O fenebrutinibe da Genentech é o primeiro medicamento experimental em mais de uma década que reduz a progressão da incapacidade na esclerose múltipla progressiva primária (EMPP)

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South San Francisco, CA — 7 de fevereiro de 2026 — A Genentech, membro do Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), anunciou hoje novos dados mais recentes do estudo FENtrepid de Fase III mostrando que o inibidor experimental da tirosina quinase de Bruton (BTK), fenebrutinibe, atingiu seu objetivo primário de não inferioridade em comparação com Ocrevus® (ocrelizumabe) na redução da incapacidade progressão em pacientes com esclerose múltipla progressiva primária (EMPP). O fenebrutinibe mostrou uma redução de 12% no risco de progressão da incapacidade em comparação com o Ocrevus, o único medicamento aprovado para EMPP, conforme medido pelo tempo até o início da progressão composta confirmada da incapacidade de 12 semanas (cCDP12) (taxa de risco [HR] 0,88; intervalo de confiança [IC] de 95%: 0,75, 1,03) com curvas se separando já em 24 semanas. Um efeito consistente do tratamento no cCDP12 foi observado em todos os subgrupos de pacientes e durante toda a duração do tratamento.

  • Os resultados mais recentes do FENtrepid de Fase III apresentados no ACTRIMS mostram que o fenebrutinibe experimental atingiu seu objetivo primário de não inferioridade em comparação com o padrão atual de tratamento, Ocrevus, na redução da progressão da incapacidade na EMPP.
  • O fenebrutinibe reduziu numericamente o risco de progressão da incapacidade em 12% em comparação com Ocrevus já às 24 semanas; análises adicionais mostraram benefício potencial na função dos membros superiores
  • O fenebrutinibe tem o potencial de se tornar o primeiro da classe na esclerose múltipla, como um inibidor oral de BTK penetrante no cérebro para EMPP e esclerose múltipla recidivante (EMR)
  • A submissão regulatória para fenebrutinibe em PPMS e RMS está planejada após a leitura da Fase III do FENhance 1, esperada para meados da primeira metade de 2026

    • O endpoint primário cCDP12 incluiu a progressão de incapacidade confirmada (CDP) com base na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) para incapacidade funcional, a caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW) para velocidade de caminhada e o teste de nove buracos (9HPT) para função dos membros superiores. O efeito mais forte do tratamento foi observado no risco de piora no 9HPT em 26% (HR 0,74; IC 95%: 0,56; 0,98) em comparação com Ocrevus.

    “O fenebrutinibe demonstrou um benefício clínico consistente já na semana 24, principalmente na função dos membros superiores, que é essencial para preservar a independência e o funcionamento diário”, disse o professor Amit Bar-Or, diretor do Centro de Neuroinflamação e Neuroterapêutica da Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia. "Com apenas uma terapia modificadora da doença disponível para pessoas com EMPP, o fenebrutinibe tem o potencial de ser uma opção de tratamento oral de alta eficácia que atua diretamente no cérebro, visando a biologia progressiva e pode retardar a incapacidade." Ph.D., diretor médico e chefe de Desenvolvimento Global de Produtos. “Estamos ansiosos para avançar com nossa submissão regulatória após a próxima leitura de nosso segundo estudo fundamental de RMS, FENhance 1.”

    Além disso, uma análise post-hoc mostrou que o fenebrutinibe foi superior ao Ocrevus em um desfecho composto incluindo dois dos três componentes do cCDP12 (EDSS e 9HPT), com uma redução de 22% no risco (HR 0,78; IC 95%: 0,64, 0,95).

    Eventos adversos (EAs) comumente (≥10%) observados no fenebrutinibe. foram comparáveis ao Ocrevus: infecções (67,0% vs 70,9%), náuseas (12,0% vs 7,1%) e hemorragia (10,2% vs 8,1%). Elevações transitórias e reversíveis das enzimas hepáticas foram observadas com mais frequência no grupo fenebrutinibe (13,3% vs 2,9%), e todos os casos foram resolvidos após a descontinuação do medicamento em estudo. Não foram observados casos de lei de Hy (um indicador de potencial lesão hepática grave). EAs graves foram relatados em 19,1% dos pacientes que receberam fenebrutinibe (vs 18,9% no Ocrevus) e levaram à descontinuação do tratamento em 4,3% (vs 3,0% no Ocrevus). No estudo FENtrepid houve 1,4% de casos fatais no braço do fenebrutinibe versus 0,2% no braço do Ocrevus, todos os quais foram avaliados como não relacionados ao tratamento do estudo pelos investigadores e nenhum padrão foi observado no momento ou na causa. Estudos epidemiológicos demonstraram que as taxas de mortalidade são mais elevadas em pessoas que vivem com EM em comparação com a população em geral.1-4

    Os resultados foram compartilhados hoje como uma apresentação oral de última hora no Fórum 2026 do Comitê das Américas para Tratamento e Pesquisa em Esclerose Múltipla (ACTRIMS) em San Diego, Califórnia. Esses dados seguem o anúncio da Genentech em novembro de 2025 de que o estudo FENtrepid e o primeiro de dois estudos de Fase III sobre esclerose múltipla recidivante (EMR) (FENhance 2) atingiram seus desfechos primários. Assim que o segundo estudo RMS (FENhance 1) for lido, o que é esperado para o primeiro semestre de 2026, os dados de todos os ensaios de Fase III com fenebrutinib serão submetidos às autoridades reguladoras.

    Sobre o estudo FENtrepid

    FENtrepid é um estudo de Fase III multicêntrico, randomizado, duplo-cego, duplo simulado, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e segurança do fenebrutinibe em comparação com Ocrevus em 985 pacientes adultos com EMPP. Os participantes elegíveis foram randomizados 1:1 para receber tratamento com fenebrutinibe oral diário (e placebo combinado com Ocrevus intravenoso [IV]) ou Ocrevus IV (e placebo combinado com fenebrutinibe oral) por pelo menos 120 semanas.

    O endpoint primário é o tempo para o início da progressão composta confirmada da incapacidade em 12 semanas (cCDP12). O cCDP incorpora três medidas de incapacidade – incapacidade funcional total medida pela Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), velocidade de caminhada medida pela caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW) e função dos membros superiores medida pelo teste de nove buracos (9HPT). Este endpoint composto abrangente oferece maior sensibilidade do que o EDSS sozinho, capturando aspectos adicionais da deficiência e muitas vezes mais cedo. Os principais desfechos secundários incluem o tempo até o início da progressão composta de incapacidade confirmada em 24 semanas (cCDP24), progressão de incapacidade confirmada em 12 semanas (CDP12) e progressão de incapacidade confirmada em 24 semanas (CDP24).

    Após o período de tratamento duplo-cego, os pacientes têm a opção de entrar em uma fase de extensão aberta (OLE), na qual todos os pacientes recebem tratamento com fenebrutinibe.

    Sobre o fenebrutinibe

    Fenebrutinibe é um inibidor oral experimental da tirosina quinase de Bruton (BTK), penetrante, reversível e não covalente, do sistema nervoso central (SNC), com perfil farmacocinético (PK) otimizado e alta potência. Embora a maioria dos inibidores de BTK atuais sejam covalentes e irreversíveis, o que significa que formam uma ligação química permanente com a enzima, o fenebrutinib liga-se e eventualmente liberta a enzima. Esses recursos de design podem ajudar a limitar os efeitos fora do alvo.

    O fenebrutinibe tem uma seletividade para BTK 130 vezes maior do que outras quinases, o que significa que ele pode se ligar ao alvo BTK pretendido sem interferir em outras quinases. O fenebrutinibe pode atuar em todo o corpo e também atravessar a barreira hematoencefálica até o SNC para combater a inflamação crônica. Ele foi projetado exclusivamente para atingir a biologia recidivante e progressiva, inibindo células do sistema imunológico conhecidas como células B e microglia. O direcionamento às células B ajuda a controlar a inflamação aguda que causa recaídas, enquanto o direcionamento da microglia dentro do cérebro aborda o dano crônico que se acredita impulsionar a progressão da incapacidade a longo prazo.

    O programa de Fase III do fenebrutinib inclui dois ensaios de concepção semelhante na esclerose múltipla recidivante (EMR) (FENhance 1 e 2) com o comparador activo teriflunomida e o único ensaio na esclerose múltipla progressiva primária (EMPP) (FENtrepid) no qual um inibidor de BTK está a ser avaliado contra Ocrevus.

    Até o momento, mais de 2.700 pacientes e voluntários saudáveis ​​foram tratados com fenebrutinibe em programas clínicos de Fase I, II e III para diversas doenças, incluindo esclerose múltipla e outras doenças autoimunes.

    Sobre Ocrevus® (ocrelizumabe)

    Ocrevus é um anticorpo monoclonal humanizado projetado para atingir células B positivas para CD20, um tipo específico de célula imunológica que se acredita ser um contribuidor chave para o dano à mielina (isolamento e suporte das células nervosas) e axonal (células nervosas). Ocrevus IV e Ocrevus subcutâneo (SC; comercializado como Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hyaluronidase-ocsq] nos EUA) são as únicas terapias aprovadas para ambos os RMS (incluindo esclerose múltipla recorrente-remitente [EMRR] e esclerose múltipla progressiva secundária ativa [EMSP], bem como síndrome clinicamente isolada [CIS] nos EUA) e esclerose múltipla progressiva primária (PPMS). Tanto Ocrevus IV quanto SC são administrados a cada seis meses. A dose IV inicial é administrada em duas infusões de 300 mg com duas semanas de intervalo, com doses subsequentes administradas em infusões únicas de 600 mg. Ocrevus SC é administrado como uma injeção subcutânea única de 920 mg a cada seis meses.

    Sobre a esclerose múltipla

    A esclerose múltipla é uma doença crônica que afeta mais de 2,9 milhões de pessoas em todo o mundo. Pessoas com todas as formas de esclerose múltipla apresentam progressão da doença desde o início da doença. Portanto, um objetivo importante do tratamento da esclerose múltipla é retardar, interromper e, idealmente, prevenir a progressão o mais cedo possível.

    Aproximadamente 85% das pessoas com esclerose múltipla apresentam uma forma recidivante da doença (RMS), caracterizada por recaídas e também agravamento da incapacidade ao longo do tempo. A esclerose múltipla progressiva primária (EMPP) é uma forma debilitante da doença, marcada por sintomas que pioram continuamente, mas normalmente sem recidivas distintas ou períodos de remissão. Aproximadamente 15% das pessoas com esclerose múltipla são diagnosticadas com a forma progressiva primária da doença. Até a aprovação do Ocrevus® pela FDA, não havia tratamentos aprovados pela FDA para EMPP e Ocrevus ainda é o único tratamento aprovado para EMPP.

    Sobre a Genentech em neurociência

    A neurociência é o principal foco de pesquisa e desenvolvimento da Genentech. Nosso objetivo é buscar ciência inovadora para desenvolver novos tratamentos que ajudem a melhorar a vida de pessoas com doenças crônicas e potencialmente devastadoras.

    A Genentech e a Roche estão investigando mais de uma dúzia de medicamentos para distúrbios neurológicos, incluindo esclerose múltipla, atrofia muscular espinhal, distúrbio do espectro da neuromielite óptica, doença de Alzheimer, doença de Huntington, doença de Parkinson e distrofia muscular de Duchenne. Juntamente com os nossos parceiros, estamos empenhados em ultrapassar os limites da compreensão científica para resolver alguns dos desafios mais difíceis da neurociência da atualidade.

    Sobre a Genentech

    Fundada há 50 anos, a Genentech é uma empresa líder em biotecnologia que descobre, desenvolve, fabrica e comercializa medicamentos para tratar pacientes com condições médicas graves e potencialmente fatais. A empresa, membro do Grupo Roche, tem sede em South San Francisco, Califórnia. Para obter informações adicionais sobre a empresa, visite http://www.gene.com.

    Referências

    1 Manouchehrinia A, et al. Mortalidade na esclerose múltipla: meta-análise de taxas de mortalidade padronizadas. J Neurol Neurocirurgia Psiquiatria. 2016;87:324–331.

    2 Smyrke N, et al. Razões de mortalidade padronizadas na esclerose múltipla: revisão sistemática com meta-análise. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A, et al. Mortalidade em pacientes com esclerose múltipla. Neurologia. 2013;81:184–192.

    4 Kingwell E, et al. Causas que contribuem para o risco excessivo de mortalidade na esclerose múltipla: um estudo de base populacional. Neuroepidemiologia. 2020;54:131–139.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-02-18 13:38

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