Harmony Biosciences recebe aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para Wakix (pitolisant) para o tratamento de cataplexia na narcolepsia pediátrica

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PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Fev. 17 de outubro de 2026 – A Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou seu pedido de novo medicamento suplementar (sNDA) para comprimidos de Wakix® (pitolisant) para o tratamento de cataplexia em pacientes pediátricos com 6 anos de idade ou mais com narcolepsia. Wakix é agora o primeiro e único tratamento não programado aprovado pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia.

“Estamos entusiasmados por alcançar este marco importante para pacientes pediátricos com narcolepsia que sofrem de cataplexia”, disse Kumar Budur, M.D., M.S., Diretor Médico e Científico da Harmony Biosciences. “Com esta aprovação, os médicos agora têm a opção de prescrever Wakix para tratar sonolência diurna excessiva, cataplexia ou ambas, em pacientes com narcolepsia com 6 anos ou mais.”

Wakix foi aprovado pela FDA em agosto de 2019 para o tratamento de sonolência diurna excessiva (SDE) em pacientes adultos com narcolepsia, com aprovação ampliada para incluir cataplexia em pacientes adultos em outubro de 2020. A FDA aprovou Wakix para o tratamento de SDE em pacientes pediátricos com 6 anos de idade ou mais com narcolepsia em junho de 2024.

“Wakix é agora a primeira e única opção de tratamento aprovada pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia com ou sem cataplexia que não esteja programada como substância controlada, uma distinção importante que apoia sua utilidade clínica”, disse Jeffrey M. Dayno, M.D., presidente e CEO da Harmony Biosciences. "Continuamos avançando em nossos esforços para obter exclusividade pediátrica para Wakix, que, se concedida, acrescentaria seis meses adicionais de exclusividade regulatória para esta franquia em crescimento. Nosso objetivo agora está em crescer ainda mais, ampliar e expandir o valor do pitolisant por meio de indicações adicionais com nossas formulações de próxima geração, que têm patentes de utilidade registradas até 2044."

Sobre os comprimidos Wakix® (pitolisant)Wakix, um medicamento de primeira classe, é aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de sonolência diurna excessiva (SDE) ou cataplexia em pacientes com 6 anos de idade ou mais com narcolepsia. Foi concedida a designação de medicamento órfão para o tratamento da narcolepsia em 2010, e a designação de terapia inovadora para o tratamento da cataplexia em 2018. Wakix é um antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H₃). O mecanismo de ação do Wakix não é claro; no entanto, a sua eficácia pode ser mediada através da sua actividade nos receptores H₃, aumentando assim a síntese e libertação de histamina, um neurotransmissor que promove a vigília. Wakix foi projetado e desenvolvido pela Bioprojet (França). Harmony tem licença exclusiva da Bioprojet para desenvolver, fabricar e comercializar pitolisant nos Estados Unidos.

Indicações e usoWakix é indicado para o tratamento de sonolência diurna excessiva (SDE) ou cataplexia em pacientes com 6 anos de idade ou mais com narcolepsia.

Informações importantes de segurança

Contra-indicaçõesWakix é contra-indicado em pacientes com hipersensibilidade conhecida ao pitolisant ou a qualquer componente da formulação. Anafilaxia foi relatada. Wakix também é contraindicado em pacientes com insuficiência hepática grave.

Advertências e PrecauçõesWakix prolonga o intervalo QT; evite o uso de Wakix em pacientes com prolongamento QT conhecido ou em combinação com outros medicamentos conhecidos por prolongar o intervalo QT. Evite o uso em pacientes com histórico de arritmias cardíacas, bem como outras circunstâncias que possam aumentar o risco de ocorrência de torsade de pointes ou morte súbita, incluindo bradicardia sintomática, hipocalemia ou hipomagnesemia e presença de prolongamento congênito do intervalo QT.

O risco de prolongamento do intervalo QT pode ser maior em pacientes com concentrações mais altas de pitolisant (por exemplo, pacientes com insuficiência hepática ou renal). Monitore pacientes com insuficiência hepática ou renal quanto ao aumento do QTc. A modificação da dose é recomendada em pacientes com insuficiência hepática moderada e insuficiência renal moderada ou grave. Wakix é contra-indicado em pacientes com insuficiência hepática grave e não recomendado em pacientes com doença renal em estágio terminal (DRT).

Reações adversasNos ensaios clínicos controlados por placebo realizados em pacientes com narcolepsia com ou sem cataplexia, as reações adversas mais comuns (≥5% e pelo menos duas vezes placebo) para Wakix foram insônia (6%), náusea (6%) e ansiedade (5%). Outras reações adversas que ocorreram em ≥2% e com mais frequência do que em pacientes tratados com placebo incluíram dor de cabeça, infecção do trato respiratório superior, dor musculoesquelética, aumento da frequência cardíaca, alucinações, irritabilidade, dor abdominal, distúrbios do sono, diminuição do apetite, cataplexia, boca seca e erupção cutânea. Na fase controlada por placebo do ensaio clínico realizado em pacientes pediátricos com 6 anos ou mais com narcolepsia com ou sem cataplexia, as reações adversas mais comuns (≥5% e superiores ao placebo) para Wakix foram dor de cabeça (19%) e insônia (7%). O perfil geral de reações adversas de Wakix no ensaio clínico pediátrico foi semelhante ao observado no programa de ensaios clínicos em adultos.

Interações medicamentosasA administração concomitante de Wakix com inibidores fortes do CYP2D6 aumenta a exposição ao pitolisant em 2,2 vezes. Reduza a dose de Wakix pela metade.

O uso concomitante de Wakix com fortes indutores do CYP3A4 diminui a exposição ao pitolisant em 50%. Podem ser necessários ajustes posológicos.

Os antagonistas dos receptores H1 que atravessam a barreira hematoencefálica podem reduzir a eficácia do Wakix. Os pacientes devem evitar antagonistas dos receptores H1 de ação central.

Wakix é um indutor limítrofe/fraco do CYP3A4. Wakix pode reduzir a eficácia de substratos sensíveis do CYP3A4, incluindo contraceptivos hormonais. Pacientes que usam contracepção hormonal devem ser aconselhadas a usar um método contraceptivo não hormonal alternativo durante o tratamento com Wakix e por pelo menos 21 dias após a interrupção do tratamento.

Uso em populações específicasExiste um registro de exposição na gravidez que monitora os resultados da gravidez em mulheres expostas ao Wakix durante a gravidez. As pacientes devem ser incentivadas a se inscrever no registro de gravidez Wakix caso engravidem. Para se inscrever ou obter informações do registro, os pacientes podem ligar para 1-800-833-7460.

A segurança e eficácia de Wakix não foram estabelecidas para o tratamento da sonolência diurna excessiva ou cataplexia em pacientes pediátricos com menos de 6 anos de idade com narcolepsia.

Wakix é extensamente metabolizado pelo fígado. Wakix está contra-indicado em pacientes com insuficiência hepática grave. É necessário ajuste de dose em pacientes com insuficiência hepática moderada.

Wakix não é recomendado em pacientes com doença renal em estágio terminal. O ajuste da dose de Wakix é recomendado em pacientes com TFGe <60 mL/minuto/1,73 m2.

A dosagem máxima recomendada é menor em pacientes que são metabolizadores fracos do CYP2D6 porque esses pacientes têm concentrações mais altas de pitolisant do que os metabolizadores normais do CYP2D6 e podem ter risco aumentado de eventos adversos.

Para relatar suspeitas de reações adversas, entre em contato com a Harmony Biosciences pelo telefone 1-800-833-7460 ou com a FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

Sobre a narcolepsiaA narcolepsia é uma doença neurológica rara, crônica e debilitante de instabilidade do estado de sono-vigília que afeta aproximadamente 170.000 americanos e é caracterizada principalmente por sonolência diurna excessiva (SDE) e cataplexia – seus dois sintomas fundamentais – juntamente com outras manifestações de desregulação do sono REM (alucinações e paralisia do sono), que interferem na vigília. A SDE é a incapacidade de permanecer acordado e alerta durante o dia e é o sintoma que está presente em todas as pessoas que vivem com narcolepsia. Na maioria dos pacientes, a narcolepsia é causada pela perda de hipocretina/orexina, um neuropeptídeo no cérebro que apoia a estabilidade do estado de sono-vigília. Esta doença afecta igualmente homens e mulheres, com início típico dos sintomas na adolescência ou na idade adulta jovem; no entanto, pode levar até uma década para ser diagnosticado corretamente.

Sobre a Harmony BiosciencesA Harmony Biosciences é uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para pacientes com doenças neurológicas raras que têm necessidades médicas não atendidas. Impulsionada pela ciência inovadora, pelo pensamento visionário e pelo compromisso com aqueles que se sentem esquecidos, a Harmony Biosciences está a nutrir um futuro cheio de possibilidades terapêuticas que podem permitir que pacientes com doenças neurológicas raras prosperem verdadeiramente. Fundada pela Paragon Biosciences, LLC, em 2017 e sediada em Plymouth Meeting, Pensilvânia, acreditamos que quando a empatia e a inovação se encontram, um futuro melhor pode começar; uma visão evidente nas inovações terapêuticas que promovemos, na cultura que cultivamos e nos programas comunitários que promovemos. Para obter mais informações, visite www.harmonybiosciences.com.

Declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado à imprensa que não se relacionam a fatos históricos devem ser consideradas declarações prospectivas, incluindo declarações sobre nossa receita líquida de produtos Wakix para o ano de 2026, expectativas para o crescimento e valor da Wakix, planos submeter um NDA para pitolisant GR; planeja realizar testes, coletar ou receber dados ou continuar investigando qualquer um de nossos candidatos a produtos ou indicações potenciais; nossos planos de estender a franquia pitolisant até a década de 2040; nossos resultados futuros de operações e posição financeira, estratégia de negócios, produtos, produtos potenciais, aprovações de produtos, os planos e objetivos de gestão para operações futuras e resultados futuros de produtos antecipados. Estas declarações não são promessas nem garantias, mas envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores importantes que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou conquistas reais sejam materialmente diferentes de quaisquer resultados, desempenho ou conquistas futuras expressas ou implícitas nas declarações prospectivas, incluindo, entre outros, o seguinte: nossos esforços e estratégia de comercialização para Wakix e, se aprovados, nossos outros candidatos a produtos; a taxa e o grau de aceitação do mercado e a utilidade clínica do pitolisant em indicações adicionais, se aprovado, e quaisquer outros candidatos a produtos que possamos desenvolver ou adquirir, se aprovados; os nossos planos de investigação e desenvolvimento, incluindo os nossos esforços para explorar o potencial terapêutico do pitolisant em indicações adicionais, incluindo pitolisant GR e pitolisant HD; nossos ensaios clínicos em andamento e planejados; nossa capacidade de expandir o escopo de nossos contratos de licença com a Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); a disponibilidade de cobertura de seguro favorável e reembolso para Wakix e, se aprovado, nossos outros produtos candidatos; o momento e a nossa capacidade de obter aprovações regulamentares para pitolisant para outras indicações, incluindo pitolisant GR e pitolisant HD, bem como quaisquer outros candidatos a produtos; nossas estimativas relativas a despesas, receitas futuras, requisitos de capital e necessidades adicionais de financiamento; nossa capacidade de identificar, adquirir e integrar produtos adicionais ou candidatos a produtos com potencial comercial significativo que sejam consistentes com nossos objetivos comerciais; nossas capacidades e estratégia de comercialização, marketing e fabricação; concorrência significativa em nossa indústria; nossa posição de propriedade intelectual; perda ou aposentadoria de membros-chave da administração; falha na execução bem-sucedida da nossa estratégia de crescimento, incluindo quaisquer atrasos no nosso crescimento futuro planejado; nossa incapacidade de manter controles internos eficazes; o impacto das leis e regulamentos governamentais; volatilidade e flutuações no preço de nossas ações ordinárias; os custos significativos e o tempo de gestão necessário como resultado da operação como empresa pública; o fato de que o preço das ações ordinárias da Harmony pode ser volátil e flutuar substancialmente; declarações relacionadas às nossas recompras de ações pretendidas e ao cronograma de recompra e aos custos significativos e ao tempo de gerenciamento necessário como resultado de operar como uma empresa pública. Esses e outros fatores importantes discutidos sob o título "Fatores de Risco" em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K arquivado na Securities and Exchange Commission (a "SEC") em 25 de fevereiro de 2025 e em nossos outros registros junto à SEC podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados pelas declarações prospectivas feitas neste comunicado à imprensa. Quaisquer declarações prospectivas representam estimativas da administração na data deste comunicado à imprensa. Embora possamos optar por atualizar tais declarações prospectivas em algum momento no futuro, nos isentamos de qualquer obrigação de fazê-lo, mesmo que eventos subsequentes façam com que nossas opiniões mudem.

Fonte: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-02-18 13:38

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