Harmony Biosciences reçoit l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour Wakix (pitolisant) pour le traitement de la cataplexie dans la narcolepsie pédiatrique

PLYMOUTH MEETING, Pennsylvanie--(BUSINESS WIRE)--févr. 17, 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq : HRMY) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour les comprimés Wakix® (pitolisant) pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Wakix est désormais le premier et le seul traitement non programmé approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques et adultes atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie.

« Nous sommes ravis de franchir cette étape importante pour les patients pédiatriques narcoleptiques souffrant de cataplexie », a déclaré Kumar Budur, M.D., M.S., directeur médical et scientifique d'Harmony Biosciences. "Avec cette approbation, les cliniciens ont désormais la possibilité de prescrire Wakix pour traiter la somnolence diurne excessive, la cataplexie, ou les deux, chez les patients de 6 ans et plus atteints de narcolepsie."

Wakix a été approuvé par la FDA en août 2019 pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SED) chez les patients adultes atteints de narcolepsie, avec une approbation élargie pour inclure la cataplexie chez les patients adultes en octobre 2020. La FDA a approuvé Wakix pour le traitement de la SED chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie en juin 2024.

« Wakix est désormais le premier et le seul approuvé par la FDA. option de traitement pour les patients pédiatriques et adultes atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie qui n'est pas programmée comme substance contrôlée, une distinction importante qui soutient son utilité clinique », a déclaré Jeffrey M. Dayno, M.D., président et chef de la direction d'Harmony Biosciences. "Nous poursuivons nos efforts en vue d'obtenir l'exclusivité pédiatrique pour Wakix, qui, si elle est accordée, ajouterait six mois supplémentaires d'exclusivité réglementaire pour cette franchise en pleine croissance. Nos objectifs sont désormais fixés sur la croissance, l'extension et l'expansion de la valeur du pitolisant grâce à des indications supplémentaires avec nos formulations de nouvelle génération, dont les brevets d'utilité ont été déposés jusqu'en 2044. "

À propos des comprimés Wakix® (pitolisant)Wakix, un médicament de première classe, est approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) ou de la cataplexie chez les patients de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Il a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la narcolepsie en 2010 et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement de la cataplexie en 2018. Wakix est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l'histamine 3 (H₃). Le mécanisme d’action de Wakix n’est pas clair ; cependant, son efficacité pourrait être médiée par son activité au niveau des récepteurs H₃, augmentant ainsi la synthèse et la libération d'histamine, un neurotransmetteur favorisant l'éveil. Wakix a été conçu et développé par Bioprojet (France). Harmony possède une licence exclusive de Bioprojet pour développer, fabriquer et commercialiser du pitolisant aux États-Unis.

Indications et utilisationWakix est indiqué pour le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) ou de la cataplexie chez les patients de 6 ans et plus atteints de narcolepsie.

Informations de sécurité importantes

Contre-indications Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue au pitolisant ou à l'un des composants de la formulation. Une anaphylaxie a été rapportée. Wakix est également contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère.

Avertissements et précautions Wakix prolonge l'intervalle QT ; évitez d'utiliser Wakix chez les patients présentant un allongement connu de l'intervalle QT ou en association avec d'autres médicaments connus pour prolonger l'intervalle QT. Évitez l'utilisation chez les patients ayant des antécédents d'arythmies cardiaques, ainsi que dans d'autres circonstances pouvant augmenter le risque de torsade de pointes ou de mort subite, notamment une bradycardie symptomatique, une hypokaliémie ou une hypomagnésémie et la présence d'un allongement congénital de l'intervalle QT.

Le risque d'allongement de l'intervalle QT peut être plus élevé chez les patients présentant des concentrations plus élevées de pitolisant (par exemple, les patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale). Surveiller les patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale pour déceler une augmentation de l'intervalle QTc. Une modification posologique est recommandée chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée et une insuffisance rénale modérée ou sévère. Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère et n'est pas recommandé chez les patients atteints d'insuffisance rénale terminale (IRT).

