Harmony Biosciences, 소아 기면증의 탈력발작 치료를 위한 Wakix(피톨리산제)에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인 획득

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플리머스 회의, 펜실베니아--(Business Wire / 뉴스와이어)--2월 2026년 9월 17일 -- 하모니 바이오사이언스(나스닥: HRMY)는 미국 식품의약국(FDA)이 기면증을 동반한 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료를 위한 Wakix®(피톨리산트) 정제에 대한 보충 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 오늘 발표했습니다. Wakix는 이제 탈력발작이 있거나 없는 소아 및 성인 기면증 환자를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 비정기 치료제입니다.

Harmony Biosciences의 최고 의료 및 과학 책임자인 Kumar Budur, M.D., M.S.는 “탈력발작을 경험하는 소아 기면증 환자를 위해 이 중요한 이정표를 달성하게 되어 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다. “이번 승인으로 임상의들은 이제 기면증이 있는 6세 이상의 환자의 과도한 주간 졸림, 탈력발작 또는 둘 다를 치료하기 위해 Wakix를 처방할 수 있는 옵션을 갖게 되었습니다.”

와킥스는 2019년 8월 기면증이 있는 성인 환자의 주간과다졸림증(EDS) 치료용으로 FDA 승인을 받았으며, 2020년 10월에는 성인 환자의 탈력발작을 포함하도록 승인이 확대되었습니다. FDA는 2024년 6월 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 EDS 치료용으로 승인했습니다.

“와킥스는 이제 최초이자 유일한 제품입니다. 하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences)의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 제프리 M. 데이노(Jeffrey M. Dayno) 박사는 “조절 약물로 지정되지 않은 허탈발작이 있거나 없는 소아 및 성인 기면증 환자 모두를 위한 FDA 승인 치료 옵션은 임상적 유용성을 뒷받침하는 중요한 차이점”이라고 말했다. "우리는 Wakix에 대한 소아 독점권을 획득하기 위한 노력을 계속하고 있으며, 승인될 경우 이 성장하는 프랜차이즈에 대한 규제 독점권이 6개월 더 추가됩니다. 이제 우리의 목표는 2044년까지 유틸리티 특허를 출원한 차세대 제제의 추가 적응증을 통해 피톨리산트의 가치를 더욱 성장시키고 확대하는 것입니다."

Wakix®(피톨리산트) 정제 정보 일류 의약품인 Wakix는 기면증이 있는 6세 이상 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 또는 탈력 발작 치료용으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 2010년 기면증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았고, 2018년 탈력발작 치료를 위한 혁신치료제 지정을 받았다. 와킥스는 선택적 히스타민 3(H₃) 수용체 길항제/역작용제이다. Wakix의 작용 메커니즘은 불분명합니다. 그러나 그 효능은 H3 수용체에서의 활동을 통해 매개될 수 있으며, 이에 따라 신경 전달 물질을 촉진하는 항적물질인 히스타민의 합성 및 방출이 증가합니다. Wakix는 Bioprojet(프랑스)에서 설계하고 개발했습니다. Harmony는 Bioprojet으로부터 미국에서 피톨리산트를 개발, 제조 및 상업화하는 독점 라이센스를 보유하고 있습니다.

적응증 및 사용Wakix는 기면증이 있는 6세 이상 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 또는 탈력 발작의 치료에 사용됩니다.

중요한 안전 정보

금기 사항Wakix는 피톨리산트 또는 제제의 모든 구성 요소에 과민증이 있는 것으로 알려진 환자에게 금기입니다. 아나필락시스가 보고되었습니다. 와킥스는 중증 간장애 환자에게도 금기이다.

경고 및 주의사항Wakix는 QT 간격을 연장합니다. QT 연장이 알려진 환자에게 이 약의 사용을 피하거나 QT 간격을 연장시키는 것으로 알려진 다른 약물과의 병용을 피하십시오. 심부정맥의 병력이 있는 환자, 증상성 서맥, 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증을 포함하여 Torsade de pointes 또는 급사의 발생 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상황이 있는 환자 및 QT 간격의 선천적 연장이 있는 환자에게는 사용을 피하십시오.

피톨리산트 농도가 높은 환자(예: 간 또는 신장 질환 환자)에서 QT 연장 위험이 더 클 수 있습니다. 장애). QTc 증가에 대해 간 또는 신장 장애가 있는 환자를 모니터링하십시오. 중등도 간 장애 및 중등도 또는 중증 신장 장애가 있는 환자에게는 용량 조절이 권장됩니다. 와킥스는 중증 간 장애 환자에게는 금기이며 말기 신장 질환(ESRD) 환자에게는 권장되지 않습니다.

부작용허탈발작이 있거나 없는 기면증 환자를 대상으로 실시한 위약 대조 임상 시험에서 Wakix에 대한 가장 흔한 이상 반응(5% 이상 및 위약 2회 이상)은 불면증(6%), 메스꺼움(6%) 및 불안(5%)이었습니다. 위약 투여군보다 2% 이상 발생하고 더 자주 발생한 기타 이상반응으로는 두통, 상기도 감염, 근골격계 통증, 심박수 증가, 환각, 과민성, 복통, 수면 장애, 식욕 감소, 탈력발작, 구강 건조, 발진 등이 있었습니다. 허탈발작을 동반하거나 동반하지 않는 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자를 대상으로 실시한 위약대조 임상시험에서 와킥스에 대한 가장 흔한 이상반응(위약 대비 5% 이상)은 두통(19%)과 불면증(7%)이었다. 소아 임상시험에서 와킥스의 전반적인 이상반응 프로필은 성인 임상시험 프로그램에서 나타난 것과 유사했습니다.

약물 상호작용와킥스와 강력한 CYP2D6 억제제를 병용 투여하면 피톨리산제 노출이 2.2배 증가합니다. 와킥스 복용량을 절반으로 줄이세요.

강력한 CYP3A4 유도제와 Wakix를 병용하면 피톨리산트의 노출이 50% 감소합니다. 복용량 조정이 필요할 수 있습니다.

혈뇌 장벽을 통과하는 H1 수용체 길항제는 Wakix의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 환자는 중추적으로 작용하는 H1 수용체 길항제를 피해야 합니다.

Wakix는 CYP3A4의 경계선/약한 유도제입니다. Wakix는 호르몬 피임약을 포함하여 민감한 CYP3A4 기질의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 호르몬 피임법을 사용하는 환자는 Wakix 치료 중 및 치료 중단 후 최소 21일 동안 대체 비호르몬 피임법을 사용하도록 권장되어야 합니다.

특정 집단에서의 사용임신 중에 Wakix에 노출된 여성의 임신 결과를 모니터링하는 임신 노출 등록이 있습니다. 환자가 임신한 경우 Wakix 임신 등록부에 등록하도록 권장해야 합니다. 등록하거나 레지스트리에서 정보를 얻으려면 환자가 1-800-833-7460으로 전화하면 됩니다.

기면증이 있는 6세 미만 소아 환자의 과도한 주간 졸림 또는 탈력 발작 치료에 대한 Wakix의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다.

Wakix는 간에서 광범위하게 대사됩니다. 와킥스는 중증의 간장애 환자에게 금기이다. 중등도의 간장애 환자에서는 용량 조절이 필요합니다.

Wakix는 말기 신장질환 환자에게는 권장되지 않습니다. eGFR이 60mL/분/1.73m2 미만인 환자의 경우 와키스의 용량 조정이 권장됩니다.

CYP2D6 대사 불량 환자의 경우 CYP2D6 정상 대사자보다 피톨리산제 농도가 높고 부작용 위험이 높을 수 있으므로 최대 권장 용량은 더 낮습니다.

의심되는 부작용을 보고하려면 Harmony Biosciences(1-800-833-7460) 또는 FDA(1-800-FDA-1088)에 문의하십시오. www.fda.gov/medwatch.

기면증 정보기면증은 약 170,000명의 미국인에게 영향을 미치는 희귀하고 만성적이며 쇠약해지는 수면-각성 상태 불안정성 신경 질환으로 주로 주간 과도한 졸림(EDS)과 탈력발작(두 가지 주요 증상)은 REM 수면 조절 장애(환각 및 수면 마비)의 다른 증상과 함께 각성을 방해합니다. EDS는 낮 동안 깨어 있고 정신을 차릴 수 없는 상태이며 기면증을 앓고 있는 모든 사람에게 나타나는 증상입니다. 대부분의 환자에서 기면증은 수면-각성 상태 안정성을 지원하는 뇌의 신경펩티드인 하이포크레틴/오렉신의 손실로 인해 발생합니다. 이 질병은 남성과 여성에게 동일하게 영향을 미치며 청소년기나 젊은 성인기에 전형적인 증상이 나타납니다. 그러나 제대로 진단되기까지는 최대 10년이 걸릴 수 있습니다.

