Lo studio di Fase IIb di Genentech su Prasinezumab non ha raggiunto l'endpoint primario, ma suggerisce un possibile beneficio nella malattia di Parkinson in stadio iniziale

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South San Francisco, CA -- 18 dicembre 2024 -- Genentech, membro del gruppo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato oggi i risultati dello studio di Fase IIb PADOVA che ha valutato il prasinezumab in 586 persone con malattia di Parkinson in stadio iniziale, trattata per un minimo di 18 mesi durante il trattamento sintomatico stabile. Prasinezumab ha mostrato una potenziale efficacia clinica nell'endpoint primario del tempo alla progressione motoria confermata con un HR=0,84 [0,69-1,01] e p=0,0657, senza significatività statistica. In un'analisi predefinita, l'effetto di prasinezumab è stato più pronunciato nella popolazione trattata con levodopa (75% dei partecipanti), HR=0,79 [0,63-0,99]. Sono state osservate anche tendenze positive coerenti tra più endpoint secondari ed esplorativi. Prasinezumab continua a essere ben tollerato e nello studio non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.

"Il Parkinson è complesso e devastante e non sono disponibili opzioni terapeutiche in grado di modificare la malattia per i milioni di persone colpite", ha affermato Levi Garraway, M.D., Ph.D., direttore medico e capo dello sviluppo prodotto globale. “Riteniamo che i trend coerenti di efficacia dello studio di Fase IIb su prasinezumab meritino ulteriori approfondimenti. Continueremo la nostra stretta collaborazione con la comunità del Parkinson mentre valutiamo ulteriormente i dati per determinare i prossimi passi”.

Gli studi di estensione in aperto di Fase II PASADENA e di Fase IIb PADOVA proseguiranno al fine di esplorare gli effetti osservati in entrambi gli studi. Roche/Genentech continuerà a valutare i dati e a collaborare con le autorità sanitarie per determinare i passi successivi.

I risultati completi dello studio PADOVA saranno presentati in un prossimo convegno medico.

Informazioni su prasinezumab

Prasinezumab è un anticorpo monoclonale sperimentale progettato per legare selettivamente la sintesi α aggregata e ridurre la tossicità neuronale. Mirando all’accumulo di proteina α-syn nel cervello, prasinezumab può potenzialmente prevenire un ulteriore accumulo e la diffusione tra le cellule, rallentando così la progressione della malattia. Le prove a sostegno del targeting degli aggregati α-syn come meccanismo d'azione nella malattia di Parkinson si basano su un'ampia gamma di prove scientifiche nel settore.

Prasinezumab è attualmente in fase di valutazione nelle estensioni in aperto in corso degli studi di Fase II PASADENA e di Fase IIb PADOVA. I dati quadriennali dello studio PASADENA hanno mostrato prove potenziali di un rallentamento prolungato della progressione motoria rispetto a una coorte di studio di storia naturale PPMI abbinata, pubblicati nell’edizione di ottobre 2024 di Nature Medicine. I gruppi PASADENA con avvio ritardato (n = 94) e inizio anticipato (n = 177) hanno mostrato un declino più lento (un aumento minore del punteggio) nei punteggi MDS-UPDRS Parte III nello stato OFF (avvio ritardato, -51%; inizio anticipato, -65%) rispetto al comparatore esterno PPMI (n = 303). Il database sulla sicurezza di prasinezumab è costituito dai dati di oltre 900 partecipanti allo studio sulla malattia di Parkinson che sono stati trattati con il medicinale sperimentale, inclusi più di 500 che sono stati trattati per 1,5-5 anni.

Roche/Genentech ha stipulato un accordo un accordo di licenza, sviluppo e commercializzazione con Prothena nel dicembre 2013 per sviluppare e commercializzare anticorpi monoclonali mirati all'α-syn, come prasinezumab, per il trattamento del morbo di Parkinson.

Informazioni sullo studio PADOVAPADOVA è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco di Fase IIb che valuta l'efficacia e la sicurezza di prasinezumab rispetto al placebo in 586 pazienti randomizzati con malattia di Parkinson in stadio iniziale che erano in terapia con trattamento sintomatico stabile (dosi stabili di levodopa o inibitore della monoaminoossidasi-B in monoterapia per più di tre mesi al basale). I pazienti ricevono dosi endovenose mensili di prasinezumab 1500 mg o placebo ogni quattro settimane per almeno 76 settimane. Questa è seguita da una fase di estensione in aperto di due anni in cui tutti i partecipanti ricevono un trattamento attivo, attualmente in corso.

L'endpoint primario di PADOVA è il tempo necessario alla conferma della progressione motoria della malattia di Parkinson (aumento ≥5 punti nel punteggio della Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale [MDS-UPDRS] Parte III valutato in terapia OFF) stato). Un aumento di 5 punti nell'MDS-UPDRS Parte III rappresenta un evento di progressione motoria clinicamente significativo (Trundell et al., in stampa).

Informazioni sulla malattia di ParkinsonLa malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa cronica, progressiva e debilitante caratterizzata dalla perdita graduale dei neuroni che producono dopamina e altre cellule nervose e dallo sviluppo di sintomi motori e non motori che possono comparire anni prima della diagnosi. Oggi la malattia di Parkinson colpisce oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo. La prevalenza della malattia di Parkinson è in aumento ed è diventata uno dei disturbi neurologici in più rapida crescita. Attualmente sono disponibili trattamenti sintomatici che alleviano efficacemente i sintomi motori, con un impatto significativo sulla qualità della vita delle persone; tuttavia, nessuna terapia sintomatica disponibile rallenta o arresta la progressione clinica della malattia di Parkinson e gli effetti svaniscono nel tempo con il progredire della malattia.

Roche/Genentech sta valutando molteplici approcci per rallentare la progressione della malattia e potenzialmente prevenire Morbo di Parkinson che implica il targeting dei processi patologici sottostanti come la produzione aggregata di sindromi α, la disfunzione lisosomiale e la neuroinfiammazione.

Informazioni su Genentech nelle neuroscienze

Le neuroscienze rappresentano uno degli obiettivi principali della ricerca e dello sviluppo di Genentech. Il nostro obiettivo è perseguire la scienza innovativa per sviluppare nuovi trattamenti che aiutino a migliorare la vita delle persone affette da malattie croniche e potenzialmente devastanti.

Genentech e Roche stanno studiando più di una dozzina di farmaci per i disturbi neurologici, tra cui la sclerosi multipla, l'atrofia muscolare spinale, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, il morbo di Alzheimer, il morbo di Huntington, il morbo di Parkinson e la distrofia muscolare di Duchenne. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo a ampliare i confini della comprensione scientifica per risolvere alcune delle sfide più difficili nel campo delle neuroscienze odierne.

Informazioni su Genentech

Fondata più di 40 anni fa, Genentech è un'azienda leader nel campo della biotecnologia che scopre, sviluppa, produce e commercializza farmaci per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi e potenzialmente letali. L'azienda, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, California. Per ulteriori informazioni sull'azienda, visitare http://www.gene.com.

Fonte: Genentech

Pubblicato : 2024-12-24 12:00

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