Terapia investigativă a ficatului de la GSK, Efimosfermin, primește denumirea de terapie inovatoare FDA din SUA și medicamente prioritare EMA (PRIME) pentru MASH

Londra, Marea Britanie, 27 aprilie 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) a anunțat astăzi că efimosfermin, o terapie hepatică experimentală o dată pe lună, i s-a acordat Breakthrough Therapy Designation de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) și Priority Medicines (PRIME) Desemnarea de către Agenția Europeană a Medicamentului (MEMAASH).

Datele de faza II arată că efimosferminul o dată pe lună a îmbunătățit fibroza hepatică (cicatrizarea), un factor cheie al progresiei bolii în steatohepatita asociată disfuncției metabolice (MASH)

MASH este o cauză principală a transplantului de ficat în SUA și Europa

Proiectările medicale neîntâmpinate recunosc potențialul de a reflecta potențialul efim SK și de a reflecta potențialul efimosmin de a reflecta potențialul efimosfermin. Canalul pentru sănătatea ficatului

Desemnarea FDA este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor pentru afecțiuni grave, unde dovezile clinice preliminare indică potențialul de îmbunătățire substanțială față de terapia disponibilă.1 Desemnarea EMA oferă sprijin științific și de reglementare pentru medicamentele care au potențialul de a aborda nevoi medicale semnificative nesatisfăcute.2

Kaivan Khavandi, SVP, R&D Head Respiratory, Immunology & Inflammation (RI&I) și Head of Translational & Development Sciences, GSK, a declarat: „MASH afectează milioane de oameni din întreaga lume și este una dintre principalele cauze ale transplantului de ficat în SUA și Europa, dar opțiunile de tratament sunt limitate pentru majoritatea și cele mai inexistente forme de boli recunoscute pentru cei mai avansate forme de boli. potențialul și reflectă impulsul accelerat al GSK în sănătatea ficatului. Credem că efimosferminul are potențialul de a avansa în mod semnificativ standardul de îngrijire, țintind direct fibroza hepatică.”

Cele două denumiri au fost susținute de datele de la pacienții MASH cu fibroză moderată până la avansată (F2/F3) și cirotică (F4). Aceasta include date de faza II la 48 de săptămâni pentru pacienții F2/F3 care au prezentat o îmbunătățire a fibrozei și rezoluție MASH cu efimosfermină o dată pe lună față de placebo. Datele au confirmat, de asemenea, un profil de siguranță bine tolerat cu evenimente adverse ușoare, tranzitorii, inclusiv greață, vărsături și diaree.3,4 Efimosfermin este în prezent în faza III cu studiile ZENITH-1 și ZENITH-2 care investighează eficacitatea și siguranța la pacienții MASH cu fibroză F2/F3. Studiile de fază III la pacienții MASH cu fibroză F4 sunt de așteptat să înceapă în acest an.

MASH este o boală hepatică cronică, progresivă, care afectează până la 5% din populația globală și este o cauză principală a transplanturilor de ficat atât în SUA, cât și în Europa.5-7 Acumularea de țesut cicatricial, sau fibroza, este un predictor cheie al rezultatelor grave pentru pacienți, inclusiv ciroza, insuficiența hepatică și cancerul hepatic. pentru MASH cirotic (F4).8

Despre efimosfermin

Efimosfermin este o injecție subcutanată experimentală, o dată pe lună, a unei variante cu acțiune prelungită a FGF21, care este concepută pentru a regla căile metabolice cheie pentru a scădea grăsimea hepatică, a ameliora pacienții cu inflamație hepatică inversă, fibroză hepatică, MASH. Efimosfermin este în prezent în studii pentru fibroză moderată până la avansată, inclusiv ciroză, și nu este disponibilă pentru prescripție medicală nicăieri în lume.

Despre cercetarea GSK în hepatologie

GSK își extinde expertiza în inflamație pentru a dezvolta un următor val de inovații pentru milioanele de oameni afectați de afecțiuni hepatice fibro-inflamatorii cronice și care pun viața în pericol. Valorificând știința sistemului imunitar și tehnologiile avansate, GSK se angajează să-și avanseze conducta hepatologică cu potențiale terapii pentru hepatita cronică B, steatohepatita asociată disfuncției metabolice (MASH) și boala hepatică asociată alcoolului (ALD).

Despre GSK

GSK este un scop global pentru a dezactiva știința și biofarmacia. merge înaintea bolii împreună. Aflați mai multe la gsk.com.

Declarație de avertizare privind declarațiile prospective

GSK îi avertizează pe investitori că orice declarații anticipative sau proiecții făcute de GSK, inclusiv cele făcute în acest anunț, sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care pot face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele proiectate. Astfel de factori includ, dar nu se limitează la, cei descriși în secțiunea „Factori de risc” din Raportul anual GSK pe Formularul 20-F pentru 2025.

Referințe

S.U.A. Administrația pentru alimente și medicamente. Terapie inovatoare. Disponibil la: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Ultima accesare: 16 aprilie 2026.

Agenția Europeană pentru Medicamente. PRIME: Medicamente prioritare. Disponibil la: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-prime-development./medicines-a> Ultima accesare: 16 aprilie 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) o dată pe lună la persoanele cu steatohepatită asociată disfuncției metabolice cu fibroză F2 sau F3: rezultate dintr-un studiu de fază 2, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de 24 de săptămâni. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermin Alfa o dată pe lună timp de până la 48 de săptămâni în MASH cu fibroză F2/F3: rezultate dintr-o fază 2, studiu de extensie deschis. Gastroenterol Hepatol (N Y). 2025 Dec;21(12 Suppl 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. O revizuire structurată a literaturii de specialitate a epidemiologiei și a sarcinii de boală a steatohepatitei non-alcoolice (NASH). Progrese în terapie. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanisaj T. The Outcomes of Liver Transplantation in Severe Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease Patients. Biomedicine. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, şi colab. Boala hepatică steatotică este indicația dominantă pentru transplantul de ficat atât în Europa, cât și în Statele Unite: Tendințe și rezultate în ultimele 2 decenii. Transplant hepatic. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Boala hepatică steatotică asociată disfuncției metabolice (MASLD): mecanisme, implicații clinice și progrese terapeutice. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Disponibil la: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Ultima accesare: 16 aprilie 2026.

Sursa: GSK

Sursa: Ziua Sănătății

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Aplicații de medicamente noi

Rezultate clinice de medicamente

Rezultate clinice Aprobări

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

Orice subiect vă interesează, abonați-vă la cele mai bune noi în caseta Drugs..

Postat : 2026-04-28 09:34

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.