Harmony Biosciences 정보Harmony Biosciences는 의학적 요구가 충족되지 않은 희귀 신경 질환 환자를 위한 혁신적인 치료법을 개발하고 상업화하는 데 전념하는 제약 회사입니다. 새로운 과학, 비전 있는 사고, 간과되고 있다고 느끼는 사람들에 대한 헌신을 바탕으로 Harmony Biosciences는 희귀 신경 질환 환자가 진정한 성공을 거둘 수 있도록 치료 가능성이 가득한 미래를 육성하고 있습니다. 2017년에 Paragon Biosciences, LLC가 설립하고 펜실베니아주 플리머스 미팅에 본사를 두고 있는 당사는 공감과 혁신이 만나면 더 나은 미래가 시작될 수 있다고 믿습니다. 이는 우리가 발전시키는 치료 혁신, 우리가 육성하는 문화, 우리가 육성하는 커뮤니티 프로그램에서 분명하게 드러나는 비전입니다. 자세한 내용은 www.harmonybiosciences.com을 참조하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실과 관련되지 않은 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 Wakix의 2026년 전체 순 제품 수익, Wakix의 성장 및 가치에 대한 기대에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. Wakix는 피톨리제 GR에 대한 NDA를 제출할 계획입니다. 시험을 실시하고, 데이터를 수집 또는 수신하거나, 제품 후보 또는 잠재적 적응증을 계속 조사할 계획입니다. 피톨리산트 프랜차이즈를 2040년대까지 확장하려는 우리의 계획; 당사의 향후 운영 결과 및 재무 상태, 사업 전략, 제품, 예상 제품, 제품 승인, 향후 운영을 위한 관리 계획 및 목표, 예상 제품의 향후 결과. 이러한 진술은 약속이나 보장이 아니지만, 당사의 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 미래의 결과, 성과 또는 성과와 실질적으로 다를 수 있는 알려지거나 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소를 포함합니다. 여기에는 다음이 포함되나 이에 국한되지 않습니다: Wakix에 대한 당사의 상용화 노력 및 전략, 승인된 경우 당사의 다른 제품 후보; 승인된 경우 추가 적응증에서 피톨리산트의 시장 수용 및 임상적 유용성의 비율 및 정도, 승인된 경우 당사가 개발하거나 획득할 수 있는 기타 제품 후보; 피톨리산트 GR 및 피톨리산트 HD를 포함한 추가 적응증에서 피톨리산트의 치료 잠재력을 탐구하려는 노력을 포함한 우리의 연구 개발 계획 진행 중이고 계획된 임상 시험; Bioprojet Société Civile de Recherche(“Bioprojet”)와의 라이센스 계약 범위를 확장할 수 있는 능력 Wakix 및 승인된 경우 당사의 다른 제품 후보에 대한 유리한 보험 보장 및 환급의 가용성; 피톨리산트 GR 및 피톨리산트 HD뿐만 아니라 기타 제품 후보를 포함한 기타 적응증에 대한 피톨리산트에 대한 규제 승인의 시기 및 획득 능력 비용, 미래 수익, 자본 요구 사항 및 추가 자금 조달 요구에 관한 당사의 추정치; 당사의 상업적 목적과 일치하는 상당한 상업적 잠재력을 지닌 추가 제품 또는 제품 후보를 식별, 획득 및 통합하는 당사의 능력 당사의 상업화, 마케팅, 제조 역량 및 전략; 우리 업계의 상당한 경쟁; 당사의 지적재산권 위치; 주요 경영진의 손실 또는 퇴직; 계획된 미래 성장의 지연을 포함하여 성장 전략을 성공적으로 실행하지 못함 효과적인 내부 통제를 유지하지 못하는 경우; 정부 법률 및 규정의 영향; 당사 보통주 가격의 변동성 및 변동; 공개 회사로 운영한 결과 상당한 비용과 필요한 관리 시간; Harmony의 보통주 가격은 변동성이 크고 크게 변동할 수 있다는 사실; 우리가 의도한 자사주 매입 및 자사주 매입 기간, 공개 회사 운영의 결과로 발생하는 상당한 비용 및 필요한 관리 시간과 관련된 진술입니다. 2025년 2월 25일에 증권거래위원회("SEC")에 제출된 Form 10-K의 연례 보고서와 SEC에 제출된 기타 서류에서 "위험 요소"라는 캡션 아래 논의된 이러한 요소 및 기타 중요한 요소로 인해 실제 결과가 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 미래예측 진술은 본 보도자료 발행일 현재 경영진의 추정치를 나타냅니다. 당사는 미래의 어느 시점에 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하기로 결정할 수 있지만, 후속 사건으로 인해 당사의 견해가 바뀌더라도 그렇게 할 의무는 없습니다.

출처: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

출처: HealthDay

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    게시됨 : 2026-02-18 13:38

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