Harmony Biosciences erhält die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Wakix (Pitolisant) zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischer Narkolepsie

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PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania--(BUSINESS WIRE)--Feb. 17, 2026 – Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihren ergänzenden neuen Arzneimittelantrag (sNDA) für Wakix® (Pitolisant)-Tabletten zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie genehmigt hat. Wakix ist jetzt die erste und einzige von der FDA zugelassene außerplanmäßige Behandlung für pädiatrische und erwachsene Narkolepsiepatienten mit oder ohne Kataplexie.

„Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein für pädiatrische Narkolepsiepatienten mit Kataplexie zu erreichen“, sagte Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Scientific Officer von Harmony Biosciences. „Mit dieser Zulassung haben Ärzte nun die Möglichkeit, Wakix zur Behandlung von übermäßiger Tagesschläfrigkeit, Kataplexie oder beidem bei Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie zu verschreiben.“

Wakix wurde im August 2019 von der FDA für die Behandlung übermäßiger Tagesmüdigkeit (Excessive Daytime Sleepiness, EDS) bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen, wobei die Zulassung im Oktober 2020 auf Kataplexie bei erwachsenen Patienten ausgeweitet wurde. Die FDA hat Wakix im Juni 2024 für die Behandlung von EDS bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie zugelassen.

„Wakix ist jetzt das erste und einzige Von der FDA zugelassene Behandlungsoption sowohl für pädiatrische als auch erwachsene Narkolepsiepatienten mit oder ohne Kataplexie, die nicht als kontrollierte Substanz vorgesehen ist, eine wichtige Unterscheidung, die ihren klinischen Nutzen unterstreicht“, sagte Jeffrey M. Dayno, M.D., Präsident und Chief Executive Officer von Harmony Biosciences. „Wir treiben unsere Bemühungen zur Erlangung der pädiatrischen Exklusivität für Wakix weiter voran, was, falls gewährt, zusätzliche sechs Monate regulatorische Exklusivität für dieses wachsende Franchise bedeuten würde. Unser Ziel ist es nun, den Wert von Pitolisant durch zusätzliche Indikationen mit unseren Formulierungen der nächsten Generation, für die Gebrauchspatente bis 2044 angemeldet sind, weiter zu steigern, zu erweitern und zu steigern.“

Über Wakix® (Pitolisant) Tabletten Wakix, ein erstklassiges Medikament, ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für die Behandlung von übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) oder Kataplexie bei Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie zugelassen. Es erhielt 2010 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Narkolepsie und 2018 den Status eines Durchbruchs für die Behandlung von Kataplexie. Wakix ist ein selektiver Histamin-3 (H₃)-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist. Der Wirkungsmechanismus von Wakix ist unklar; seine Wirksamkeit könnte jedoch durch seine Aktivität an H₃-Rezeptoren vermittelt werden, wodurch die Synthese und Freisetzung von Histamin, einem Neurotransmitter, der den Wachzustand fördert, erhöht wird. Wakix wurde von Bioprojet (Frankreich) entworfen und entwickelt. Harmony verfügt über eine exklusive Lizenz von Bioprojet zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Pitolisant in den Vereinigten Staaten.

Indikationen und VerwendungWakix ist für die Behandlung von übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) oder Kataplexie bei Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie indiziert.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Kontraindikationen Wakix ist bei Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Pitolisant oder einen der Bestandteile der Formulierung kontraindiziert. Es wurde über Anaphylaxie berichtet. Wakix ist auch bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert.

Warnhinweise und VorsichtsmaßnahmenWakix verlängert das QT-Intervall; Vermeiden Sie die Anwendung von Wakix bei Patienten mit bekannter QT-Verlängerung oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern. Vermeiden Sie die Anwendung bei Patienten mit Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte sowie anderen Umständen, die das Risiko des Auftretens von Torsade de Pointes oder eines plötzlichen Todes erhöhen können, einschließlich symptomatischer Bradykardie, Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie und dem Vorliegen einer angeborenen Verlängerung des QT-Intervalls.

Das Risiko einer QT-Verlängerung kann bei Patienten mit höheren Pitolisant-Konzentrationen größer sein (z. B. Patienten mit Leber- oder Nierenerkrankungen). Beeinträchtigung). Überwachen Sie Patienten mit eingeschränkter Leber- oder Nierenfunktion auf erhöhtes QTc. Bei Patienten mit mittelschwerer Leberfunktionsstörung und mittelschwerer oder schwerer Nierenfunktionsstörung wird eine Dosisanpassung empfohlen. Wakix ist bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert und wird bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz (ESRD) nicht empfohlen.

NebenwirkungenIn den placebokontrollierten klinischen Studien, die an Patienten mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie durchgeführt wurden, waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 % und mindestens doppelt so viel wie Placebo) für Wakix Schlaflosigkeit (6 %), Übelkeit (6 %) und Angstzustände (5 %). Andere Nebenwirkungen, die bei ≥2 % und häufiger als bei mit Placebo behandelten Patienten auftraten, waren Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Schmerzen des Bewegungsapparates, erhöhte Herzfrequenz, Halluzinationen, Reizbarkeit, Bauchschmerzen, Schlafstörungen, verminderter Appetit, Kataplexie, Mundtrockenheit und Hautausschlag. In der placebokontrollierten Phase der klinischen Studie, die an pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie durchgeführt wurde, waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 % und mehr als bei Placebo) für Wakix Kopfschmerzen (19 %) und Schlaflosigkeit (7 %). Das allgemeine Nebenwirkungsprofil von Wakix in der pädiatrischen klinischen Studie ähnelte dem im klinischen Studienprogramm für Erwachsene.

ArzneimittelwechselwirkungenDie gleichzeitige Verabreichung von Wakix mit starken CYP2D6-Inhibitoren erhöht die Pitolisant-Exposition um das 2,2-fache. Reduzieren Sie die Wakix-Dosis um die Hälfte.

Die gleichzeitige Anwendung von Wakix mit starken CYP3A4-Induktoren verringert die Pitolisant-Exposition um 50 %. Möglicherweise sind Dosisanpassungen erforderlich.

H1-Rezeptorantagonisten, die die Blut-Hirn-Schranke überwinden, können die Wirksamkeit von Wakix verringern. Patienten sollten zentral wirkende H1-Rezeptor-Antagonisten meiden.

Wakix ist ein grenzwertiger/schwacher Induktor von CYP3A4. Wakix kann die Wirksamkeit empfindlicher CYP3A4-Substrate, einschließlich hormoneller Kontrazeptiva, verringern. Patienten, die eine hormonelle Empfängnisverhütung anwenden, sollten angewiesen werden, während der Behandlung mit Wakix und für mindestens 21 Tage nach Absetzen der Behandlung eine alternative nicht-hormonelle Verhütungsmethode anzuwenden.

Verwendung in bestimmten BevölkerungsgruppenEs gibt ein Schwangerschafts-Expositionsregister, das den Schwangerschaftsausgang bei Frauen überwacht, die während der Schwangerschaft Wakix ausgesetzt waren. Patientinnen sollten ermutigt werden, sich im Wakix-Schwangerschaftsregister einzutragen, wenn sie schwanger werden. Um sich anzumelden oder Informationen aus dem Register zu erhalten, können Patienten 1-800-833-7460 anrufen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Wakix für die Behandlung von übermäßiger Tagesschläfrigkeit oder Kataplexie bei pädiatrischen Patienten unter 6 Jahren mit Narkolepsie ist nicht erwiesen.

Wakix wird weitgehend in der Leber metabolisiert. Wakix ist bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert. Bei Patienten mit mittelschwerer Leberfunktionsstörung ist eine Dosisanpassung erforderlich.

Wakix wird bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz nicht empfohlen. Bei Patienten mit einer eGFR <60 ml/Minute/1,73 m2 wird eine Dosisanpassung von Wakix empfohlen.

Die empfohlene Höchstdosis ist bei Patienten niedriger, die CYP2D6 langsam metabolisieren, da diese Patienten höhere Pitolisant-Konzentrationen aufweisen als normale CYP2D6-Metabolisierer und möglicherweise ein erhöhtes Risiko für unerwünschte Ereignisse haben.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Harmony Biosciences unter 1-800-833-7460 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Über Narkolepsie Narkolepsie ist eine seltene, chronische, schwächende neurologische Erkrankung mit Schlaf-Wach-Instabilität, von der etwa 170.000 Amerikaner betroffen sind und die vor allem durch übermäßige Schläfrigkeit am Tag gekennzeichnet ist (EDS) und Kataplexie – die beiden Hauptsymptome – zusammen mit anderen Manifestationen einer REM-Schlafdysregulation (Halluzinationen und Schlafparalyse), die in den Wachzustand eindringen. Unter EDS versteht man die Unfähigkeit, tagsüber wach und aufmerksam zu bleiben, und ist das Symptom, das bei allen Menschen mit Narkolepsie auftritt. Bei den meisten Patienten wird Narkolepsie durch den Verlust von Hypocretin/Orexin verursacht, einem Neuropeptid im Gehirn, das die Stabilität des Schlaf-Wach-Zustands unterstützt. Diese Krankheit betrifft Männer und Frauen gleichermaßen, wobei die typischen Symptome im Jugend- oder jungen Erwachsenenalter auftreten; Es kann jedoch bis zu einem Jahrzehnt dauern, bis eine ordnungsgemäße Diagnose gestellt wird.

Über Harmony BiosciencesHarmony Biosciences ist ein Pharmaunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für Patienten mit seltenen neurologischen Erkrankungen widmet, die keinen gedeckten medizinischen Bedarf haben. Angetrieben durch neuartige Wissenschaft, visionäres Denken und ein Engagement für diejenigen, die sich übersehen fühlen, fördert Harmony Biosciences eine Zukunft voller therapeutischer Möglichkeiten, die es Patienten mit seltenen neurologischen Erkrankungen ermöglichen können, wirklich erfolgreich zu sein. Wir wurden 2017 von Paragon Biosciences, LLC gegründet und haben unseren Hauptsitz in Plymouth Meeting, Pennsylvania. Wir glauben, dass eine bessere Zukunft beginnen kann, wenn Empathie und Innovation aufeinandertreffen. Eine Vision, die sich in den therapeutischen Innovationen, die wir vorantreiben, der Kultur, die wir pflegen, und den Gemeinschaftsprogrammen, die wir fördern, zeigt. Weitere Informationen finden Sie unter www.harmonybiosciences.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, einschließlich Aussagen zu unserem Nettoproduktumsatz für Wakix für das Gesamtjahr 2026, Erwartungen für das Wachstum und den Wert von Wakix und Plänen eine NDA für Pitolisant GR einzureichen; plant, Versuche durchzuführen, Daten zu sammeln oder zu erhalten oder die Untersuchung unserer Produktkandidaten oder potenziellen Indikationen fortzusetzen; unsere Pläne, das Pitolisant-Franchise bis in die 2040er Jahre auszudehnen; unsere zukünftigen Betriebsergebnisse und Finanzlage, Geschäftsstrategie, Produkte, zukünftige Produkte, Produktzulassungen, die Pläne und Ziele des Managements für zukünftige Betriebsabläufe und zukünftige Ergebnisse erwarteter Produkte. Bei diesen Aussagen handelt es sich weder um Versprechen noch um Garantien, sondern sie unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Ungewissheiten und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: unsere Vermarktungsbemühungen und Strategie für Wakix und, sofern genehmigt, unsere anderen Produktkandidaten; die Geschwindigkeit und der Grad der Marktakzeptanz und des klinischen Nutzens von Pitolisant in weiteren Indikationen, sofern genehmigt, sowie aller anderen Produktkandidaten, die wir entwickeln oder erwerben, sofern genehmigt; unsere Forschungs- und Entwicklungspläne, einschließlich unserer Bemühungen, das therapeutische Potenzial von Pitolisant in weiteren Indikationen zu erforschen, einschließlich Pitolisant GR und Pitolisant HD; unsere laufenden und geplanten klinischen Studien; unsere Fähigkeit, den Umfang unserer Lizenzvereinbarungen mit Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet“) zu erweitern; die Verfügbarkeit eines günstigen Versicherungsschutzes und einer Erstattung für Wakix und, sofern genehmigt, unsere anderen Produktkandidaten; der Zeitpunkt und unsere Fähigkeit, behördliche Genehmigungen für Pitolisant für andere Indikationen, einschließlich Pitolisant GR und Pitolisant HD, sowie für alle anderen Produktkandidaten zu erhalten; unsere Schätzungen zu Ausgaben, zukünftigen Einnahmen, Kapitalbedarf und zusätzlichem Finanzierungsbedarf; unsere Fähigkeit, zusätzliche Produkte oder Produktkandidaten mit erheblichem kommerziellem Potenzial zu identifizieren, zu erwerben und zu integrieren, die mit unseren kommerziellen Zielen im Einklang stehen; unsere Vermarktungs-, Marketing- und Produktionskapazitäten und -strategie; erheblicher Wettbewerb in unserer Branche; unsere Position in Bezug auf geistiges Eigentum; Verlust oder Ruhestand wichtiger Mitglieder des Managements; Versäumnis, unsere Wachstumsstrategie erfolgreich umzusetzen, einschließlich etwaiger Verzögerungen bei unserem geplanten zukünftigen Wachstum; unser Versäumnis, wirksame interne Kontrollen aufrechtzuerhalten; die Auswirkungen staatlicher Gesetze und Vorschriften; Volatilität und Schwankungen im Preis unserer Stammaktien; die erheblichen Kosten und die erforderliche Verwaltungszeit, die sich aus der Tätigkeit als öffentliches Unternehmen ergeben; die Tatsache, dass der Preis der Stammaktien von Harmony volatil sein und erheblich schwanken kann; Aussagen zu unseren beabsichtigten Aktienrückkäufen und zum Rückkaufzeitrahmen sowie zu den erheblichen Kosten und der erforderlichen Verwaltungszeit, die sich aus der Tätigkeit als börsennotiertes Unternehmen ergeben. Diese und andere wichtige Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K, der am 25. Februar 2025 bei der Securities and Exchange Commission (die „SEC“) eingereicht wurde, und in unseren anderen Einreichungen bei der SEC erörtert werden, könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung zum Ausdruck kommen. Solche zukunftsgerichteten Aussagen stellen Schätzungen des Managements zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar. Auch wenn wir uns dazu entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen irgendwann in der Zukunft zu aktualisieren, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern.

Quelle: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-02-18 13:38

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