A terapia experimental do fígado da GSK, Efimosfermin, recebe designações de terapia inovadora da FDA dos EUA e medicamentos prioritários da EMA (PRIME) para MASH

Londres, Reino Unido, 27 de abril de 2026 -- A GSK plc (LSE/NYSE: GSK) anunciou hoje que a efimosfermina, uma terapia experimental para o fígado mensal, recebeu a Designação de Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Designação de Medicamentos Prioritários (PRIME) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de MASH.

Dados da Fase II mostram que a efimosfermina uma vez por mês melhorou a fibrose hepática (cicatrizes), um fator-chave da progressão da doença na esteatohepatite associada à disfunção metabólica (MASH)

MASH é uma das principais causas de transplante de fígado nos EUA e na Europa

As designações reconhecem o potencial da efimosfermina para atender a necessidades médicas significativas não atendidas e refletem o impulso no pipeline de saúde hepática da GSK

A designação FDA foi projetada para acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos para doenças graves, onde evidências clínicas preliminares indicam o potencial para melhorias substanciais em relação à terapia disponível.1 A designação EMA fornece suporte científico e regulatório para medicamentos que têm o potencial de atender a necessidades médicas significativas não atendidas.2

Kaivan Khavandi, vice-presidente sênior do Departamento de Pesquisa e Desenvolvimento Respiratório, Imunologia e Inflamação (RI&I) e chefe de Ciências Translacionais e de Desenvolvimento da GSK, disse: "A MASH afeta milhões de pessoas em todo o mundo e é uma das principais causas de transplante de fígado nos EUA e na Europa, mas as opções de tratamento são limitadas para a maioria e inexistentes para aqueles com a forma mais avançada da doença. Essas designações reconhecem o potencial da efimosfermina e refletem o potencial da GSK. acelerando o impulso na saúde do fígado. Acreditamos que a efimosfermina tem o potencial de melhorar significativamente o padrão de tratamento, visando diretamente a fibrose hepática.”

As duas designações foram apoiadas por dados de pacientes com MASH com fibrose moderada a avançada (F2/F3) e cirrótica (F4). Isso inclui dados de fase II às 48 semanas para pacientes F2/F3 que apresentaram melhora da fibrose e resolução de MASH com efimosfermina uma vez por mês versus placebo. Os dados também confirmaram um perfil de segurança bem tolerado com acontecimentos adversos ligeiros e transitórios, incluindo náuseas, vómitos e diarreia.3,4 A efimosfermina está atualmente na fase III com os ensaios ZENITH-1 e ZENITH-2 que investigam a eficácia e segurança em doentes com MASH com fibrose F2/F3. Espera-se que os ensaios de fase III em pacientes com MASH com fibrose F4 comecem este ano.

MASH é uma doença hepática crônica e progressiva que afeta até 5% da população mundial e é uma das principais causas de transplantes de fígado nos EUA e na Europa.5-7 O acúmulo de tecido cicatricial, ou fibrose, é um preditor chave de resultados graves para os pacientes, incluindo cirrose, insuficiência hepática e câncer de fígado.8 Atualmente, as opções de tratamento específicas do fígado são limitadas para aqueles com fibrose moderada a avançada e não há tratamentos aprovados para MASH cirrótico (F4).8

Sobre a efimosfermina

Efimosfermina é uma injeção subcutânea experimental, uma vez por mês, de uma variante de ação prolongada do FGF21, projetada para regular as principais vias metabólicas para diminuir a gordura hepática, melhorar a inflamação hepática e reverter a fibrose hepática em pacientes com MASH. A efimosfermina está atualmente em testes para fibrose moderada a avançada, incluindo cirrose, e não está disponível para prescrição em nenhum lugar do mundo.

Sobre a pesquisa da GSK em hepatologia

A GSK está ampliando sua experiência em inflamação para desenvolver uma próxima onda de inovação para milhões de pessoas afetadas por doenças hepáticas fibroinflamatórias crônicas e potencialmente fatais. Aproveitando a ciência do sistema imunológico e tecnologias avançadas, a GSK está comprometida em avançar seu pipeline de hepatologia com terapias potenciais para hepatite B crônica, esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH) e doença hepática associada ao álcool (ALD).

Sobre a GSK

A GSK é uma empresa biofarmacêutica global com o propósito de unir ciência, tecnologia e talento para, juntos, superarmos as doenças. Saiba mais em gsk.com.

Declaração de advertência sobre declarações prospectivas

A GSK alerta os investidores que quaisquer declarações ou projeções prospectivas feitas pela GSK, incluindo aquelas feitas neste anúncio, estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles projetados. Tais fatores incluem, entre outros, aqueles descritos na seção “Fatores de Risco” do Relatório Anual da GSK no Formulário 20-F para 2025.

Referências

U.S. Administração de Alimentos e Medicamentos. Terapia Inovadora. Disponível em: https://www.fda.gov/pacientes/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Último acesso: 16 de abril de 2026.

Agência Europeia de Medicamentos. PRIME: Medicamentos Prioritários. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Último acesso: 16 de abril de 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermina alfa (BOS-580) uma vez por mês em pessoas com esteatohepatite associada a disfunção metabólica com fibrose F2 ou F3: resultados de um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 24 semanas. Lanceta, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermin Alfa uma vez por mês por até 48 semanas em MASH com fibrose F2/F3: resultados de um estudo de extensão aberto de fase 2. Gastroenterol Hepatol (NY). 2025 dezembro;21(12 Suplemento 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. Uma revisão estruturada da literatura sobre a epidemiologia e a carga de doença da esteatohepatite não alcoólica (NASH). Avanços na terapia. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Os resultados do transplante de fígado em pacientes com doença hepática esteatótica associada à disfunção metabólica grave. Biomedicamentos. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. A doença hepática esteatótica é a indicação dominante para transplante de fígado na Europa e nos Estados Unidos: Tendências e resultados nas últimas 2 décadas. Transplante de fígado. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Doença hepática esteatótica associada à disfunção metabólica (MASLD): mecanismos, implicações clínicas e avanços terapêuticos. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Último acesso: 16 de abril de 2026.

Fonte: GSK

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-04-28 09:34

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