Harmony Biosciences primește aprobarea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA pentru Wakix (pitolisant) pentru tratamentul cataplexiei în narcolepsia pediatrică
Întâlnirea PLYMOUTH, Pa.--(BUSINESS WIRE)--feb. 17, 2026 - Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat cererea sa suplimentară de nou medicament (sNDA) pentru tabletele Wakix® (pitolisant) pentru tratamentul cataplexiei la pacienții pediatrici cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolep. Wakix este acum primul și singurul tratament neprogramat aprobat de FDA pentru pacienții pediatrici și adulți cu narcolepsie, cu sau fără cataplexie.
„Suntem încântați să atingem această etapă importantă pentru pacienții pediatrici cu narcolepsie care suferă de cataplexie”, a declarat Kumar Budur, MD, M.S., Chief Medical and Scientific Bioscirence Office. „Cu această aprobare, clinicienii au acum opțiunea de a prescrie Wakix pentru a trata somnolența excesivă în timpul zilei, cataplexia sau ambele, la pacienții de 6 ani și peste cu narcolepsie.”
Wakix a fost aprobat de FDA în august 2019 pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) la pacienții adulți cu narcolepsie, aprobarea fiind extinsă pentru a include cataplexia la pacienții adulți în octombrie 2020. FDA a aprobat Wakix pentru tratamentul EDS la pacienții pediatrici cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie.
Despre comprimatele Wakix® (pitolisant)Wakix, un medicament de primă clasă, este aprobat de U.S. Food and Drug Administration pentru tratamentul somnolenței diurne excesive (EDS) sau cataplexiei la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie. I s-a acordat denumirea de medicament orfan pentru tratamentul narcolepsiei în 2010 și denumirea de terapie inovatoare pentru tratamentul cataplexiei în 2018. Wakix este un antagonist/agonist invers selectiv al receptorului histamină 3 (H₃). Mecanismul de acțiune al Wakix este neclar; cu toate acestea, eficacitatea sa ar putea fi mediată prin activitatea sa la receptorii H₃, crescând astfel sinteza și eliberarea histaminei, un neurotransmițător care promovează trezirea. Wakix a fost proiectat și dezvoltat de Bioprojet (Franța). Harmony are o licență exclusivă de la Bioprojet pentru dezvoltarea, fabricarea și comercializarea pitolisantului în Statele Unite.
Indicații și utilizareWakix este indicat pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) sau cataplexiei la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie.
Informații importante privind siguranța
ContraindicațiiWakix este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate cunoscută la pitolisant sau la oricare component al formulării. S-a raportat anafilaxie. Wakix este, de asemenea, contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă.
Avertismente și precauțiiWakix prelungește intervalul QT; evitați utilizarea Wakix la pacienții cu prelungire cunoscută a intervalului QT sau în asociere cu alte medicamente despre care se știe că prelungesc intervalul QT. Evitați utilizarea la pacienții cu antecedente de aritmii cardiace, precum și în alte circumstanțe care pot crește riscul apariției torsadei vârfurilor sau a morții subite, inclusiv bradicardie simptomatică, hipokaliemie sau hipomagnezemie și prezența prelungirii congenitale a intervalului QT.
Riscul de prelungire QT (concentrație mai mare la pacienții cu pitolitic) poate fi mai mare. sau insuficiență renală). Monitorizați pacienții cu insuficiență hepatică sau renală pentru QTc crescut. Modificarea dozei este recomandată la pacienții cu insuficiență hepatică moderată și insuficiență renală moderată sau severă. Wakix este contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă și nu este recomandat la pacienții cu boală renală în stadiu terminal (IRST).
Reacții adverseÎn studiile clinice controlate placebo efectuate la pacienți cu narcolepsie cu sau fără cataplexie, cele mai frecvente reacții adverse (≥5% și cel puțin de două ori placebo) pentru Wakix au fost insomnia (6%), greața (6%) și anxietatea (5%). Alte reacții adverse care au apărut la ≥2% și mai frecvent decât la pacienții tratați cu placebo au inclus cefalee, infecții ale tractului respirator superior, dureri musculo-scheletice, creșterea frecvenței cardiace, halucinații, iritabilitate, dureri abdominale, tulburări de somn, scăderea apetitului, cataplexie, gură uscată și erupție cutanată. În faza controlată cu placebo a studiului clinic efectuat la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie cu sau fără cataplexie, cele mai frecvente reacții adverse (≥5% și mai mari decât placebo) pentru Wakix au fost cefaleea (19%) și insomnia (7%). Profilul general al reacțiilor adverse ale Wakix în studiul clinic la copii a fost similar cu cel observat în programul de studii clinice pentru adulți.
Interacțiuni medicamentoaseAdministrarea concomitentă de Wakix cu inhibitori puternici ai CYP2D6 crește expunerea la pitolisant de 2,2 ori. Reduceți doza de Wakix la jumătate.
Utilizarea concomitentă a Wakix cu inductori puternici ai CYP3A4 scade expunerea la pitolisant cu 50%. Pot fi necesare ajustări ale dozelor.
Antagoniştii receptorilor H1 care traversează bariera hemato-encefalică pot reduce eficacitatea Wakix. Pacienții trebuie să evite antagoniștii receptorilor H1 cu acțiune centrală.
Wakix este un inductor limită/slab al CYP3A4. Wakix poate reduce eficacitatea substraturilor sensibile ale CYP3A4, inclusiv contraceptivele hormonale. Pacienții care utilizează contracepție hormonală trebuie sfătuiți să utilizeze o metodă contraceptivă alternativă non-hormonală în timpul tratamentului cu Wakix și timp de cel puțin 21 de zile după întreruperea tratamentului.
Utilizare în anumite populațiiExistă un registru de expunere la sarcină care monitorizează rezultatele sarcinii la femeile care sunt expuse la Wakix în timpul sarcinii. Pacientele trebuie încurajate să se înscrie în registrul de sarcini Wakix dacă rămân însărcinate. Pentru a se înscrie sau a obține informații de la registru, pacienții pot suna la 1-800-833-7460.
Siguranța și eficacitatea Wakix nu au fost stabilite pentru tratamentul somnolenței excesive diurne sau cataplexiei la copii și adolescenți cu vârsta mai mică de 6 ani cu narcolepsie.
Wakix este metabolizat pe scară largă de către ficat. Wakix este contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă. Ajustarea dozei este necesară la pacienții cu insuficiență hepatică moderată.
Wakix nu este recomandat la pacienții cu boală renală în stadiu terminal. Ajustarea dozei de Wakix este recomandată la pacienții cu eGFR <60 ml/minut/1,73 m2.
Doza maximă recomandată este mai mică la pacienții care sunt metabolizatori lenți ai CYP2D6, deoarece acești pacienți au concentrații mai mari de pitolisant decât metabolizatorii normali ai CYP2D6 și pot avea un risc crescut de evenimente adverse.
Pentru a raporta reacțiile adverse suspectate, contactați Harmony Biosciences la 1-800-833-7460 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.
Despre narcolepsieNarcolepsia este o boală neurologică rară, cronică, debilitantă a instabilității stării de veghe-somn, care afectează aproximativ 170 de zile de somn americane, fiind caracterizată în primul rând de 170 de zile. (EDS) și cataplexie – cele două simptome cardinale ale sale – împreună cu alte manifestări ale dereglării somnului REM (halucinații și paralizie în somn), care intră în starea de veghe. EDS este incapacitatea de a rămâne treaz și alert în timpul zilei și este simptomul care este prezent la toate persoanele care trăiesc cu narcolepsie. La majoritatea pacienților, narcolepsia este cauzată de pierderea hipocretinei/orexinei, o neuropeptidă din creier care susține stabilitatea stării de somn-veghe. Această boală afectează în mod egal bărbații și femeile, cu debut tipic în adolescență sau la vârsta adultă tânără; cu toate acestea, poate dura până la un deceniu pentru a fi diagnosticat corect.
Despre Harmony BiosciencesHarmony Biosciences este o companie farmaceutică dedicată dezvoltării și comercializării de terapii inovatoare pentru pacienții cu boli neurologice rare care au nevoi medicale nesatisfăcute. Condus de știință nouă, gândire vizionară și angajament față de cei care se simt trecuți cu vederea, Harmony Biosciences hrănește un viitor plin de posibilități terapeutice care le pot permite pacienților cu boli neurologice rare să prospere cu adevărat. Înființată de Paragon Biosciences, LLC, în 2017 și cu sediul în Plymouth Meeting, Pennsylvania, credem că atunci când empatia și inovația se întâlnesc, poate începe un viitor mai bun; o viziune evidentă în inovațiile terapeutice pe care le promovăm, cultura pe care o cultivăm și programele comunitare pe care le promovăm. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.harmonybiosciences.com.
Declarații prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă care nu se referă la chestiuni de fapt istoric ar trebui să fie considerate declarații anticipative2, declarațiile anului 2010. veniturile din produse pentru Wakix, așteptările privind creșterea și valoarea Wakix, intenționează să depună un NDA pentru pitolisant GR; intenționează să efectueze teste, să colecteze sau să primească date sau să continue investigarea oricăruia dintre produsele noastre candidate sau potențiale indicații; planurile noastre de a extinde franciza pitolisant în anii 2040; rezultatele noastre viitoare ale operațiunilor și poziția financiară, strategia de afaceri, produsele, produsele potențiale, aprobările de produse, planurile și obiectivele managementului pentru operațiunile viitoare și rezultatele viitoare ale produselor anticipate. Aceste declarații nu sunt nici promisiuni, nici garanții, dar implică riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori importanți care pot face ca rezultatele, performanța sau realizările noastre reale să fie semnificativ diferite de orice rezultate, performanțe sau realizări viitoare exprimate sau implicate de declarațiile prospective, inclusiv, dar fără a se limita la, următoarele: eforturile noastre de comercializare și strategia de produs pentru Wakix și, dacă sunt aprobate, celelalte; rata și gradul de acceptare pe piață și utilitatea clinică a pitolisantului în indicații suplimentare, dacă este aprobat, și a oricăror alte produse candidate pe care le putem dezvolta sau achiziționa, dacă este aprobat; planurile noastre de cercetare și dezvoltare, inclusiv eforturile noastre de a explora potențialul terapeutic al pitolisant în indicații suplimentare, inclusiv pitolisant GR și pitolisant HD; studiile noastre clinice în curs și planificate; capacitatea noastră de a extinde domeniul de aplicare al acordurilor noastre de licență cu Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet”); disponibilitatea unei acoperiri de asigurare favorabile și a rambursării pentru Wakix și, dacă sunt aprobate, pentru celelalte produse candidate ale noastre; momentul și capacitatea noastră de a obține aprobări de reglementare pentru pitolisant pentru alte indicații, inclusiv pitolisant GR și pitolisant HD, precum și orice alte produse candidate; estimările noastre privind cheltuielile, veniturile viitoare, cerințele de capital și nevoile suplimentare de finanțare; capacitatea noastră de a identifica, achiziționa și integra produse suplimentare sau produse candidate cu potențial comercial semnificativ care sunt în concordanță cu obiectivele noastre comerciale; capacitățile și strategia noastră de comercializare, marketing și producție; concurență semnificativă în industria noastră; pozitia noastra de proprietate intelectuala; pierderea sau retragerea membrilor cheie ai conducerii; neexecutarea cu succes a strategiei noastre de creștere, inclusiv orice întârzieri în creșterea viitoare planificată; eșecul nostru de a menține controale interne eficiente; impactul legilor și reglementărilor guvernamentale; volatilitatea și fluctuațiile prețului acțiunilor noastre comune; costurile semnificative și timpul necesar de gestionare ca urmare a funcționării ca societate publică; faptul că prețul acțiunilor comune ale Harmony poate fi volatil și fluctua substanțial; declarații referitoare la răscumpărările și perioada de răscumpărare de acțiuni, precum și costurile semnificative și timpul necesar de gestionare ca urmare a funcționării ca companie publică. Aceștia și alți factori importanți discutați la titlul „Factori de risc” din Raportul nostru anual pe formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission („SEC”) la 25 februarie 2025 și celelalte depuneri ale noastre la SEC ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele indicate în declarațiile prospective făcute în acest comunicat de presă. Orice astfel de declarații anticipative reprezintă estimările conducerii de la data acestui comunicat de presă. Deși este posibil să alegem să actualizăm astfel de declarații prospective la un moment dat în viitor, ne declinăm orice obligație de a face acest lucru, chiar dacă evenimentele ulterioare determină schimbarea opiniilor noastre.
Sursa: Harmony Biosciences Holdings, Inc.
Day>Source
Istoricul aprobărilor FDA de Wakix (pitolisant) Abonați-vă la cele mai bune subiecte ale celor mai noi, indiferent de interes, Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail. Postat : 2026-02-18 13:38 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Mai multe resurse de știri
Abonați-vă la buletinul nostru informativ
Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare