GSK'nın Araştırma Amaçlı Karaciğer Tedavisi Efimosfermin, MASH için ABD FDA Çığır Açan Tedavi ve EMA Öncelikli İlaçlar (PRIME) Tanımlarını Aldı

Londra, Birleşik Krallık 27 Nisan 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) bugün, ayda bir kez uygulanan araştırma amaçlı bir karaciğer tedavisi olan efimosfermin'e, MASH tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Çığır Açan Tedavi Unsuru ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Öncelikli İlaçlar (PRIME) Ataması verildiğini duyurdu.

Faz II verileri, ayda bir kez uygulanan efimosferminin, metabolik fonksiyon bozukluğuyla ilişkili steatohepatitte (MASH) hastalık ilerlemesinin temel faktörlerinden biri olan karaciğer fibrozunu (yara izi) iyileştirdiğini göstermektedir

MASH, ABD ve Avrupa'da karaciğer naklinin önde gelen nedenidir

Tasarımlar, efimosferminin karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyelini kabul etmekte ve GSK'nın karaciğer sağlığı hattındaki ivmeyi yansıtmaktadır

FDA ataması, ön klinik kanıtların mevcut tedaviye kıyasla önemli iyileşme potansiyeline işaret ettiği ciddi durumlara yönelik ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır.1 EMA tanımı, karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyeline sahip ilaçlar için bilimsel ve düzenleyici destek sağlar.2

Solunum, İmmünoloji ve Enflamasyon (RI&I) Ar-Ge Başkanı Kıdemli Başkan Yardımcısı Kaivan Khavandi ve GSK Çeviri ve Geliştirme Bilimleri Başkanı şunları söyledi: "MASH dünya çapında milyonlarca insanı etkiliyor ve ABD ve Avrupa'da karaciğer naklinin önde gelen nedenlerinden biri, ancak tedavi seçenekleri çoğu için sınırlı ve hastalığın en ileri formuna sahip olanlar için mevcut değil. Bu tanımlamalar efimosferminin potansiyelini tanıyor ve yansıtıyor GSK'nın karaciğer sağlığında artan ivmesi, efimosferminin doğrudan karaciğer fibrozunu hedef alarak bakım standardını önemli ölçüde geliştirme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz."

İki tanımlama, orta ila ileri (F2/F3) ve sirotik (F4) fibrozu olan MASH hastalarından elde edilen verilerle desteklendi. Bu, plaseboya karşı ayda bir efimosfermin ile fibrozda iyileşme ve MASH iyileşmesi gösteren F2/F3 hastalarına ait 48. haftada faz II verilerini içerir. Veriler ayrıca bulantı, kusma ve ishal gibi hafif, geçici advers olaylara sahip, iyi tolere edilen bir güvenlik profilini de doğruladı.3,4 Efimosfermin şu anda F2/F3 fibrozisli MASH hastalarında etkinliğini ve güvenliğini araştıran ZENITH-1 ve ZENITH-2 çalışmalarında faz III'tedir. F4 fibrozlu MASH hastalarında faz III çalışmalarının bu yıl başlaması bekleniyor.

MASH, küresel nüfusun %5'ini etkileyen kronik, ilerleyici bir karaciğer hastalığıdır ve hem ABD'de hem de Avrupa'da karaciğer nakillerinin önde gelen nedenidir.5-7 Yara dokusu veya fibrozis oluşumu, hastalar için siroz, karaciğer yetmezliği ve karaciğer kanseri dahil olmak üzere ciddi sonuçların önemli bir belirleyicisidir.8 Şu anda, orta ila ileri derecede fibrozu olan kişiler için karaciğere özgü tedavi seçenekleri sınırlıdır ve sirotik MASH (F4) için onaylanmış bir tedavi yoktur.8

Efimosfermin hakkında

Efimosfermin, MASH hastalarında karaciğer yağını azaltmak, karaciğer iltihabını iyileştirmek ve karaciğer fibrozisini tersine çevirmek için temel metabolik yolları düzenlemek üzere tasarlanmış, FGF21'in uzun etkili bir varyantının ayda bir kez subkütanöz enjeksiyonudur. Efimosfermin şu anda siroz da dahil olmak üzere orta ve ileri düzeyde fibrozis için deneme aşamasındadır ve dünyanın hiçbir yerinde reçeteyle satılmamaktadır.

Hepatolojide GSK araştırması hakkında

GSK, kronik ve yaşamı tehdit eden fibroinflamatuar karaciğer rahatsızlıklarından etkilenen milyonlarca insan için bir sonraki inovasyon dalgasını geliştirmek amacıyla inflamasyon konusundaki uzmanlığını genişletiyor. Bağışıklık sistemi biliminden ve ileri teknolojilerden yararlanan GSK, kronik hepatit B, metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili steatohepatit (MASH) ve alkolle ilişkili karaciğer hastalığı (ALD) için potansiyel tedavilerle hepatoloji hattını ilerletmeye kararlıdır.

GSK Hakkında

GSK, hastalığın önüne geçmek için bilimi, teknolojiyi ve yeteneği bir araya getirmeyi amaçlayan küresel bir biyofarma şirketidir. Daha fazla bilgiyi gsk.com adresinde bulabilirsiniz.

İleriye dönük beyanlarla ilgili uyarı beyanı

GSK, yatırımcıları, bu duyuruda yapılanlar da dahil olmak üzere, GSK tarafından yapılan ileriye dönük beyanların veya öngörülerin, gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarmaktadır. Bu faktörler, GSK'nın 2025 Form 20-F Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde açıklananları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir.

Referanslar

ABD. Gıda ve İlaç İdaresi. Çığır Açan Terapi. Şu adreste bulunabilir: https://www.fda.gov/ Patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Son erişim tarihi: 16 Nisan 2026.

Avrupa İlaç Ajansı. PRIME: Öncelikli İlaçlar. Şu adreste bulunabilir: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Son erişim tarihi: 16 Nisan 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T ve ark. F2 veya F3 fibrozlu metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili steatohepatit hastalarında ayda bir kez efimosfermin alfa (BOS-580): 24 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, faz 2 çalışmanın sonuçları. Lancet, 2026; 407: 794-804.

F2/F3 Fibrozisli MASH'de 48 Haftaya Kadar Ayda Bir Efimosfermin Alfa: Faz 2, Açık Etiketli Uzatma Çalışmasının Sonuçları. Gastroenterol Hepatol (NY). 2025 Aralık;21(12 Ek 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. Alkolsüz Steatohepatitin (NASH) Epidemiyolojisi ve Hastalık Yüküne İlişkin Yapılandırılmış Bir Literatür İncelemesi. Terapide Gelişmeler. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Şiddetli Metabolik Disfonksiyonla İlişkili Steatotik Karaciğer Hastalığı Hastalarında Karaciğer Transplantasyonunun Sonuçları. Biyotıplar. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, ve diğerleri. Steatotik karaciğer hastalığı, hem Avrupa'da hem de Amerika Birleşik Devletleri'nde karaciğer nakli için baskın endikasyondur: Son 20 yıldaki eğilimler ve sonuçlar. Karaciğer Nakli. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.00000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabolik Disfonksiyonla İlişkili Steatotik Karaciğer Hastalığı (MASLD): Mekanizmalar, Klinik Uygulamalar ve Terapötik Gelişmeler. Uluslararası J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Şu adreste bulunabilir: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Son erişim: 16 Nisan 2026.

Kaynak: GSK

Kaynak: HealthDay

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

Klinik Araştırma Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-04-28 09:34

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.