Harmony Biosciences recibe la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para Wakix (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejía en la narcolepsia pediátrica

Siga a Drugslib en

REUNIÓN DE PLYMOUTH, Pensilvania--(BUSINESS WIRE)--Feb. 17 de septiembre de 2026: Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó su solicitud de nuevo medicamento suplementario (sNDA) para las tabletas Wakix® (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años de edad o más con narcolepsia. Wakix es ahora el primer y único tratamiento no programado aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia con o sin cataplejía.

“Estamos entusiasmados de lograr este importante hito para los pacientes pediátricos con narcolepsia que experimentan cataplejía”, dijo Kumar Budur, M.D., M.S., director médico y científico de Harmony Biosciences. "Con esta aprobación, los médicos ahora tienen la opción de recetar Wakix para tratar la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía o ambas, en pacientes de 6 años o más con narcolepsia".

Wakix fue aprobado por la FDA en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes adultos con narcolepsia, y la aprobación se amplió para incluir la cataplejía en pacientes adultos en octubre de 2020. La FDA aprobó Wakix para el tratamiento de la EDS en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia en junio de 2024.

“Wakix es ahora el primer y único Opción de tratamiento aprobada por la FDA para pacientes con narcolepsia pediátricos y adultos con o sin cataplexia que no está programada como sustancia controlada, una distinción importante que respalda su utilidad clínica”, dijo Jeffrey M. Dayno, M.D., presidente y director ejecutivo de Harmony Biosciences. "Seguimos avanzando en nuestros esfuerzos para obtener la exclusividad pediátrica para Wakix, que, si se concede, agregaría seis meses adicionales de exclusividad regulatoria para esta franquicia en crecimiento. Nuestras miras ahora están puestas en seguir creciendo, extendiendo y ampliando el valor de pitolisant a través de indicaciones adicionales con nuestras formulaciones de próxima generación, que tienen patentes de utilidad presentadas hasta 2044".

Acerca de las tabletas Wakix® (pitolisant)Wakix, un medicamento de primera clase, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (SED) o cataplejía en pacientes de 6 años de edad y mayores con narcolepsia. Se le concedió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010 y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de la cataplejía en 2018. Wakix es un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina 3 (H₃). El mecanismo de acción de Wakix no está claro; sin embargo, su eficacia podría estar mediada por su actividad en los receptores H₃, aumentando así la síntesis y liberación de histamina, un neurotransmisor que promueve la vigilia. Wakix fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (Francia). Harmony tiene una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en los Estados Unidos.

Indicaciones y usoWakix está indicado para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (SED) o cataplejía en pacientes de 6 años de edad y mayores con narcolepsia.

Información de seguridad importante

ContraindicacionesWakix está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida al pitolisant o cualquier componente de la formulación. Se ha informado anafilaxia. Wakix también está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave.

Advertencias y PrecaucionesWakix prolonga el intervalo QT; Evite el uso de Wakix en pacientes con prolongación conocida del intervalo QT o en combinación con otros medicamentos que se sabe que prolongan el intervalo QT. Evite el uso en pacientes con antecedentes de arritmias cardíacas, así como en otras circunstancias que puedan aumentar el riesgo de aparición de torsade de pointes o muerte súbita, incluida bradicardia sintomática, hipopotasemia o hipomagnesemia, y la presencia de prolongación congénita del intervalo QT.

El riesgo de prolongación del QT puede ser mayor en pacientes con concentraciones más altas de pitolisant (p. ej., pacientes con insuficiencia hepática o renal). Monitoree a los pacientes con insuficiencia hepática o renal para detectar un aumento del QTc. Se recomienda modificar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada e insuficiencia renal moderada o grave. Wakix está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave y no se recomienda en pacientes con enfermedad renal terminal (ESRD).

Reacciones adversasEn los ensayos clínicos controlados con placebo realizados en pacientes con narcolepsia con o sin cataplexia, las reacciones adversas más comunes (≥5 % y al menos dos veces con placebo) para Wakix fueron insomnio (6 %), náuseas (6 %) y ansiedad (5 %). Otras reacciones adversas que ocurrieron en ≥2% y con mayor frecuencia que en los pacientes tratados con placebo incluyeron dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, dolor musculoesquelético, aumento de la frecuencia cardíaca, alucinaciones, irritabilidad, dolor abdominal, alteraciones del sueño, disminución del apetito, cataplexia, sequedad de boca y erupción cutánea. En la fase controlada con placebo del ensayo clínico realizado en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia con o sin cataplexia, las reacciones adversas más comunes (≥5% y mayores que el placebo) para Wakix fueron dolor de cabeza (19%) e insomnio (7%). El perfil general de reacciones adversas de Wakix en el ensayo clínico pediátrico fue similar al observado en el programa de ensayos clínicos en adultos.

Interacciones medicamentosasLa administración concomitante de Wakix con inhibidores potentes de CYP2D6 aumenta la exposición a pitolisant en 2,2 veces. Reducir la dosis de Wakix a la mitad.

El uso concomitante de Wakix con inductores potentes de CYP3A4 reduce la exposición a pitolisant en un 50 %. Es posible que sea necesario ajustar la dosis.

Los antagonistas del receptor H1 que cruzan la barrera hematoencefálica pueden reducir la eficacia de Wakix. Los pacientes deben evitar los antagonistas de los receptores H1 de acción central.

Wakix es un inductor débil o límite de CYP3A4. Wakix puede reducir la eficacia de los sustratos sensibles del CYP3A4, incluidos los anticonceptivos hormonales. Se debe recomendar a las pacientes que usan anticonceptivos hormonales que utilicen un método anticonceptivo no hormonal alternativo durante el tratamiento con Wakix y durante al menos 21 días después de suspender el tratamiento.

Uso en poblaciones específicasExiste un registro de exposición durante el embarazo que monitorea los resultados del embarazo en mujeres expuestas a Wakix durante el embarazo. Se debe alentar a las pacientes a inscribirse en el registro de embarazos de Wakix si quedan embarazadas. Para inscribirse u obtener información del registro, los pacientes pueden llamar al 1-800-833-7460.

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Wakix para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva o cataplexia en pacientes pediátricos menores de 6 años con narcolepsia.

Wakix se metaboliza ampliamente en el hígado. Wakix está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave. Se requiere ajuste de dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada.

Wakix no se recomienda en pacientes con enfermedad renal terminal. Se recomienda ajustar la dosis de Wakix en pacientes con eGFR <60 ml/minuto/1,73 m2.

La dosis máxima recomendada es menor en pacientes que son metabolizadores lentos de CYP2D6 porque estos pacientes tienen concentraciones de pitolisant más altas que los metabolizadores normales de CYP2D6 y pueden tener un mayor riesgo de eventos adversos.

Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con Harmony Biosciences al 1-800-833-7460 o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Acerca de la narcolepsiaLa narcolepsia es una enfermedad neurológica rara, crónica y debilitante de la inestabilidad del estado de sueño-vigilia que afecta aproximadamente a 170.000 estadounidenses y se caracteriza principalmente por somnolencia diurna excesiva (SED) y cataplejía (sus dos síntomas cardinales) junto con otras manifestaciones de desregulación del sueño REM (alucinaciones y parálisis del sueño), que interfieren en la vigilia. El EDS es la incapacidad de permanecer despierto y alerta durante el día y es el síntoma presente en todas las personas que viven con narcolepsia. En la mayoría de los pacientes, la narcolepsia es causada por la pérdida de hipocretina/orexina, un neuropéptido en el cerebro que favorece la estabilidad del estado de sueño-vigilia. Esta enfermedad afecta por igual a hombres y mujeres, con síntomas típicos de inicio en la adolescencia o edad adulta temprana; sin embargo, puede llevar hasta una década diagnosticarse adecuadamente.

Acerca de Harmony BiosciencesHarmony Biosciences es una empresa farmacéutica dedicada a desarrollar y comercializar terapias innovadoras para pacientes con enfermedades neurológicas raras que tienen necesidades médicas no cubiertas. Impulsada por una ciencia novedosa, un pensamiento visionario y un compromiso con aquellos que se sienten ignorados, Harmony Biosciences está fomentando un futuro lleno de posibilidades terapéuticas que pueden permitir que los pacientes con enfermedades neurológicas raras prosperen verdaderamente. Fundada por Paragon Biosciences, LLC, en 2017 y con sede en Plymouth Meeting, Pensilvania, creemos que cuando la empatía y la innovación se unen, puede comenzar un futuro mejor; una visión evidente en las innovaciones terapéuticas que avanzamos, la cultura que cultivamos y los programas comunitarios que fomentamos. Para obtener más información, visite www.harmonybiosciences.com.

Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no se relacionen con cuestiones de hechos históricos deben considerarse declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre nuestros ingresos netos por productos para todo el año 2026 para Wakix, las expectativas de crecimiento y valor de Wakix, planea presentar una NDA para pitolisant GR; planea realizar ensayos, recopilar o recibir datos, o continuar investigando cualquiera de nuestros productos candidatos o posibles indicaciones; nuestros planes de extender la franquicia pitolisant hasta la década de 2040; nuestros resultados futuros de operaciones y posición financiera, estrategia comercial, productos, productos potenciales, aprobaciones de productos, los planes y objetivos de gestión para operaciones futuras y resultados futuros de productos anticipados. Estas declaraciones no son promesas ni garantías, pero involucran riesgos, incertidumbres y otros factores importantes conocidos y desconocidos que pueden causar que nuestros resultados, desempeño o logros reales sean materialmente diferentes de cualquier resultado, desempeño o logro futuro expresado o implícito en las declaraciones prospectivas, incluidos, entre otros, los siguientes: nuestros esfuerzos y estrategia de comercialización para Wakix y, si se aprueban, nuestros otros productos candidatos; la tasa y el grado de aceptación en el mercado y la utilidad clínica de pitolisant en indicaciones adicionales, si se aprueba, y cualquier otro producto candidato que podamos desarrollar o adquirir, si se aprueba; nuestros planes de investigación y desarrollo, incluidos nuestros esfuerzos para explorar el potencial terapéutico de pitolisant en indicaciones adicionales, incluidos pitolisant GR y pitolisant HD; nuestros ensayos clínicos en curso y planificados; nuestra capacidad para ampliar el alcance de nuestros acuerdos de licencia con Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); la disponibilidad de cobertura de seguro y reembolso favorables para Wakix y, si se aprueba, nuestros otros productos candidatos; el momento y nuestra capacidad para obtener aprobaciones regulatorias para pitolisant para otras indicaciones, incluidos pitolisant GR y pitolisant HD, así como cualquier otro producto candidato; nuestras estimaciones sobre gastos, ingresos futuros, requisitos de capital y necesidades de financiamiento adicionales; nuestra capacidad para identificar, adquirir e integrar productos adicionales o candidatos a productos con potencial comercial significativo que sean consistentes con nuestros objetivos comerciales; nuestras capacidades y estrategia de comercialización, marketing y fabricación; competencia significativa en nuestra industria; nuestra posición en materia de propiedad intelectual; pérdida o jubilación de miembros clave de la dirección; no ejecutar con éxito nuestra estrategia de crecimiento, incluido cualquier retraso en nuestro crecimiento futuro planificado; nuestra incapacidad para mantener controles internos efectivos; el impacto de las leyes y regulaciones gubernamentales; volatilidad y fluctuaciones en el precio de nuestras acciones ordinarias; los importantes costos y el tiempo de gestión requerido como resultado de operar como empresa pública; el hecho de que el precio de las acciones ordinarias de Harmony puede ser volátil y fluctuar sustancialmente; declaraciones relacionadas con nuestras recompras de acciones previstas y el plazo de recompra y los costos significativos y el tiempo de gestión requerido como resultado de operar como una empresa pública. Estos y otros factores importantes analizados bajo el título "Factores de riesgo" en nuestro Informe anual en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (la "SEC") el 25 de febrero de 2025 y nuestras otras presentaciones ante la SEC podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas realizadas en este comunicado de prensa. Cualquiera de estas declaraciones prospectivas representa las estimaciones de la gerencia a la fecha de este comunicado de prensa. Si bien podemos optar por actualizar dichas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, renunciamos a cualquier obligación de hacerlo, incluso si eventos posteriores hacen que nuestras opiniones cambien.

Fuente: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Fuente: HealthDay

Artículos relacionados

  • Harmony Biosciences recibe la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para Wakix (pitolisant) en pacientes pediátricos con narcolepsia - 24 de junio de 2024
  • Harmony Biosciences recibe la aprobación de la FDA para el uso ampliado de Wakix (pitolisant) para el tratamiento de cataplexia en pacientes adultos con narcolepsia - 13 de octubre de 2020
  • Aprueba la FDA Wakix (pitolisant), un medicamento de primera clase para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes adultos con narcolepsia - 15 de agosto de 2019
  • Harmony Biosciences anuncia la aceptación del expediente de su nueva solicitud de fármaco para Pitolisant - 12 de febrero de 2019

    • Historial de aprobación de la FDA de Wakix (pitolisant)

    Más recursos de noticias

  • Alertas de medicamentos de la FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Noticias para profesionales de la salud
  • Aprobaciones de nuevos medicamentos
  • Solicitudes de nuevos medicamentos
  • Escasez de medicamentos
  • Resultados de ensayos clínicos
  • Aprobaciones de medicamentos genéricos
  • Podcast de Drugs.com

    • Suscríbase a nuestro boletín

    Cualquiera que sea su tema de interés, suscríbase a nuestros boletines para obtener lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.

    Al corriente : 2026-02-18 13:38

    Leer más

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

    Palabras clave populares