La thérapie hépatique expérimentale de GSK, Efimosfermin, reçoit les désignations de thérapie révolutionnaire de la FDA américaine et de médicaments prioritaires de l'EMA (PRIME) pour MASH

Londres, Royaume-Uni, 27 avril 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE : GSK) a annoncé aujourd'hui que l'efimosfermine, un traitement hépatique expérimental administré une fois par mois, a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la désignation de médicaments prioritaires (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du MASH.

Les données de phase II montrent que l'efimosfermine une fois par mois améliore la fibrose hépatique (cicatrisation), un facteur clé de la progression de la maladie dans la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH)

MASH est l'une des principales causes de transplantation hépatique aux États-Unis et en Europe

Les désignations reconnaissent le potentiel de l'efimosfermine pour répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits et reflètent l'élan du portefeuille de produits de santé hépatique de GSK

La désignation FDA est conçue pour accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés à traiter des affections graves, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent un potentiel d'amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles.1 La désignation EMA fournit un soutien scientifique et réglementaire aux médicaments susceptibles de répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits.2

Kaivan Khavandi, vice-président directeur, responsable R&D Respiratoire, Immunologie et Inflammation (RI&I) et responsable des sciences translationnelles et du développement chez GSK, a déclaré : "MASH affecte des millions de personnes dans le monde et est l'une des principales causes de transplantation hépatique aux États-Unis et en Europe, mais les options de traitement sont limitées pour la plupart et inexistantes pour les personnes atteintes de la forme la plus avancée de la maladie. Ces désignations reconnaissent le potentiel de l'éfimosfermine et reflètent le potentiel de GSK. accélération de l'évolution de la santé du foie. Nous pensons que l'efimosfermine a le potentiel de faire progresser considérablement la norme de soins en ciblant directement la fibrose hépatique. Cela inclut les données de phase II à 48 semaines pour les patients F2/F3 qui ont montré une amélioration de la fibrose et une résolution MASH avec l'éfimosfermine une fois par mois par rapport au placebo. Les données ont également confirmé un profil d'innocuité bien toléré avec des événements indésirables légers et transitoires, notamment des nausées, des vomissements et des diarrhées.3,4 L'éfimosfermine est actuellement en phase III avec les essais ZENITH-1 et ZENITH-2 évaluant l'efficacité et l'innocuité chez les patients MASH atteints de fibrose F2/F3. Les essais de phase III chez les patients MASH atteints de fibrose F4 devraient débuter cette année.

Le MASH est une maladie hépatique chronique et évolutive qui touche jusqu'à 5 % de la population mondiale et constitue l'une des principales causes de transplantation hépatique aux États-Unis et en Europe.5-7 L'accumulation de tissu cicatriciel, ou fibrose, est un indicateur clé d'issues graves pour les patients, notamment la cirrhose, l'insuffisance hépatique et le cancer du foie.8 Actuellement, les options de traitement spécifiques au foie sont limitées pour les personnes atteintes de fibrose modérée à avancée et il n'existe aucun traitement approuvé pour le MASH cirrhotique (F4).8

À propos de l'éfimosfermine

L'éfimosfermine est une injection sous-cutanée expérimentale une fois par mois d'une variante à action prolongée du FGF21 conçue pour réguler les voies métaboliques clés afin de diminuer la graisse hépatique, d'améliorer l'inflammation du foie et d'inverser la fibrose hépatique chez les patients atteints de MASH. L'éfimosfermine fait actuellement l'objet d'essais pour le traitement de la fibrose modérée à avancée, y compris la cirrhose, et n'est disponible sur ordonnance nulle part dans le monde.

À propos de la recherche GSK en hépatologie

GSK étend son expertise dans le domaine de l'inflammation pour développer une nouvelle vague d'innovation pour les millions de personnes touchées par des maladies fibro-inflammatoires hépatiques chroniques et potentiellement mortelles. En exploitant la science du système immunitaire et les technologies avancées, GSK s'engage à faire progresser son portefeuille d'hépatologie avec des thérapies potentielles pour l'hépatite B chronique, la stéatohépatite associée au dysfonctionnement métabolique (MASH) et les maladies hépatiques associées à l'alcool (ALD).

À propos de GSK

GSK est une société biopharmaceutique mondiale dont l'objectif est d'unir la science, la technologie et le talent pour devancer ensemble la maladie. Pour en savoir plus, visitez gsk.com.

Déclaration de mise en garde concernant les déclarations prospectives

GSK avertit les investisseurs que toutes les déclarations prospectives ou projections faites par GSK, y compris celles faites dans le présent communiqué, sont soumises à des risques et à des incertitudes qui peuvent faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux projetés. Ces facteurs incluent, sans s'y limiter, ceux décrits dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel de GSK sur formulaire 20-F pour 2025.

Références

États-Unis. Administration des aliments et des médicaments. Thérapie révolutionnaire. Disponible sur : https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Dernière consultation : 16 avril 2026.

Agence européenne des médicaments. PRIME : Médicaments prioritaires. Disponible à l'adresse : https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Dernière consultation : 16 avril 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Éfimosfermine alfa (BOS-580) une fois par mois chez les personnes atteintes de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique avec fibrose F2 ou F3 : résultats d'un essai de phase 2, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de 24 semaines. Lancette, 2026 ; 407 : 794-804.

Efimosfermine Alfa une fois par mois pendant jusqu'à 48 semaines dans le MASH avec fibrose F2/F3 : résultats d'une étude d'extension ouverte de phase 2. Gastroentérol Hépatol (N Y). décembre 2025 ; 21 (12 Suppl 11) : 7-9. PMID : 41660650 ; PMCID : PMC12879048.

Povsic M, et al. Une revue structurée de la littérature sur l'épidémiologie et la charge de morbidité de la stéatohépatite non alcoolique (NASH). Avancées en thérapie. 2019;36(7):1574-94. DOI : 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Les résultats de la transplantation hépatique chez les patients atteints d'une maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique sévère. Biomédicaments. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. La maladie hépatique stéatosique est l'indication dominante de la transplantation hépatique en Europe et aux États-Unis : tendances et résultats au cours des deux dernières décennies. Transplantation du foie. 2026;32(4):549-557. DOI : 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD) : mécanismes, implications cliniques et avancées thérapeutiques. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Disponible sur : https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Dernière consultation : 16 avril 2026.

Source : GSK

Source : HealthDay

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Publié : 2026-04-28 09:34

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