Компания Harmony Biosciences получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на препарат Вакикс (питолизант) для лечения катаплексии при детской нарколепсии

Следите за Drugslib на

Плимутская встреча, Пенсильвания – (BUSINESS WIRE) – февраль. 17, 2026 — Компания Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило дополнительную заявку на новое лекарственное средство (sNDA) для таблеток Wakix® (питолизант) для лечения катаплексии у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. В настоящее время Wakix является первым и единственным препаратом для внепланового лечения детей и взрослых пациентов с нарколепсией, одобренным FDA, с катаплексией или без нее.

«Мы очень рады достичь этой важной вехи для педиатрических пациентов с нарколепсией, испытывающих катаплексию», — сказал Кумар Будур, доктор медицинских наук, главный медицинский и научный сотрудник Harmony Biosciences. «Благодаря этому одобрению врачи теперь имеют возможность назначать Вакикс для лечения чрезмерной дневной сонливости, катаплексии или того и другого у пациентов 6 лет и старше с нарколепсией».

Wakix был одобрен FDA в августе 2019 года для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) у взрослых пациентов с нарколепсией, а в октябре 2020 года одобрение было расширено и теперь включает катаплексию у взрослых пациентов. В июне 2024 года FDA одобрило Wakix для лечения EDS у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией.

«Теперь Wakix — это первый и единственный одобренный FDA вариант лечения как для детей, так и для взрослых пациентов с нарколепсией с катаплексией или без нее, который не внесен в список контролируемых веществ, что является важным отличием, подтверждающим его клиническую полезность», — сказал Джеффри М. Дэйно, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор Harmony Biosciences. "Мы продолжаем наращивать наши усилия по получению эксклюзивного педиатрического права для Wakix, что, если оно будет предоставлено, добавит дополнительные шесть месяцев регулирующей эксклюзивности для этой растущей франшизы. Сейчас мы нацелены на дальнейший рост, расширение и расширение ценности питолизанта за счет дополнительных показаний к нашим составам следующего поколения, патенты на полезные ископаемые которых поданы до 2044 года".

О таблетках Wakix® (питолизант)Wakix, первый в своем классе препарат, одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у пациентов в возрасте 6 лет и старше, страдающих нарколепсией. В 2010 году ему был присвоен статус орфанного препарата для лечения нарколепсии, а в 2018 году — статус прорывной терапии для лечения катаплексии. Вакикс является селективным антагонистом/обратным агонистом рецептора гистамина 3 (H₃). Механизм действия Вакикса неясен; однако его эффективность может быть опосредована его активностью в отношении H₃-рецепторов, тем самым увеличивая синтез и высвобождение гистамина, нейромедиатора, способствующего пробуждению. Wakix был спроектирован и разработан компанией Bioprojet (Франция). Harmony имеет эксклюзивную лицензию Bioprojet на разработку, производство и коммерциализацию питолизанта в США.

Показания и применениеWakix показан для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией.

Важная информация о безопасности

ПротивопоказанияWakix противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к питолизанту или любому компоненту препарата. Сообщалось об анафилаксии. Вакикс также противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью.

Предупреждения и меры предосторожностиWakix удлиняет интервал QT; избегайте использования Wakix у пациентов с известным удлинением интервала QT или в сочетании с другими препаратами, которые, как известно, удлиняют интервал QT. Избегайте применения у пациентов с сердечными аритмиями в анамнезе, а также при других обстоятельствах, которые могут увеличить риск возникновения трепетания-мерцания или внезапной смерти, включая симптоматическую брадикардию, гипокалиемию или гипомагниемию, а также наличие врожденного удлинения интервала QT.

Риск удлинения интервала QT может быть выше у пациентов с более высокими концентрациями питолизанта (например, у пациентов с печеночной или почечной недостаточностью). Мониторинг пациентов с печеночной или почечной недостаточностью на предмет увеличения интервала QTc. Изменение дозы рекомендуется пациентам с умеренной печеночной недостаточностью и умеренной или тяжелой почечной недостаточностью. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью и не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек (ТПН).

Побочные реакцииВ плацебо-контролируемых клинических исследованиях, проведенных у пациентов с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частыми побочными реакциями (≥5% и как минимум дважды плацебо) на Wakix были бессонница (6%), тошнота (6%) и тревога (5%). Другие побочные реакции, возникавшие у ≥2% и чаще, чем у пациентов, принимавших плацебо, включали головную боль, инфекцию верхних дыхательных путей, скелетно-мышечную боль, увеличение частоты сердечных сокращений, галлюцинации, раздражительность, боль в животе, нарушение сна, снижение аппетита, катаплексию, сухость во рту и сыпь. В плацебо-контролируемой фазе клинического исследования, проведенного у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частыми побочными реакциями (≥5% и выше, чем у плацебо) на прием Вакикса были головная боль (19%) и бессонница (7%). Общий профиль побочных реакций Wakix в педиатрическом клиническом исследовании был аналогичен тому, который наблюдался в программе клинических исследований для взрослых.

Лекарственное взаимодействие Одновременное применение Wakix с сильными ингибиторами CYP2D6 увеличивает воздействие питолизанта в 2,2 раза. Уменьшите дозу Вакикса вдвое.

Совместное применение Wakix с сильными индукторами CYP3A4 снижает воздействие питолизанта на 50%. Может потребоваться коррекция дозировки.

Антагонисты H1-рецепторов, проникающие через гематоэнцефалический барьер, могут снизить эффективность Вакикса. Пациентам следует избегать применения антагонистов H1-рецепторов центрального действия.

Wakix является пограничным/слабым индуктором CYP3A4. Вакикс может снижать эффективность чувствительных субстратов CYP3A4, включая гормональные контрацептивы. Пациенткам, использующим гормональную контрацепцию, следует рекомендовать использовать альтернативный негормональный метод контрацепции во время лечения Вакиксом и в течение как минимум 21 дня после прекращения лечения.

Применение в определенных группах населенияСуществует регистр воздействия на беременность, который отслеживает исходы беременности у женщин, подвергавшихся воздействию Вакикса во время беременности. Пациентам следует рекомендовать зарегистрироваться в реестре беременных Wakix, если они забеременеют. Чтобы зарегистрироваться или получить информацию из реестра, пациенты могут позвонить по телефону 1-800-833-7460.

Безопасность и эффективность Wakix не установлена ​​для лечения чрезмерной дневной сонливости или катаплексии у педиатрических пациентов в возрасте до 6 лет с нарколепсией.

Wakix активно метаболизируется в печени. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью. Корректировка дозы необходима пациентам с умеренным нарушением функции печени.

Wakix не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек. Корректировка дозы Wakix рекомендуется пациентам с рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2.

Максимально рекомендуемая доза ниже для пациентов со слабым метаболизмом CYP2D6, поскольку у этих пациентов концентрации питолизанта выше, чем у нормальных метаболизаторов CYP2D6, и у них может быть повышен риск нежелательных явлений.

Чтобы сообщить о подозреваемых побочных реакциях, свяжитесь с Harmony Biosciences по телефону 1-800-833-7460 или с FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

О нарколепсииНарколепсия — это редкое, хроническое, изнурительное неврологическое заболевание с нестабильностью состояния сна и бодрствования, которым страдают примерно 170 000 американцев и которое в первую очередь характеризуется чрезмерной сонливостью в дневное время (EDS) и катаплексия – два ее кардинальных симптома – наряду с другими проявлениями нарушения регуляции быстрого сна (галлюцинации и сонный паралич), нарушающими бодрствование. СЭД — это неспособность бодрствовать и быть в сознании в течение дня, и это симптом, который присутствует у всех людей, живущих с нарколепсией. У большинства пациентов нарколепсия вызвана потерей гипокретина/орексина, нейропептида в головном мозге, который поддерживает стабильность состояния сна и бодрствования. Это заболевание в равной степени поражает мужчин и женщин, с типичным появлением симптомов в подростковом или молодом возрасте; однако для постановки правильного диагноза может потребоваться до десяти лет.

О Harmony BiosciencesHarmony Biosciences — фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных методов лечения пациентов с редкими неврологическими заболеваниями, у которых есть неудовлетворенные медицинские потребности. Основываясь на новой науке, дальновидном мышлении и приверженности тем, кто чувствует себя упущенным из виду, Harmony Biosciences заботится о будущем, полном терапевтических возможностей, которые могут позволить пациентам с редкими неврологическими заболеваниями по-настоящему процветать. Основанная компанией Paragon Biosciences, LLC в 2017 году со штаб-квартирой в Плимут-Митинг, штат Пенсильвания, мы считаем, что когда сочувствие и инновации встречаются, может начаться лучшее будущее; это видение проявляется в терапевтических инновациях, которые мы продвигаем, в культуре, которую мы культивируем, и в общественных программах, которые мы поддерживаем. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.harmonybiosciences.com.

Прогнозные заявленияНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, которые не относятся к историческим фактам, следует рассматривать как прогнозные заявления, включая заявления относительно нашего чистого дохода от продуктов Wakix за весь 2026 год, ожиданий относительно роста и стоимости. Wakix планирует представить соглашение о неразглашении для питолизанта GR; планирует провести испытания, собрать или получить данные или продолжить исследование любого из наших продуктов-кандидатов или потенциальных показаний; наши планы по расширению франшизы по производству питолизантов до 2040-х годов; наши будущие результаты деятельности и финансовое положение, бизнес-стратегия, продукты, перспективные продукты, утверждения продуктов, планы и цели руководства для будущих операций и будущие результаты ожидаемых продуктов. Эти заявления не являются ни обещаниями, ни гарантиями, но включают в себя известные и неизвестные риски, неопределенности и другие важные факторы, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, показатели или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых прогнозными заявлениями, включая, помимо прочего, следующее: наши усилия и стратегия коммерциализации Wakix и, в случае одобрения, других наших потенциальных продуктов; уровень и степень признания рынком и клиническая полезность питолизанта при дополнительных показаниях, если он одобрен, а также любых других потенциальных продуктов, которые мы можем разработать или приобрести, если они одобрены; наши планы исследований и разработок, включая наши усилия по изучению терапевтического потенциала питолизанта при дополнительных показаниях, включая питолизант GR и питолизант HD; наши текущие и запланированные клинические исследования; наша способность расширять объем наших лицензионных соглашений с Bioprojet Société Civile de Recherche («Биопроджет»); наличие выгодного страхового покрытия и возмещения расходов для Wakix и, в случае одобрения, для других наших продуктов-кандидатов; сроки и нашу способность получить разрешения регулирующих органов на питолизант для других показаний, включая питолизант GR и питолизант HD, а также любые другие продукты-кандидаты; наши оценки расходов, будущих доходов, требований к капиталу и потребностей в дополнительном финансировании; наша способность выявлять, приобретать и интегрировать дополнительные продукты или продукты-кандидаты со значительным коммерческим потенциалом, которые соответствуют нашим коммерческим целям; наши возможности и стратегия коммерциализации, маркетинга и производства; значительная конкуренция в нашей отрасли; наша позиция в области интеллектуальной собственности; потеря или выход на пенсию ключевых членов руководства; неспособность успешно реализовать нашу стратегию роста, включая любые задержки в запланированном будущем росте; наша неспособность поддерживать эффективный внутренний контроль; влияние государственных законов и постановлений; волатильность и колебания цен на наши обыкновенные акции; значительные затраты и необходимое время управления в результате работы в качестве публичной компании; тот факт, что цена обыкновенных акций Harmony может быть нестабильной и существенно колебаться; заявления, касающиеся нашего предполагаемого выкупа акций и сроков выкупа, а также значительных затрат и необходимого времени управления в результате деятельности в качестве публичной компании. Эти и другие важные факторы, обсуждаемые под заголовком «Факторы риска» в нашем годовом отчете по форме 10-K, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам («SEC») 25 февраля 2025 года, а также в других наших отчетах, поданных в SEC, могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые указаны в прогнозных заявлениях, сделанных в этом пресс-релизе. Любые такие прогнозные заявления представляют собой оценки руководства на дату настоящего пресс-релиза. Хотя мы можем принять решение обновить такие прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, мы отказываемся от каких-либо обязательств по этому поводу, даже если последующие события приведут к изменению наших взглядов.

Источник: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Источник: HealthDay

Связанные статьи

  • Harmony Biosciences получает одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на применение Wakix (питолизанта) у педиатрических пациентов с нарколепсией – 24 июня 2024 г.
  • Harmony Biosciences получает одобрение FDA на расширенное использование Wakix (питолизанта) для лечения катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией – октябрь 13, 2020
  • FDA одобрило Wakix (питолизант), первый в своем классе препарат для лечения чрезмерной дневной сонливости у взрослых пациентов с нарколепсией - 15 августа 2019 г.
  • Harmony Biosciences объявляет о принятии заявки на новый препарат для питолизанта - 12 февраля 2019 г.

    • История одобрения FDA Wakix (питолизант)

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Нехватка лекарств
  • Клинические испытания Результаты
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в своей входящие.

    Опубликовано : 2026-02-18 13:38

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова