Harmony Biosciences Nampa Persetujuan Administrasi Pangan lan Narkoba AS kanggo Wakix (pitolisant) kanggo Perawatan Cataplexy ing Narcolepsy Pediatrik

Tindakake Drugslib ing

PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Feb. 17, 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni aplikasi tambahan obat anyar (sNDA) kanggo tablet Wakix® (pitolisant) kanggo perawatan cataplexy ing pasien pediatrik umur 6 taun lan luwih kanthi narkolepsi. Wakix saiki dadi perawatan non-jadwal sing disetujoni FDA pisanan lan mung kanggo pasien narkolepsi pediatrik lan diwasa kanthi utawa tanpa cataplexy.

"Kita bungah banget kanggo nggayuh tonggak penting iki kanggo pasien narkolepsi pediatrik sing ngalami cataplexy," ujare Kumar Budur, M.D., M.S., Kepala Petugas Biosains Medis lan Ilmiah Harmony. "Kanthi persetujuan iki, dokter saiki duwe pilihan kanggo menehi resep Wakix kanggo nambani rasa ngantuk awan sing berlebihan, cataplexy, utawa loro-lorone, ing pasien 6 taun lan luwih narkolepsi."

Wakix disetujoni dening FDA ing Agustus 2019 kanggo perawatan ngantuk awan sing berlebihan (EDS) ing pasien diwasa kanthi narkolepsi, kanthi persetujuan ditambahake kanggo nyakup cataplexy ing pasien diwasa ing Oktober 2020. FDA nyetujoni Wakix kanggo perawatan EDS ing pasien pediatrik umur 6 taun lan luwih lawas kanthi narkolepsi ing wulan Juni. pilihan perawatan pisanan-lan-mung FDA-disetujoni kanggo loro patients narcolepsy pediatric lan diwasa karo utawa tanpa cataplexy sing ora dijadwal minangka zat kontrol, prabédan penting sing ndhukung sarana Clinical sawijining, "ujare Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden lan Chief Executive Officer saka Harmony Biosciences. "Kita terus ngupayakake upaya kanggo nggayuh eksklusivitas pediatrik kanggo Wakix, sing, yen diwenehake, bakal nambah eksklusivitas regulasi nem wulan tambahan kanggo waralaba sing berkembang iki. Pandangan kita saiki bakal terus berkembang, ndawakake lan nggedhekake nilai pitolisant liwat indikasi tambahan karo formulasi generasi sabanjure, sing duwe paten utilitas sing diajukake nganti 2044. "

Babagan Wakix® (pitolisant) TabletWakix, obat kelas kapisan, disetujoni dening US Food and Drug Administration kanggo perawatan ngantuk awan (EDS) utawa cataplexy sing berlebihan ing pasien umur 6 taun lan luwih kanthi narkolepsi. Iki diwenehi sebutan obat yatim piatu kanggo perawatan narkolepsi ing taun 2010, lan sebutan terapi terobosan kanggo perawatan cataplexy ing 2018. Wakix minangka antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif / agonis invers. Mekanisme tumindak Wakix ora jelas; Nanging, khasiat kasebut bisa ditengahi liwat aktivitas ing reseptor H₃, saéngga nambah sintesis lan pelepasan histamin, neurotransmiter sing nyurung tangi. Wakix dirancang lan dikembangake dening Bioprojet (Prancis). Harmony duwe lisensi eksklusif saka Bioprojet kanggo ngembangake, nggawe lan komersial pitolisant ing Amerika Serikat.

Indikasi lan PanggunaanWakix dituduhake kanggo perawatan ngantuk awan (EDS) utawa cataplexy sing berlebihan ing pasien umur 6 taun utawa luwih kanthi narkolepsi.

Informasi Keamanan Penting

KontraindikasiWakix dikontraindikasi ing pasien kanthi hipersensitivitas sing dikenal kanggo pitolisant utawa komponen saka formulasi. Anafilaksis wis dilaporake. Wakix uga dikontraindikasi kanggo pasien sing duwe gangguan ati sing abot.

Pènget lan PancegahanWakix ndawakake interval QT; supaya nggunakake Wakix ing patients karo prolongation QT dikenal utawa ing kombinasi karo obatan liyane dikenal kanggo prolonging interval QT. Aja nggunakake ing pasien sing duwe riwayat aritmia jantung, uga kahanan liyane sing bisa nambah risiko kedadeyan torsade de pointes utawa mati dadakan, kalebu bradikardia gejala, hypokalemia utawa hypomagnesemia, lan anané prolongation bawaan saka interval QT.

Risiko saka konsentrasi QT sing luwih dhuwur ing pasien kanthi paningkatan konsentrasi pitot. pasien kanthi gangguan hepatik utawa ginjel). Ngawasi pasien kanthi gangguan hepatik utawa ginjel kanggo nambah QTc. Modifikasi dosis dianjurake ing pasien kanthi gangguan hepatik moderat lan gangguan ginjel moderat utawa abot. Wakix dikontraindikasi kanggo pasien sing duwe gangguan ati sing abot lan ora dianjurake kanggo pasien penyakit ginjel tahap pungkasan (ESRD).

Reaksi salabetipunIng uji klinis sing dikontrol plasebo sing ditindakake ing pasien narkolepsi kanthi utawa tanpa cataplexy, reaksi salabetipun sing paling umum (≥5% lan paling ora kaping pindho plasebo) kanggo Wakix yaiku insomnia (6%), mual (6%), lan kuatir (5%). Reaksi salabetipun liyane sing kedadeyan ing ≥2% lan luwih kerep tinimbang ing pasien sing diobati karo plasebo kalebu sirah, infeksi saluran napas ndhuwur, nyeri muskuloskeletal, detak jantung mundhak, halusinasi, irritability, nyeri weteng, gangguan turu, nyuda napsu, cataplexy, tutuk garing, lan ruam. Ing tahap uji klinis sing dikontrol plasebo sing ditindakake ing pasien pediatrik 6 taun utawa luwih kanthi narkolepsi kanthi utawa tanpa cataplexy, reaksi salabetipun sing paling umum (≥5% lan luwih gedhe tinimbang plasebo) kanggo Wakix yaiku sirah (19%) lan insomnia (7%). Profil reaksi salabetipun sakabèhé saka Wakix ing uji klinis pediatrik padha karo sing katon ing program uji klinis diwasa.

Interaksi NarkobaIng administrasi bebarengan Wakix karo inhibitor CYP2D6 sing kuwat nambah paparan pitolisant kanthi 2,2 kali lipat. Ngurangi dosis Wakix nganti setengah.

Penggunaan Wakix kanthi induksi CYP3A4 sing kuat nyuda paparan pitolisant nganti 50%. Pangaturan dosis bisa uga dibutuhake.

Antagonis reseptor H1 sing ngliwati alangan getih-otak bisa nyuda efektifitas Wakix. Pasien kudu ngindhari antagonis reseptor H1 sing tumindak tengah.

Wakix minangka inducer borderline/lemah CYP3A4. Wakix bisa nyuda efektifitas substrat CYP3A4 sing sensitif, kalebu kontrasepsi hormonal. Pasien sing nggunakake kontrasepsi hormonal kudu disaranake nggunakake metode kontrasepsi non-hormonal alternatif sajrone perawatan karo Wakix lan paling ora 21 dina sawise mungkasi perawatan.

Gunakake ing Populasi TertentuAna registri paparan meteng sing ngawasi asil meteng ing wanita sing kena Wakix nalika meteng. Pasien kudu diwanti-wanti kanggo ndhaftar ing pendaptaran meteng Wakix yen lagi ngandhut. Kanggo ndaftar utawa entuk informasi saka registri, pasien bisa nelpon 1-800-833-7460.

Keamanan lan efektifitas Wakix durung ditetepake kanggo ngobati rasa ngantuk awan utawa cataplexy sing berlebihan ing pasien bocah sing umure kurang saka 6 taun narkolepsi.

Wakix dimetabolisme sacara ekstensif dening ati. Wakix dikontraindikasi ing pasien kanthi gangguan ati sing abot. Panyesuaian dosis dibutuhake ing pasien kanthi gangguan hepatik moderat.

Wakix ora dianjurake kanggo pasien sing nandhang penyakit ginjel tahap pungkasan. Penyesuaian dosis Wakix disaranake ing pasien kanthi eGFR <60 mL/menit/1.73 m2.

Dosis maksimal sing disaranake luwih murah ing pasien sing kurang metabolisme CYP2D6 amarga pasien kasebut duwe konsentrasi pitolisant sing luwih dhuwur tinimbang metabolisasi normal CYP2D6 lan bisa uga nambah risiko efek samping.

Kanggo nglaporake reaksi salabetipun sing dicurigai, hubungi Harmony Biosciences ing 1-800-833-7460 utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

Babagan NarkolepsiNarkolepsi minangka penyakit neurologis sing langka, kronis, lan ngrusak kahanan ora stabil turu-bangun sing nyebabake kira-kira 170,000 wong Amerika sing ngantuk lan ora nyenengake. (EDS) lan cataplexy - loro gejala kardinal - bebarengan karo manifestasi liyane saka disregulasi turu REM (halusinasi lan kelumpuhan turu), sing mlebu ing wakefulness. EDS yaiku ora bisa tetep siyaga lan waspada ing wayah awan lan minangka gejala sing ana ing kabeh wong sing narkolepsi. Ing umume pasien, narkolepsi disebabake dening kelangan hypocretin / orexin, neuropeptida ing otak sing ndhukung stabilitas turu-tangi. Penyakit iki mengaruhi lanang lan wadon padha, kanthi gejala khas nalika remaja utawa diwasa enom; Nanging, bisa nganti sepuluh taun kanggo didiagnosis kanthi bener.

Babagan Harmony BiosciencesHarmony Biosciences minangka perusahaan farmasi sing darmabakti kanggo ngembangake lan komersialisasi terapi inovatif kanggo pasien sing nandhang penyakit neurologis langka sing duwe kabutuhan medis sing ora cocog. Didorong dening ilmu novel, pamikiran visioner, lan prasetya kanggo wong-wong sing rumangsa ora digatekake, Harmony Biosciences ngrawat masa depan sing kebak kemungkinan terapeutik sing bisa ngidini pasien sing nandhang penyakit saraf langka bisa berkembang. Diadegake dening Paragon Biosciences, LLC, ing 2017 lan kantor pusat ing Plymouth Meeting, Pa., Kita yakin yen empati lan inovasi ketemu, masa depan sing luwih apik bisa diwiwiti; visi sing kabukten ing inovasi terapeutik sing kita maju, budaya sing kita lestarekake, lan program komunitas sing kita dukung. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.harmonybiosciences.com.

Pernyataan Berwawasan MajuSiaran pers iki ngemot pernyataan sing ngarep-arep ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta 1995. Kabeh pernyataan sing ana ing siaran pers iki sing ora ana hubungane karo perkara-perkara sejarah sing ana hubungane karo fakta historis, kalebu statements 2 taun lengkap, kudu dianggep minangka laporan net 2 kanggo produk 2 taun. Wakix, pangarepan kanggo wutah lan Nilai saka Wakix, plans ngirim NDA kanggo pitolisant GR; plans kanggo nindakake trials, ngumpulake utawa nampa data, utawa terus investigating samubarang calon produk kita utawa indikasi potensial; plans kita kanggo ngluwihi franchise pitolisant menyang 2040s; asil mangsa operasi lan posisi financial, strategi bisnis, produk, produk prospektif, persetujuan produk, plans lan dislametaké saka Manajemen kanggo operasi mangsa lan asil mangsa produk diantisipasi. Pernyataan kasebut dudu janji utawa jaminan, nanging kalebu risiko sing dingerteni lan ora dingerteni, kahanan sing durung mesthi lan faktor penting liyane sing bisa nyebabake asil, kinerja, utawa prestasi nyata kita beda banget karo asil, kinerja utawa prestasi ing mangsa ngarep sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep, kalebu, nanging ora diwatesi, ing ngisor iki: upaya lan strategi komersialisasi kita kanggo Wakix lan, yen disetujoni, produk kita liyane; tingkat lan tingkat acceptance pasar lan sarana Clinical pitolisant ing indikasi tambahan, yen disetujoni, lan calon produk liyane kita bisa berkembang utawa ndarbeni, yen disetujoni; rencana riset lan pangembangan kita, kalebu upaya kanggo njelajah potensial terapeutik pitolisant ing indikasi tambahan, kalebu pitolisant GR lan pitolisant HD; uji klinis sing terus-terusan lan direncanakake; kemampuan kita kanggo nggedhekake ruang lingkup perjanjian lisensi karo Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); kasedhiyan jangkoan insurance sarujuk lan reimbursement kanggo Wakix lan, yen disetujoni, calon produk kita liyane; wektu, lan kemampuan kanggo njupuk, persetujuan peraturan kanggo pitolisant kanggo indikasi liyane, kalebu pitolisant GR lan pitolisant HD, uga calon produk liyane; prakiraan kita babagan biaya, revenue mangsa ngarep, syarat modal lan kabutuhan pendanaan tambahan; kemampuan kita kanggo ngenali, ndarbeni lan nggabungake produk tambahan utawa calon produk kanthi potensial komersial sing signifikan sing konsisten karo tujuan komersial kita; kapabilitas lan strategi komersialisasi, marketing lan manufaktur kita; kompetisi sing signifikan ing industri kita; posisi properti intelektual kita; mundhut utawa pensiun saka anggota kunci manajemen; Gagal nglakokake strategi pertumbuhan kanthi sukses, kalebu penundaan ing wutah sing direncanakake ing mangsa ngarep; kegagalan kita njaga kontrol internal sing efektif; dampak saka hukum lan peraturan pemerintah; volatility lan fluktuasi ing rega saham biasa kita; biaya sing signifikan lan wektu manajemen sing dibutuhake minangka asil operasi minangka perusahaan umum; kasunyatan manawa rega saham biasa Harmony bisa uga molah malih lan fluktuatif banget; pratelan sing ana gandhengane karo tuku maneh saham sing dituju lan jangka wektu tuku maneh lan biaya sing signifikan lan wektu manajemen sing dibutuhake minangka asil operasi minangka perusahaan umum. Iki lan faktor penting liyane sing dibahas ing caption "Faktor Risiko" ing Laporan Tahunan kita babagan Formulir 10-K sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa ("SEC") tanggal 25 Februari 2025 lan pengajuan liyane karo SEC bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing dituduhake dening pratelan ngarep sing digawe ing siaran pers iki. Sembarang pratelan sing ngarep-arep kasebut nuduhake perkiraan manajemen nalika tanggal siaran pers iki. Sanadyan kita bisa milih kanggo nganyarake pratelan sing ngarep-arep kasebut ing sawetara titik ing mangsa ngarep, kita nolak kewajiban apa wae, sanajan kedadeyan sabanjure nyebabake owah-owahan.

Sumber: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Sumber: HealthDay> artikel

  • Harmony Biosciences Nampa Persetujuan Administrasi Pangan lan Narkoba AS kanggo Wakix (pitolisant) Ing Pasien Anak Kanthi Narkolepsi - 24 Juni 2024
  • Harmony Biosciences Nampa Persetujuan FDA kanggo Panggunaan Wakix (Pipitolisant) sing Diperluas kanggo Perawatan Narkolepsi Dewasa - Catolisant kanggo Dewasa Oktober 13, 2020
  • FDA Nyetujoni Wakix (pitolisant), Obat Kelas Kapisan kanggo Perawatan Ngantuk Awan Kakehan ing Pasien Dewasa Narkolepsi - 15 Agustus 2019
  • Harmony Biosciences Ngumumake File Ditampa Aplikasi Obat Anyar - 19 Februari 2020 - 19 Februari

    Riwayat Persetujuan FDA Wakix (pitolisant)

    Sumber daya warta liyane

  • Tandha Narkoba Medwatch FDA
  • New MedNews Saben
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Narkoba Anyar
  • Asil Obat-obatan Anyar
  • Asil Obat Trilini Anyar
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati.

    Dikirim : 2026-02-18 13:38

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer