Investigational Liver Therapy společnosti GSK, Efimosfermin, obdržela americké FDA průlomové terapie a EMA prioritní léky (PRIME) pro MASH

Londýn, Spojené království, 27. dubna 2026 – Společnost GSK plc (LSE/NYSE: GSK) dnes oznámila, že efimosfermin, testovaná jaterní terapie jednou měsíčně, získala označení průlomová terapie od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a označení prioritní léčiva (PRIME) od Evropské lékové agentury pro léčbu MASH (EMA).

Údaje fáze II ukazují, že jednou měsíčně efimosfermin zlepšil jaterní fibrózu (jizvení), což je klíčový faktor progrese onemocnění u steatohepatitidy asociované s metabolickou dysfunkcí (MASH)

MASH je hlavní příčinou transplantace jater v USA a Evropě

Označení odrážejí potenciál pro řešení významné zdravotní potřeby efimosferminu v játrech GSK.

Označení FDA je navrženo tak, aby urychlilo vývoj a přezkoumání léků pro závažné stavy, kde předběžné klinické důkazy naznačují potenciál pro podstatné zlepšení oproti dostupné léčbě.1 Označení EMA poskytuje vědeckou a regulační podporu pro léky, které mají potenciál řešit významné nenaplněné lékařské potřeby.2

Kaivan Khavandi, SVP, R&D Head Respiratory, Immunology & Inflammation (RI&I) a Head of Translational & Development Sciences, GSK řekl: „MASH postihuje miliony lidí po celém světě a je jednou z hlavních příčin transplantace jater v USA a Evropě, ale možnosti léčby jsou omezené pro většinu a neexistující nejpokročilejší formy těchto onemocnění u pacientů s potenciálním onemocněním. odrážejí zrychlující se dynamiku GSK ve zdraví jater Věříme, že efimosfermin má potenciál významně posunout standard péče přímým zacílením na jaterní fibrózu.“

Tato dvě označení byla podpořena údaji od pacientů s MASH se středně pokročilou (F2/F3) a cirhotickou (F4) fibrózou. To zahrnuje data fáze II ve 48. týdnu pro pacienty F2/F3, kteří vykazovali zlepšení fibrózy a vymizení MASH s efimosferminem jednou měsíčně oproti placebu. Údaje také potvrdily dobře tolerovaný bezpečnostní profil s mírnými, přechodnými nežádoucími účinky, včetně nevolnosti, zvracení a průjmu.3,4 Efimosfermin je v současné době ve fázi III se studiemi ZENITH-1 a ZENITH-2 zkoumajícími účinnost a bezpečnost u pacientů s MASH s fibrózou F2/F3. Očekává se, že v tomto roce budou zahájeny studie fáze III u pacientů s MASH s fibrózou F4.

MASH je chronické, progresivní onemocnění jater, které postihuje až 5 % celosvětové populace a je hlavní příčinou transplantací jater v USA i v Evropě.5-7 Hromadění zjizvené tkáně neboli fibróza je klíčovým prediktorem vážných následků pro pacienty, včetně cirhózy, selhání jater a rakoviny jater.8 V současné době jsou možnosti specifické léčby jater omezené pro pacienty se středně pokročilou až pokročilou fibrózou. (F4).8

O efimosferminu

Efimosfermin je zkušební, jednou měsíčně podávaná subkutánní injekce dlouhodobě působící varianty FGF21, která je navržena tak, aby regulovala klíčové metabolické dráhy ke snížení jaterního tuku, zmírnění zánětu jater a zvrácení jaterní fibrózy u pacientů s MASH. Efimosfermin je v současné době ve studiích pro středně pokročilou až pokročilou fibrózu, včetně cirhózy, a není nikde na světě k dispozici na předpis.

O výzkumu GSK v hepatologii

Společnost GSK rozšiřuje své odborné znalosti v oblasti zánětů, aby vyvinula další vlnu inovací pro miliony lidí postižených chronickými a život ohrožujícími fibrozánětlivými onemocněními jater. S využitím vědy o imunitním systému a pokročilých technologiích se GSK zavázala k pokroku ve svém hepatologickém potrubí s potenciálními terapiemi pro chronickou hepatitidu B, steatohepatitidu spojenou s metabolickou dysfunkcí (MASH) a onemocnění jater související s alkoholem (ALD).

O GSK

GSK je globální společnost zabývající se biofarmaceutickými chorobami, s cílem sjednotit technologii a talent pro biofarmaceu. Více se dozvíte na gsk.com.

Varné prohlášení týkající se výhledových prohlášení

Společnost GSK varuje investory, že jakákoli výhledová prohlášení nebo projekce učiněné společností GSK, včetně těch, která jsou uvedena v tomto oznámení, podléhají rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od předpokládaných. Mezi takové faktory patří mimo jiné ty, které jsou popsány v části „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti GSK na formuláři 20-F za rok 2025.

Odkazy

U.S. Food & Drug Administration. Breakthrough Therapy. Dostupné na: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-breakthrough-approvalretherapy-accelerated/ Last accessed: 16 April 2026.

European Medicines Agency. PRIME: Prioritní léky. Dostupné na: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-medicine/research-priority-development/research-mepricivelopment Last accessed: 16 April 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) jednou za měsíc u lidí se steatohepatitidou spojenou s metabolickou dysfunkcí s fibrózou F2 nebo F3: výsledky 24týdenní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 2. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermin Alfa jednou měsíčně po dobu až 48 týdnů v MASH s fibrózou F2/F3: Výsledky z fáze 2, otevřené rozšiřující studie. Gastroenterol Hepatol (N Y). 21. prosince 2025 (12. dodatek 11): 7.-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. A Structured Literature Review of the Epidemiology and Disease Burden of Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH). Advances in Therapy. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Výsledky transplantace jater u pacientů se steatotickým jaterním onemocněním spojeným s těžkou metabolickou dysfunkcí. Biomedicines. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. Steatotické onemocnění jater je dominantní indikací pro transplantaci jater v Evropě i ve Spojených státech: Trendy a výsledky v posledních 2 desetiletích. Liver Transplantation. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD): Mechanisms, Clinical Implications and Therapeutic Advances. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Dostupné na: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/ Last accessed: 16 April 2026.

Source: GSK

Zdroj: HealthDay

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nové schválení léků

Nové aplikace léků

Aplikace léků

Gliické> Testovací studie

Gliric

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Ať už vás zajímá jakékoli téma, přihlaste se k odběru našich zpravodajů, abyste měli to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

Vyslán : 2026-04-28 09:34

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.