Harmony Biosciences ontvangt goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor Wakix (pitolisant) voor de behandeling van kataplexie bij kindernarcolepsie

PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--februari. 17 augustus 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar aanvullende nieuwe medicijnaanvraag (sNDA) heeft goedgekeurd voor Wakix® (pitolisant) tabletten voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. Wakix is nu de eerste en enige door de FDA goedgekeurde, niet-geplande behandeling voor pediatrische en volwassen narcolepsiepatiënten met of zonder kataplexie.

“We zijn verheugd deze belangrijke mijlpaal te bereiken voor pediatrische narcolepsiepatiënten die kataplexie ervaren”, aldus Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Scientific Officer van Harmony Biosciences. “Met deze goedkeuring hebben artsen nu de mogelijkheid om Wakix voor te schrijven voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag, kataplexie of beide, bij patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie.”

Wakix werd in augustus 2019 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij volwassen patiënten met narcolepsie, en in oktober 2020 werd de goedkeuring uitgebreid met kataplexie bij volwassen patiënten. De FDA keurde Wakix in juni 2024 goed voor de behandeling van EDS bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie.

“Wakix is nu de eerste en enige Door de FDA goedgekeurde behandelingsoptie voor zowel pediatrische als volwassen narcolepsiepatiënten met of zonder kataplexie die niet is geregistreerd als gereguleerde stof, een belangrijk onderscheid dat de klinische bruikbaarheid ervan ondersteunt”, aldus Jeffrey M. Dayno, M.D., President en Chief Executive Officer van Harmony Biosciences. "We blijven onze inspanningen voortzetten om pediatrische exclusiviteit voor Wakix te verkrijgen, wat, indien toegekend, een extra zes maanden regelgevende exclusiviteit voor deze groeiende franchise zou toevoegen. Onze zinnen zijn nu gericht op het verder groeien, uitbreiden en uitbreiden van de waarde van pitolisant door middel van aanvullende indicaties met onze volgende generatie formuleringen, waarvoor patenten zijn aangevraagd tot 2044."

Over Wakix® (pitolisant) tablettenWakix, een eersteklas medicijn, is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie bij patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. Het kreeg in 2010 de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van narcolepsie en in 2018 de status van baanbrekende therapie voor de behandeling van kataplexie. Wakix is een selectieve histamine 3 (H₃)-receptorantagonist/inverse agonist. Het werkingsmechanisme van Wakix is onduidelijk; de werkzaamheid ervan zou echter kunnen worden gemedieerd door de activiteit ervan op H₃-receptoren, waardoor de synthese en afgifte van histamine, een neurotransmitter die zog bevordert, wordt verhoogd. Wakix is ontworpen en ontwikkeld door Bioprojet (Frankrijk). Harmony heeft een exclusieve licentie van Bioprojet voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van pitolisant in de Verenigde Staten.

Indicaties en gebruikWakix is geïndiceerd voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie bij patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie.

Belangrijke veiligheidsinformatie

Contra-indicatiesWakix is gecontra-indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor pitolisant of voor enig bestanddeel van de formulering. Anafylaxie is gemeld. Wakix is ook gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelenWakix verlengt het QT-interval; vermijd het gebruik van Wakix bij patiënten met een bekende QT-verlenging of in combinatie met andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het QT-interval verlengen. Vermijd gebruik bij patiënten met een voorgeschiedenis van hartritmestoornissen, evenals andere omstandigheden die het risico op het optreden van torsade de pointes of plotselinge dood kunnen verhogen, waaronder symptomatische bradycardie, hypokaliëmie of hypomagnesiëmie, en de aanwezigheid van een aangeboren verlenging van het QT-interval.

Het risico op QT-verlenging kan groter zijn bij patiënten met hogere concentraties pitolisant (bijvoorbeeld patiënten met lever- of nierinsufficiëntie). Controleer patiënten met een lever- of nierfunctiestoornis op een verlengd QTc-interval. Aanpassing van de dosering wordt aanbevolen bij patiënten met een matige leverfunctiestoornis en een matige of ernstige nierfunctiestoornis. Wakix is gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis en wordt niet aanbevolen bij patiënten met terminale nierziekte (ESRD).

BijwerkingenIn de placebogecontroleerde klinische onderzoeken die werden uitgevoerd bij patiënten met narcolepsie met of zonder kataplexie, waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥5% en minstens tweemaal placebo) voor Wakix slapeloosheid (6%), misselijkheid (6%) en angst (5%). Andere bijwerkingen die optraden bij ≥2% en vaker dan bij patiënten die met placebo werden behandeld, waren onder meer hoofdpijn, infectie van de bovenste luchtwegen, pijn aan het bewegingsapparaat, verhoogde hartslag, hallucinaties, prikkelbaarheid, buikpijn, slaapstoornissen, verminderde eetlust, kataplexie, droge mond en huiduitslag. In de placebogecontroleerde fase van het klinische onderzoek, uitgevoerd bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie met of zonder kataplexie, waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥5% en meer dan bij placebo) voor Wakix hoofdpijn (19%) en slapeloosheid (7%). Het algehele bijwerkingenprofiel van Wakix in het klinische onderzoek bij kinderen was vergelijkbaar met dat gezien in het klinische onderzoeksprogramma voor volwassenen.

