Badana terapia wątroby firmy GSK, efimosfermina, otrzymuje oznaczenie przełomowej terapii amerykańskiej FDA i leku priorytetowego EMA (PRIME) dla MASH

Londyn, Wielka Brytania, 27 kwietnia 2026 r. — Firma GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ogłosiła dzisiaj, że efimosfermina, badana terapia wątroby podawana raz w miesiącu, uzyskała oznaczenie terapii przełomowej od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz oznaczenie leków priorytetowych (PRIME) od Europejskiej Agencji Leków (EMA) w leczeniu MASH.

Dane fazy II wskazują, że podawana raz na miesiąc efimosfermina łagodzi zwłóknienie wątroby (bliznowacenie), co jest kluczowym czynnikiem postępu choroby w stłuszczeniowym zapaleniu wątroby związanym z dysfunkcjami metabolicznymi (MASH).

MASH jest główną przyczyną przeszczepów wątroby w USA i Europie

Wyznaczenia uznają potencjał efimosferminy w zaspokojeniu znaczących niezaspokojonych potrzeb medycznych i odzwierciedlają dynamikę prac nad zdrowiem wątroby GSK

Wyznaczenie FDA ma na celu przyspieszenie opracowywania i przeglądu leków stosowanych w poważnych schorzeniach, w przypadku których wstępne dowody kliniczne wskazują na potencjał znacznej poprawy w porównaniu z dostępną terapią.1 Oznaczenie EMA zapewnia wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mogą potencjalnie zaspokoić istotne niezaspokojone potrzeby medyczne.2

Kaivan Khavandi, starszy wiceprezes, kierownik działu badań i rozwoju ds. układu oddechowego, immunologii i stanów zapalnych (RI&I) oraz dyrektor ds. nauk translacyjnych i rozwojowych w GSK, powiedział: „MASH dotyka miliony ludzi na całym świecie i jest jedną z głównych przyczyn przeszczepów wątroby w USA i Europie, ale możliwości leczenia są dla większości ograniczone i nie istnieją w przypadku osób z najbardziej zaawansowaną postacią choroby. Oznaczenia te odzwierciedlają potencjał efimosferminy i odzwierciedlają coraz większą dynamikę działań GSK na zdrowie wątroby. Wierzymy, że efimosfermina może znacząco podnieść standard opieki poprzez bezpośrednie działanie na zwłóknienie wątroby.”

Te dwie nazwy zostały poparte danymi uzyskanymi od pacjentów z MASH ze zwłóknieniem umiarkowanym do zaawansowanego (F2/F3) i marskością wątroby (F4). Obejmuje to dane fazy II po 48 tygodniach dla pacjentów F2/F3, u których wykazano poprawę zwłóknienia i ustąpienie MASH przy stosowaniu efimosferminy raz na miesiąc w porównaniu z placebo. Dane potwierdziły również dobrze tolerowany profil bezpieczeństwa z łagodnymi, przemijającymi zdarzeniami niepożądanymi, w tym nudnościami, wymiotami i biegunką.3,4 Efimosfermina znajduje się obecnie w fazie III w badaniach ZENITH-1 i ZENITH-2 sprawdzających skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów MASH ze zwłóknieniem F2/F3. Oczekuje się, że badania III fazy z udziałem pacjentów MASH ze zwłóknieniem F4 rozpoczną się w tym roku.

MASH to przewlekła, postępująca choroba wątroby, która dotyka aż do 5% światowej populacji i jest główną przyczyną przeszczepów wątroby w USA i Europie.5-7 Nagromadzenie tkanki bliznowatej, czyli zwłóknienie, jest kluczowym czynnikiem predykcyjnym poważnych powikłań u pacjentów, w tym marskości, niewydolności wątroby i raka wątroby.8 Obecnie możliwości leczenia specyficznego dla wątroby są ograniczone u osób z umiarkowanym do zaawansowanego zwłóknieniem i nie ma zatwierdzonych metod leczenia MASH z marskością wątroby (F4).8

Informacje o efimosferminie

Efimosfermina to eksperymentalny, podskórny zastrzyk długo działającego wariantu FGF21 podawany raz w miesiącu, którego zadaniem jest regulacja kluczowych szlaków metabolicznych w celu zmniejszenia zawartości tłuszczu w wątrobie, złagodzenia stanu zapalnego wątroby i odwrócenia zwłóknienia wątroby u pacjentów z MASH. Efimosfermina znajduje się obecnie w fazie badań nad leczeniem umiarkowanego do zaawansowanego zwłóknienia, w tym marskości wątroby, i nie jest dostępna na receptę nigdzie na świecie.

O badaniach GSK w hepatologii

GSK poszerza swoją wiedzę specjalistyczną w zakresie stanów zapalnych, aby opracować kolejną falę innowacji dla milionów ludzi dotkniętych przewlekłymi i zagrażającymi życiu chorobami włóknisto-zapalnymi wątroby. Wykorzystując wiedzę o układzie odpornościowym i zaawansowane technologie, GSK angażuje się w rozwój swojej oferty hepatologicznej o potencjalne terapie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B, stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcjami metabolicznymi (MASH) i choroby wątroby związanej z alkoholem (ALD).

O GSK

GSK to globalna firma biofarmaceutyczna, której celem jest zjednoczenie nauki, technologii i talentów, aby wspólnie wyprzedzić choroby. Więcej informacji znajdziesz na gsk.com.

Oświadczenie ostrzegawcze dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłości

GSK ostrzega inwestorów, że wszelkie stwierdzenia lub prognozy dotyczące przyszłości sporządzone przez GSK, w tym zawarte w niniejszym ogłoszeniu, są obarczone ryzykiem i niepewnością, przez co rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od przewidywanych. Czynniki takie obejmują między innymi czynniki opisane w sekcji „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym GSK na formularzu 20-F za rok 2025.

Odniesienia

U.S. Agencja ds. Żywności i Leków. Terapia Przełomowa. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/patiens/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Ostatni dostęp: 16 kwietnia 2026 r.

Europejska Agencja Leków. PRIME: Leki priorytetowe. Dostępne pod adresem: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Ostatni dostęp: 16 kwietnia 2026 r.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T i in. Efimosfermina alfa (BOS-580) raz w miesiącu u osób ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną ze zwłóknieniem F2 lub F3: wyniki z 24-tygodniowego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania fazy 2. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermina Alfa raz na miesiąc przez maksymalnie 48 tygodni w MASH ze zwłóknieniem F2/F3: Wyniki fazy 2, otwartego badania przedłużonego. Gastroenterol Hepatol (N Y). 2025 grudzień; 21 (12 dodatek 11): 7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M i in. Ustrukturyzowany przegląd literatury na temat epidemiologii i obciążenia chorobami niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH). Postępy w terapii. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. The Outcomes of Liver Transplantation in Severe Metabolic Disfunction-Associated Stłuszczeniowa Choroba Wątroby pacjentów. Biomedycyna. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R i in. Stłuszczeniowa choroba wątroby jest dominującym wskazaniem do przeszczepienia wątroby zarówno w Europie, jak i w Stanach Zjednoczonych: trendy i wyniki w ciągu ostatnich 2 dekad. Przeszczep wątroby. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Stłuszczeniowa choroba wątroby związana z dysfunkcjami metabolicznymi (MASLD): mechanizmy, implikacje kliniczne i postępy terapeutyczne. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Dostępne pod adresem: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Ostatni dostęp: 16 kwietnia 2026 r.

Źródło: GSK

Źródło: HealthDay

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-04-28 09:34

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.