Společnost Harmony Biosciences získala schválení úřadu pro potraviny a léčiva USA pro Wakix (pitolisant) pro léčbu kataplexie u dětské narkolepsie

Sledujte Drugslib

PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Únor. Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil novou doplňkovou aplikaci léků (sNDA) pro tablety Wakix® (pitolisant) pro léčbu kataplexie u dětských pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií. Wakix je nyní první a jedinou neplánovanou léčbou schválenou FDA pro pediatrické a dospělé pacienty s narkolepsií s kataplexií nebo bez ní.

„Jsme nadšeni, že jsme dosáhli tohoto důležitého milníku u dětských pacientů s narkolepsií, kteří trpí kataplexií,“ řekl Kumar Budur, M.D., M.S. Scientific Officer of Medical and Harmony. "S tímto schválením mají nyní lékaři možnost předepisovat Wakix k léčbě nadměrné denní ospalosti, kataplexie nebo obojího u pacientů s narkolepsií ve věku 6 let a starších."

Wakix byl schválen FDA v srpnu 2019 pro léčbu nadměrné denní ospalosti (EDS) u dospělých pacientů s narkolepsií, přičemž schválení bylo rozšířeno o kataplexii u dospělých pacientů v říjnu 2020. FDA schválilo Wakix pro léčbu EDS u dětských pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií

nyní v červnu

„2W024 je nyní v červnu“. první a jediná možnost léčby schválená FDA pro dětské i dospělé pacienty s narkolepsií s kataplexií nebo bez ní, která není plánována jako kontrolovaná látka, což je důležitý rozdíl, který podporuje její klinickou užitečnost,“ řekl Jeffrey M. Dayno, MD, prezident a generální ředitel Harmony Biosciences. "Pokračujeme v úsilí o získání pediatrické exkluzivity pro Wakix, která, pokud bude udělena, by přidala dalších šest měsíců regulační exkluzivity pro tuto rostoucí franšízu. Nyní se zaměřujeme na další růst, rozšiřování a rozšiřování hodnoty pitolisantu prostřednictvím dalších indikací s našimi formulacemi nové generace, které mají patenty na využití podané do roku 2044."

O tabletách Wakix® (pitolisant)Wakix, lék první třídy, je schválen Úřadem pro potraviny a léčiva USA pro léčbu nadměrné denní ospalosti (EDS) nebo kataplexie u pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií. V roce 2010 mu bylo uděleno označení lék pro vzácná onemocnění pro léčbu narkolepsie a v roce 2018 označení průlomová terapie pro léčbu kataplexie. Wakix je selektivní antagonista/inverzní agonista receptoru histaminu 3 (H3). Mechanismus účinku přípravku Wakix je nejasný; jeho účinnost však může být zprostředkována jeho aktivitou na receptorech H3, čímž se zvyšuje syntéza a uvolňování histaminu, neurotransmiteru podporujícího brázdu. Wakix byl navržen a vyvinut společností Bioprojet (Francie). Harmony má exkluzivní licenci od Bioprojet na vývoj, výrobu a komercializaci pitolisantu ve Spojených státech.

Indikace a použitíWakix je indikován k léčbě nadměrné denní ospalosti (EDS) nebo kataplexie u pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií.

Důležité bezpečnostní informace

KontraindikaceWakix je kontraindikován u pacientů se známou přecitlivělostí na pitolisant nebo jakoukoli složku přípravku. Byla hlášena anafylaxe. Wakix je také kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater.

Varování a bezpečnostní opatřeníWakix prodlužuje QT interval; vyvarujte se užívání přípravku Wakix u pacientů se známým prodloužením QT intervalu nebo v kombinaci s jinými léky, o kterých je známo, že prodlužují QT interval. Vyhněte se použití u pacientů s anamnézou srdečních arytmií, jakož i za jiných okolností, které mohou zvýšit riziko výskytu torsade de pointes nebo náhlé smrti, včetně symptomatické bradykardie, hypokalemie nebo hypomagnezémie a přítomnosti vrozeného prodloužení QT intervalu.

Riziko prodloužení QT intervalu může být vyšší u pacientů s jaterní nebo jaterní dysfunkcí. poškození). U pacientů s poruchou funkce jater nebo ledvin sledujte zvýšené QTc. U pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater a středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin se doporučuje úprava dávkování. Wakix je kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater a nedoporučuje se u pacientů s terminálním onemocněním ledvin (ESRD).