GeneesmiddelinteractiesGelijktijdige toediening van Wakix met sterke CYP2D6-remmers verhoogt de blootstelling aan pitolisant met een factor 2,2. Verlaag de dosis Wakix met de helft.

Gelijktijdig gebruik van Wakix met sterke CYP3A4-inductoren vermindert de blootstelling aan pitolisant met 50%. Dosisaanpassingen kunnen nodig zijn.

H1-receptorantagonisten die de bloed-hersenbarrière passeren, kunnen de werkzaamheid van Wakix verminderen. Patiënten moeten centraal werkende H1-receptorantagonisten vermijden.

Wakix is een borderline/zwakke inductor van CYP3A4. Wakix kan de werkzaamheid van gevoelige CYP3A4-substraten, waaronder hormonale anticonceptiva, verminderen. Patiënten die hormonale anticonceptie gebruiken, moeten worden geadviseerd een alternatieve, niet-hormonale anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandeling met Wakix en gedurende ten minste 21 dagen na het stopzetten van de behandeling.

Gebruik bij specifieke populatiesEr bestaat een zwangerschapsblootstellingsregister dat de zwangerschapsresultaten controleert bij vrouwen die tijdens de zwangerschap aan Wakix zijn blootgesteld. Patiënten moeten worden aangemoedigd om zich in te schrijven in het Wakix-zwangerschapsregister als ze zwanger worden. Om zich in te schrijven of informatie te verkrijgen van het register, kunnen patiënten bellen naar 1-800-833-7460.

De veiligheid en effectiviteit van Wakix zijn niet vastgesteld voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag of kataplexie bij pediatrische patiënten jonger dan 6 jaar met narcolepsie.

Wakix wordt uitgebreid gemetaboliseerd door de lever. Wakix is gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis. Bij patiënten met een matige leverfunctiestoornis is een dosisaanpassing vereist.

Wakix wordt niet aanbevolen bij patiënten met nierziekte in het eindstadium. Dosisaanpassing van Wakix wordt aanbevolen bij patiënten met een eGFR <60 ml/minuut/1,73 m2.

De maximaal aanbevolen dosering is lager bij patiënten die trage CYP2D6-metaboliseerders zijn, omdat deze patiënten hogere pitolisantconcentraties hebben dan normale CYP2D6-metaboliseerders en mogelijk een verhoogd risico op bijwerkingen hebben.

Als u vermoedelijke bijwerkingen wilt melden, kunt u contact opnemen met Harmony Biosciences op 1-800-833-7460 of de FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

Over narcolepsieNarcolepsie is een zeldzame, chronische, slopende neurologische ziekte van instabiliteit in de slaap-waaktoestand die ongeveer 170.000 Amerikanen treft en die voornamelijk wordt gekenmerkt door overmatige slaperigheid overdag (EDS) en kataplexie – de twee hoofdsymptomen ervan – samen met andere manifestaties van ontregeling van de REM-slaap (hallucinaties en slaapverlamming), die het wakker zijn binnendringen. EDS is het onvermogen om overdag wakker en alert te blijven en is het symptoom dat aanwezig is bij alle mensen die met narcolepsie leven. Bij de meeste patiënten wordt narcolepsie veroorzaakt door het verlies van hypocretine/orexine, een neuropeptide in de hersenen dat de stabiliteit van de slaap-waaktoestand ondersteunt. Deze ziekte treft mannen en vrouwen in gelijke mate, waarbij de typische symptomen beginnen in de adolescentie of jonge volwassenheid; het kan echter tot tien jaar duren voordat de juiste diagnose wordt gesteld.

Over Harmony BiosciencesHarmony Biosciences is een farmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen en commercialiseren van innovatieve therapieën voor patiënten met zeldzame neurologische ziekten die onvervulde medische behoeften hebben. Gedreven door nieuwe wetenschap, visionair denken en toewijding aan degenen die zich over het hoofd gezien voelen, koestert Harmony Biosciences een toekomst vol therapeutische mogelijkheden die patiënten met zeldzame neurologische ziekten in staat kunnen stellen echt te gedijen. Opgericht door Paragon Biosciences, LLC, in 2017 en met het hoofdkantoor in Plymouth Meeting, Pa., geloven wij dat wanneer empathie en innovatie elkaar ontmoeten, een betere toekomst kan beginnen; een visie die duidelijk zichtbaar is in de therapeutische innovaties die we bevorderen, de cultuur die we cultiveren en de gemeenschapsprogramma's die we koesteren. Ga voor meer informatie naar www.harmonybiosciences.com.

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen over onze netto productinkomsten voor Wakix voor het volledige jaar 2026, verwachtingen voor de groei en waarde van Wakix, is van plan een geheimhoudingsverklaring in te dienen voor pitolisant GR; van plan bent om onderzoeken uit te voeren, gegevens te verzamelen of te ontvangen, of door te gaan met het onderzoeken van een van onze productkandidaten of potentiële indicaties; onze plannen om de pitolisant-franchise uit te breiden tot in de jaren 2040; onze toekomstige bedrijfsresultaten en financiële positie, bedrijfsstrategie, producten, toekomstige producten, productgoedkeuringen, de plannen en doelstellingen van het management voor toekomstige activiteiten en toekomstige resultaten van verwachte producten. Deze verklaringen zijn geen beloftes of garanties, maar brengen bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren met zich mee die ervoor kunnen zorgen dat onze werkelijke resultaten, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, prestaties of prestaties die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen, inclusief, maar niet beperkt tot, het volgende: onze commercialiseringsinspanningen en strategie voor Wakix en, indien goedgekeurd, onze andere productkandidaten; de snelheid en mate van marktacceptatie en klinische bruikbaarheid van pitolisant bij aanvullende indicaties, indien goedgekeurd, en alle andere kandidaat-producten die we mogelijk ontwikkelen of verwerven, indien goedgekeurd; onze onderzoeks- en ontwikkelingsplannen, inclusief onze inspanningen om het therapeutische potentieel van pitolisant te onderzoeken bij aanvullende indicaties, waaronder pitolisant GR en pitolisant HD; onze lopende en geplande klinische onderzoeken; ons vermogen om de reikwijdte van onze licentieovereenkomsten met Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); de beschikbaarheid van gunstige verzekeringsdekking en terugbetaling voor Wakix en, indien goedgekeurd, onze andere productkandidaten; de timing van, en ons vermogen om, wettelijke goedkeuringen te verkrijgen voor pitolisant voor andere indicaties, waaronder pitolisant GR en pitolisant HD, evenals eventuele andere kandidaat-producten; onze schattingen met betrekking tot uitgaven, toekomstige inkomsten, kapitaalbehoeften en aanvullende financieringsbehoeften; ons vermogen om aanvullende producten of productkandidaten met aanzienlijk commercieel potentieel te identificeren, te verwerven en te integreren die consistent zijn met onze commerciële doelstellingen; onze commercialiserings-, marketing- en productiecapaciteiten en -strategie; aanzienlijke concurrentie in onze branche; onze positie op het gebied van intellectueel eigendom; verlies of pensionering van belangrijke leden van het management; het onvermogen om onze groeistrategie met succes uit te voeren, inclusief eventuele vertragingen in onze geplande toekomstige groei; ons onvermogen om effectieve interne controles te handhaven; de impact van wet- en regelgeving van de overheid; volatiliteit en schommelingen in de prijs van onze gewone aandelen; de aanzienlijke kosten en benodigde managementtijd als gevolg van het opereren als beursgenoteerd bedrijf; het feit dat de prijs van de gewone aandelen van Harmony volatiel kan zijn en aanzienlijk kan fluctueren; verklaringen met betrekking tot onze voorgenomen terugkoop van aandelen en het tijdsbestek voor terugkoop en de aanzienlijke kosten en vereiste managementtijd als gevolg van het opereren als een beursgenoteerd bedrijf. Deze en andere belangrijke factoren die worden besproken onder de titel "Risicofactoren" in ons jaarverslag op formulier 10-K, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (de "SEC") op 25 februari 2025 en onze andere indieningen bij de SEC, kunnen ertoe leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die worden aangegeven in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen de schattingen van het management op de datum van dit persbericht. Hoewel we ervoor kunnen kiezen om dergelijke toekomstgerichte verklaringen op een bepaald moment in de toekomst bij te werken, wijzen we elke verplichting daartoe af, zelfs als latere gebeurtenissen ertoe leiden dat onze opvattingen veranderen.

Bron: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerd artikelen

Harmony Biosciences ontvangt goedkeuring van de Amerikaanse Food And Drug Administration voor Wakix (pitolisant) bij pediatrische patiënten met narcolepsie - 24 juni 2024

Harmony Biosciences ontvangt goedkeuring van de FDA voor uitgebreid gebruik van Wakix (pitolisant) voor de behandeling van kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie - 13 oktober 2020

FDA keurt Wakix (pitolisant) goed, een eersteklas medicijn voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag bij volwassen patiënten met narcolepsie - 15 augustus 2019

Harmony Biosciences kondigt dossieracceptatie aan van zijn nieuwe medicijnaanvraag voor Pitolisant - 12 februari 2019

Wakix (pitolisant) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-18 13:38

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.