Effets indésirablesDans les essais cliniques contrôlés par placebo menés chez des patients atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, les effets indésirables les plus courants (≥ 5 % et au moins deux fois le placebo) pour Wakix étaient l'insomnie (6 %), les nausées (6 %) et l'anxiété (5 %). Les autres effets indésirables survenus à ≥ 2 % et plus fréquemment que chez les patients traités par placebo comprenaient des maux de tête, une infection des voies respiratoires supérieures, des douleurs musculo-squelettiques, une augmentation de la fréquence cardiaque, des hallucinations, une irritabilité, des douleurs abdominales, des troubles du sommeil, une diminution de l'appétit, une cataplexie, une bouche sèche et une éruption cutanée. Dans la phase contrôlée par placebo de l'essai clinique mené chez des patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, les effets indésirables les plus courants (≥ 5 % et supérieurs au placebo) pour Wakix étaient les maux de tête (19 %) et l'insomnie (7 %). Le profil global des effets indésirables de Wakix dans l'essai clinique pédiatrique était similaire à celui observé dans le programme d'essais cliniques chez les adultes.

Interactions médicamenteusesL'administration concomitante de Wakix avec de puissants inhibiteurs du CYP2D6 augmente l'exposition au pitolisant de 2,2 fois. Réduisez la dose de Wakix de moitié.

L'utilisation concomitante de Wakix avec de puissants inducteurs du CYP3A4 diminue l'exposition au pitolisant de 50 %. Des ajustements posologiques peuvent être nécessaires.

Les antagonistes des récepteurs H1 qui traversent la barrière hémato-encéphalique peuvent réduire l'efficacité de Wakix. Les patients doivent éviter les antagonistes des récepteurs H1 à action centrale.

Wakix est un inducteur limite/faible du CYP3A4. Wakix peut réduire l'efficacité des substrats sensibles du CYP3A4, y compris les contraceptifs hormonaux. Il convient de conseiller aux patientes utilisant une contraception hormonale d'utiliser une méthode contraceptive non hormonale alternative pendant le traitement par Wakix et pendant au moins 21 jours après l'arrêt du traitement.

Utilisation dans des populations spécifiquesIl existe un registre d'exposition pendant la grossesse qui surveille l'issue de la grossesse chez les femmes exposées à Wakix pendant la grossesse. Les patientes doivent être encouragées à s’inscrire au registre des grossesses Wakix si elles tombent enceintes. Pour s'inscrire ou obtenir des informations du registre, les patients peuvent appeler le 1-800-833-7460.

La sécurité et l'efficacité de Wakix n'ont pas été établies pour le traitement de la somnolence diurne excessive ou de la cataplexie chez les patients pédiatriques de moins de 6 ans atteints de narcolepsie.

Wakix est largement métabolisé par le foie. Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère. Un ajustement posologique est nécessaire chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée.

Wakix n'est pas recommandé chez les patients atteints d'insuffisance rénale terminale. Un ajustement posologique de Wakix est recommandé chez les patients présentant un DFGe < 60 ml/minute/1,73 m2.

La posologie maximale recommandée est plus faible chez les patients métaboliseurs lents du CYP2D6, car ces patients ont des concentrations de pitolisant plus élevées que les métaboliseurs normaux du CYP2D6 et peuvent présenter un risque accru d'événements indésirables.

Pour signaler des effets indésirables suspectés, contactez Harmony Biosciences au 1-800-833-7460 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

À propos de la narcolepsieLa narcolepsie est une maladie neurologique rare, chronique et débilitante d'instabilité de l'état veille-sommeil qui touche environ 170 000 Américains et se caractérise principalement par une somnolence diurne excessive (EDS) et la cataplexie – ses deux symptômes cardinaux – ainsi que d’autres manifestations de dérégulation du sommeil paradoxal (hallucinations et paralysie du sommeil), qui s’immiscent dans l’éveil. L’EDS est l’incapacité de rester éveillé et alerte pendant la journée et constitue le symptôme présent chez toutes les personnes vivant avec la narcolepsie. Chez la plupart des patients, la narcolepsie est causée par la perte d’hypocrétine/orexine, un neuropeptide présent dans le cerveau qui soutient la stabilité de l’état veille-sommeil. Cette maladie touche également les hommes et les femmes, avec des symptômes typiques apparaissant à l’adolescence ou au début de l’âge adulte ; cependant, cela peut prendre jusqu'à une décennie pour être correctement diagnostiqué.

À propos d'Harmony BiosciencesHarmony Biosciences est une société pharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies neurologiques rares dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Poussée par une science nouvelle, une pensée visionnaire et un engagement envers ceux qui se sentent négligés, Harmony Biosciences nourrit un avenir plein de possibilités thérapeutiques qui pourraient permettre aux patients atteints de maladies neurologiques rares de véritablement s'épanouir. Créé par Paragon Biosciences, LLC en 2017 et dont le siège est à Plymouth Meeting, en Pennsylvanie, nous pensons que lorsque l'empathie et l'innovation se rencontrent, un avenir meilleur peut commencer ; une vision évidente dans les innovations thérapeutiques que nous promouvons, la culture que nous cultivons et les programmes communautaires que nous favorisons. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.harmonybiosciences.com.

Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant nos revenus nets de produits pour l'année 2026 pour Wakix, les attentes concernant la croissance et la valeur de Wakix, envisage de soumettre une NDA pour le pitolisant GR ; prévoit de mener des essais, de collecter ou de recevoir des données, ou de continuer à enquêter sur l'un de nos produits candidats ou sur des indications potentielles ; nos projets d'extension de la franchise pitolisante jusque dans les années 2040 ; nos résultats d'exploitation et notre situation financière futurs, notre stratégie commerciale, nos produits, nos produits potentiels, nos approbations de produits, les plans et objectifs de la direction pour les opérations futures et les résultats futurs des produits prévus. Ces déclarations ne sont ni des promesses ni des garanties, mais impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs importants qui peuvent faire en sorte que nos résultats, performances ou réalisations réels soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants : nos efforts et notre stratégie de commercialisation pour Wakix et, s'ils sont approuvés, nos autres produits candidats ; le taux et le degré d'acceptation sur le marché et l'utilité clinique du pitolisant dans des indications supplémentaires, s'il est approuvé, et de tout autre produit candidat que nous pourrions développer ou acquérir, s'il est approuvé ; nos plans de recherche et de développement, y compris nos efforts pour explorer le potentiel thérapeutique du pitolisant dans des indications supplémentaires, notamment le pitolisant GR et le pitolisant HD ; nos essais cliniques en cours et prévus ; notre capacité à étendre la portée de nos accords de licence avec Bioprojet Société Civile de Recherche (« Bioprojet ») ; la disponibilité d'une couverture d'assurance et d'un remboursement avantageux pour Wakix et, s'ils sont approuvés, nos autres produits candidats ; le calendrier et notre capacité à obtenir les approbations réglementaires pour le pitolisant pour d'autres indications, y compris le pitolisant GR et le pitolisant HD, ainsi que tout autre produit candidat ; nos estimations concernant les dépenses, les revenus futurs, les besoins en capital et les besoins de financement supplémentaires ; notre capacité à identifier, acquérir et intégrer des produits supplémentaires ou des produits candidats présentant un potentiel commercial important et cohérents avec nos objectifs commerciaux ; nos capacités et notre stratégie de commercialisation, de marketing et de fabrication ; une concurrence importante dans notre industrie; notre position en matière de propriété intellectuelle ; perte ou départ à la retraite de membres clés de la direction ; l'incapacité à exécuter avec succès notre stratégie de croissance, y compris tout retard dans notre croissance future prévue ; notre incapacité à maintenir des contrôles internes efficaces ; l'impact des lois et réglementations gouvernementales ; la volatilité et les fluctuations du prix de nos actions ordinaires ; les coûts importants et le temps de gestion requis du fait de l'exploitation en tant que société publique ; le fait que le prix des actions ordinaires d'Harmony peut être volatil et fluctuer considérablement ; déclarations relatives à nos rachats d'actions prévus et au calendrier de rachat ainsi qu'aux coûts importants et au temps de gestion requis en raison de notre activité en tant que société ouverte. Ces facteurs ainsi que d'autres facteurs importants abordés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC ») le 25 février 2025 et nos autres documents déposés auprès de la SEC pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives faites dans ce communiqué de presse. Ces déclarations prospectives représentent les estimations de la direction à la date du présent communiqué de presse. Bien que nous puissions choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, nous déclinons toute obligation de le faire, même si des événements ultérieurs entraînent un changement de notre point de vue.

Source : Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-02-18 13:38

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