Harmony Biosciences, Pediatrik Narkolepside Katapleksi Tedavisinde Wakix (pitolisant) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi Onayı Aldı

PLYMOUTH TOPLANTISI, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Şubat. 17 Kasım 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), narkolepsili 6 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda katapleksinin tedavisi için Wakix® (pitolisant) tabletlerine yönelik yeni tamamlayıcı ilaç uygulamasını (sNDA) onayladığını duyurdu. Wakix artık katapleksili veya katapleksisiz pediatrik ve yetişkin narkolepsi hastalarına yönelik ilk ve tek FDA onaylı plansız tedavidir.

Harmony Biosciences Tıbbi ve Bilimsel Baş Sorumlusu Kumar Budur, M.D., M.S., "Katapleksi yaşayan pediatrik narkolepsi hastaları için bu önemli dönüm noktasına ulaşmaktan heyecan duyuyoruz" dedi. "Bu onayla birlikte klinisyenler artık 6 yaş ve üzeri narkolepsili hastalarda gündüz aşırı uykululuk, katapleksi veya her ikisini birden tedavi etmek için Wakix'i reçete etme seçeneğine sahip."

Wakix, narkolepsili yetişkin hastalarda aşırı gündüz uykululuğunun (EDS) tedavisi için Ağustos 2019'da FDA tarafından onaylandı ve onay, Ekim 2020'de yetişkin hastalarda katapleksiyi de içerecek şekilde genişletildi. FDA, Haziran 2024'te narkolepsili 6 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda EDS tedavisi için Wakix'i onayladı.

“Wakix artık ilk ve tek Harmony Biosciences Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Jeffrey M. Dayno, M.D., "Kapapleksili veya katapleksisiz, kontrollü bir madde olarak planlanmayan hem pediatrik hem de yetişkin narkolepsi hastaları için FDA onaylı tedavi seçeneği, klinik faydasını destekleyen önemli bir ayrım" dedi. "Wakix için pediatrik münhasırlık elde etme yönündeki çabalarımızı ilerletmeye devam ediyoruz; bu, eğer kabul edilirse, bu büyüyen franchise için ilave altı aylık düzenleyici münhasırlık ekleyecektir. Şimdi gözümüz, faydalı patentleri 2044'e kadar olan yeni nesil formülasyonlarımızla ek endikasyonlar yoluyla pitolisant'ın değerini daha da büyütmeye, genişletmeye ve genişletmeye odaklanmıştır."

Wakix® (pitolisant) Tabletler HakkındaSınıfının ilk ilacı olan Wakix, 6 yaş ve üzeri narkolepsili hastalarda aşırı gündüz uykululuğu (EDS) veya katapleksinin tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanmıştır. 2010 yılında narkolepsi tedavisi için yetim ilaç tanımı ve 2018'de katapleksi tedavisi için çığır açan tedavi tanımı verildi. Wakix, seçici bir histamin 3 (H₃) reseptör antagonisti/ters agonistidir. Wakix'in etki mekanizması belirsizdir; bununla birlikte etkinliği, H₃ reseptörlerindeki aktivitesi aracılığıyla sağlanabilir, böylece uyanmayı teşvik eden bir nörotransmiter olan histaminin sentezi ve salınımı arttırılabilir. Wakix, Bioprojet (Fransa) tarafından tasarlanmış ve geliştirilmiştir. Harmony, Amerika Birleşik Devletleri'nde pitolisant geliştirmek, üretmek ve ticarileştirmek için Bioprojet'ten özel bir lisansa sahiptir.

Endikasyonlar ve KullanımWakix, 6 yaş ve üzeri narkolepsili hastalarda aşırı gündüz uykululuğu (EDS) veya katapleksinin tedavisinde endikedir.

Önemli Güvenlik Bilgileri

KontrendikasyonlarWakix, pitolisant veya formülasyonun herhangi bir bileşenine karşı aşırı duyarlılığı olduğu bilinen hastalarda kontrendikedir. Anafilaksi bildirildi. Wakix ayrıca ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda da kontrendikedir.

Uyarılar ve ÖnlemlerWakix QT aralığını uzatır; QT uzaması olduğu bilinen hastalarda Wakix'in veya QT aralığını uzattığı bilinen diğer ilaçlarla kombinasyon halinde kullanılmasından kaçının. Kardiyak aritmi öyküsü olan hastalarda ve ayrıca semptomatik bradikardi, hipokalemi veya hipomagnezemi ve QT aralığının konjenital uzaması dahil olmak üzere torsade de pointes veya ani ölüm oluşma riskini artırabilecek diğer durumlarda kullanımdan kaçının.

QT uzaması riski, pitolisant konsantrasyonunun yüksek olduğu hastalarda (örn. karaciğer veya böbrek yetmezliği olan hastalar) daha fazla olabilir. Karaciğer veya böbrek yetmezliği olan hastaları QTc artışı açısından izleyin. Orta derecede karaciğer yetmezliği ve orta veya şiddetli böbrek yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması önerilir. Wakix, ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda kontrendikedir ve son dönem böbrek hastalığı (ESRD) olan hastalarda önerilmez.

Advers ReaksiyonlarKatapleksi olan veya olmayan narkolepsi hastalarında yürütülen plasebo kontrollü klinik çalışmalarda, Wakix için en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5 ve plasebonun en az iki katı) uykusuzluk (%6), bulantı (%6) ve anksiyete (%5) idi. Plasebo ile tedavi edilen hastalarda ≥%2 oranında ve daha sık meydana gelen diğer advers reaksiyonlar arasında baş ağrısı, üst solunum yolu enfeksiyonu, kas-iskelet sistemi ağrısı, kalp atış hızında artış, halüsinasyonlar, sinirlilik, karın ağrısı, uyku bozukluğu, iştah azalması, katapleksi, ağız kuruluğu ve döküntü yer almaktadır. Katapleksili veya katapleksisiz narkolepsisi olan 6 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda yürütülen klinik çalışmanın plasebo kontrollü aşamasında, Wakix için en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5 ve plaseboya göre daha fazla) baş ağrısı (%19) ve uykusuzluk (%7) idi. Pediatrik klinik çalışmada Wakix'in genel advers reaksiyon profili, yetişkin klinik çalışma programında görülene benzerdi.

İlaç EtkileşimleriWakix'in güçlü CYP2D6 inhibitörleriyle birlikte uygulanması pitolisant maruziyetini 2,2 kat artırır. Wakix dozunu yarı yarıya azaltın.

Wakix'in güçlü CYP3A4 indükleyicileri ile birlikte kullanılması pitolisant maruziyetini %50 azaltır. Dozaj ayarlamaları gerekli olabilir.

Kan-beyin bariyerini geçen H1 reseptör antagonistleri Wakix'in etkinliğini azaltabilir. Hastalar merkezi etkili H1 reseptör antagonistlerinden kaçınmalıdır.

Wakix, CYP3A4'ün sınırda/zayıf bir indükleyicisidir. Wakix, hormonal kontraseptifler de dahil olmak üzere hassas CYP3A4 substratlarının etkinliğini azaltabilir. Hormonal kontrasepsiyon kullanan hastalara, Wakix tedavisi sırasında ve tedavinin kesilmesinden sonraki en az 21 gün boyunca hormonal olmayan alternatif bir kontraseptif yöntem kullanmaları önerilmelidir.

Belirli Popülasyonlarda KullanımHamilelik sırasında Wakix'e maruz kalan kadınların gebelik sonuçlarını izleyen bir gebelik maruziyet kaydı bulunmaktadır. Hastaların hamile kalmaları halinde Wakix hamilelik kayıt defterine kaydolmaları teşvik edilmelidir. Kayıt olmak veya kayıttan bilgi almak için hastalar 1-800-833-7460'ı arayabilir.

6 yaşından küçük narkolepsili pediatrik hastalarda gündüz aşırı uyku hali veya katapleksinin tedavisi için Wakix'in güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir.

Wakix büyük ölçüde karaciğer tarafından metabolize edilir. Wakix şiddetli karaciğer yetmezliği olan hastalarda kontrendikedir. Orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması gereklidir.

Wakix'in son dönem böbrek hastalığı olan hastalarda kullanılması önerilmez. eGFR <60 mL/dakika/1,73 m2 olan hastalarda Wakix dozunun ayarlanması önerilir.

CYP2D6'yı yavaş metabolize eden hastalarda önerilen maksimum dozaj daha düşüktür çünkü bu hastaların pitolisan konsantrasyonları CYP2D6 normal metabolize edenlere göre daha yüksektir ve advers olay riski daha yüksek olabilir.

Şüpheli advers reaksiyonları bildirmek için 1-800-833-7460 numaralı telefondan Harmony Biosciences veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA veya www.fda.gov/medwatch.

Narkolepsi HakkındaNarkolepsi, yaklaşık 170.000 Amerikalıyı etkileyen, nadir, kronik, zayıflatıcı, uyku-uyanıklık durumu dengesizliği içeren nörolojik bir hastalıktır ve temel olarak aşırı gündüz uykululuğu (EDS) ve katapleksi (bunun iki önemli semptomu) ve REM uykusu düzensizliğinin uyanıklığı bozan diğer belirtileri (halüsinasyonlar ve uyku felci) ile birlikte. EDS, gün içinde uyanık ve tetikte kalamama durumudur ve narkolepsi ile yaşayan tüm insanlarda görülen semptomdur. Çoğu hastada narkolepsi, beyinde uyku-uyanıklık durumu stabilitesini destekleyen bir nöropeptid olan hipokretin/oreksin kaybından kaynaklanır. Bu hastalık erkekleri ve kadınları eşit derecede etkiler ve tipik belirtileri ergenlik veya genç yetişkinlik döneminde başlar; ancak doğru şekilde teşhis konulması on yılı bulabilir.

Harmony Biosciences HakkındaHarmony Biosciences, tıbbi ihtiyaçları karşılanmayan nadir nörolojik hastalıkları olan hastalar için yenilikçi tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye adanmış bir ilaç şirketidir. Yeni bilim, ileri görüşlü düşünce ve gözden kaçırıldığını hissedenlere olan bağlılığıyla hareket eden Harmony Biosciences, nadir nörolojik hastalıkları olan hastaların gerçekten başarılı olmalarını sağlayabilecek terapötik olanaklarla dolu bir geleceği besliyor. Paragon Biosciences, LLC tarafından 2017 yılında kurulan ve merkezi Plymouth Meeting, Pa.'da bulunan, empati ve inovasyon bir araya geldiğinde daha iyi bir geleceğin başlayabileceğine inanıyoruz; Geliştirdiğimiz terapötik yeniliklerde, geliştirdiğimiz kültürde ve teşvik ettiğimiz topluluk programlarında açıkça görülen bir vizyon. Daha fazla bilgi için lütfen www.harmonybiosciences.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihsel gerçeklerle ilgili olmayan tüm beyanlar, Wakix için 2026 yılı net ürün gelirimizin tamamına ilişkin beyanlar, büyüme ve değer beklentilerimiz de dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar olarak değerlendirilmelidir. Wakix, pitolisant GR için bir Gizlilik Anlaşması sunmayı planlıyor; denemeler yapmayı, veri toplamayı veya almayı veya ürün adaylarımızdan herhangi birini veya potansiyel endikasyonlarımızı araştırmaya devam etmeyi planlıyor; pitolisant serisini 2040'lara kadar genişletme planlarımız; gelecekteki operasyon sonuçlarımız ve mali durumumuz, iş stratejimiz, ürünlerimiz, olası ürünlerimiz, ürün onaylarımız, yönetimin gelecekteki operasyonlara ilişkin planları ve hedefleri ve beklenen ürünlerin gelecekteki sonuçları. Bu beyanlar ne vaat ne de garanti niteliğindedir ancak gerçek sonuçlarımızın, performansımızın veya başarılarımızın ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilen gelecekteki sonuçlardan, performanstan veya başarılardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen riskleri, belirsizlikleri ve diğer önemli faktörleri içerir; bunlara aşağıdakiler dahildir ancak bunlarla sınırlı değildir: Wakix için ticarileştirme çabalarımız ve stratejimiz ve onaylandığı takdirde diğer ürün adaylarımız; onaylandığı takdirde pitolisant'ın ek endikasyonlarda pazar kabul oranı ve derecesi ve klinik faydası ve onaylandığı takdirde geliştirebileceğimiz veya edinebileceğimiz diğer ürün adayları; pitolisant GR ve pitolisant HD dahil olmak üzere ek endikasyonlarda pitolisant'ın terapötik potansiyelini keşfetme çabalarımız da dahil olmak üzere araştırma ve geliştirme planlarımız; devam eden ve planlanan klinik araştırmalarımız; Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”) ile olan lisans sözleşmelerimizin kapsamını genişletme yeteneğimiz; Wakix ve onaylandığı takdirde diğer ürün adaylarımız için uygun sigorta kapsamının ve geri ödemenin mevcut olması; pitolisant GR ve pitolisant HD'nin yanı sıra diğer ürün adayları da dahil olmak üzere diğer endikasyonlara yönelik pitolisant için düzenleyici onayların zamanlaması ve bunları alma yeteneğimiz; giderlere, gelecekteki gelirlere, sermaye gereksinimlerine ve ek finansman ihtiyaçlarına ilişkin tahminlerimiz; ticari hedeflerimizle tutarlı, önemli ticari potansiyele sahip ek ürünleri veya ürün adaylarını belirleme, edinme ve entegre etme yeteneğimiz; ticarileştirme, pazarlama ve üretim yeteneklerimiz ve stratejimiz; sektörümüzde ciddi rekabet; fikri mülkiyet konumumuz; yönetimin kilit üyelerinin kaybı veya emekliliği; gelecekte planladığımız büyümedeki gecikmeler de dahil olmak üzere, büyüme stratejimizi başarılı bir şekilde uygulayamama; etkili iç kontrolleri sürdüremememiz; hükümet yasa ve düzenlemelerinin etkisi; hisse senedi fiyatlarındaki oynaklık ve dalgalanmalar; Halka açık bir şirket olarak faaliyet göstermenin bir sonucu olarak ortaya çıkan önemli maliyetler ve gerekli yönetim süresi; Harmony'nin adi hisse senedi fiyatının değişken olabileceği ve önemli ölçüde dalgalanabileceği gerçeği; planladığımız hisse geri alımları ve geri satın alma zaman çerçevesi ile halka açık bir şirket olarak faaliyet göstermenin bir sonucu olarak önemli maliyetler ve gerekli yönetim süresine ilişkin beyanlar. 25 Şubat 2025 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na ("SEC") sunulan Form 10-K'ya ilişkin Yıllık Raporumuz ve SEC'e yaptığımız diğer başvurularımızda "Risk Faktörleri" başlığı altında tartışılan bu ve diğer önemli faktörler, gerçek sonuçların bu basın bülteninde yapılan ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Bu tür ileriye dönük beyanlar, bu basın bülteninin yayınlanma tarihi itibariyle yönetimin tahminlerini temsil etmektedir. Bu tür ileriye dönük beyanları gelecekte bir noktada güncellemeyi seçebiliriz ancak daha sonraki olaylar görüşlerimizin değişmesine neden olsa bile bunu yapma yükümlülüğünü reddediyoruz.

Kaynak: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Harmony Biosciences, Narkolepsili Pediatrik Hastalarda Wakix (pitolisant) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi Onayı Aldı - 24 Haziran 2024

Harmony Biosciences, Narkolepsili Yetişkin Hastalarda Katapleksi Tedavisinde Wakix'in (pitolisant) Genişletilmiş Kullanımı için FDA Onayı Aldı - 13 Ekim, 2020

FDA, Narkolepsili Yetişkin Hastalarda Aşırı Gündüz Uykululuğunun Tedavisine Yönelik Birinci Sınıf Bir İlaç olan Wakix'i (pitolisant) Onayladı - 15 Ağustos 2019

Harmony Biosciences, Pitolisant İçin Yeni İlaç Başvurusunun Dosya Kabulünü Duyurdu - 12 Şubat 2019

Wakix (pitolisant) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deney Sonuçları

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-02-18 13:38

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.