ハーモニー・バイオサイエンシズ、小児ナルコレプシーにおける脱力発作の治療薬としてワキックス（痘瘡剤）の承認を米国食品医薬品局から取得

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ペンシルバニア州プリマス会議--(BUSINESS WIRE)--2月2026年17日--ハーモニー・バイオサイエンシズ（ナスダック：HRMY）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が6歳以上のナルコレプシー小児患者の脱力発作の治療を目的としたWakix®（ピトリサント）錠剤の追加新薬申請（sNDA）を承認したと発表した。 Wakix は現在、脱力発作の有無にかかわらず、小児および成人のナルコレプシー患者に対する最初で唯一の FDA 承認の予定外治療法です。

「私たちは、脱力発作を経験する小児ナルコレプシー患者にとってこの重要なマイルストーンを達成できて興奮しています」と、ハーモニー バイオサイエンス社の最高医学科学責任者であるクマール ブドゥール医学博士は述べています。 「この承認により、臨床医は 6 歳以上のナルコレプシー患者の日中の過度の眠気、脱力発作、またはその両方を治療するためにワキックスを処方する選択肢が得られます。」

Wakix は、2019 年 8 月に成人ナルコレプシー患者の日中の過剰な眠気 (EDS) の治療薬として FDA によって承認され、2020 年 10 月には成人患者の脱力発作にも承認が拡大されました。FDA は 2024 年 6 月に、6 歳以上の小児ナルコレプシー患者の EDS 治療薬として Wakix を承認しました。

「Wakix は現在、最初で唯一の治療薬です」規制薬物として予定されていない脱力発作の有無にかかわらず、小児および成人のナルコレプシー患者に対するFDA承認の治療選択肢であり、これは臨床的有用性を裏付ける重要な特徴である」とハーモニー・バイオサイエンシズの社長兼最高経営責任者ジェフリー・M・デイノ医学博士は述べた。 「当社は、ワキックスの小児独占権の取得に向けた取り組みを進め続けており、もし許可されれば、この成長するフランチャイズに対する規制上の独占権がさらに6か月追加されることになります。現在、当社の目標は、2044年までに実用化特許を申請している当社の次世代製剤による適応症の追加を通じて、ピトリサントの価値をさらに成長させ、拡大し、拡大することにあります。」

Wakix® (ピトリサント) 錠剤についてファーストインクラスの医薬品である Wakix は、6 歳以上のナルコレプシー患者の過度の日中の眠気 (EDS) または脱力発作の治療用に米国食品医薬品局によって承認されています。 2010 年にナルコレプシーの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を取得し、2018 年に脱力発作治療薬の画期的治療薬の指定を取得しました。Wakix は選択的ヒスタミン 3 (H3) 受容体アンタゴニスト/逆アゴニストです。 Wakix の作用機序は不明です。しかし、その有効性は H3 受容体での活性を介して媒介され、それによって覚醒を促進する神経伝達物質であるヒスタミンの合成と放出が増加する可能性があります。 Wakix は Bioprojet (フランス) によって設計および開発されました。 Harmony は、米国でピトリサントを開発、製造、商業化するための独占的ライセンスを Bioprojet から取得しています。

適応症と使用法Wakix は、6 歳以上のナルコレプシー患者の過度の日中の眠気 (EDS) または脱力発作の治療に適応されています。

重要な安全性情報

禁忌Wakix は、ピトリサントまたは製剤のいずれかの成分に対して過敏症があることがわかっている患者には禁忌です。アナフィラキシーが報告されています。 Wakix は、重度の肝障害のある患者にも禁忌です。

警告と予防措置Wakix は QT 間隔を延長します。 QT延長が知られている患者へのWakixの使用、またはQT間隔を延長することが知られている他の薬剤との併用は避けてください。心臓不整脈の病歴がある患者や、症候性徐脈、低カリウム血症または低マグネシウム血症、先天性 QT 間隔延長など、トルサード ド ポワントや突然死の発生リスクを高める可能性のあるその他の状況がある患者への使用は避けてください。

QT 延長のリスクは、ピトリサントの濃度が高い患者 (例: 肝臓疾患または腎臓疾患の患者) ではより大きくなる可能性があります。障害）。肝臓または腎臓に障害のある患者の QTc の上昇を監視します。中等度の肝障害および中等度または重度の腎障害のある患者には、用量の変更が推奨されます。 Wakix は重度の肝障害のある患者には禁忌であり、末期腎疾患 (ESRD) の患者には推奨されません。

副作用脱力発作の有無に関係なくナルコレプシー患者を対象に実施されたプラセボ対照臨床試験では、Wakix で最も一般的な副作用 (5% 以上、プラセボの少なくとも 2 倍) は、不眠症 (6%)、吐き気 (6%)、不安 (5%) でした。プラセボで治療された患者よりも2%以上、より頻繁に発生したその他の副作用には、頭痛、上気道感染症、筋骨格痛、心拍数上昇、幻覚、過敏症、腹痛、睡眠障害、食欲低下、脱力発作、口渇、発疹などが含まれていました。脱力発作の有無にかかわらずナルコレプシーを患う6歳以上の小児患者を対象に実施された臨床試験のプラセボ対照相では、Wakixの最も一般的な副作用（5％以上、プラセボより大きい）は頭痛（19％）と不眠症（7％）でした。小児臨床試験における Wakix の全体的な副作用プロファイルは、成人臨床試験プログラムで見られたものと同様でした。

薬物相互作用強力な CYP2D6 阻害剤と Wakix を同時投与すると、膿瘍への曝露が 2.2 倍増加します。 Wakix の投与量を半分に減らします。

Wakix と強力な CYP3A4 誘導剤を併用すると、ピトリザントへの曝露が 50% 減少します。用量の調整が必要な場合があります。

血液脳関門を通過する H1 受容体拮抗薬は、Wakix の有効性を低下させる可能性があります。患者は中枢作用型 H1 受容体拮抗薬の使用を避ける必要があります。

Wakix は、CYP3A4 の境界線にある/弱い誘導因子です。 Wakix は、ホルモン避妊薬を含む、敏感な CYP3A4 基質の有効性を低下させる可能性があります。ホルモン避妊薬を使用している患者には、Wakix による治療中および治療中止後少なくとも 21 日間は、代替の非ホルモン避妊法を使用するようアドバイスする必要があります。

特定の集団での使用妊娠中に Wakix に曝露された女性の妊娠結果を監視する妊娠曝露レジストリがあります。患者は、妊娠した場合には、Wakix 妊娠登録簿に登録するよう奨励されるべきです。登録するか、レジストリから情報を取得するには、患者は 1-800-833-7460 に電話してください。

Wakix の安全性と有効性は、6 歳未満のナルコレプシー小児患者における日中の過度の眠気または脱力発作の治療については確立されていません。

Wakix は肝臓によって広範囲に代謝されます。ワキックスは重度の肝障害のある患者には禁忌です。中等度の肝障害のある患者では用量の調整が必要です。

Wakix は末期腎疾患の患者には推奨されません。 eGFR が 60 mL/分/1.73 m2 未満の患者には、Wakix の用量調整が推奨されます。

CYP2D6 代謝不良患者では、CYP2D6 代謝正常患者よりもピトリサント濃度が高く、有害事象のリスクが増加する可能性があるため、推奨最大用量は低くなります。

副作用の疑いを報告するには、Harmony Biosciences（1-800-833-7460）または FDA（1-800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch.

ナルコレプシーについてナルコレプシーは、約 170,000 人のアメリカ人が罹患している、睡眠覚醒状態が不安定な稀な慢性の衰弱性神経疾患であり、主に過度の日中の眠気 (EDS) と脱力発作 - その 2 つの主要な症状 - は、覚醒状態に侵入するレム睡眠調節不全の他の症状 (幻覚と睡眠麻痺) とともに発生します。 EDS は、日中に起きていて注意を払うことができない状態であり、ナルコレプシーを患っているすべての人に存在する症状です。ほとんどの患者のナルコレプシーは、睡眠覚醒状態の安定性をサポートする脳内の神経ペプチドであるヒポクレチン/オレキシンの喪失によって引き起こされます。この病気は男性と女性に等しく影響を及ぼし、典型的な症状は思春期または若年成人期に発症します。ただし、適切に診断されるまでに最大 10 年かかる場合があります。

ハーモニー バイオサイエンスについてハーモニー バイオサイエンスは、医療ニーズが満たされていない希少な神経疾患患者のための革新的な治療法の開発と商品化に注力する製薬会社です。ハーモニー バイオサイエンスは、新しい科学、先見の明のある考え方、見落とされていると感じている人々への取り組みに突き動かされて、希少な神経疾患の患者が真に成長できる可能性のある治療の可能性に満ちた未来を育んでいます。 2017 年に Paragon Biosciences, LLC によって設立され、ペンシルベニア州プリマス ミーティングに本社を置く当社は、共感とイノベーションが出会うとき、より良い未来が始まると信じています。そのビジョンは、私たちが推進する治療技術の革新、私たちが育む文化、私たちが育むコミュニティ プログラムに明らかです。詳細については、www.harmonybiosciences.com をご覧ください。

将来予想に関する記述このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来予想に関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関連しない記述はすべて、将来予想に関する記述とみなされます。これには、Wakix の 2026 年通期純製品収益、Wakix の成長と価値の期待に関する記述が含まれます。 Wakix、ピトリサント GR の NDA を提出する予定。治験の実施、データの収集または受信、または当社の製品候補または潜在的な適応症の調査の継続を計画している。ピトリサントのフランチャイズを2040年代まで拡大する計画。当社の将来の経営成績および財務状況、事業戦略、製品、将来の製品、製品の承認、将来の経営に関する経営陣の計画と目標、および予想される製品の将来の結果。これらの記述は約束でも保証でもありませんが、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の結果、業績、または達成が、以下を含むがこれらに限定されない、将来の見通しに関する記述によって明示または暗示された将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性がある、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の重要な要素を伴います。承認された場合には追加の適応症におけるピトリサントの市場受容率と程度、および臨床的有用性、および承認された場合には当社が開発または取得する可能性のあるその他の製品候補。ピトリサント GR およびピトリサント HD を含む追加の適応症におけるピトリサントの治療可能性を探求する取り組みを含む当社の研究開発計画。現在進行中および計画されている臨床試験。 Bioprojet Société Civile de Recherche (「Bioprojet」) とのライセンス契約の範囲を拡大する能力。 Wakix、および承認された場合は他の製品候補に対する有利な保険補償と払い戻しの利用可能性。ピトリサント GR およびピトリサント HD、およびその他の製品候補を含む、他の適応症に対するピトリサントの規制当局の承認のタイミングおよび取得する当社の能力。経費、将来の収益、資本要件、および追加の資金調達ニーズに関する見積り。当社の商業目的と一致する、大きな商業的可能性を備えた追加の製品または製品候補を特定、取得、統合する当社の能力。当社の商品化、マーケティング、製造能力と戦略。私たちの業界における重大な競争。当社の知的財産に関する立場。主要な経営陣の喪失または退職。計画されている将来の成長の遅れを含め、成長戦略をうまく実行できなかった。効果的な内部統制を維持できなかった。政府の法律や規制の影響。当社普通株式の価格のボラティリティと変動。公開会社として運営する結果として生じる多大なコストと必要な管理時間。ハーモニーの普通株式の価格は変動し、大幅に変動する可能性があるという事実。当社が予定している株式買戻しと買戻しの期間、公開会社として運営する結果生じる多大な費用と必要な管理時間に関する記述。 2025 年 2 月 25 日に証券取引委員会 (以下「SEC」) に提出した当社の Form 10-K 年次報告書および SEC へのその他の提出書類の「リスク要因」というキャプションで説明されているこれらおよびその他の重要な要因により、実際の結果がこのプレスリリースで行われた将来の見通しに関する記述で示されたものと大きく異なる可能性があります。かかる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点での経営陣の予測を表しています。当社は、将来のある時点でそのような将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、たとえその後の出来事によって当社の見解が変更されたとしても、そうする義務は負いません。

出典: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-02-18 13:38

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