Fenebrutinib di Genentech è il primo farmaco sperimentale in oltre un decennio che riduce la progressione della disabilità nella sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS)
South San Francisco, CA -- 7 febbraio 2026 -- Genentech, membro del gruppo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), ha annunciato oggi nuovi dati dell'ultima ora dello studio di fase III FENtrepid che dimostrano che fenebrutinib, inibitore sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), ha raggiunto il suo endpoint primario di non inferiorità rispetto a Ocrevus® (ocrelizumab) nel ridurre progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS). Fenebrutinib ha mostrato una riduzione del 12% del rischio di progressione della disabilità rispetto a Ocrevus, l'unico medicinale approvato per la SMPP, misurato dal tempo all'insorgenza della progressione composita confermata della disabilità a 12 settimane (cCDP12) (rapporto di rischio [HR] 0,88; intervallo di confidenza al 95% [CI]: 0,75, 1,03) con curve che si separano già a 24 settimane. Un effetto coerente del trattamento su cCDP12 è stato osservato nei sottogruppi di pazienti e per l'intera durata del trattamento.
L'endpoint primario cCDP12 includeva la progressione confermata della disabilità (CDP) basata sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) per la disabilità funzionale, la camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW) per la velocità di camminata e il test con picchetti a nove fori (9HPT) per la funzionalità degli arti superiori. L'effetto del trattamento più forte è stato osservato sul rischio di peggioramento del 26% con il 9HPT (HR 0,74; IC 95%: 0,56, 0,98) rispetto a Ocrevus.
"Fenebrutinib ha mostrato un beneficio clinico costante già alla settimana 24, in particolare nella funzione degli arti superiori, che è essenziale per preservare l'indipendenza e il funzionamento quotidiano", ha affermato il Professor Amit Bar-Or, Direttore del Center for Neuroinflammation and Neurotherapeutics, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania. "Con una sola terapia modificante la malattia disponibile per le persone con SMPP, fenebrutinib ha il potenziale per diventare un'opzione di trattamento orale ad alta efficacia che agisce direttamente nel cervello, mirando alla biologia progressiva e può rallentare la disabilità."
"Fenebrutinib rappresenta la prima potenziale scoperta scientifica per la comunità PPMS in oltre un decennio, dimostrando un beneficio clinico significativo nel ridurre la progressione della disabilità in uno studio rispetto all'unico trattamento approvato per la SMPP", ha affermato Levi Garraway, M.D., Ph.D., direttore medico e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Siamo ansiosi di portare avanti la nostra proposta normativa in seguito alla prossima lettura del nostro secondo studio fondamentale sull'RMS, FENhance 1."
Inoltre, un'analisi post-hoc ha dimostrato che fenebrutinib era superiore a Ocrevus su un endpoint composito che comprendeva due dei tre componenti di cCDP12 (EDSS e 9HPT), con una riduzione del rischio del 22% (HR 0,78; IC 95%: 0,64, 0,95).
Eventi avversi (EA) comunemente (≥10%) osservati nel gruppo fenebrutinib erano paragonabili a Ocrevus: infezioni (67,0% vs 70,9%), nausea (12,0% vs 7,1%) ed emorragia (10,2% vs 8,1%). Aumenti transitori e reversibili degli enzimi epatici sono stati osservati più spesso nel gruppo fenebrutinib (13,3% vs 2,9%) e tutti i casi si sono risolti dopo la sospensione del farmaco in studio. Sono stati osservati casi di legge No Hy (un indicatore di potenziale danno epatico grave). Eventi avversi gravi sono stati segnalati nel 19,1% dei pazienti trattati con fenebrutinib (contro il 18,9% con Ocrevus) e hanno portato il 4,3% a ritirarsi dal trattamento (contro il 3,0% con Ocrevus). Nello studio FENtrepid si sono verificati 1,4% di casi fatali nel braccio fenebrutinib contro lo 0,2% nel braccio Ocrevus, tutti valutati come non correlati al trattamento in studio dagli investigatori e non è stato osservato alcun pattern in termini di tempistica o causa. Studi epidemiologici hanno dimostrato che i tassi di mortalità sono più elevati nelle persone che vivono con la SM rispetto alla popolazione generale.1-4
I risultati sono stati condivisi oggi come presentazione orale dell'ultima ora al Forum 2026 del Comitato americano per il trattamento e la ricerca sulla sclerosi multipla (ACTRIMS) a San Diego, California. Questi dati fanno seguito all’annuncio di Genentech nel novembre 2025 secondo cui lo studio FENtrepid e il primo dei due studi di Fase III sulla sclerosi multipla recidivante (RMS) (FENhance 2) hanno raggiunto i loro endpoint primari. Una volta pubblicato il secondo studio RMS (FENhance 1), previsto per la prima metà del 2026, i dati di tutti gli studi di Fase III su fenebrutinib saranno presentati alle autorità di regolamentazione.
Informazioni sullo studio FENtrepid
FENtrepid è uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, a gruppi paralleli volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di fenebrutinib rispetto a Ocrevus in 985 pazienti adulti con SMPP. I partecipanti idonei sono stati randomizzati 1:1 per ricevere un trattamento con fenebrutinib orale giornaliero (e placebo abbinato a Ocrevus per via endovenosa [IV]) o Ocrevus IV (e placebo abbinato a fenebrutinib orale) per almeno 120 settimane.
L'endpoint primario è il tempo all'insorgenza della progressione composita confermata della disabilità a 12 settimane (cCDP12). Il cCDP incorpora tre misure di disabilità: disabilità funzionale totale misurata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), velocità di camminata misurata dalla camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW) e funzione dell'arto superiore misurata dal test dei picchetti a nove fori (9HPT). Questo endpoint composito completo offre una sensibilità maggiore rispetto al solo EDSS, catturando ulteriori aspetti della disabilità e spesso in modo precoce. Gli endpoint secondari chiave includono il tempo all'insorgenza della progressione composita della disabilità confermata a 24 settimane (cCDP24), la progressione della disabilità confermata a 12 settimane (CDP12) e la progressione della disabilità confermata a 24 settimane (CDP24).
Dopo il periodo di trattamento in doppio cieco, i pazienti hanno la possibilità di entrare in una fase di estensione in aperto (OLE), in cui tutti i pazienti ricevono un trattamento con fenebrutinib.
Informazioni su fenebrutinib
Fenebrutinib è un inibitore orale sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), penetrante del sistema nervoso centrale (SNC), reversibile e non covalente, con un profilo farmacocinetico (PK) ottimizzato e un'elevata potenza. Mentre la maggior parte degli attuali inibitori della BTK sono covalenti e irreversibili, nel senso che formano un legame chimico permanente con l’enzima, fenebrutinib si lega e quindi alla fine rilascia l’enzima. Queste caratteristiche di progettazione possono aiutare a limitare gli effetti fuori bersaglio.
Il fenebrutinib ha una selettività per BTK 130 volte maggiore rispetto ad altre chinasi, il che significa che può legarsi al bersaglio BTK previsto senza interferire con altre chinasi. Fenebrutinib può agire in tutto il corpo e anche attraversare la barriera ematoencefalica nel sistema nervoso centrale per colpire l’infiammazione cronica. È progettato unicamente per colpire la biologia recidivante e progressiva inibendo le cellule del sistema immunitario note come cellule B e microglia. Mirare alle cellule B aiuta a controllare l’infiammazione acuta che causa le ricadute, mentre colpire la microglia all’interno del cervello affronta il danno cronico che si ritiene guidi la progressione della disabilità a lungo termine.
Il programma di Fase III di fenebrutinib comprende due studi dal disegno simile sulla sclerosi multipla recidivante (RMS) (FENhance 1 e 2) con il comparatore attivo teriflunomide e l'unico studio sulla sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) (FENtrepid) in cui un inibitore della BTK è in fase di valutazione contro Ocrevus.
Ad oggi, più di 2.700 pazienti e volontari sani sono stati trattati con fenebrutinib in programmi clinici di Fase I, II e III per molteplici malattie, tra cui la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni.
Informazioni su Ocrevus® (ocrelizumab)
Ocrevus è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive, un tipo specifico di cellula immunitaria ritenuto un fattore chiave nel danno alla mielina (isolamento e supporto delle cellule nervose) e assonale (cellule nervose). Ocrevus IV e Ocrevus sottocutaneo (SC; commercializzato come Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hyaluronidase-ocsq] negli Stati Uniti) sono le uniche terapie approvate sia per la RMS (inclusa la sclerosi multipla recidivante-remittente [RRMS] e la sclerosi multipla secondaria progressiva attiva [SPMS], così come la sindrome clinicamente isolata [CIS] negli Stati Uniti) sia per la sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS). Sia Ocrevus IV che SC vengono somministrati ogni sei mesi. La dose iniziale per via endovenosa viene somministrata tramite due infusioni da 300 mg a distanza di due settimane l'una dall'altra, mentre le dosi successive vengono somministrate tramite infusioni singole da 600 mg. Ocrevus SC viene somministrato mediante una singola iniezione sottocutanea da 920 mg ogni sei mesi.
Informazioni sulla sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce più di 2,9 milioni di persone in tutto il mondo. Le persone affette da tutte le forme di sclerosi multipla sperimentano la progressione della malattia fin dall'inizio della malattia. Pertanto, un obiettivo importante nel trattamento della sclerosi multipla è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione il più presto possibile.
Circa l'85% delle persone affette da sclerosi multipla presenta una forma recidivante della malattia (RMS) caratterizzata da ricadute e anche da un peggioramento della disabilità nel tempo. La sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento ma in genere senza ricadute distinte o periodi di remissione. A circa il 15% delle persone affette da sclerosi multipla viene diagnosticata la forma primariamente progressiva della malattia. Fino all'approvazione di Ocrevus® da parte della FDA, non esistevano trattamenti approvati dalla FDA per la SMPP e Ocrevus è ancora l'unico trattamento approvato per la SMPP.
Informazioni su Genentech nelle neuroscienze
Le neuroscienze rappresentano uno degli obiettivi principali della ricerca e dello sviluppo di Genentech. Il nostro obiettivo è perseguire una scienza all'avanguardia per sviluppare nuovi trattamenti che aiutino a migliorare la vita delle persone affette da malattie croniche e potenzialmente devastanti.
Genentech e Roche stanno studiando più di una dozzina di farmaci per i disturbi neurologici, tra cui la sclerosi multipla, l'atrofia muscolare spinale, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, il morbo di Alzheimer, la malattia di Huntington, il morbo di Parkinson e la distrofia muscolare di Duchenne. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo a ampliare i confini della comprensione scientifica per risolvere alcune delle sfide più difficili nel campo delle neuroscienze odierne.
Informazioni su Genentech
Fondata 50 anni fa, Genentech è un'azienda leader nel settore delle biotecnologie che scopre, sviluppa, produce e commercializza farmaci per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi e potenzialmente letali. L'azienda, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sull'azienda, visitare il sito http://www.gene.com.
Riferimenti
1 Manouchehrinia A, et al. Mortalità nella sclerosi multipla: meta-analisi dei rapporti di mortalità standardizzati. J Neurol Neurochirurgia Psichiatria. 2016;87:324–331.
2 Smyrke N, et al. Rapporti di mortalità standardizzati nella sclerosi multipla: revisione sistematica con meta-analisi. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.
3 Scalfari A, et al. Mortalità nei pazienti con sclerosi multipla. Neurologia. 2013;81:184–192.
4 Kingwell E, et al. Cause che contribuiscono all'eccesso di rischio di mortalità nella sclerosi multipla: uno studio basato sulla popolazione. Neuroepidemiologia. 2020;54:131–139.
Fonte: HealthDay
Altre risorse per le notizie
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Pubblicato : 2026-02-18 13:38
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