Global Faz III denemeleri, Nerandomilast'ın IPF ve PPF'de akciğer fonksiyonunun düşüşünü yavaşlattığını ve plaseboya benzer kesilme oranları olduğunu göstermektedir.
Ingelheim, Almanya, 19 Mayıs 2025-Boehringer Ingelheim bugün Faz III Fibroneer ™ -IPF ve Fibroneer ™ -LIL denemelerinden ayrıntılı bulguları duyurdu. Bu çalışmalar, idiyopatik pulmoner fibrozlu (IPF) ve progresif pulmoner fibrozu (PPF) olan hastalarda, araştırma oral, tercihli fosfodiesteraz 4b (PDE4B) inhibitörü olan nerandomilast'ı değerlendirmiştir. Sonuçlar New England Dergisi Tıp Dergisi'nde yayınlandı ve ayrıca Amerikan Toraks Derneği (ATS) 2025 Uluslararası Konferansı'nda geç kırıcı bir özet olarak sunuldu. Etkinliği ve güvenliği belirlenmedi.
Her iki çalışma da birincil son noktayı, 52. haftada plaseboya karşı zorla hayati kapasitede (FVC) [ml] gerilemede mutlak değişimin bir azalması ile ölçüldüğü gibi, her iki dozda 9 mg ve 18 mg ile birincil son noktaya ulaştı. Hastalara zarar, ”dedi Toby Maher, M.D., Klinik Tıp Profesörü, Keck Tıp Fakültesi, USC Los Angeles. “İki faz III çalışmasının birincil sonlanım noktasını karşılaması, bilimsel topluluk için büyük bir atılımdır, nerandomilastın hastaların karşılanmamış ihtiyaçları üzerinde anlamlı bir etkisi olma, mono terapi olarak veya mevcut tedavilerle kombinasyon halinde çalışma potansiyelini vurgulamaktadır.”
Her iki denemede de benzer kalıcı tedavi sürekliliği oranları gözlenmiştir: Fibroner ™ -PF'de, olumsuz olaylar, nerandomilast 18 mg grubunun% 14.0'ında, nerandomilast 9 mg grubunun% 10.7'sinde nöromilast 9 mg grubunun% 11.7'sinde kalıcı olarak kesilmesine yol açtı. discontinuation of the trial regimen in 10.0% of the nerandomilast 18 mg group, 8.1% in the nerandomilast 9 mg group, and 10.2% in the placebo group.2 In both trials there were no imbalances between the nerandomilast and placebo groups with respect to adverse events of special interest such as vasculitis, depression, suicidality, or drug induced liver injury.1,2
“İdiyopatik pulmoner fibroz ve progresif pulmoner fibroz yıkıcı koşullardır, IPF tanısından sonra beş yıl içinde ölmektedir. Bu keskin gerçekliğe rağmen, devam eden araştırmalar, ek terapilere ihtiyaç duyulduğundan, devam eden araştırmalar hastalar için yeni olasılıklar sağlayabilir,” dedi Shashank Deshpande, yönetici yöneticilerinin başkanı ve yöneticileri. “Nerandomilast üzerindeki en son etkinlik, güvenlik ve tolere edilebilirlik verileri, IPF ve PPF'den etkilenenlerin ihtiyaçlarını ele alma potansiyeline işaret ediyor.”
Fibroner ™ -IPF (NCT05321069) IPF'li hastalarda nerandomilastın etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren bir faz III, çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmadır. 36 ülkede toplam 1.177 hastaya günde iki kez 9 mg (n = 392), nerandomilast 18 mg günde iki kez (n = 392) veya plasebo (n = 393) almak için rastgele 1: 1: 1 atandı. Randomizasyon, arka plan antifibrotik tedavisi kullanılarak sınıflandırıldı,% 77.7'si kayıt sırasında Nintedanib veya pirfenidon aldı.
Key efficacy results at 52 weeks, as published in the New England Journal of Medicine, include:
| Placebo | Nerandomilast 9 mg twice-daily | Nerandomilast 18 mg twice-daily | ||
| birincil uç nokta (FVC'de taban çizgisinden ayarlanmış ortalama değişim) | ||||
| Tüm hastalar | −153.5 ml (n = 391) (% 95 güven aralığı [CI] | <-1.9 ila -156.1) <210.9 ila -156.1) (n = 390) (% 95 CI: -165.6 ila -111.6)−114.7 ml (n = 392) (% 95 CI: -141.8 ila -87.5) | Birincil uç noktanın alt grupları (FVC'deki taban çizgisinden ayarlanmış ortalama değişim)* *Deneme, bu alt gruplar için bir fark gösterecek şekilde güçlendirilmedi | hiçbir arka plan antifibrotik terapi | −1148 | −1148−70.4 ml (n = 86) | −79.2 ml (n = 87) | −191.6 ml (n = 172) | −130.7 ml (n) | −118.5 ml (n = 178) |
| arka plan pirfenidon | −197.0 ml (n = 132) | |||
| Placebo | Nerandomilast 9 mg twice-daily | Nerandomilast 18 mg twice-daily | ||
| birincil uç nokta (FVC'deki taban çizgisinden ayarlanmış ortalama değişim) | ||||
| Tüm hastalar | −165.8 ml (n = 391) (95 CI: -190.5 qu qu qu −141.0))) (n = 390) (% 95 CI: -109.6 ila -59.7) | −98.6 ml (n = 390) (% 95 CI: -123.7 ila -73.4) | ||
| birincil uç noktanın alt grupları (FVC'deki taban çizgisinden ayarlanmış ortalama değişim)* *Deneme, bu alt gruplar için bir fark gösterecek şekilde güçlendirilmemiştir | hiçbir arka plan | −154.1 ml (n = 222) (95 CI (--154.1 ml (td> -121.2) | −82.3 ml (n = 217) (% 95 CI: -115.9 ila -48.8) | −95.2 ml (n = 220) (% 95 CI: -128.6.6 |
| ina ~ | ||||
| | −180.9 ml (n = 169) (% 95 CI: -218.6 ila -143.2) | −143.2) (n = 173) (% 95 CI: -125.4 ila -50.2) | −102.9 ml (n = 170) (95 CI (95 CI (95 CI (95 CI (95 CI ( -64.5) | |
