Terapi Hati Investigasi GSK, Efimosfermin, Menerima Terapi Terobosan FDA AS dan Penunjukan Obat Prioritas EMA (PRIMA) untuk MASH

Ikuti Drugslib di

London, Inggris 27 April 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) hari ini mengumumkan bahwa efimosfermin, terapi hati yang diteliti sebulan sekali, telah mendapatkan Penunjukan Terapi Terobosan oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dan Penunjukan Obat Prioritas (PRIMA) oleh Badan Obat Eropa (EMA) untuk pengobatan MASH.

  • Data Fase II menunjukkan efimosfermin yang dilakukan sebulan sekali memperbaiki fibrosis hati (jaringan parut), pendorong utama perkembangan penyakit pada steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH)
  • MASH adalah penyebab utama transplantasi hati di AS dan Eropa
  • Penunjukan mengakui potensi efimosfermin untuk mengatasi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi dan mencerminkan momentum dalam jalur kesehatan hati GSK

    • Penunjukan FDA dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat-obatan untuk kondisi serius, di mana bukti klinis awal menunjukkan potensi perbaikan substansial dibandingkan terapi yang tersedia.1 Penunjukan EMA memberikan dukungan ilmiah dan peraturan untuk obat-obatan yang berpotensi mengatasi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi.2

    Kaivan Khavandi, SVP, R&D Head Respiratory, Immunology & Inflammation (RI&I), dan Head of Translational & Development Sciences, GSK, mengatakan: “MASH mempengaruhi jutaan orang di seluruh dunia dan merupakan salah satu penyebab utama transplantasi hati di AS dan Eropa, namun pilihan pengobatan terbatas untuk sebagian besar orang dan tidak ada bagi mereka yang menderita penyakit paling parah. Sebutan ini mengakui potensi efimosfermin dan mencerminkan Momentum GSK yang semakin cepat dalam kesehatan hati. Kami yakin efimosfermin memiliki potensi untuk meningkatkan standar perawatan secara signifikan dengan menargetkan langsung fibrosis hati.”

    Kedua sebutan tersebut didukung oleh data dari pasien MASH dengan fibrosis sedang hingga lanjut (F2/F3) dan sirosis (F4). Ini termasuk data fase II pada minggu ke-48 untuk pasien F2/F3 yang menunjukkan perbaikan fibrosis dan resolusi MASH dengan efimosfermin sebulan sekali dibandingkan dengan plasebo. Data juga mengkonfirmasi profil keamanan yang dapat ditoleransi dengan baik dengan efek samping ringan dan sementara, termasuk mual, muntah, dan diare.3,4 Efimosfermin saat ini berada dalam fase III dengan uji coba ZENITH-1 dan ZENITH-2 yang menyelidiki kemanjuran dan keamanan pada pasien MASH dengan fibrosis F2/F3. Uji coba fase III pada pasien MASH dengan fibrosis F4 diharapkan dimulai tahun ini.

    MASH adalah penyakit hati kronis dan progresif yang mempengaruhi hingga 5% populasi global dan merupakan penyebab utama transplantasi hati di AS dan Eropa.5-7 Penumpukan jaringan parut, atau fibrosis, merupakan prediktor utama hasil serius bagi pasien, termasuk sirosis, gagal hati, dan kanker hati.8 Saat ini, pilihan pengobatan khusus hati terbatas pada pasien dengan fibrosis sedang hingga lanjut dan tidak ada pengobatan yang disetujui untuk MASH sirosis (F4).8

    Tentang efimosfermin

    Efimosfermin adalah suntikan subkutan varian FGF21 jangka panjang yang diteliti dan sebulan sekali yang dirancang untuk mengatur jalur metabolisme utama untuk mengurangi lemak hati, memperbaiki peradangan hati, dan membalikkan fibrosis hati pada pasien dengan MASH. Efimosfermin saat ini sedang dalam uji coba untuk fibrosis sedang hingga lanjut, termasuk sirosis, dan tidak tersedia untuk resep di mana pun di dunia.

    Tentang penelitian GSK di bidang hepatologi

    GSK memperluas keahliannya dalam bidang peradangan untuk mengembangkan gelombang inovasi berikutnya bagi jutaan orang yang terkena penyakit hati fibro-inflamasi kronis dan mengancam jiwa. Memanfaatkan ilmu sistem kekebalan tubuh dan teknologi canggih, GSK berkomitmen untuk memajukan jalur hepatologinya dengan terapi potensial untuk hepatitis B kronis, steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH), dan penyakit hati terkait alkohol (ALD).

    Tentang GSK

    GSK adalah perusahaan biofarmasi global yang bertujuan menyatukan ilmu pengetahuan, teknologi, dan bakat untuk menjadi yang terdepan dalam penyakit. Cari tahu lebih lanjut di gsk.com.

    Pernyataan yang perlu diperhatikan mengenai pernyataan berwawasan ke depan

    GSK memperingatkan investor bahwa setiap pernyataan atau proyeksi masa depan yang dibuat oleh GSK, termasuk yang dibuat dalam pengumuman ini, memiliki risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari proyeksi. Faktor-faktor tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, faktor-faktor yang dijelaskan di bagian “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan GSK pada Formulir 20-F untuk tahun 2025.

    Referensi

  • U.S. Administrasi Makanan & Obat. Terapi Terobosan. Tersedia di: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Terakhir diakses: 16 April 2026.
  • Badan Obat Eropa. PRIME: Obat Prioritas. Tersedia di: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Terakhir diakses: 16 April 2026.
  • Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T dkk. Efimosfermin alfa (BOS-580) sebulan sekali pada orang dengan steatohepatitis terkait disfungsi metabolik dengan fibrosis F2 atau F3: hasil dari uji coba fase 2 selama 24 minggu, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo. Lancet, 2026; 407: 794-804.
  • Efimosfermin Alfa Sebulan Sekali Hingga 48 Minggu di MASH Dengan Fibrosis F2/F3: Hasil Dari Studi Ekstensi Label Terbuka Fase 2. Gastroenterol Hepatol (NY). 2025 Des;21(12 Tambahan 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.
  • Povsic M, dkk. Tinjauan Pustaka Terstruktur tentang Epidemiologi dan Beban Penyakit Steatohepatitis Non-Alkohol (NASH). Kemajuan dalam Terapi. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.
  • Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Hasil Transplantasi Hati pada Pasien Penyakit Hati Steatotik Terkait Disfungsi Metabolik Parah. Biomedis. 2023;11(11):3096.
  • Younossi Z, Germani G, Wong R, dkk. Penyakit hati steatotik merupakan indikasi dominan untuk transplantasi hati di Eropa dan Amerika Serikat: Tren dan hasil dalam 2 dekade terakhir. Transplantasi Hati. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.
  • Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Penyakit Hati Steatotik Terkait Disfungsi Metabolik (MASLD): Mekanisme, Implikasi Klinis, dan Kemajuan Terapi. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Tersedia di: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Terakhir diakses: 16 April 2026.

    • Sumber: GSK

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-28 09:34

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer