Firma Harmony Biosciences otrzymuje zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na lek Wakix (pitolisant) do leczenia katapleksji w narkolepsji u dzieci

PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--luty. 17 września 2026 r. — Firma Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła dodatkowy wniosek o nowy lek (sNDA) dotyczący tabletek Wakix® (pitolisant) do leczenia katapleksji u dzieci w wieku 6 lat i starszych chorych na narkolepsję. Wakix jest obecnie pierwszym i jedynym zatwierdzonym przez FDA niezaplanowanym lekiem stosowanym w leczeniu narkolepsji u dzieci i dorosłych, z katapleksją lub bez niej.

„Jesteśmy podekscytowani osiągnięciem tego ważnego kamienia milowego dla pacjentów z narkolepsją u dzieci, u których wystąpiła katapleksja” – powiedział Kumar Budur, lekarz medycyny, dyrektor ds. medycznych i naukowych Harmony Biosciences. „Dzięki tej zgodzie klinicyści mają teraz możliwość przepisywania leku Wakix w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia, katapleksji lub obu tych objawów u pacjentów z narkolepsją w wieku 6 lat i starszych.”

Wakix został zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2019 r. do leczenia nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u dorosłych pacjentów z narkolepsją, a w październiku 2020 r. zatwierdzenie zostało rozszerzone o katapleksję u dorosłych pacjentów. W czerwcu 2024 r. FDA zatwierdziła lek Wakix do leczenia EDS u dzieci w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją.

„Wakix jest obecnie pierwszym i jedynym producentem Zatwierdzona przez FDA opcja leczenia zarówno dla dzieci, jak i dorosłych pacjentów z narkolepsją, z katapleksją lub bez niej, która nie została sklasyfikowana jako substancja kontrolowana, co stanowi ważne rozróżnienie potwierdzające jej użyteczność kliniczną” – powiedział dr Jeffrey M. Dayno, prezes i dyrektor generalny Harmony Biosciences. "Kontynuujemy wysiłki na rzecz uzyskania wyłączności pediatrycznej dla preparatu Wakix, co, jeśli zostanie przyznane, zapewni dodatkowe sześć miesięcy wyłączności regulacyjnej dla tej rozwijającej się serii. Obecnie skupiamy się na dalszym rozwoju, rozszerzaniu i zwiększaniu wartości pitolisantu poprzez dodatkowe wskazania w przypadku naszych preparatów nowej generacji, które posiadają patenty użytkowe złożone do 2044 roku."

Informacje o tabletkach Wakix® (pitolisant)Wakix, pierwszy w swojej klasie lek, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do leczenia nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) lub katapleksji u pacjentów w wieku 6 lat i starszych chorych na narkolepsję. W 2010 r. uzyskał status leku sierocego w leczeniu narkolepsji, a w 2018 r. leku przełomowego w leczeniu katapleksji. Wakix jest selektywnym antagonistą/odwrotnym agonistą receptora histaminy 3 (H₃). Mechanizm działania Wakixu jest niejasny; jednakże jego skuteczność może wynikać z jego aktywności na receptorach H₃, zwiększając w ten sposób syntezę i uwalnianie histaminy, neuroprzekaźnika pobudzającego. Wakix został zaprojektowany i opracowany przez Bioprojet (Francja). Harmony posiada wyłączną licencję od Bioprojet na opracowywanie, produkcję i komercjalizację pitolisantu w Stanach Zjednoczonych.

Wskazania i stosowanieWakix jest wskazany w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) lub katapleksji u pacjentów w wieku 6 lat i starszych chorych na narkolepsję.

Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

PrzeciwwskazaniaWakix jest przeciwwskazany u pacjentów ze stwierdzoną nadwrażliwością na pitolisant lub którykolwiek składnik preparatu. Zgłaszano anafilaksję. Wakix jest również przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożnościWakix wydłuża odstęp QT; należy unikać stosowania leku Wakix u pacjentów ze stwierdzonym wydłużeniem odstępu QT lub w skojarzeniu z innymi lekami, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT. Należy unikać stosowania u pacjentów z zaburzeniami rytmu serca w wywiadzie oraz z innymi okolicznościami, które mogą zwiększać ryzyko wystąpienia torsade de pointes lub nagłej śmierci, w tym objawową bradykardią, hipokaliemią lub hipomagnezemią oraz z wrodzonym wydłużeniem odstępu QT.

Ryzyko wydłużenia odstępu QT może być większe u pacjentów z większymi stężeniami pitolisantu (np. pacjenci z chorobami wątroby lub nerek) utrata wartości). Należy monitorować pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek pod kątem zwiększonego odstępu QTc. Zaleca się modyfikację dawkowania u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby oraz umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek. Wakix jest przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby i nie jest zalecany u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek (ESRD).

Działania niepożądaneW badaniach klinicznych kontrolowanych placebo przeprowadzonych z udziałem pacjentów z narkolepsją z katapleksją lub bez niej najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥5% i co najmniej dwukrotnie w porównaniu z placebo) preparatu Wakix były bezsenność (6%), nudności (6%) i lęk (5%). Inne działania niepożądane, które występowały u ≥2% i częściej niż u pacjentów leczonych placebo, obejmowały ból głowy, zakażenie górnych dróg oddechowych, ból mięśniowo-szkieletowy, przyspieszenie akcji serca, omamy, drażliwość, ból brzucha, zaburzenia snu, zmniejszenie apetytu, katapleksja, suchość w ustach i wysypka. W fazie badania klinicznego kontrolowanego placebo, przeprowadzonego z udziałem dzieci i młodzieży w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją z katapleksją lub bez, najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥5% i więcej niż w przypadku placebo) preparatu Wakix były ból głowy (19%) i bezsenność (7%). Ogólny profil działań niepożądanych preparatu Wakix w badaniu klinicznym u dzieci i młodzieży był podobny do obserwowanego w programie badań klinicznych u dorosłych.

Interakcje lekówJednoczesne podawanie preparatu Wakix z silnymi inhibitorami CYP2D6 zwiększa ekspozycję na pitolisant 2,2-krotnie. Zmniejsz dawkę Wakixu o połowę.

Jednoczesne stosowanie preparatu Wakix z silnymi induktorami CYP3A4 zmniejsza ekspozycję na pitolisant o 50%. Może być konieczne dostosowanie dawkowania.

Antagoniści receptora H1 przenikający przez barierę krew-mózg mogą zmniejszać skuteczność leku Wakix. Pacjenci powinni unikać działających ośrodkowo antagonistów receptora H1.

Wakix jest granicznym/słaby induktorem CYP3A4. Wakix może zmniejszać skuteczność wrażliwych substratów CYP3A4, w tym hormonalnych środków antykoncepcyjnych. Pacjentkom stosującym antykoncepcję hormonalną należy zalecić stosowanie alternatywnej niehormonalnej metody antykoncepcji w trakcie leczenia produktem Wakix i przez co najmniej 21 dni po jego zakończeniu.

Stosowanie w określonych populacjachIstnieje rejestr narażenia w ciąży, który monitoruje przebieg ciąży u kobiet narażonych na działanie leku Wakix w czasie ciąży. Pacjentki należy zachęcać do wpisania się do rejestru ciąż Wakix w przypadku zajścia w ciążę. Aby zapisać się do rejestru lub uzyskać informacje z rejestru, pacjenci mogą dzwonić pod numer 1-800-833-7460.

Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności leku Wakix w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia lub katapleksji u dzieci i młodzieży w wieku poniżej 6 lat chorych na narkolepsję.

Wakix jest w dużym stopniu metabolizowany w wątrobie. Wakix jest przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby. U pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby konieczne jest dostosowanie dawkowania.

Nie zaleca się stosowania preparatu Wakix u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek. Dostosowanie dawkowania produktu Wakix jest zalecane u pacjentów z eGFR <60 ml/min/1,73 m2.

Maksymalna zalecana dawka jest mniejsza u pacjentów słabo metabolizujących z udziałem CYP2D6, ponieważ u tych pacjentów stężenie pitolisantu jest wyższe niż u pacjentów normalnie metabolizujących z udziałem CYP2D6 i może być u nich zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.

Aby zgłosić podejrzewane działania niepożądane, należy skontaktować się z firmą Harmony Biosciences pod numerem 1-800-833-7460 lub z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

O narkolepsjiNarkolepsja to rzadka, przewlekła, wyniszczająca choroba neurologiczna polegająca na niestabilności stanu snu i czuwania, która dotyka około 170 000 Amerykanów i charakteryzuje się przede wszystkim nadmierną sennością w ciągu dnia (EDS) i katapleksja – jej dwa główne objawy – wraz z innymi objawami rozregulowania snu REM (halucynacje i paraliż senny), które zakłócają czuwanie. EDS to niezdolność do pozostania przytomnym i czujnym w ciągu dnia. Jest to objaw występujący u wszystkich osób cierpiących na narkolepsję. U większości pacjentów narkolepsja jest spowodowana utratą hipokretyny/oreksyny, neuropeptydu w mózgu, który zapewnia stabilność stanu snu i czuwania. Choroba ta dotyka w równym stopniu mężczyzn i kobiety, a typowy początek objawów przypada na okres dojrzewania lub wczesnej dorosłości; jednak prawidłowe zdiagnozowanie może zająć nawet dekadę.

O Harmony BiosciencesHarmony Biosciences to firma farmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem i komercjalizacją innowacyjnych terapii dla pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi, którzy mają niezaspokojone potrzeby medyczne. Kierując się nowatorską nauką, wizjonerskim myśleniem i zaangażowaniem na rzecz tych, którzy czują się pomijani, Harmony Biosciences tworzy przyszłość pełną możliwości terapeutycznych, które mogą umożliwić prawdziwy rozwój pacjentom z rzadkimi chorobami neurologicznymi. Założona przez Paragon Biosciences, LLC w 2017 roku i z siedzibą w Plymouth Meeting w Pensylwanii wierzymy, że gdy spotkają się empatia i innowacja, może rozpocząć się lepsza przyszłość; wizja widoczna w wprowadzanych przez nas innowacjach terapeutycznych, kultywowanej kulturze i wspieranych przez nas programach społecznych. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.harmonybiosciences.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie odnoszą się do faktów historycznych, należy traktować jako stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym stwierdzenia dotyczące przychodów netto z produktów firmy Wakix za cały rok 2026, oczekiwań dotyczących wzrostu i wartości Wakix planuje złożyć umowę NDA dotyczącą pitolisantu GR; planuje przeprowadzić badania, zebrać lub otrzymać dane lub kontynuować badania nad którymkolwiek z naszych kandydatów na produkty lub potencjalnymi wskazaniami; nasze plany przedłużenia franczyzy pitolisant do lat czterdziestych XXI wieku; nasze przyszłe wyniki operacyjne i sytuacja finansowa, strategia biznesowa, produkty, przyszłe produkty, zatwierdzenia produktów, plany i cele kierownictwa dotyczące przyszłych operacji oraz przyszłe wyniki przewidywanych produktów. Stwierdzenia te nie stanowią obietnic ani gwarancji, ale wiążą się ze znanym i nieznanym ryzykiem, niepewnością i innymi ważnymi czynnikami, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia będą istotnie różnić się od jakichkolwiek przyszłych wyników, wyników lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, w tym między innymi: naszych wysiłków i strategii komercjalizacji firmy Wakix oraz, jeśli zostaną zatwierdzone, naszych innych kandydatów na produkty; stopień i stopień akceptacji rynkowej oraz przydatności klinicznej pitolisantu w dodatkowych wskazaniach, jeśli został zatwierdzony, oraz wszelkich innych kandydatów na produkty, które możemy opracować lub nabyć, jeśli zostaną zatwierdzone; nasze plany badawczo-rozwojowe, w tym wysiłki mające na celu zbadanie potencjału terapeutycznego pitolisantu w dodatkowych wskazaniach, w tym pitolisantu GR i pitolisantu HD; nasze trwające i planowane badania kliniczne; nasza zdolność do rozszerzenia zakresu naszych umów licencyjnych z Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet”); dostępność korzystnej ochrony ubezpieczeniowej i zwrotu kosztów dla Wakix i, jeśli zostanie zatwierdzony, innych naszych kandydatów na produkty; termin i możliwość uzyskania przez nas zgód regulacyjnych dla pitolisantu do innych wskazań, w tym pitolisantu GR i pitolisantu HD, a także wszelkich innych kandydatów na produkty; nasze szacunki dotyczące wydatków, przyszłych przychodów, potrzeb kapitałowych i dodatkowych potrzeb finansowych; nasza zdolność do identyfikowania, pozyskiwania i integrowania dodatkowych produktów lub kandydatów na produkty o znacznym potencjale komercyjnym, zgodnych z naszymi celami handlowymi; nasze możliwości i strategia w zakresie komercjalizacji, marketingu i produkcji; znacząca konkurencja w naszej branży; nasza pozycja w zakresie własności intelektualnej; utrata lub odejście kluczowych członków kierownictwa; niepowodzenie w pomyślnej realizacji naszej strategii rozwoju, w tym jakiekolwiek opóźnienia w planowanym przyszłym rozwoju; nasz brak skutecznej kontroli wewnętrznej; wpływ przepisów ustawowych i wykonawczych rządu; zmienność i wahania cen naszych akcji zwykłych; znaczne koszty i wymagany czas zarządzania w związku z funkcjonowaniem w formie spółki publicznej; fakt, że cena akcji zwykłych Harmony może charakteryzować się zmiennością i znacznym wahaniem; oświadczenia dotyczące planowanego przez nas odkupu akcji i harmonogramu odkupu oraz znaczących kosztów i wymaganego czasu zarządzania w związku z prowadzeniem działalności w formie spółki publicznej. Te i inne ważne czynniki omówione pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w naszym Raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”) w dniu 25 lutego 2025 r. oraz w innych dokumentach składanych przez nas do SEC mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Wszelkie tego typu stwierdzenia dotyczące przyszłości stanowią szacunki Zarządu obowiązujące na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Chociaż w pewnym momencie w przyszłości możemy zdecydować się na aktualizację takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, nie jesteśmy do tego zobowiązani, nawet jeśli późniejsze zdarzenia spowodują zmianę naszych poglądów.

Źródło: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Harmony Biosciences otrzymuje zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na lek Wakix (pitolisant) u dzieci chorych na narkolepsję – 24 czerwca 2024 r.

Harmony Biosciences otrzymuje zgodę FDA na rozszerzone zastosowanie leku Wakix (pitolisant) w leczeniu katapleksji u dorosłych pacjentów z narkolepsją – 13 października 2020

FDA zatwierdza Wakix (pitolisant), pierwszy w swojej klasie lek do leczenia nadmiernej senności w ciągu dnia u dorosłych pacjentów chorych na narkolepsję – 15 sierpnia 2019 r.

Firma Harmony Biosciences ogłasza akceptację nowego wniosku dotyczącego pitolisantu – 12 lutego 2019 r.

Wakix (pitolisant) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzanie leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-02-18 13:38

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.