadas. J Neurol Neurocirugía Psiquiatría. 2016;87:324–331.

    2 Smyrke N, et al. Razones de mortalidad estandarizadas en esclerosis múltiple: revisión sistemática con metanálisis. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A, et al. Mortalidad en pacientes con esclerosis múltiple. Neurología. 2013;81:184–192.

    4 Kingwell E, et al. Causas que contribuyen al exceso de riesgo de mortalidad en la esclerosis múltiple: un estudio poblacional. Neuroepidemiología. 2020;54:131–139.

    Fuente: HealthDay

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