Harmony Biosciences Menerima Kelulusan Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. untuk Wakix (pitolisant) untuk Rawatan Cataplexy dalam Narkolepsi Pediatrik

Ikuti Drugslib di

MESYUARAT PLYMOUTH, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Feb. 17, 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan aplikasi ubat baharu tambahannya (sNDA) untuk tablet Wakix® (pitolisant) untuk rawatan katapleksi dalam pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. Wakix kini merupakan rawatan tidak berjadual yang pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk pesakit narkolepsi pediatrik dan dewasa dengan atau tanpa katapleksi.

“Kami teruja untuk mencapai pencapaian penting ini untuk pesakit narkolepsi pediatrik yang mengalami katapleksi,” kata Kumar Budur, M.D., M.S., Ketua Pegawai Biosains Perubatan dan Saintifik Harmony. “Dengan kelulusan ini, doktor kini mempunyai pilihan untuk menetapkan Wakix untuk merawat rasa mengantuk pada siang hari yang berlebihan, katapleksi atau kedua-duanya, pada pesakit 6 tahun ke atas dengan narkolepsi.”

Wakix telah diluluskan oleh FDA pada Ogos 2019 untuk rawatan rasa mengantuk siang hari (EDS) yang berlebihan pada pesakit dewasa dengan narkolepsi, dengan kelulusan diperluaskan untuk memasukkan katapleksi pada pesakit dewasa pada Oktober 2020. FDA meluluskan Wakix untuk rawatan EDS pada pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun dan lebih tua dengan narkolepsi pada bulan Jun.“Wakix <2024>kini.“Wakix. pilihan rawatan pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk kedua-dua pesakit narkolepsi pediatrik dan dewasa dengan atau tanpa cataplexy yang tidak dijadualkan sebagai bahan terkawal, satu perbezaan penting yang menyokong utiliti klinikalnya,” kata Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Harmony Biosciences. "Kami terus memajukan usaha kami ke arah mendapatkan eksklusiviti pediatrik untuk Wakix, yang, jika dibenarkan, akan menambah enam bulan tambahan eksklusiviti kawal selia untuk francais yang semakin berkembang ini. Sasaran kami kini tertumpu untuk terus mengembangkan, memperluas dan mengembangkan nilai pitolisant melalui petunjuk tambahan dengan formulasi generasi akan datang kami, yang mempunyai paten utiliti yang difailkan hingga 2044."

Mengenai Tablet Wakix® (pitolisant)Wakix, ubat kelas pertama, diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. untuk rawatan mengantuk siang hari (EDS) atau cataplexy yang berlebihan pada pesakit berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. Ia telah diberikan penamaan ubat anak yatim untuk rawatan narkolepsi pada tahun 2010, dan penetapan terapi terobosan untuk rawatan cataplexy pada tahun 2018. Wakix ialah antagonis reseptor histamin 3 (H₃) terpilih/agonis songsang. Mekanisme tindakan Wakix tidak jelas; namun, keberkesanannya boleh dimediasi melalui aktivitinya pada reseptor H₃, dengan itu meningkatkan sintesis dan pembebasan histamin, neurotransmitter yang menggalakkan bangun. Wakix telah direka dan dibangunkan oleh Bioprojet (Perancis). Harmony mempunyai lesen eksklusif daripada Bioprojet untuk membangunkan, mengeluarkan dan mengkomersialkan pitolisant di Amerika Syarikat.

Petunjuk dan PenggunaanWakix ditunjukkan untuk rawatan mengantuk siang hari (EDS) atau cataplexy yang berlebihan pada pesakit berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi.

Maklumat Keselamatan Penting

KontraindikasiWakix dikontraindikasikan pada pesakit yang diketahui hipersensitiviti kepada pitolisant atau mana-mana komponen perumusan. Anafilaksis telah dilaporkan. Wakix juga dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik yang teruk.

