Gradalis fissa la designazione della terapia avanzata della medicina rigenerativa della FDA per la veglia (Gemogenovatucel-T): un'immunoterapia personalizzata studiata per carcinoma ovarico avanzato

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Dallas, 05 febbraio 2025 (GLOBE NEWSWIRE)-Gradalis, Inc., una società di biotecnologie in fase clinica che sviluppa terapie anticancro personalizzate, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso a Gradalis Immunoterapia cellulare investigativa personalizzata, designazione di terapia avanzata (RMAT) di Vigil® (Gemogenovatucel-T) di medicina regenerativa basata su risultati clinici favorevoli dello studio vitale di fase 2B in corso. Vigil è in fase di sviluppo come un trattamento di mantenimento per le donne con carcinoma ovarico in stadio IIIB/IV di nuova diagnosi e avanzato che è abile ricombinazione omologa (HRP), hanno un elevato onere di mutazione del tumore clonale (CTMB-H) e che sono in completa risposta dopo debulking. Chemioterapia del doppietto a base di chirurgia e in prima linea a base di platino. This recognition underscores the potential value for Vigil to address a critical unmet need in this patient population.

RMAT designation is reserved for advanced cellular and engineered therapies that show potential to address serious or life-threatening conditions based on preliminary Prove cliniche. La designazione offre vantaggi come l'aumento delle interazioni FDA e la guida su efficiente sviluppo del prodotto. I prodotti designati RMAT possono qualificarsi per i percorsi di approvazione della FDA che potrebbero accelerare la consegna della veglia ai pazienti con cancro.

Vigil è una prima immunoterapia in classe progettata per colpire segnali di mutazione clonale che sono contenuti all'interno di tutte le cellule tumorali, distinguendolo da altri trattamenti incentrati sui segnali sub-clonali. La ricezione della designazione RMAT si basava sull'analisi dei risultati clinici promettenti dallo studio vitale che ha dimostrato benefici di sopravvivenza globale clinicamente significativi e statisticamente significativi nei pazienti con carcinoma ovarico HRP e CTMB-H che hanno raggiunto una risposta completa dopo terapia standard di prima linea. >

"La designazione RMAT per la veglia evidenzia la capacità trasformativa della nostra immunoterapia unica a beneficio delle donne che combattono il carcinoma ovarico avanzato", ha affermato David Shanahan, CEO di Gradalis. “Questo importante riconoscimento afferma che Vigil ha il potenziale per estendere la sopravvivenza dei pazienti e può offrire un approccio terapeutico più sicuro e più preciso a una popolazione in urgente bisogno di soluzioni innovative. Continuiamo a far avanzare i nostri sforzi di sviluppo della veglia mentre lavoriamo per portare questa terapia investigativa ai pazienti il ​​più rapidamente possibile. ”

Il carcinoma ovarico rimane uno dei tumori più mortali tra le donne, con un rischio a vita di 1 su 87. I trattamenti standard, come la chirurgia e la chemioterapia, producono spesso risposte iniziali, ma fino al 75% dei pazienti sperimentano recidiva di malattie entro due anni . Per le donne con carcinoma ovarico HRP, le attuali opzioni di trattamento sono ancora meno efficaci, con una sopravvivenza libera da progressione significativamente più breve rispetto ad altri profili molecolari. Nonostante i progressi, nessuna terapie attuale ha mostrato significativi benefici clinici per questo sottogruppo, lasciando un divario critico nelle cure.

Gradalis sta continuando i suoi sforzi per portare la veglia ai pazienti il ​​più rapidamente possibile.

Informazioni su Vigil Vigil® è una nuova piattaforma di immunoterapia a tripla funzionalità che modifica il tumore di un paziente usando il bi-shrna per ridurre la furina, un enzima che facilita la produzione di proteina beta immunosoppressiva e per massimizzare il DNA Espressione di GM-CSF, che stimola il sistema immunitario e attira le cellule effettrici del sistema immunitario chiave, comprese le cellule T. Utilizzando il tumore del paziente come fonte di antigene, la veglia è progettata per suscitare una risposta immunitaria che è specificamente mirata e ampiamente rilevante per i neoantigeni tumorali "clonali" unici di ciascun paziente. La terapia della veglia è stata ben tollerata negli studi clinici di fase 1, 2A e 2B.

In uno studio di fase 2B di fase 2B multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nello stadio III/IV, di nuovo diagnosticato I pazienti con carcinoma ovarico, Vigil hanno mostrato una tendenza positiva nell'endpoint primario della sopravvivenza libera da recidiva (RFS) nella popolazione complessiva e un miglioramento statisticamente significativo nell'endpoint secondario della sopravvivenza libera da recidiva e della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con profilo molecolare BRCAWT . Nei pazienti con carcinoma ovarico HRP e CTMB-H in cui esiste un'elevata necessità medica insoddisfatta, la veglia è stata designata una terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) dalla FDA sulla base di un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo in OS. p>

Inoltre, la fase 1 si traduce in uno studio clinico "all-comer" ha mostrato segnali positivi di attività in 19 diversi tipi di tumore e alcuni pazienti trattati con vigila rimangono nello studio 48 mesi dopo.

Vigil è la prima immunoterapia cellulare a dimostrare benefici di sopravvivenza a lungo termine in uno studio randomizzato controllato di pazienti con tumori solidi. I risultati dello studio di Fase 2B dell'azienda sono stati pubblicati su Lancet Oncology, Gynecologic Oncology e presentati all'American Society of Clinical Oncology.

Informazioni su Gradalis, Inc. Fondato nel 2006, Gradalis è una società di biotecnologie in fase clinica privata che sviluppa una nuova categoria di terapie personalizzate basate sulla tecnologia bio-shrnai proprietaria. Il suo prodotto principale, chiamato Vigil, è un'immunoterapia che è stata testata in più studi di tipi di tumore ovarico e in altri tumori del cancro.

La piattaforma di veglia di Gradalis utilizza il sistema immunitario del paziente per colpire l'intero tumore. Sulla base di molteplici studi clinici, Gradalis ha sviluppato una piattaforma di oncologia pionieristica progettata per declamare i neoantigeni clonali del tumore del paziente, riattivare il sistema immunitario e evocare le cellule effettrici chiave per fornire una risposta clinica duratura. Se combinati, si tratta di una potente trifecta di attività anti-cancro, potenzialmente eliminando anche le cellule metastatiche sfuggenti e, come mostrato negli studi clinici di fase 2 nel carcinoma ovarico. I nostri studi clinici hanno anche dimostrato che la piattaforma di Gradalis è meglio tollerata rispetto ai trattamenti per il cancro standard poiché Vigil utilizza il sistema immunitario del paziente che opera nel suo stato naturale di equilibrio piuttosto che in un overdrive artificiale come con alcune tecnologie. Vigil utilizza la tecnologia di bi-shrna proprietaria che ha dimostrato di mettere a tacere più geni EWS/FLI1, KRAS, STMN1, PDX-1 in una varietà di tumori e ha il potenziale per essere utilizzato in altre malattie. Per ulteriori informazioni, visitare gradalisinc.com.

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Fonte: Gradalis, Inc.

Pubblicato : 2025-02-07 12:00

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