GSKs experimentelle Lebertherapie, Efimosfermin, erhält die Auszeichnung „Breakthrough Therapy“ der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA und die PRIME-Auszeichnung (Priority Medicines) der EMA für MASH

Folgen Sie Drugslib auf

London, Großbritannien, 27. April 2026 – GSK plc (LSE/NYSE: GSK) gab heute bekannt, dass Efimosfermin, eine einmal monatlich in der Prüfphase befindliche Lebertherapie, von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Breakthrough Therapy“ und von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status „Priority Medicines“ (PRIME) für die Behandlung von MASH erhalten hat.

  • Phase-II-Daten zeigen, dass die einmal monatliche Gabe von Efimosfermin die Leberfibrose (Narbenbildung) verbessert, einen wichtigen Faktor für das Fortschreiten der Krankheit bei metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH).
  • MASH ist eine der Hauptursachen für Lebertransplantationen in den USA und Europa
  • Die Auszeichnungen erkennen das Potenzial von Efimosfermin an, einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, und spiegeln die Dynamik in der Lebergesundheitspipeline von GSK wider

    • Die FDA-Bezeichnung soll die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln für schwerwiegende Erkrankungen beschleunigen, bei denen vorläufige klinische Beweise auf das Potenzial für eine wesentliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie hinweisen.1 Die EMA-Bezeichnung bietet wissenschaftliche und regulatorische Unterstützung für Arzneimittel, die das Potenzial haben, einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.2

    Kaivan Khavandi, SVP, Forschungs- und Entwicklungsleiter für Atemwegserkrankungen, Immunologie und Entzündungen (RI&I) und Leiter für Translations- und Entwicklungswissenschaften bei GSK, sagte: „MASH betrifft Millionen von Menschen weltweit und ist eine der Hauptursachen für Lebertransplantationen in den USA und Europa, aber die Behandlungsmöglichkeiten sind für die meisten begrenzt und für diejenigen mit der am weitesten fortgeschrittenen Form der Krankheit nicht vorhanden. Diese Bezeichnungen würdigen das Potenzial von Efimosfermin und spiegeln es wider.“ Wir glauben, dass Efimosfermin das Potenzial hat, den Behandlungsstandard durch die direkte Bekämpfung von Leberfibrose deutlich zu verbessern.“

    Die beiden Bezeichnungen wurden durch Daten von MASH-Patienten mit mittelschwerer bis fortgeschrittener (F2/F3) und zirrhotischer (F4) Fibrose gestützt. Dazu gehören Phase-II-Daten nach 48 Wochen für F2/F3-Patienten, die unter einmal monatlich verabreichtem Efimosfermin im Vergleich zu Placebo eine Verbesserung der Fibrose und eine Auflösung des MASH zeigten. Die Daten bestätigten außerdem ein gut verträgliches Sicherheitsprofil mit leichten, vorübergehenden unerwünschten Ereignissen, einschließlich Übelkeit, Erbrechen und Durchfall.3,4 Efimosfermin befindet sich derzeit in der Phase III mit den Studien ZENITH-1 und ZENITH-2, in denen Wirksamkeit und Sicherheit bei MASH-Patienten mit F2/F3-Fibrose untersucht werden. Phase-III-Studien mit MASH-Patienten mit F4-Fibrose werden voraussichtlich in diesem Jahr beginnen.

    MASH ist eine chronische, fortschreitende Lebererkrankung, die bis zu 5 % der Weltbevölkerung betrifft und eine der Hauptursachen für Lebertransplantationen sowohl in den USA als auch in Europa ist.5-7 Die Bildung von Narbengewebe oder Fibrose ist ein wichtiger Indikator für schwerwiegende Folgen für Patienten, einschließlich Leberzirrhose, Leberversagen und Leberkrebs.8 Derzeit sind leberspezifische Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Fibrose begrenzt und es gibt keine zugelassenen Behandlungen für zirrhotisches MASH (F4).8

    Über Efimosfermin

    Efimosfermin ist eine in der Prüfung befindliche, einmal monatlich verabreichte subkutane Injektion einer langwirksamen Variante von FGF21, die wichtige Stoffwechselwege regulieren soll, um Leberfett zu reduzieren, Leberentzündungen zu lindern und Leberfibrose bei Patienten mit MASH umzukehren. Efimosfermin befindet sich derzeit in Studien zur Behandlung mittelschwerer bis fortgeschrittener Fibrose, einschließlich Zirrhose, und ist weltweit nicht verschreibungspflichtig.

    Über die GSK-Forschung in der Hepatologie

    GSK erweitert sein Fachwissen im Bereich Entzündungen, um eine nächste Innovationswelle für die Millionen von Menschen zu entwickeln, die von chronischen und lebensbedrohlichen fibroinflammatorischen Lebererkrankungen betroffen sind. GSK nutzt die Wissenschaft des Immunsystems und fortschrittliche Technologien und ist bestrebt, seine Hepatologie-Pipeline mit potenziellen Therapien für chronische Hepatitis B, metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH) und alkoholbedingte Lebererkrankung (ALD) voranzutreiben.

    Über GSK

    GSK ist ein globales Biopharmaunternehmen mit dem Ziel, Wissenschaft, Technologie und Talent zu vereinen, um gemeinsam der Krankheit einen Schritt voraus zu sein. Weitere Informationen finden Sie unter gsk.com.

    Warnhinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

    GSK weist Anleger darauf hin, dass alle zukunftsgerichteten Aussagen oder Prognosen von GSK, einschließlich der in dieser Mitteilung gemachten, Risiken und Unsicherheiten unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den prognostizierten abweichen. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem diejenigen, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ im GSK-Jahresbericht auf Formular 20-F für 2025 beschrieben sind.

    Referenzen

  • U.S. Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde. Durchbruchstherapie. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Letzter Zugriff: 16. April 2026.
  • Europäische Arzneimittelagentur. PRIME: Vorrangige Arzneimittel. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Letzter Zugriff: 16. April 2026.
  • Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) einmal im Monat bei Menschen mit metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis mit F2- oder F3-Fibrose: Ergebnisse einer 24-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie. Lancet, 2026; 407: 794-804.
  • Einmal monatlich Efimosfermin Alfa für bis zu 48 Wochen bei MASH mit F2/F3-Fibrose: Ergebnisse einer offenen Phase-2-Verlängerungsstudie. Gastroenterol Hepatol (N Y). 2025 Dez;21(12 Suppl 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.
  • Povsic M, et al. Eine strukturierte Literaturübersicht zur Epidemiologie und Krankheitslast der nichtalkoholischen Steatohepatitis (NASH). Fortschritte in der Therapie. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.
  • Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Die Ergebnisse einer Lebertransplantation bei Patienten mit schwerer metabolischer Dysfunktion und steatotischer Lebererkrankung. Biomedizin. 2023;11(11):3096.
  • Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. Steatotische Lebererkrankungen sind sowohl in Europa als auch in den Vereinigten Staaten die wichtigste Indikation für eine Lebertransplantation: Trends und Ergebnisse in den letzten zwei Jahrzehnten. Lebertransplantation. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.
  • Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabolische Dysfunktion-assoziierte steatotische Lebererkrankung (MASLD): Mechanismen, klinische Implikationen und therapeutische Fortschritte. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Verfügbar unter: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Letzter Zugriff: 16. April 2026.

    • Quelle: GSK

    Quelle: HealthDay

    Weitere Nachrichtenressourcen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • Neue Arzneimittelzulassungen
  • Neue Arzneimittelanträge
  • Ergebnisse klinischer Studien
  • Generika-Arzneimittelzulassungen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonnieren Sie unseren Newsletter

    Was auch immer Ihr Thema ist, abonnieren Sie unsere Newsletter, um das Beste von Drugs.com in Ihrem Posteingang zu erhalten.

    Gesendet : 2026-04-28 09:34

    Mehr lesen

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter