Efimosfermina, la terapia hepática en investigación de GSK, recibe las designaciones de terapia innovadora de la FDA de EE. UU. y medicamentos prioritarios (PRIME) de la EMA para MASH

Londres, Reino Unido, 27 de abril de 2026: GSK plc (LSE/NYSE: GSK) anunció hoy que efimosfermina, una terapia hepática en investigación que se administra una vez al mes, recibió la designación de terapia innovadora por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) y la designación de medicamentos prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de MASH.

Los datos de la fase II muestran que la administración de efimosfermina una vez al mes mejoró la fibrosis hepática (cicatrización), un factor clave en la progresión de la enfermedad en la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH)

MASH es una de las principales causas de trasplante de hígado en EE. UU. y Europa

Las designaciones reconocen el potencial de efimosfermina para abordar importantes necesidades médicas no cubiertas y reflejan el impulso en la cartera de salud hepática de GSK

La designación de la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para afecciones graves, donde la evidencia clínica preliminar indica el potencial de una mejora sustancial con respecto a la terapia disponible.1 La designación de la EMA brinda respaldo científico y regulatorio para medicamentos que tienen el potencial de abordar importantes necesidades médicas no cubiertas.2

Kaivan Khavandi, vicepresidente senior, jefe de I+D de enfermedades respiratorias, inmunología e inflamación (RI&I) y jefe de ciencias traslacionales y de desarrollo de GSK, dijo: "MASH afecta a millones de personas en todo el mundo y es una de las principales causas de trasplante de hígado en EE. UU. y Europa, pero las opciones de tratamiento son limitadas para la mayoría e inexistentes para aquellos con la forma más avanzada de la enfermedad. Estas designaciones reconocen el potencial de efimosfermina y reflejan el potencial de GSK acelerando el impulso en la salud del hígado. Creemos que la efimosfermina tiene el potencial de mejorar significativamente el estándar de atención al atacar directamente la fibrosis hepática”.

Las dos designaciones fueron respaldadas por datos de pacientes de MASH con fibrosis moderada a avanzada (F2/F3) y cirrótica (F4). Esto incluye datos de fase II a las 48 semanas para pacientes F2/F3 que mostraron mejoría de la fibrosis y resolución de MASH con efimosfermina una vez al mes versus placebo. Los datos también confirmaron un perfil de seguridad bien tolerado con eventos adversos leves y transitorios, que incluyen náuseas, vómitos y diarrea.3,4 Efimosfermina se encuentra actualmente en la fase III con los ensayos ZENITH-1 y ZENITH-2 que investigan la eficacia y seguridad en pacientes MASH con fibrosis F2/F3. Se espera que este año comiencen los ensayos de fase III en pacientes MASH con fibrosis F4.

MASH es una enfermedad hepática crónica y progresiva que afecta hasta al 5 % de la población mundial y es una de las principales causas de trasplantes de hígado tanto en EE. UU. como en Europa.5-7 La acumulación de tejido cicatricial, o fibrosis, es un predictor clave de resultados graves para los pacientes, incluyendo cirrosis, insuficiencia hepática y cáncer de hígado.8 Actualmente, las opciones de tratamiento específico del hígado son limitadas para aquellos con fibrosis moderada a avanzada y no existen tratamientos aprobados para MASH cirrótico (F4).8

Acerca de efimosfermina

Efimosfermina es una inyección subcutánea mensual en investigación de una variante de acción prolongada de FGF21 que está diseñada para regular vías metabólicas clave para disminuir la grasa del hígado, mejorar la inflamación del hígado y revertir la fibrosis hepática en pacientes con MASH. Efimosfermina se encuentra actualmente en ensayos para la fibrosis moderada a avanzada, incluida la cirrosis, y no está disponible para prescripción médica en ningún lugar del mundo.

Acerca de la investigación de GSK en hepatología

GSK está ampliando su experiencia en inflamación para desarrollar una próxima ola de innovación para los millones de personas afectadas por enfermedades hepáticas fibroinflamatorias crónicas y potencialmente mortales. Aprovechando la ciencia del sistema inmunológico y las tecnologías avanzadas, GSK se compromete a avanzar en su línea de hepatología con terapias potenciales para la hepatitis B crónica, la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) y la enfermedad hepática asociada al alcohol (ALD).

Acerca de GSK

GSK es una compañía biofarmacéutica global con el propósito de unir ciencia, tecnología y talento para adelantarse juntos a las enfermedades. Obtenga más información en gsk.com.

Declaración de precaución con respecto a las declaraciones prospectivas

GSK advierte a los inversores que cualquier declaración o proyección futura realizada por GSK, incluidas las realizadas en este anuncio, está sujeta a riesgos e incertidumbres que pueden causar que los resultados reales difieran materialmente de los proyectados. Dichos factores incluyen, entre otros, los descritos en la sección “Factores de riesgo” del Informe anual de GSK en el Formulario 20-F para 2025.

Referencias

EE.UU. Administración de Alimentos y Medicamentos. Terapia innovadora. Disponible en: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Último acceso: 16 de abril de 2026.

Agencia Europea de Medicamentos. PRIME: Medicamentos Prioritarios. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Último acceso: 16 de abril de 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermina alfa (BOS-580) una vez al mes en personas con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica con fibrosis F2 o F3: resultados de un ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 24 semanas de duración. Lanceta, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermina alfa una vez al mes durante hasta 48 semanas en MASH con fibrosis F2/F3: resultados de un estudio de extensión abierto de fase 2. Gastroenterol Hepatol (Nueva York). 21 de diciembre de 2025 (12 suplemento 11): 7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. Una revisión estructurada de la literatura sobre la epidemiología y la carga de morbilidad de la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). Avances en Terapia. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Los resultados del trasplante de hígado en pacientes con enfermedad hepática esteatótica asociada a disfunción metabólica grave. Biomedicinas. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. La enfermedad hepática esteatósica es la indicación dominante para el trasplante de hígado tanto en Europa como en Estados Unidos: tendencias y resultados en las últimas dos décadas. Trasplante de hígado. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Enfermedad hepática esteatósica asociada a disfunción metabólica (MASLD): mecanismos, implicaciones clínicas y avances terapéuticos. Int J Mol Ciencia. 2024;25(10):5487. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Último acceso: 16 de abril de 2026.

Fuente: GSK

Fuente: HealthDay

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