Harmony Biosciences riceve l'approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense per Wakix (pitolisant) per il trattamento della cataplessia nella narcolessia pediatrica

RIUNIONE DI PLYMOUTH, Pennsylvania--(BUSINESS WIRE)--febbraio 17, 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la sua domanda di approvazione per un nuovo farmaco supplementare (sNDA) per le compresse di Wakix® (pitolisant) per il trattamento della cataplessia in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia. Wakix è ora il primo e unico trattamento non programmato approvato dalla FDA per i pazienti affetti da narcolessia pediatrica e adulta con o senza cataplessia.

"Siamo entusiasti di raggiungere questo importante traguardo per i pazienti affetti da narcolessia pediatrica che soffrono di cataplessia", ha affermato Kumar Budur, M.D., M.S., Direttore medico e scientifico di Harmony Biosciences. "Con questa approvazione, i medici hanno ora la possibilità di prescrivere Wakix per trattare l'eccessiva sonnolenza diurna, la cataplessia o entrambi, in pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia."

Wakix è stato approvato dalla FDA nell'agosto 2019 per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti adulti affetti da narcolessia, con approvazione estesa per includere la cataplessia nei pazienti adulti nell'ottobre 2020. La FDA ha approvato Wakix per il trattamento dell'EDS in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia nel giugno 2024.

"Wakix è ora il primo e unico trattamento approvato dalla FDA opzione per i pazienti affetti da narcolessia sia pediatrici che adulti con o senza cataplessia che non è classificata come sostanza controllata, una distinzione importante che ne supporta l’utilità clinica”, ha affermato Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente e Amministratore delegato di Harmony Biosciences. "Continuiamo a portare avanti i nostri sforzi per ottenere l'esclusività pediatrica per Wakix, che, se concessa, aggiungerebbe altri sei mesi di esclusività normativa per questo franchise in crescita. Il nostro obiettivo è ora quello di crescere ulteriormente, estendere ed espandere il valore di pitolisant attraverso ulteriori indicazioni con le nostre formulazioni di prossima generazione, che hanno brevetti di utilità depositati fino al 2044."

Informazioni su Wakix® (pitolisant) compresseWakix, un farmaco di prima classe, è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) o della cataplessia in pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia. Gli è stata concessa la designazione di farmaco orfano per il trattamento della narcolessia nel 2010 e la designazione di terapia innovativa per il trattamento della cataplessia nel 2018. Wakix è un antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 (H₃). Il meccanismo d'azione di Wakix non è chiaro; tuttavia, la sua efficacia potrebbe essere mediata dalla sua attività sui recettori H₃, aumentando così la sintesi e il rilascio di istamina, un neurotrasmettitore che promuove la scia. Wakix è stato progettato e sviluppato da Bioprojet (Francia). Harmony ha una licenza esclusiva da Bioprojet per sviluppare, produrre e commercializzare pitolisant negli Stati Uniti.

Indicazioni e utilizzoWakix è indicato per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) o della cataplessia in pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia.

Informazioni importanti sulla sicurezza

ControindicazioniWakix è controindicato nei pazienti con ipersensibilità nota al pitolisant o a qualsiasi componente della formulazione. È stata segnalata anafilassi. Wakix è controindicato anche nei pazienti con grave insufficienza epatica.

Avvertenze e precauzioniWakix prolunga l'intervallo QT; evitare l'uso di Wakix in pazienti con noto prolungamento dell'intervallo QT o in combinazione con altri farmaci noti per prolungare l'intervallo QT. Evitare l'uso in pazienti con una storia di aritmie cardiache, così come altre circostanze che possono aumentare il rischio di insorgenza di torsione di punta o morte improvvisa, inclusa bradicardia sintomatica, ipokaliemia o ipomagnesemia e la presenza di prolungamento congenito dell'intervallo QT.

Il rischio di prolungamento dell'intervallo QT può essere maggiore nei pazienti con concentrazioni più elevate di pitolisant (ad esempio, pazienti con insufficienza epatica o renale). Monitorare i pazienti con insufficienza epatica o renale per un aumento del QTc. Si raccomanda una modifica del dosaggio nei pazienti con compromissione epatica moderata e compromissione renale moderata o grave. Wakix è controindicato nei pazienti con grave insufficienza epatica e non è raccomandato nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD).

Reazioni avverseNegli studi clinici controllati con placebo condotti su pazienti affetti da narcolessia con o senza cataplessia, le reazioni avverse più comuni (≥5% e almeno due volte il placebo) per Wakix sono state insonnia (6%), nausea (6%) e ansia (5%). Altre reazioni avverse che si sono verificate in una percentuale ≥ 2% e più frequentemente rispetto ai pazienti trattati con placebo includevano mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, aumento della frequenza cardiaca, allucinazioni, irritabilità, dolore addominale, disturbi del sonno, diminuzione dell'appetito, cataplessia, secchezza delle fauci ed eruzione cutanea. Nella fase controllata con placebo dello studio clinico condotto su pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia con o senza cataplessia, le reazioni avverse più comuni (≥5% e superiori rispetto al placebo) per Wakix sono state mal di testa (19%) e insonnia (7%). Il profilo complessivo delle reazioni avverse di Wakix nello studio clinico pediatrico è stato simile a quello osservato nel programma di studi clinici sugli adulti.

Interazioni farmacologicheLa somministrazione concomitante di Wakix con potenti inibitori del CYP2D6 aumenta l'esposizione a pitolisante di 2,2 volte. Riduci della metà la dose di Wakix.

L'uso concomitante di Wakix con potenti induttori del CYP3A4 riduce l'esposizione a pitolisant del 50%. Potrebbero essere necessari aggiustamenti del dosaggio.

Gli antagonisti dei recettori H1 che attraversano la barriera ematoencefalica possono ridurre l'efficacia di Wakix. I pazienti dovrebbero evitare gli antagonisti dei recettori H1 ad azione centrale.

Wakix è un induttore borderline/debole del CYP3A4. Wakix può ridurre l'efficacia dei substrati sensibili del CYP3A4, compresi i contraccettivi ormonali. Ai pazienti che utilizzano contraccettivi ormonali deve essere consigliato di utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale alternativo durante il trattamento con Wakix e per almeno 21 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

Uso in popolazioni specificheEsiste un registro dell'esposizione in gravidanza che monitora gli esiti della gravidanza nelle donne esposte a Wakix durante la gravidanza. Le pazienti dovrebbero essere incoraggiate ad iscriversi al registro delle gravidanze Wakix in caso di gravidanza. Per iscriversi o ottenere informazioni dal registro, i pazienti possono chiamare il numero 1-800-833-7460.

La sicurezza e l'efficacia di Wakix non sono state stabilite per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna o della cataplessia in pazienti pediatrici di età inferiore a 6 anni affetti da narcolessia.

Wakix è ampiamente metabolizzato dal fegato. Wakix è controindicato nei pazienti con grave insufficienza epatica. È necessario un aggiustamento del dosaggio nei pazienti con compromissione epatica moderata.

Wakix non è raccomandato nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale. Si raccomanda un aggiustamento del dosaggio di Wakix nei pazienti con eGFR <60 mL/minuto/1,73 m2.

Il dosaggio massimo raccomandato è inferiore nei pazienti che sono metabolizzatori lenti del CYP2D6 perché questi pazienti hanno concentrazioni pitolisanti più elevate rispetto ai metabolizzatori normali del CYP2D6 e possono avere un rischio maggiore di eventi avversi.

Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare Harmony Biosciences al numero 1-800-833-7460 o la FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Informazioni sulla narcolessiaLa narcolessia è una malattia neurologica rara, cronica e debilitante caratterizzata dall'instabilità dello stato di sonno-veglia che colpisce circa 170.000 americani ed è principalmente caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e cataplessia – i suoi due sintomi cardinali – insieme ad altre manifestazioni di disregolazione del sonno REM (allucinazioni e paralisi del sonno), che si insinuano nella veglia. L'EDS è l'incapacità di rimanere svegli e vigili durante il giorno ed è il sintomo presente in tutte le persone che convivono con la narcolessia. Nella maggior parte dei pazienti, la narcolessia è causata dalla perdita di ipocretina/orexina, un neuropeptide nel cervello che supporta la stabilità dello stato sonno-veglia. Questa malattia colpisce in egual misura uomini e donne, con esordio tipico dei sintomi nell'adolescenza o nella giovane età adulta; tuttavia, può essere necessario fino a un decennio per una diagnosi corretta.

Informazioni su Harmony BiosciencesHarmony Biosciences è un'azienda farmaceutica dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative per pazienti affetti da malattie neurologiche rare che hanno esigenze mediche non soddisfatte. Spinta dalla nuova scienza, dal pensiero visionario e dall'impegno verso coloro che si sentono trascurati, Harmony Biosciences sta coltivando un futuro pieno di possibilità terapeutiche che potrebbero consentire ai pazienti affetti da malattie neurologiche rare di prosperare davvero. Fondata da Paragon Biosciences, LLC, nel 2017 e con sede a Plymouth Meeting, Pennsylvania, crediamo che quando empatia e innovazione si incontrano, può iniziare un futuro migliore; una visione evidente nelle innovazioni terapeutiche che portiamo avanti, nella cultura che coltiviamo e nei programmi comunitari che promuoviamo. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.harmonybiosciences.com.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa che non si riferiscono a questioni di fatto storico devono essere considerate dichiarazioni previsionali, comprese le dichiarazioni relative ai ricavi netti del prodotto Wakix per l'intero anno 2026, alle aspettative di crescita e al valore di Wakix, prevede di presentare una NDA per pitolisant GR; prevede di condurre prove, raccogliere o ricevere dati o continuare a indagare su uno qualsiasi dei nostri prodotti candidati o potenziali indicazioni; i nostri piani per estendere il franchise di Pitolisant fino al 2040; i nostri risultati futuri delle operazioni e della posizione finanziaria, la strategia aziendale, i prodotti, i futuri prodotti, le approvazioni dei prodotti, i piani e gli obiettivi del management per le operazioni future e i risultati futuri dei prodotti attesi. Queste dichiarazioni non sono né promesse né garanzie, ma comportano rischi noti e sconosciuti, incertezze e altri fattori importanti che potrebbero far sì che i nostri risultati, prestazioni o risultati effettivi siano sostanzialmente diversi da qualsiasi risultato, prestazione o risultato futuro espresso o implicito nelle dichiarazioni previsionali, inclusi, ma non limitati a, quanto segue: i nostri sforzi e la nostra strategia di commercializzazione per Wakix e, se approvati, i nostri altri prodotti candidati; il tasso e il grado di accettazione sul mercato e l'utilità clinica di pitolisant in ulteriori indicazioni, se approvato, e qualsiasi altro prodotto candidato che potremmo sviluppare o acquisire, se approvato; i nostri piani di ricerca e sviluppo, compresi i nostri sforzi per esplorare il potenziale terapeutico di pitolisant in ulteriori indicazioni, tra cui pitolisant GR e pitolisant HD; i nostri studi clinici in corso e pianificati; la nostra capacità di espandere la portata dei nostri accordi di licenza con Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); la disponibilità di una copertura assicurativa favorevole e di un rimborso per Wakix e, se approvati, per gli altri nostri prodotti candidati; i tempi e la nostra capacità di ottenere le approvazioni normative per pitolisant per altre indicazioni, tra cui pitolisant GR e pitolisant HD, nonché qualsiasi altro prodotto candidato; le nostre stime relative alle spese, alle entrate future, ai requisiti patrimoniali e alle esigenze di finanziamento aggiuntive; la nostra capacità di identificare, acquisire e integrare ulteriori prodotti o candidati a prodotti con un potenziale commerciale significativo che siano coerenti con i nostri obiettivi commerciali; le nostre capacità e strategie di commercializzazione, marketing e produzione; concorrenza significativa nel nostro settore; la nostra posizione in materia di proprietà intellettuale; perdita o pensionamento di membri chiave del management; incapacità di eseguire con successo la nostra strategia di crescita, compresi eventuali ritardi nella nostra crescita futura pianificata; la nostra incapacità di mantenere controlli interni efficaci; l'impatto delle leggi e dei regolamenti governativi; volatilità e fluttuazioni del prezzo delle nostre azioni ordinarie; i costi significativi e i tempi di gestione richiesti derivanti dall’operare come azienda pubblica; il fatto che il prezzo delle azioni ordinarie di Harmony può essere volatile e fluttuare in modo sostanziale; dichiarazioni relative ai riacquisti di azioni e ai tempi di riacquisto previsti, nonché ai costi significativi e ai tempi di gestione richiesti a seguito del funzionamento come società pubblica. Questi e altri importanti fattori discussi alla voce "Fattori di rischio" nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K depositata presso la Securities and Exchange Commission (la "SEC") il 25 febbraio 2025 e negli altri nostri documenti depositati presso la SEC potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli indicati dalle dichiarazioni previsionali rilasciate nel presente comunicato stampa. Tutte le dichiarazioni previsionali rappresentano le stime del management alla data del presente comunicato stampa. Anche se potremmo scegliere di aggiornare tali dichiarazioni previsionali in futuro, decliniamo qualsiasi obbligo in tal senso, anche se eventi successivi dovessero cambiare le nostre opinioni.

Fonte: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-02-18 13:38

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