Nežádoucí účinkyV placebem kontrolovaných klinických studiích prováděných u pacientů s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥5 % a nejméně dvakrát placebo) u přípravku Wakix nespavost (6 %), nauzea (6 %) a úzkost (5 %). Další nežádoucí účinky, které se vyskytly u ≥ 2 % a častěji než u pacientů léčených placebem, zahrnovaly bolest hlavy, infekci horních cest dýchacích, muskuloskeletální bolest, zrychlenou srdeční frekvenci, halucinace, podrážděnost, bolesti břicha, poruchy spánku, sníženou chuť k jídlu, kataplexii, sucho v ústech a vyrážku. V placebem kontrolované fázi klinické studie provedené u pediatrických pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥5 % a vyšší než u placeba) u přípravku Wakix bolest hlavy (19 %) a nespavost (7 %). Celkový profil nežádoucích účinků přípravku Wakix v pediatrické klinické studii byl podobný profilu pozorovanému v programu klinické studie pro dospělé.

Lékové interakceSoučasné podávání přípravku Wakix se silnými inhibitory CYP2D6 zvyšuje expozici pitolisantu 2,2krát. Snižte dávku Wakix na polovinu.

Současné užívání přípravku Wakix se silnými induktory CYP3A4 snižuje expozici pitolisantu o 50 %. Může být nutné upravit dávkování.

Antagonisté H1 receptoru, kteří procházejí hematoencefalickou bariérou, mohou snížit účinnost přípravku Wakix. Pacienti by se měli vyhýbat centrálně působícím antagonistům receptoru H1.

Wakix je hraniční/slabý induktor CYP3A4. Wakix může snížit účinnost citlivých substrátů CYP3A4, včetně hormonální antikoncepce. Pacientkám užívajícím hormonální antikoncepci je třeba doporučit, aby během léčby přípravkem Wakix a po dobu nejméně 21 dnů po ukončení léčby používaly alternativní nehormonální metodu antikoncepce.

Použití u specifických populacíExistuje registr těhotenských expozic, který sleduje výsledky těhotenství u žen, které byly vystaveny přípravku Wakix během těhotenství. Pacientky by měly být vyzvány, aby se zapsaly do registru těhotenství Wakix, pokud otěhotní. Chcete-li se zaregistrovat nebo získat informace z registru, mohou pacienti zavolat na číslo 1-800-833-7460.

Bezpečnost a účinnost přípravku Wakix nebyla stanovena pro léčbu nadměrné denní ospalosti nebo kataplexie u pediatrických pacientů mladších 6 let s narkolepsií.

Wakix je intenzivně metabolizován v játrech. Wakix je kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater. U pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater je nutná úprava dávkování.

Wakix se nedoporučuje u pacientů v konečném stádiu onemocnění ledvin. Úprava dávkování přípravku Wakix se doporučuje u pacientů s eGFR <60 ml/min/1,73 m2.

Maximální doporučené dávkování je nižší u pacientů, kteří jsou pomalými metabolizátory CYP2D6, protože tito pacienti mají vyšší koncentrace pitolisantu než normální metabolizátoři CYP2D6 a mohou mít zvýšené riziko nežádoucích účinků.

Chcete-li nahlásit podezření na nežádoucí účinky, kontaktujte společnost Harmony Biosciences na čísle 1-800-833-7460 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

O narkolepsiiNarkolepsie je vzácné, chronické, vysilující neurologické onemocnění, které se vyznačuje nadměrnou nestabilitou stavu spánku a bdění v USA, která má přibližně 0 denní a (EDS) a kataplexie – její dva hlavní příznaky – spolu s dalšími projevy dysregulace REM spánku (halucinace a spánková paralýza), které pronikají do bdělosti. EDS je neschopnost zůstat vzhůru a bdělý během dne a je příznakem, který je přítomen u všech lidí žijících s narkolepsií. U většiny pacientů je narkolepsie způsobena ztrátou hypokretinu/orexinu, neuropeptidu v mozku, který podporuje stabilitu stavu spánku a bdění. Toto onemocnění postihuje muže i ženy stejně, s typickým nástupem symptomů v adolescenci nebo mladé dospělosti; může však trvat až deset let, než bude správně diagnostikována.

O Harmony BiosciencesHarmony Biosciences je farmaceutická společnost, která se věnuje vývoji a komercializaci inovativních terapií pro pacienty se vzácnými neurologickými onemocněními, kteří nemají uspokojené lékařské potřeby. Harmony Biosciences, poháněná novou vědou, vizionářským myšlením a závazkem vůči těm, kteří se cítí přehlíženi, pečuje o budoucnost plnou terapeutických možností, které mohou pacientům se vzácnými neurologickými onemocněními umožnit skutečně prosperovat. Společnost Paragon Biosciences, LLC, založená v roce 2017 a se sídlem v Plymouth Meeting, Pensylvánie, věříme, že když se setká empatie a inovace, může začít lepší budoucnost; vizi evidentní v terapeutických inovacích, které prosazujeme, kultuře, kterou pěstujeme, a komunitních programech, které podporujeme. Pro více informací navštivte prosím www.harmonybiosciences.com.

Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, která se netýkají záležitostí historických skutečností, by měla být považována za výhledová prohlášení za celý rok 20, včetně našich výhledových čistých výnosů za celý rok 206. růst a hodnota Wakix, plánuje předložit NDA pro pitolisant GR; plánuje provádět zkoušky, shromažďovat nebo přijímat data nebo pokračovat ve vyšetřování jakéhokoli z našich kandidátů na produkty nebo potenciálních indikací; naše plány na rozšíření franšízy pitolisant do 40. let 20. století; naše budoucí provozní výsledky a finanční pozice, obchodní strategie, produkty, potenciální produkty, schválení produktů, plány a cíle managementu pro budoucí operace a budoucí výsledky očekávaných produktů. Tato prohlášení nejsou přísliby ani záruky, ale zahrnují známá i neznámá rizika, nejistoty a další důležité faktory, které mohou způsobit, že naše skutečné výsledky, výkon nebo úspěchy se budou podstatně lišit od jakýchkoli budoucích výsledků, výkonu nebo úspěchů vyjádřených nebo implikovaných výhledovými prohlášeními, včetně, ale nejen, následujících: naše snahy o komercializaci a strategii pro Wakix a, pokud budou schváleny, naše další kandidáty na produkty; míra a stupeň tržního přijetí a klinické užitečnosti pitolisantu v dalších indikacích, pokud je schválen, a jakýchkoli dalších kandidátů na produkty, které můžeme vyvinout nebo získat, pokud budou schváleny; naše plány výzkumu a vývoje, včetně našeho úsilí prozkoumat terapeutický potenciál pitolisantu v dalších indikacích, včetně pitolisantu GR a pitolisantu HD; naše probíhající a plánované klinické studie; naši schopnost rozšířit rozsah našich licenčních smluv s Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet“); dostupnost výhodného pojistného krytí a úhrady pro Wakix a v případě schválení dalších našich kandidátů na produkty; načasování a naši schopnost získat regulační schválení pro pitolisant pro další indikace, včetně pitolisantu GR a pitolisant HD, stejně jako pro jakékoli další kandidátské produkty; naše odhady týkající se výdajů, budoucích příjmů, kapitálových požadavků a dalších potřeb financování; naši schopnost identifikovat, získávat a integrovat další produkty nebo kandidáty na produkty s významným komerčním potenciálem, které jsou v souladu s našimi obchodními cíli; naše komercializační, marketingové a výrobní schopnosti a strategie; významná konkurence v našem odvětví; naše postavení v oblasti duševního vlastnictví; ztráta nebo odchod klíčových členů vedení; neúspěch při úspěšné realizaci naší růstové strategie, včetně jakéhokoli zpoždění našeho plánovaného budoucího růstu; naše selhání při udržování účinných vnitřních kontrol; dopad vládních zákonů a nařízení; volatilita a kolísání ceny našich kmenových akcií; značné náklady a požadovaný čas řízení v důsledku fungování veřejné obchodní společnosti; skutečnost, že cena kmenových akcií Harmony může být nestálá a výrazně kolísat; prohlášení týkající se našich zamýšlených zpětných odkupů akcií a časového rámce zpětného odkupu a značných nákladů a požadovaného času na správu v důsledku fungování jako veřejná obchodní společnost. Tyto a další důležité faktory diskutované pod titulkem „Rizikové faktory“ v naší výroční zprávě na formuláři 10-K podané Komisi pro cenné papíry (dále jen „SEC“) dne 25. února 2025 a naše další podání u SEC mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které naznačují výhledová prohlášení uvedená v této tiskové zprávě. Jakákoli taková výhledová prohlášení představují odhady vedení k datu této tiskové zprávy. I když se někdy v budoucnu můžeme rozhodnout aktualizovat taková výhledová prohlášení, zříkáme se jakékoli povinnosti tak učinit, i když následné události způsobí změnu našich názorů.

Zdroj: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Zdraví

Zdroj 2> články

  • Společnost Harmony Biosciences získala schválení úřadu pro potraviny a léčiva v USA pro Wakix (pitolisant) u pediatrických pacientů s narkolepsií – 24. června 2024
  • Pacienti Harmony Biosciences obdrželi schválení FDA pro léčbu Adult Wakixant (rozšířené použití The Catkixaplexyolis) s narkolepsií – 13. října 2020
  • FDA schvaluje Wakix (pitolisant), lék první třídy k léčbě nadměrné denní ospalosti u dospělých pacientů s narkolepsií – 15. srpna 2019
  • Únor Jeho žádost o Harmony Biosciences Pistolisant Announces Fornounce 12. 2019

    • Wakix (pitolisant) Historie schválení FDA

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nová schválení léků
  • Nové aplikace Cli> Drug Short
    • Výsledky
  • Generická schválení léků
  • Podcast na webu Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Ať už máte jakékoli téma, které vás zajímají, přihlaste se k odběru novinek Drugcomp.

    Vyslán : 2026-02-18 13:38

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova