Harmony Biosciences Menerima Persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk Wakix (pitolisant) untuk Pengobatan Katapleksi pada Narkolepsi Anak

Ikuti Drugslib di

PERTEMUAN PLYMOUTH, Pa.--(Antara/BUSINESS WIRE)--Feb. 17, 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui aplikasi obat tambahan baru (sNDA) untuk tablet Wakix® (pitolisant) untuk pengobatan katapleksi pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas yang menderita narkolepsi. Wakix kini menjadi pengobatan tidak terjadwal pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA untuk pasien narkolepsi anak dan dewasa dengan atau tanpa katapleksi.

“Kami sangat gembira dapat mencapai tonggak penting ini bagi pasien narkolepsi anak yang mengalami katapleksi,” kata Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Scientific Officer di Harmony Biosciences. “Dengan persetujuan ini, dokter kini memiliki pilihan untuk meresepkan Wakix untuk mengatasi kantuk berlebihan di siang hari, katapleksi, atau keduanya, pada pasien berusia 6 tahun ke atas yang menderita narkolepsi.”

Wakix disetujui oleh FDA pada bulan Agustus 2019 untuk pengobatan rasa kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) pada pasien dewasa dengan narkolepsi, dan persetujuan diperluas hingga mencakup cataplexy pada pasien dewasa pada bulan Oktober 2020. FDA menyetujui Wakix untuk pengobatan EDS pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi pada bulan Juni 2024.

“Wakix kini menjadi yang pertama dan satu-satunya Pilihan pengobatan yang disetujui FDA untuk pasien narkolepsi anak dan dewasa dengan atau tanpa cataplexy yang tidak dijadwalkan sebagai zat yang dikendalikan, sebuah perbedaan penting yang mendukung kegunaan klinisnya,” kata Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden dan Chief Executive Officer Harmony Biosciences. "Kami terus memajukan upaya kami untuk mendapatkan eksklusivitas pediatrik untuk Wakix, yang, jika dikabulkan, akan menambah eksklusivitas regulasi tambahan selama enam bulan untuk waralaba yang sedang berkembang ini. Pandangan kami kini tertuju pada pertumbuhan lebih lanjut, perluasan, dan perluasan nilai pitolisant melalui indikasi tambahan pada formulasi generasi berikutnya, yang paten utilitasnya telah diajukan hingga tahun 2044."

Tentang Tablet Wakix® (pitolisant)Wakix, obat kelas satu, disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. untuk pengobatan kantuk berlebihan di siang hari (EDS) atau katapleksi pada pasien berusia 6 tahun ke atas yang mengidap narkolepsi. Itu diberikan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan narkolepsi pada tahun 2010, dan penunjukan terapi terobosan untuk pengobatan cataplexy pada tahun 2018. Wakix adalah antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif/agonis terbalik. Mekanisme kerja Wakix tidak jelas; namun, kemanjurannya dapat dimediasi melalui aktivitasnya pada reseptor H₃, sehingga meningkatkan sintesis dan pelepasan histamin, suatu neurotransmitter yang meningkatkan kesadaran. Wakix dirancang dan dikembangkan oleh Bioprojet (Prancis). Harmony memiliki lisensi eksklusif dari Bioprojet untuk mengembangkan, memproduksi, dan mengkomersialkan pitolisant di Amerika Serikat.

Indikasi dan PenggunaanWakix diindikasikan untuk pengobatan kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) atau katapleksi pada pasien berusia 6 tahun ke atas yang menderita narkolepsi.

Informasi Keselamatan Penting

KontraindikasiWakix dikontraindikasikan pada pasien yang diketahui hipersensitif terhadap pitolisant atau komponen formulasi apa pun. Anafilaksis telah dilaporkan. Wakix juga dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat.

Peringatan dan Tindakan PencegahanWakix memperpanjang interval QT; hindari penggunaan Wakix pada pasien yang diketahui memperpanjang interval QT atau dalam kombinasi dengan obat lain yang diketahui memperpanjang interval QT. Hindari penggunaan pada pasien dengan riwayat aritmia jantung, serta keadaan lain yang dapat meningkatkan risiko terjadinya torsade de pointes atau kematian mendadak, termasuk gejala bradikardia, hipokalemia atau hipomagnesemia, dan adanya pemanjangan interval QT bawaan.

Risiko pemanjangan QT mungkin lebih besar pada pasien dengan konsentrasi pitolisant yang lebih tinggi (misalnya, pasien dengan gangguan hati atau ginjal). Pantau pasien dengan gangguan hati atau ginjal untuk peningkatan QTc. Modifikasi dosis dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang dan gangguan ginjal sedang atau berat. Wakix dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat dan tidak direkomendasikan pada pasien dengan penyakit ginjal stadium akhir (ESRD).

Reaksi MerugikanDalam uji klinis terkontrol plasebo yang dilakukan pada pasien narkolepsi dengan atau tanpa katapleksi, reaksi merugikan yang paling umum (≥5% dan setidaknya dua kali plasebo) terhadap Wakix adalah insomnia (6%), mual (6%), dan kecemasan (5%). Reaksi merugikan lainnya yang terjadi pada ≥2% dan lebih sering dibandingkan pada pasien yang diobati dengan plasebo termasuk sakit kepala, infeksi saluran pernapasan atas, nyeri muskuloskeletal, denyut jantung meningkat, halusinasi, mudah tersinggung, sakit perut, gangguan tidur, penurunan nafsu makan, katapleksi, mulut kering, dan ruam. Dalam uji klinis fase terkontrol plasebo yang dilakukan pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, efek samping yang paling umum (≥5% dan lebih besar dari plasebo) untuk Wakix adalah sakit kepala (19%) dan insomnia (7%). Profil reaksi merugikan Wakix secara keseluruhan dalam uji klinis pediatrik serupa dengan yang terlihat dalam program uji klinis dewasa.

Interaksi ObatPemberian Wakix secara bersamaan dengan inhibitor CYP2D6 yang kuat meningkatkan paparan pitolisan sebesar 2,2 kali lipat. Kurangi dosis Wakix hingga setengahnya.

Penggunaan Wakix secara bersamaan dengan penginduksi CYP3A4 yang kuat mengurangi paparan pitolisan sebesar 50%. Penyesuaian dosis mungkin diperlukan.

Antagonis reseptor H1 yang melintasi sawar darah-otak dapat mengurangi efektivitas Wakix. Pasien harus menghindari antagonis reseptor H1 yang bekerja secara sentral.

Wakix adalah penginduksi CYP3A4 yang berada pada batas/lemah. Wakix dapat mengurangi efektivitas substrat CYP3A4 yang sensitif, termasuk kontrasepsi hormonal. Pasien yang menggunakan kontrasepsi hormonal harus disarankan untuk menggunakan metode kontrasepsi non-hormonal alternatif selama pengobatan dengan Wakix dan setidaknya 21 hari setelah penghentian pengobatan.

Penggunaan pada Populasi TertentuAda daftar paparan kehamilan yang memantau hasil kehamilan pada wanita yang terpapar Wakix selama kehamilan. Pasien harus didorong untuk mendaftar di pencatatan kehamilan Wakix jika mereka hamil. Untuk mendaftar atau mendapatkan informasi dari registrasi, pasien dapat menghubungi 1-800-833-7460.

Keamanan dan efektivitas Wakix belum diketahui untuk pengobatan kantuk berlebihan di siang hari atau katapleksi pada pasien anak berusia kurang dari 6 tahun dengan narkolepsi.

Wakix dimetabolisme secara ekstensif di hati. Wakix dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat. Penyesuaian dosis diperlukan pada pasien dengan gangguan hati sedang.

Wakix tidak dianjurkan pada pasien dengan penyakit ginjal stadium akhir. Penyesuaian dosis Wakix direkomendasikan pada pasien dengan eGFR <60 mL/menit/1,73 m2.

Dosis maksimum yang dianjurkan lebih rendah pada pasien dengan metabolisme CYP2D6 yang buruk karena pasien ini memiliki konsentrasi pitolisan yang lebih tinggi dibandingkan dengan metabolisme normal CYP2D6 dan mungkin memiliki peningkatan risiko efek samping.

Untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi Harmony Biosciences di 1-800-833-7460 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Tentang NarkolepsiNarkolepsi adalah penyakit neurologis langka, kronis, dan melemahkan akibat ketidakstabilan kondisi tidur-bangun yang berdampak pada sekitar 170.000 orang Amerika dan terutama ditandai dengan rasa kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) dan katapleksi – dua penyakit tersebut gejala utama – bersama dengan manifestasi lain dari disregulasi tidur REM (halusinasi dan kelumpuhan tidur), yang mengganggu kesadaran. EDS adalah ketidakmampuan untuk tetap terjaga dan waspada di siang hari dan merupakan gejala yang muncul pada semua penderita narkolepsi. Pada sebagian besar pasien, narkolepsi disebabkan oleh hilangnya hipokretin/orexin, suatu neuropeptida di otak yang mendukung stabilitas keadaan tidur-bangun. Penyakit ini menyerang pria dan wanita secara setara, dengan gejala khas timbul pada masa remaja atau dewasa muda; namun, diperlukan waktu hingga satu dekade untuk dapat didiagnosis dengan benar.

Tentang Harmony BiosciencesHarmony Biosciences adalah perusahaan farmasi yang berdedikasi untuk mengembangkan dan mengkomersialkan terapi inovatif untuk pasien dengan penyakit saraf langka yang kebutuhan medisnya belum terpenuhi. Didorong oleh ilmu pengetahuan baru, pemikiran visioner, dan komitmen terhadap mereka yang merasa diabaikan, Harmony Biosciences memupuk masa depan yang penuh dengan kemungkinan terapi yang memungkinkan pasien dengan penyakit neurologis langka untuk benar-benar berkembang. Didirikan oleh Paragon Biosciences, LLC, pada tahun 2017 dan berkantor pusat di Plymouth Meeting, Pa., kami percaya bahwa ketika empati dan inovasi bertemu, masa depan yang lebih baik dapat dimulai; sebuah visi yang terlihat dalam inovasi terapeutik yang kami kembangkan, budaya yang kami kembangkan, dan program komunitas yang kami bina. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.harmonybiosciences.com.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini yang tidak berkaitan dengan fakta sejarah harus dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai pendapatan produk bersih kami untuk tahun 2026 penuh untuk Wakix, ekspektasi terhadap pertumbuhan dan nilai Wakix, rencana mengajukan NDA untuk GR pitolisant; berencana untuk melakukan uji coba, mengumpulkan atau menerima data, atau terus menyelidiki kandidat produk kami atau indikasi potensial; rencana kami untuk memperluas waralaba pitolisant hingga tahun 2040an; hasil operasi dan posisi keuangan kami di masa depan, strategi bisnis, produk, produk prospektif, persetujuan produk, rencana dan tujuan manajemen untuk operasi masa depan dan hasil masa depan dari produk yang diantisipasi. Pernyataan-pernyataan ini bukanlah janji atau jaminan, namun melibatkan risiko-risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor-faktor penting lainnya yang dapat menyebabkan hasil, kinerja, atau pencapaian aktual kami berbeda secara signifikan dari hasil, kinerja, atau pencapaian di masa depan yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan, termasuk, namun tidak terbatas pada, hal-hal berikut: upaya komersialisasi dan strategi kami untuk Wakix dan, jika disetujui, kandidat produk kami yang lain; tingkat dan tingkat penerimaan pasar dan kegunaan klinis pitolisant dalam indikasi tambahan, jika disetujui, dan kandidat produk lain yang mungkin kami kembangkan atau peroleh, jika disetujui; rencana penelitian dan pengembangan kami, termasuk upaya kami untuk mengeksplorasi potensi terapeutik pitolisant dalam indikasi tambahan, termasuk pitolisant GR dan pitolisant HD; uji klinis kami yang sedang berlangsung dan terencana; kemampuan kami untuk memperluas cakupan perjanjian lisensi kami dengan Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); ketersediaan perlindungan asuransi yang menguntungkan dan penggantian biaya untuk Wakix dan, jika disetujui, kandidat produk kami yang lain; waktu, dan kemampuan kami untuk memperoleh, persetujuan peraturan untuk pitolisant untuk indikasi lain, termasuk pitolisant GR dan pitolisant HD, serta kandidat produk lainnya; perkiraan kami mengenai pengeluaran, pendapatan masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan pembiayaan tambahan; kemampuan kami untuk mengidentifikasi, memperoleh dan mengintegrasikan produk tambahan atau kandidat produk dengan potensi komersial signifikan yang konsisten dengan tujuan komersial kami; kemampuan dan strategi komersialisasi, pemasaran dan manufaktur kami; persaingan yang signifikan dalam industri kita; posisi kekayaan intelektual kami; kehilangan atau pensiunnya anggota manajemen utama; kegagalan dalam melaksanakan strategi pertumbuhan kami dengan sukses, termasuk penundaan dalam rencana pertumbuhan kami di masa depan; kegagalan kami dalam mempertahankan pengendalian internal yang efektif; dampak peraturan perundang-undangan pemerintah; volatilitas dan fluktuasi harga saham biasa kita; biaya yang signifikan dan waktu manajemen yang diperlukan akibat beroperasi sebagai perusahaan publik; fakta bahwa harga saham biasa Harmony mungkin berfluktuasi dan berfluktuasi secara substansial; pernyataan terkait dengan rencana pembelian kembali saham dan jangka waktu pembelian kembali serta biaya yang signifikan dan waktu manajemen yang diperlukan sebagai akibat dari beroperasi sebagai perusahaan publik. Faktor-faktor ini dan faktor penting lainnya dibahas dengan judul "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa ("SEC") pada tanggal 25 Februari 2025 dan pengajuan kami yang lain ke SEC dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat dalam siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut merupakan perkiraan manajemen pada tanggal siaran pers ini. Meskipun kami mungkin memilih untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan tersebut di masa mendatang, kami melepaskan kewajiban apa pun untuk melakukan hal tersebut, meskipun kejadian selanjutnya menyebabkan pandangan kami berubah.

Sumber: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Sumber: HealthDay

Artikel terkait

  • Harmony Biosciences Menerima Persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk Wakix (pitolisant) pada Pasien Anak dengan Narkolepsi - 24 Juni 2024
  • Harmony Biosciences Menerima Persetujuan FDA untuk Perluasan Penggunaan Wakix (pitolisant) untuk Pengobatan Katapleksi pada Pasien Dewasa dengan Narkolepsi - 13 Oktober 2020
  • FDA Menyetujui Wakix (pitolisant), a Obat Kelas Satu untuk Pengobatan Kantuk Siang Hari yang Berlebihan pada Pasien Dewasa Penderita Narkolepsi - 15 Agustus 2019
  • Harmony Biosciences Mengumumkan Penerimaan Berkas Aplikasi Obat Baru Untuk Pitolisant - 12 Februari 2019

    • Riwayat Persetujuan FDA Wakix (pitolisant)

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-02-18 13:38

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer