Fenebrutynib firmy Genentech to pierwszy od ponad dziesięciu lat lek badany, który spowalnia postęp niepełnosprawności w pierwotnie postępującym stwardnieniu rozsianym (PPMS)

Śledź Drugslib na

Południowe San Francisco, Kalifornia — 7 lutego 2026 r. — Firma Genentech, członek grupy Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), ogłosiła dzisiaj nowe, przełomowe dane z badania fazy III FENTrepid, wykazujące, że eksperymentalny fenebrutynib, inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), fenebrutynib, osiągnął swój pierwotny punkt końcowy dotyczący równoważności w porównaniu z lekiem Ocrevus® (okrelizumab) w ograniczaniu postępu niepełnosprawności u pacjentów z pierwotnie postępującą stwardnieniem rozsianym (PPMS). Fenebrutynib wykazał 12% zmniejszenie ryzyka progresji niepełnosprawności w porównaniu z Ocrevusem, jedynym zatwierdzonym lekiem na PPMS, mierzonym czasem do wystąpienia 12-tygodniowej złożonej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (cCDP12) (współczynnik ryzyka [HR] 0,88; 95% przedział ufności [CI]: 0,75; 1,03) z krzywymi oddzielającymi się już po 24 tygodniach. We wszystkich podgrupach pacjentów i przez cały czas trwania leczenia zaobserwowano spójny wpływ leczenia na cCDP12.

  • Przełomowe wyniki badania FENTrepid fazy III przedstawione na konferencji ACTRIMS pokazują, że eksperymentalny fenebrutynib osiągnął swój główny punkt końcowy, czyli równoważność w porównaniu z obecnym standardem leczenia, Ocrevusem, w ograniczaniu postępu niepełnosprawności w PPMS
  • Fenebrutynib liczbowo zmniejszył ryzyko progresji niepełnosprawności o 12% w porównaniu z Ocrevusem już w 24 tygodniu; dodatkowa analiza wykazała potencjalne korzyści w zakresie funkcji kończyny górnej
  • Fenebrutynib może stać się pierwszym w swojej klasie w leczeniu stwardnienia rozsianego, jako doustny, penetrujący mózg inhibitor BTK w leczeniu PPMS i nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS).
  • Złożenie wniosku do organów regulacyjnych dotyczących fenebrutynibu zarówno w PPMS, jak i RMS planowane jest po odczycie fazy III FENhance 1, spodziewanym w połowie pierwszej połowy 2026 r.

    • Pierwotny punkt końcowy cCDP12 obejmował potwierdzoną progresję niepełnosprawności (CDP) w oparciu o rozszerzoną skalę stanu niepełnosprawności (EDSS) dla niepełnosprawności funkcjonalnej, chód na dystansie 25 stóp (T25FW) w celu określenia prędkości chodu oraz test dziewięciu dziurek (9HPT) oceniający funkcję kończyny górnej. Najsilniejszy wpływ leczenia zaobserwowano w zakresie ryzyka pogorszenia wyniku 9HPT o 26% (HR 0,74; 95% CI: 0,56; 0,98) w porównaniu z lekiem Ocrevus.

    „Fenebrutynib wykazał stałą korzyść kliniczną już w 24. tygodniu, zwłaszcza w zakresie funkcji kończyny górnej, która jest niezbędna do zachowania niezależności i codziennego funkcjonowania” – powiedział profesor Amit Bar-Or, dyrektor Centrum Neurozapaleń i Neuroterapeutyki w Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii. „Dzięki tylko jednej terapii modyfikującej przebieg choroby dostępnej dla osób cierpiących na PPMS, fenebrutynib może stać się wysoce skuteczną doustną opcją terapeutyczną, działającą bezpośrednio w mózgu, ukierunkowaną na postępującą biologię i mogącą spowolnić niepełnosprawność.”

    „Fenebrutynib stanowi pierwszy potencjalny przełom naukowy dla społeczności PPMS od ponad dekady, wykazując znaczące korzyści kliniczne w postaci ograniczenia postępu niepełnosprawności w badaniu w porównaniu z jedyną zatwierdzoną metodą leczenia w PPMS” – powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., dyrektor medyczny i szef globalnego rozwoju produktów. „Nie możemy się doczekać dalszych postępów w składaniu wniosków do organów regulacyjnych po zbliżającym się czytaniu naszego drugiego kluczowego badania RMS, FENhance 1.”

    Dodatkowo analiza post hoc wykazała, że fenebrutynib był lepszy od produktu Ocrevus pod względem złożonego punktu końcowego obejmującego dwa z trzech składników cCDP12 (EDSS i 9HPT), przy 22% zmniejszeniu ryzyka (HR 0,78; 95% CI: 0,64; 0,95).

    Zdarzenia niepożądane (AE) często (≥10%) obserwowane w grupie fenebrutynibu to porównywalne z lekiem Ocrevus: infekcje (67,0% vs 70,9%), nudności (12,0% vs 7,1%) i krwotok (10,2% vs 8,1%). Przejściowe i odwracalne zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych obserwowano częściej w grupie fenebrutynibu (13,3% w porównaniu z 2,9%), a wszystkie przypadki ustąpiły po odstawieniu badanego leku. Zaobserwowano przypadki związane z prawem No Hy (wskaźnik potencjalnego ciężkiego uszkodzenia wątroby). Poważne działania niepożądane zgłoszono u 19,1% pacjentów otrzymujących fenebrutynib (w porównaniu z 18,9% w przypadku leku Ocrevus) i doprowadziły one do wycofania się z leczenia u 4,3% (w porównaniu z 3,0% w przypadku leku Ocrevus). W badaniu FENTrepid liczba przypadków śmiertelnych wyniosła 1,4% w grupie fenebrutynibu w porównaniu z 0,2% w grupie leku Ocrevus, a wszystkie przypadki zostały ocenione przez badaczy jako niezwiązane z badanym leczeniem i nie zaobserwowano żadnego schematu co do czasu ani przyczyny. Badania epidemiologiczne wykazały, że wskaźniki śmiertelności wśród osób chorych na stwardnienie rozsiane są wyższe w porównaniu z populacją ogólną.1-4

    Wyniki opublikowano dzisiaj w ramach przełomowej prezentacji ustnej na Forum 2026 Amerykańskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań nad Stwardnieniem Rozsianym (ACTRIMS) w San Diego w Kalifornii. Dane te wynikają z ogłoszenia firmy Genentech z listopada 2025 r., że w badaniu FENTrepid i pierwszym z dwóch badań fazy III dotyczących nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS) (FENhance 2) osiągnięto główne punkty końcowe. Po odczytaniu drugiego badania RMS (FENhance 1), co jest spodziewane w pierwszej połowie 2026 r., dane ze wszystkich badań fazy III dotyczących fenebrutynibu zostaną przekazane organom regulacyjnym.

    Informacje o badaniu FENTrepid

    FENTrepid to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy III, prowadzone z podwójnie ślepą próbą, podwójnie pozorowane, w grupach równoległych mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa fenebrutynibu w porównaniu z lekiem Ocrevus u 985 dorosłych pacjentów z PPMS. Kwalifikujący się uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej codzienny doustny fenebrutynib (i placebo dopasowane do dożylnego [IV] Ocrevus) lub dożylny produkt Ocrevus (i placebo dopasowane do doustnego fenebrutynibu) przez co najmniej 120 tygodni.

    Pierwotnym punktem końcowym jest czas do wystąpienia 12-tygodniowej złożonej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (cCDP12). cCDP obejmuje trzy mierniki niepełnosprawności – całkowitą niepełnosprawność funkcjonalną mierzoną za pomocą rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS), prędkość chodu mierzoną za pomocą chodu na dystansie 25 stóp na czas (T25FW) oraz funkcję kończyny górnej mierzoną za pomocą testu dziewięciu otworów (9HPT). Ten kompleksowy złożony punkt końcowy zapewnia większą czułość niż sam EDSS, umożliwiając wychwytywanie dodatkowych aspektów niepełnosprawności i często wcześniejszych. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują czas do wystąpienia 24-tygodniowej złożonej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (cCDP24), 12-tygodniowej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (CDP12) i 24-tygodniowej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (CDP24).

    Po okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby pacjenci mają możliwość rozpoczęcia fazy kontynuacji prowadzonej metodą otwartej próby (OLE), podczas której wszyscy pacjenci otrzymują leczenie fenebrutynibem.

    Informacje o fenebrutynibie

    Fenebrutynib to badany, doustny, penetrujący ośrodkowy układ nerwowy (OUN), odwracalny i niekowalencyjny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK) o zoptymalizowanym profilu farmakokinetycznym (PK) i dużej sile działania. Podczas gdy większość obecnych inhibitorów BTK jest kowalencyjna i nieodwracalna, co oznacza, że ​​tworzą trwałe wiązanie chemiczne z enzymem, fenebrutynib wiąże się, a następnie ostatecznie uwalnia enzym. Te cechy konstrukcyjne mogą pomóc w ograniczeniu efektów ubocznych.

    Fenebrutynib ma selektywność wobec BTK 130 razy większą niż inne kinazy, co oznacza, że ​​może wiązać się z zamierzonym celem BTK, nie zakłócając działania innych kinaz. Fenebrutynib może działać na cały organizm, a także przenikać przez barierę krew-mózg do OUN, zwalczając przewlekłe zapalenie. Został specjalnie zaprojektowany, aby zwalczać nawracającą i postępującą biologię poprzez hamowanie komórek układu odpornościowego, znanych jako komórki B i mikroglej. Celowanie w limfocyty B pomaga kontrolować ostry stan zapalny powodujący nawroty, natomiast celowanie w mikroglej w mózgu pomaga w leczeniu przewlekłych uszkodzeń, które, jak się uważa, powodują długotrwały postęp niepełnosprawności.

    Program fazy III fenebrutynibu obejmuje dwa podobnie zaprojektowane badania dotyczące nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS) (FENhance 1 i 2) z aktywnym komparatorem teryflunomidem oraz jedyne badanie dotyczące pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS) (FENTrepid), w którym ocenia się inhibitor BTK przeciwko ocrevusowi.

    Do chwili obecnej ponad 2700 pacjentów i zdrowych ochotników było leczonych fenebrutynibem w programach klinicznych fazy I, II i III z powodu wielu chorób, w tym stwardnienia rozsianego i innych chorób autoimmunologicznych.

    Informacje o leku Ocrevus® (okrelizumab)

    Ocrevus to humanizowane przeciwciało monoklonalne przeznaczone do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, specyficznego typu komórek odpornościowych, uważanych za kluczowy czynnik przyczyniający się do uszkodzeń mieliny (izolacja i wsparcie komórek nerwowych) i aksonów (komórek nerwowych). Ocrevus IV i Ocrevus podskórny (SC; sprzedawany w USA jako Ocrevus Zunovo® [okrelizumab hialuronidaza-ocsq]) to jedyne terapie zatwierdzone zarówno dla RMS (w tym rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego [RRMS] i aktywnego, wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego [SPMS], a także klinicznie izolowanego zespołu [CIS] w USA) i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego stwardnienie rozsiane (PPMS). Zarówno lek Ocrevus IV, jak i SC podaje się co sześć miesięcy. Początkową dawkę dożylną podaje się w dwóch wlewach po 300 mg w odstępie dwóch tygodni, a kolejne dawki podaje się w postaci pojedynczych wlewów po 600 mg. Lek Ocrevus SC podaje się w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym 920 mg co sześć miesięcy.

    O stwardnieniu rozsianym

    Stwardnienie rozsiane to choroba przewlekła, na którą cierpi ponad 2,9 miliona ludzi na całym świecie. U osób chorych na wszystkie postaci stwardnienia rozsianego choroba rozwija się od samego początku. Dlatego ważnym celem leczenia stwardnienia rozsianego jest spowolnienie, zatrzymanie, a najlepiej zapobieganie postępowi tak wcześnie, jak to możliwe.

    Około 85% osób chorych na stwardnienie rozsiane ma nawracającą postać choroby (RMS), charakteryzującą się nawrotami, a także pogłębiającą się z biegiem czasu niepełnosprawnością. Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane (PPMS) jest wyniszczającą postacią choroby charakteryzującą się stale nasilającymi się objawami, ale zazwyczaj bez wyraźnych nawrotów lub okresów remisji. U około 15% osób chorych na stwardnienie rozsiane rozpoznaje się pierwotnie postępującą postać choroby. Do czasu zatwierdzenia przez FDA leku Ocrevus® nie było zatwierdzonego przez FDA leku na PPMS, a Ocrevus jest nadal jedynym zatwierdzonym lekiem na PPMS.

    O firmie Genentech w neurologii

    Neuronauka jest głównym obszarem badań i rozwoju firmy Genentech. Naszym celem jest kontynuowanie przełomowej nauki w celu opracowania nowych metod leczenia, które pomogą poprawić jakość życia osób cierpiących na choroby przewlekłe i potencjalnie wyniszczające.

    Genentech i Roche badają kilkanaście leków na zaburzenia neurologiczne, w tym na stwardnienie rozsiane, rdzeniowy zanik mięśni, zaburzenia ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego, chorobę Alzheimera, chorobę Huntingtona, chorobę Parkinsona i dystrofię mięśniową Duchenne’a. Razem z naszymi partnerami angażujemy się w przesuwanie granic naukowego zrozumienia, aby rozwiązać niektóre z najtrudniejszych wyzwań współczesnej neuronauki.

    O firmie Genentech

    Założona 50 lat temu firma Genentech jest wiodącą firmą biotechnologiczną, która odkrywa, opracowuje, produkuje i wprowadza na rynek leki stosowane w leczeniu pacjentów z poważnymi i zagrażającymi życiu schorzeniami. Siedziba firmy, będącej członkiem Grupy Roche, znajduje się w południowym San Francisco w Kalifornii. Dodatkowe informacje o firmie można znaleźć na stronie http://www.gene.com.

    Źródło literatury

    1 Manouchehrinia A i in. Śmiertelność w stwardnieniu rozsianym: metaanaliza standaryzowanych współczynników śmiertelności. J Neurol Neurosurg Psychiatria. 2016;87:324–331.

    2 Smyrke N i in. Standaryzowane współczynniki śmiertelności w stwardnieniu rozsianym: przegląd systematyczny z metaanalizą. Skan Acta Neurol. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A i in. Śmiertelność u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Neurologia. 2013;81:184–192.

    4 Kingwell E i in. Przyczyny, które przyczyniają się do nadmiernego ryzyka śmiertelności w stwardnieniu rozsianym: badanie populacyjne. Neuroepidemiologia. 2020;54:131–139.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Badania kliniczne Wyniki
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-02-18 13:38

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe