Glaukos annuncia risultati positivi nello studio di conferma di fase 3 su Epioxa, raggiungendo l'endpoint primario di efficacia e dimostrando tollerabilità e sicurezza favorevoli

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ALISO VIEJO, California--(BUSINESS WIRE) 16 ottobre 2024 -- Glaukos Corporation (NYSE: GKOS), un'azienda farmaceutica e di tecnologia medica oftalmica focalizzata su nuove terapie per il trattamento del glaucoma, dei disturbi della cornea e delle malattie della retina , ha annunciato oggi che il secondo studio pilota di conferma di Fase 3 per Epioxa™ ( Epi-on ), la sua terapia iLink di cross-linking corneale di nuova generazione per il trattamento del cheratocono, ha raggiunto con successo l'endpoint primario di efficacia pre-specificato dello studio, dimostrando un effetto clinico miglioramento rilevante e statisticamente significativo della curvatura massima della cornea (Kmax) a 12 mesi dal basale tra il braccio trattato con Epioxa e il braccio controllato con procedura simulata/placebo. Kmax è un risultato di efficacia primario accettato dalla FDA statunitense per gli studi pilota sul cheratocono e una misurazione oggettiva della curvatura corneale più ripida basata sulla topografia corneale, dove un Kmax crescente denota un incurvamento corneale e la progressione della malattia del cheratocono.

“Siamo entusiasti di annunciare questi risultati positivi di conferma di Fase 3 che hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia dello studio e hanno dimostrato ancora una volta il potenziale di Epioxa nell'arrestare o ridurre l'avanzamento del cheratocono, una malattia corneale progressiva e pericolosa per la vista. Questi risultati sottolineano ulteriormente la nostra opinione secondo cui Epioxa può fornire alla comunità oftalmica e ai pazienti con cheratocono la prima alternativa di trattamento farmacologico bioattivato, non invasivo, approvato dalla FDA, progettata per ridurre i tempi della procedura, migliorare il comfort del paziente e abbreviare i tempi di recupero", ha affermato Thomas Burns, presidente e amministratore delegato di Glaukos. “Apprezziamo l'impegno e la dedizione dei ricercatori clinici, che svolgono un ruolo fondamentale nel portare nuove innovazioni ai pazienti affetti da cheratocono e a rischio di significativa perdita della vista. Ci aspettiamo che questi dati supportino la nostra NDA prevista per la presentazione alla FDA entro la fine di quest'anno."

I risultati riassuntivi principali e le osservazioni dello studio cardine di conferma di Fase 3 sono i seguenti:

  • Lo studio clinico di Fase 3 su Epioxa ha raggiunto con successo il suo risultato primario di efficacia dimostrando un Kmax effetto del trattamento di –1,0 diottrie (D) (p <0,0001), determinato come variazione Kmax della media dei minimi quadrati definita prospetticamente rispetto al basale nel braccio trattato con Epioxa rispetto al braccio controllato con procedura simulata/placebo all'endpoint dello studio al mese 12.
  • Il trattamento è stato generalmente ben tollerato, con il 91,5% dei pazienti in trattamento arruolati che hanno completato lo studio di 12 mesi, rispetto al 90,9% dei pazienti di controllo arruolati. Nessun paziente randomizzato al trattamento con Epioxa ha interrotto precocemente il trattamento a causa di un evento avverso e non sono stati segnalati eventi avversi gravi a livello oculare. La maggior parte degli eventi avversi segnalati erano di natura lieve e transitoria. Non è stata riscontrata alcuna evidenza di effetti sistemici correlati al trattamento riportati nello studio e non è stato riscontrato alcun cambiamento nella conta delle cellule endoteliali corneali durante il periodo di valutazione di 12 mesi.

    • Il test multicentrico, randomizzato, Lo studio registrativo di fase 3, controllato con placebo e con procedura simulata, ha randomizzato 312 occhi ed è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia Epioxa di Glaukos nell'impedire la progressione e/o ridurre il Kmax negli occhi con cheratocono progressivo. Gli occhi dello studio sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere la terapia con Epioxa o il trattamento di controllo con procedura placebo e fittizia. L'endpoint primario di efficacia dello studio era la variazione media di Kmax dal basale al mese 12. Sulla base di un accordo SPA (Special Protocol Assessment) con la FDA statunitense, lo studio doveva essere considerato un successo se la differenza tra il braccio di trattamento e quello di controllo in l'endpoint primario di efficacia è statisticamente significativo e la differenza è ≥ 1,0 D.

    Si prevede che i risultati di questo secondo studio pilota di conferma di Fase 3, insieme al primo studio pilota di Fase 3 già completato, supporteranno la presentazione anticipata di NDA da parte di Glaukos per Epioxa entro la fine del 2024. Si ricorda che la FDA statunitense ha confermato Glaukos ' il primo studio pilota di Fase 3 per Epioxa, che ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia pre-specificato, sarebbe adeguato per supportare la presentazione e la revisione di un'eventuale NDA, in concomitanza con questo secondo studio di Fase 3.

    Glaukos ha recentemente concluso con successo un incontro clinico pre-NDA con la FDA statunitense riguardante Epioxa come nuovo trattamento per il cheratocono. Lo scopo dell'incontro era ottenere un accordo da parte della FDA sul contenuto della proposta di NDA e, in particolare, confermare che il pacchetto di dati clinici dell'azienda, inclusi i due studi cardine di Fase 3 completati, sarebbe stato sufficiente a supportare una presentazione di NDA e revisione. Come risultato di questo incontro pre-NDA, la FDA ha convenuto che il pacchetto di dati clinici proposto è sufficiente per supportare la presentazione e la revisione della NDA.

    Le terapie iLink di reticolazione corneale di Glaukos utilizzano formulazioni farmacologiche proprietarie, bioattivate e monouso per rafforzare il tessuto corneale e arrestare la progressione del cheratocono. Tipicamente diagnosticato durante l’adolescenza del paziente, il cheratocono è una condizione oculare debilitante caratterizzata da un progressivo assottigliamento e indebolimento della cornea. Se non trattato, il cheratocono può portare alla perdita della vista e persino alla cecità ed è una delle principali cause di trapianto di cornea (cheratoplastica penetrante) negli Stati Uniti. Circa il 90% dei casi di cheratocono sono bilaterali e circa il 20% dei pazienti alla fine necessita di un trapianto di cornea. I trattamenti convenzionali per il cheratocono, come occhiali o lenti a contatto, affrontano i sintomi, ma la terapia iLink di prima generazione di Glaukos, nota come Photrexa® o Epi-off, è la prima e unica terapia approvata dalla FDA che ha dimostrato di rallentare o arrestare la progressione della malattia. Esistono più di 300 pubblicazioni sottoposte a revisione paritaria a sostegno delle prestazioni e della sicurezza della terapia iLink di Glaukos.

    Epioxa, progettato per preservare l'epitelio corneale, ridurre i tempi della procedura, migliorare il comfort del paziente e abbreviare i tempi di recupero, utilizza una nuova formulazione farmaceutica brevettata progettata per penetrare nello strato epiteliale della cornea, un protocollo di irradiazione UV-A più potente e la capacità di fornire maggiori livelli di ossigeno supplementare per migliorare la reticolazione. Se approvata, l'azienda prevede che Epioxa sarebbe la prima terapia di reticolazione corneale non invasiva approvata dalla FDA che non richiede la rimozione dell'epitelio corneale, lo strato più esterno della parte anteriore dell'occhio.

    Informazioni su Glaukos

    Glaukos (www.glaukos.com) è un'azienda farmaceutica e di tecnologia medica oftalmica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento del glaucoma e dei disturbi della cornea e malattie della retina. Glaukos ha sviluppato per la prima volta la chirurgia microinvasiva del glaucoma (MIGS) come alternativa al tradizionale paradigma di trattamento del glaucoma, lanciando commercialmente il suo primo dispositivo MIGS nel 2012. Nel 2024, Glaukos ha avviato le attività di lancio commerciale per iDose® TR, il primo dei suoi farmaco procedurale intracamerale gentile, di lunga durata, progettato per somministrare una terapia farmacologica contro il glaucoma 24 ore su 24, 7 giorni su 7, all'interno dell'occhio per periodi di tempo prolungati. Glaukos commercializza inoltre l'unica terapia di reticolazione corneale approvata dalla FDA che utilizza un farmaco brevettato bioattivato per il trattamento del cheratocono, una rara malattia della cornea. Glaukos continua a sviluppare e far avanzare con successo una solida pipeline di nuove tecnologie di piattaforma dropless progettate per far avanzare in modo significativo lo standard di cura e migliorare i risultati per i pazienti affetti da malattie oculari croniche.

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    Fonte: Glaukos Corporation

    Pubblicato : 2024-10-21 12:00

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