Amaran dan Langkah Berjaga-jagaWakix memanjangkan selang QT; elakkan penggunaan Wakix pada pesakit dengan pemanjangan QT yang diketahui atau dalam kombinasi dengan ubat lain yang diketahui memanjangkan selang QT. Elakkan penggunaan pada pesakit yang mempunyai sejarah aritmia jantung, serta keadaan lain yang boleh meningkatkan risiko berlakunya torsade de pointes atau kematian mengejut, termasuk bradikardia simptomatik, hipokalemia atau hipomagnesemia, dan kehadiran pemanjangan kongenital selang QT.

Risiko pemanjangan QT yang lebih tinggi dalam pesakit dengan kepekatan pitot.

mungkin lebih tinggi. pesakit yang mengalami masalah hepatik atau buah pinggang). Pantau pesakit yang mengalami kerosakan hepatik atau buah pinggang untuk peningkatan QTc. Pengubahsuaian dos disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana dan kerosakan buah pinggang yang sederhana atau teruk. Wakix dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami kerosakan hati yang teruk dan tidak disyorkan pada pesakit dengan penyakit buah pinggang peringkat akhir (ESRD).

Tindak Balas BurukDalam ujian klinikal terkawal plasebo yang dijalankan pada pesakit dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, tindak balas buruk yang paling biasa (≥5% dan sekurang-kurangnya dua kali plasebo) untuk Wakix ialah insomnia (6%), loya (6%) dan kebimbangan (5%). Reaksi buruk lain yang berlaku pada ≥2% dan lebih kerap daripada pesakit yang dirawat dengan plasebo termasuk sakit kepala, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit muskuloskeletal, degupan jantung meningkat, halusinasi, kerengsaan, sakit perut, gangguan tidur, penurunan selera makan, katapleksi, mulut kering, dan ruam. Dalam fasa terkawal plasebo ujian klinikal yang dijalankan pada pesakit kanak-kanak 6 tahun ke atas dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, tindak balas buruk yang paling biasa (≥5% dan lebih besar daripada plasebo) untuk Wakix adalah sakit kepala (19%) dan insomnia (7%). Profil reaksi buruk keseluruhan Wakix dalam percubaan klinikal pediatrik adalah serupa dengan yang dilihat dalam program percubaan klinikal dewasa.

Interaksi DadahPentadbiran Wakix serentak dengan perencat CYP2D6 yang kuat meningkatkan pendedahan pitolisant sebanyak 2.2 kali ganda. Kurangkan dos Wakix sebanyak separuh.

Penggunaan bersamaan Wakix dengan inducers CYP3A4 yang kuat mengurangkan pendedahan pitolisant sebanyak 50%. Pelarasan dos mungkin diperlukan.

Antagonis reseptor H1 yang melintasi penghalang darah-otak boleh mengurangkan keberkesanan Wakix. Pesakit harus mengelakkan antagonis reseptor H1 bertindak secara terpusat.

Wakix ialah inducer sempadan/lemah CYP3A4. Wakix boleh mengurangkan keberkesanan substrat CYP3A4 yang sensitif, termasuk kontraseptif hormon. Pesakit yang menggunakan kontraseptif hormon harus dinasihatkan untuk menggunakan kaedah kontraseptif bukan hormon alternatif semasa rawatan dengan Wakix dan sekurang-kurangnya 21 hari selepas menghentikan rawatan.

Penggunaan dalam Populasi TertentuTerdapat pendaftaran pendedahan kehamilan yang memantau hasil kehamilan pada wanita yang terdedah kepada Wakix semasa kehamilan. Pesakit harus digalakkan untuk mendaftar dalam daftar kehamilan Wakix jika mereka hamil. Untuk mendaftar atau mendapatkan maklumat daripada pendaftaran, pesakit boleh menghubungi 1-800-833-7460.

Keselamatan dan keberkesanan Wakix belum ditetapkan untuk rawatan rasa mengantuk siang hari yang berlebihan atau cataplexy dalam pesakit kanak-kanak berumur kurang daripada 6 tahun dengan narkolepsi.

Wakix dimetabolismekan secara meluas oleh hati. Wakix dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami kerosakan hati yang teruk. Pelarasan dos diperlukan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana.

Wakix tidak disyorkan pada pesakit dengan penyakit buah pinggang peringkat akhir. Pelarasan dos Wakix disyorkan pada pesakit dengan eGFR <60 mL/minit/1.73 m2.

Dos maksimum yang disyorkan adalah lebih rendah pada pesakit yang merupakan metabolisator CYP2D6 yang lemah kerana pesakit ini mempunyai kepekatan pitolisant yang lebih tinggi daripada metabolizer biasa CYP2D6 dan mungkin meningkatkan risiko kejadian buruk.

Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, hubungi Harmony Biosciences di 1-800-833-7460 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Mengenai NarkolepsiNarkolepsi ialah penyakit neurologi yang jarang berlaku, kronik, melemahkan ketidakstabilan keadaan tidur-bangun yang memberi kesan kepada kira-kira 170,000 orang Amerika yang kurang tidur dengan ciri-ciri tidur yang luar biasa. (EDS) dan cataplexy - dua simptom utamanya - bersama-sama dengan manifestasi lain disregulasi tidur REM (halusinasi dan lumpuh tidur), yang menceroboh dalam keadaan terjaga. EDS ialah ketidakupayaan untuk berjaga dan berjaga-jaga pada siang hari dan merupakan gejala yang terdapat pada semua orang yang hidup dengan narkolepsi. Dalam kebanyakan pesakit, narkolepsi disebabkan oleh kehilangan hypocretin/orexin, neuropeptida dalam otak yang menyokong kestabilan keadaan tidur-bangun. Penyakit ini memberi kesan kepada lelaki dan wanita secara sama rata, dengan permulaan gejala tipikal pada masa remaja atau dewasa muda; namun, ia boleh mengambil masa sehingga satu dekad untuk didiagnosis dengan betul.

Mengenai Harmony BiosciencesHarmony Biosciences ialah syarikat farmaseutikal yang berdedikasi untuk membangunkan dan mengkomersialkan terapi inovatif untuk pesakit yang menghidap penyakit saraf jarang yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Didorong oleh sains baru, pemikiran berwawasan dan komitmen kepada mereka yang berasa diabaikan, Harmony Biosciences memupuk masa depan yang penuh dengan kemungkinan terapeutik yang mungkin membolehkan pesakit yang menghidap penyakit neurologi yang jarang berlaku untuk benar-benar berkembang. Ditubuhkan oleh Paragon Biosciences, LLC, pada 2017 dan beribu pejabat di Plymouth Meeting, Pa., kami percaya bahawa apabila empati dan inovasi bertemu, masa depan yang lebih baik boleh bermula; visi yang jelas dalam inovasi terapeutik yang kami maju, budaya yang kami pupuk, dan program komuniti yang kami kembangkan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila layari www.harmonybiosciences.com.

Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini yang tidak berkaitan dengan perkara fakta sejarah berkenaan dengan penyata penuh 2 tahun produk kami hendaklah dipertimbangkan, termasuk penyata pendapatan bersih 2 kami. Wakix, jangkaan untuk pertumbuhan dan nilai Wakix, merancang untuk menyerahkan NDA untuk pitolisant GR; merancang untuk menjalankan percubaan, mengumpul atau menerima data, atau terus menyiasat mana-mana calon produk kami atau tanda-tanda yang berpotensi; rancangan kami untuk melanjutkan francais pitolisant ke tahun 2040-an; keputusan masa depan operasi dan kedudukan kewangan kami, strategi perniagaan, produk, produk prospektif, kelulusan produk, rancangan dan objektif pengurusan untuk operasi masa depan dan keputusan masa depan produk yang dijangkakan. Kenyataan ini bukan janji mahupun jaminan, tetapi melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor penting lain yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar kami berbeza secara material daripada sebarang keputusan, prestasi atau pencapaian masa depan yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, perkara berikut: usaha dan strategi pengkomersilan kami untuk Wakix dan, jika diluluskan, produk kami yang lain; kadar dan tahap penerimaan pasaran dan kegunaan klinikal pitolisant dalam tanda tambahan, jika diluluskan, dan mana-mana calon produk lain yang mungkin kami bangunkan atau perolehi, jika diluluskan; rancangan penyelidikan dan pembangunan kami, termasuk usaha kami untuk meneroka potensi terapeutik pitolisant dalam petunjuk tambahan, termasuk pitolisant GR dan pitolisant HD; ujian klinikal kami yang berterusan dan terancang; keupayaan kami untuk meluaskan skop perjanjian lesen kami dengan Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); ketersediaan perlindungan insurans yang menggalakkan dan pembayaran balik untuk Wakix dan, jika diluluskan, calon produk kami yang lain; masa, dan keupayaan kami untuk mendapatkan, kelulusan kawal selia untuk pitolisant untuk petunjuk lain, termasuk pitolisant GR dan pitolisant HD, serta mana-mana calon produk lain; anggaran kami mengenai perbelanjaan, hasil masa hadapan, keperluan modal dan keperluan pembiayaan tambahan; keupayaan kami untuk mengenal pasti, memperoleh dan menyepadukan produk tambahan atau calon produk dengan potensi komersial yang ketara yang konsisten dengan objektif komersial kami; keupayaan dan strategi pengkomersilan, pemasaran dan pembuatan kami; persaingan yang ketara dalam industri kami; kedudukan harta intelek kami; kehilangan atau persaraan ahli pengurusan utama; kegagalan untuk melaksanakan strategi pertumbuhan kami dengan jayanya, termasuk sebarang kelewatan dalam pertumbuhan masa hadapan kami yang dirancang; kegagalan kami untuk mengekalkan kawalan dalaman yang berkesan; kesan undang-undang dan peraturan kerajaan; turun naik dan turun naik dalam harga saham biasa kami; kos yang besar dan masa pengurusan yang diperlukan akibat daripada operasi sebagai syarikat awam; hakikat bahawa harga saham biasa Harmony mungkin tidak menentu dan turun naik dengan ketara; penyata yang berkaitan dengan jangka masa pembelian semula dan pembelian semula saham kami yang dihasratkan dan kos yang ketara serta masa pengurusan yang diperlukan akibat daripada beroperasi sebagai syarikat awam. Ini dan faktor penting lain yang dibincangkan di bawah kapsyen "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan kami mengenai Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa ("SEC") pada 25 Februari 2025 dan pemfailan kami yang lain dengan SEC boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan berpandangan ke hadapan yang dibuat dalam siaran akhbar ini. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu mewakili anggaran pengurusan pada tarikh siaran akhbar ini. Walaupun kami mungkin memilih untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu pada satu ketika pada masa hadapan, kami menafikan sebarang kewajipan untuk berbuat demikian, walaupun jika peristiwa berikutnya menyebabkan pandangan kami berubah.

Sumber: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Sumber: HealthDay>Read artikel

  • Harmony Biosciences Menerima Kelulusan Pentadbiran Makanan Dan Ubat A.S. untuk Wakix (pitolisant) Dalam Pesakit Pediatrik Dengan Narkolepsi - 24 Jun 2024
  • Harmony Biosciences Menerima Kelulusan FDA untuk Penggunaan Diperluaskan Wakix (Pipitolisant) untuk Rawatan Wakix (Patilisant) untuk Dewasa Oktober 13, 2020
  • FDA Meluluskan Wakix (pitolisant), Ubat Pertama Dalam Kelas untuk Rawatan Mengantuk Siang Berlebihan dalam Pesakit Dewasa dengan Narkolepsi - 15 Ogos 2019
  • Harmony Biosciences Mengumumkan Penerimaan Fail Bagi Permohonan Ubat Baharunya
    • 19 Februari 19

    Sejarah Kelulusan FDA Wakix (pitolisant)

    Lebih banyak sumber berita

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Medan Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Dadah Baharu
  • Keputusan Dadah Trilin Baharu
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik menarik minat anda.com.com.

    Disiarkan : 2026-02-18 13:38

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular