Компанія Harmony Biosciences отримала схвалення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США для Wakix (пітолізант) для лікування катаплексії при педіатричній нарколепсії

Підпишіться на Drugslib

ЗУСТРІЧ У ПЛІМУТІ, Пенсільванія - (BUSINESS WIRE) - лютий 17 січня 2026 р. Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило додаткову заявку на новий лікарський засіб (sNDA) для таблеток Wakix® (пітолізант) для лікування катаплексії у дітей віком від 6 років із нарколепсією. Зараз Wakix є першим і єдиним позаплановим препаратом, схваленим FDA, для дітей і дорослих пацієнтів з нарколепсією з катаплексією або без неї.

«Ми раді досягти цієї важливої ​​віхи для пацієнтів з педіатричною нарколепсією, у яких спостерігається катаплексія», — сказав Кумар Будур, доктор медичних наук, головний науковий співробітник Harmony Biosciences. «Завдяки цьому дозволу клініцисти тепер мають можливість призначати Wakix для лікування надмірної денної сонливості, катаплексії або обох у пацієнтів віком від 6 років з нарколепсією».

У серпні 2019 року FDA схвалило Wakix для лікування надмірної денної сонливості (EDS) у дорослих пацієнтів з нарколепсією, а в жовтні 2020 року дозвіл було розширено, щоб включити катаплексію у дорослих пацієнтів. У червні 2024 року FDA схвалило Wakix для лікування EDS у дітей віком від 6 років з нарколепсією.

«Wakix тепер є першим і єдиним варіантом лікування, схваленим FDA, як для дітей, так і для дорослих пацієнтів з нарколепсією з або без катаплексії, який не запланований як контрольована речовина, що є важливою відмінністю, яка підтверджує його клінічну корисність», — сказав Джеффрі М. Дейно, доктор медичних наук, президент і головний виконавчий директор Harmony Biosciences. "Ми продовжуємо докладати зусиль, щоб отримати педіатричну ексклюзивність для Wakix, яка, якщо буде надано, додасть додаткові шість місяців регуляторної ексклюзивності для цієї зростаючої франшизи. Зараз ми націлені на подальше зростання, розширення та розширення цінності пітолізанта через додаткові показання з нашими формулами наступного покоління, які мають патенти на корисність, зареєстровані до 2044 року."

Про таблетки Wakix® (пітолізант)Wakix, першокласний препарат, схвалений Управлінням з контролю за продуктами й ліками США для лікування надмірної денної сонливості (EDS) або катаплексії у пацієнтів віком від 6 років із нарколепсією. У 2010 році його було визнано орфанним препаратом для лікування нарколепсії, а у 2018 році – проривним методом лікування катаплексії. Wakix є селективним антагоністом/зворотним агоністом рецепторів гістаміну 3 (H₃). Механізм дії Wakix неясний; однак його ефективність може бути опосередкована його активністю на H3-рецепторах, тим самим збільшуючи синтез і вивільнення гістаміну, нейромедіатора, що сприяє неспанню. Wakix розроблено та розроблено компанією Bioprojet (Франція). Harmony має ексклюзивну ліцензію від Bioprojet на розробку, виробництво та комерціалізацію пітолізанта в Сполучених Штатах.

Показання та застосуванняWakix показаний для лікування надмірної денної сонливості (EDS) або катаплексії у пацієнтів віком від 6 років з нарколепсією.

Важлива інформація з безпеки

ПротипоказанняВакікс протипоказаний пацієнтам із відомою гіперчутливістю до пітолізанта або будь-якого компонента препарату. Повідомлялося про анафілаксію. Wakix також протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю.

Попередження та застереженняWakix подовжує інтервал QT; уникайте використання Wakix у пацієнтів з відомим подовженням інтервалу QT або в комбінації з іншими препаратами, які, як відомо, подовжують інтервал QT. Уникайте застосування пацієнтам із серцевими аритміями в анамнезі, а також іншими обставинами, які можуть підвищити ризик виникнення torsade de pointes або раптової смерті, включаючи симптоматичну брадикардію, гіпокаліємію або гіпомагніємію, а також наявність вродженого подовження інтервалу QT.

Ризик подовження QT може бути вищим у пацієнтів із вищими концентраціями пітолізанта. (наприклад, пацієнти з порушенням функції печінки або нирок). Слідкуйте за пацієнтами з печінковою або нирковою недостатністю щодо збільшення QTc. Пацієнтам із помірною печінковою недостатністю та помірною чи тяжкою нирковою недостатністю рекомендована корекція дози. Wakix протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю та не рекомендований пацієнтам із термінальною стадією ниркової недостатності (ESRD).

Побічні реакціїУ плацебо-контрольованих клінічних дослідженнях, проведених за участю пацієнтів з нарколепсією з катаплексією або без неї, найпоширенішими побічними реакціями (≥5% і принаймні двічі плацебо) для Wakix були безсоння (6%), нудота (6%) і тривога (5%). Інші побічні реакції, які виникали у ≥2% і частіше, ніж у пацієнтів, які отримували плацебо, включали головний біль, інфекції верхніх дихальних шляхів, кістково-м’язовий біль, прискорене серцебиття, галюцинації, дратівливість, біль у животі, порушення сну, зниження апетиту, катаплексію, сухість у роті та висип. У плацебо-контрольованій фазі клінічного випробування, проведеного за участю педіатричних пацієнтів віком 6 років і старше з нарколепсією з катаплексією або без неї, найпоширенішими побічними реакціями (≥5% і більше, ніж плацебо) для Wakix були головний біль (19%) і безсоння (7%). Загальний профіль побічних реакцій Wakix у педіатричному клінічному дослідженні був подібним до того, який спостерігався в програмі клінічних досліджень дорослих.

Лікарські взаємодіїСупутнє застосування Wakix із потужними інгібіторами CYP2D6 збільшує експозицію пітолізанта в 2,2 рази. Зменшіть дозу Wakix вдвічі.

Супутнє застосування Wakix із потужними індукторами CYP3A4 знижує експозицію пітолізанту на 50%. Може знадобитися коригування дози.

Антагоністи H1-рецепторів, які проникають через гематоенцефалічний бар’єр, можуть знизити ефективність Wakix. Пацієнтам слід уникати антагоністів Н1-рецепторів центральної дії.

Wakix є прикордонним/слабким індуктором CYP3A4. Вакікс може знижувати ефективність чутливих субстратів CYP3A4, включаючи гормональні контрацептиви. Пацієнтам, які використовують гормональну контрацепцію, слід рекомендувати використовувати альтернативний негормональний метод контрацепції під час лікування Вакіксом і протягом принаймні 21 дня після припинення лікування.

Використання в певних групах населенняІснує реєстр ризиків вагітності, який відстежує результати вагітності у жінок, які під час вагітності піддавалися Вакіксу. Слід заохочувати пацієнток зареєструватися в реєстрі вагітних Wakix, якщо вони завагітніють. Щоб зареєструватися або отримати інформацію з реєстру, пацієнти можуть зателефонувати за номером 1-800-833-7460.

Безпека та ефективність Wakix для лікування надмірної сонливості вдень або катаплексії у педіатричних пацієнтів віком до 6 років з нарколепсією не встановлені.

Wakix інтенсивно метаболізується в печінці. Вакікс протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю. Пацієнтам із помірною печінковою недостатністю необхідна корекція дози.

Вакікс не рекомендується пацієнтам із термінальною стадією ниркової недостатності. Коригування дози препарату Wakix рекомендовано пацієнтам із ШКФ <60 мл/хв/1,73 м2.

Максимальна рекомендована доза є нижчою для пацієнтів із повільним метаболізацією CYP2D6, оскільки ці пацієнти мають вищі концентрації пітолізанта, ніж нормальні метаболізатори CYP2D6, і можуть мати підвищений ризик побічних ефектів.

Щоб повідомити про підозрювані побічні реакції, зверніться до Harmony Biosciences за номером 1-800-833-7460 або до FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

Про нарколепсіюНарколепсія — це рідкісне, хронічне, виснажливе неврологічне захворювання нестабільності стану сну та неспання, яке вражає приблизно 170 000 американців і в основному характеризується надмірною денна сонливість (EDS) і катаплексія – два основні симптоми – разом з іншими проявами дисрегуляції швидкого сну (галюцинації та сонний параліч), які вторгаються в стан неспання. EDS - це нездатність залишатися неспаним і пильним протягом дня, і це симптом, який присутній у всіх людей, які живуть з нарколепсією. У більшості пацієнтів нарколепсія спричинена втратою гіпокретину/орексину, нейропептиду в мозку, який підтримує стабільність стану сну та неспання. Це захворювання однаково вражає чоловіків і жінок, типові симптоми з’являються в підлітковому або молодому віці; однак правильний діагноз може тривати до десяти років.

Про Harmony BiosciencesHarmony Biosciences – це фармацевтична компанія, яка займається розробкою та комерціалізації інноваційних методів лікування пацієнтів із рідкісними неврологічними захворюваннями, які мають незадоволені медичні потреби. Керуючись новою наукою, далекоглядним мисленням і прихильністю до тих, хто почувається непоміченим, Harmony Biosciences плекає майбутнє, повне терапевтичних можливостей, які можуть дати змогу пацієнтам із рідкісними неврологічними захворюваннями справді процвітати. Заснована Paragon Biosciences, LLC у 2017 році зі штаб-квартирою в Плімут-Мітинг, штат Пенсильванія, ми віримо, що коли зустрічаються співчуття та інновації, може початися краще майбутнє; бачення, що проявляється в терапевтичних інноваціях, які ми просуваємо, культурі, яку ми культивуємо, і громадських програмах, які ми підтримуємо. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.harmonybiosciences.com.

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому прес-релізі і не стосуються історичних фактів, слід вважати прогнозними заявами, включно з заявами про весь рік. Чистий дохід від продукту Wakix у 2026 році, очікування щодо зростання та вартості Wakix, плани подати NDA для pitolisant GR; планує проводити випробування, збирати або отримувати дані або продовжувати досліджувати будь-який з наших кандидатів на продукт або потенційні показання; наші плани розширити франшизу пітолізантів до 2040-х років; наші майбутні результати діяльності та фінансовий стан, бізнес-стратегія, продукти, перспективні продукти, схвалення продукції, плани та цілі керівництва щодо майбутніх операцій та майбутні результати очікуваних продуктів. Ці заяви не є ані обіцянками, ані гарантіями, але пов’язані з відомими та невідомими ризиками, невизначеністю та іншими важливими факторами, які можуть призвести до того, що наші фактичні результати, продуктивність або досягнення будуть суттєво відрізнятися від будь-яких майбутніх результатів, продуктивності або досягнень, висловлених або передбачуваних прогнозними заявами, включаючи, але не обмежуючись, наступне: наші зусилля та стратегія комерціалізації для Wakix і, якщо буде схвалено, інших наших кандидатів на продукт; швидкість і ступінь визнання на ринку та клінічної користі пітолізанта за додатковими показаннями, якщо це схвалено, а також будь-яких інших продуктів-кандидатів, які ми можемо розробити або придбати, якщо буде схвалено; наші плани досліджень і розробок, включаючи наші зусилля з вивчення терапевтичного потенціалу пітолізанта за додатковими показаннями, включаючи пітолізант GR і пітолізант HD; наші поточні та заплановані клінічні випробування; наша здатність розширити обсяг наших ліцензійних угод з Bioprojet Société Civile de Recherche («Bioprojet»); наявність сприятливого страхового покриття та відшкодування для Wakix та, у разі схвалення, інших наших продуктів-кандидатів; час і наша здатність отримати схвалення регуляторних органів для пітолізанта для інших показань, включаючи пітолізант GR і пітолізант HD, а також будь-які інші препарати-кандидати; наші оцінки щодо витрат, майбутніх доходів, вимог до капіталу та потреб у додатковому фінансуванні; нашу здатність визначати, придбати та інтегрувати додаткові продукти або продукти-кандидати зі значним комерційним потенціалом, які відповідають нашим комерційним цілям; наші можливості та стратегія комерціалізації, маркетингу та виробництва; значна конкуренція в нашій галузі; наша позиція щодо інтелектуальної власності; втрата або вихід на пенсію ключових членів керівництва; нездатність успішно реалізувати нашу стратегію зростання, включаючи будь-які затримки нашого запланованого майбутнього зростання; наша нездатність підтримувати ефективний внутрішній контроль; вплив державних законів і постанов; нестабільність і коливання ціни наших звичайних акцій; значні витрати та необхідний час на управління внаслідок роботи як публічної компанії; той факт, що ціна звичайних акцій Harmony може бути нестабільною та суттєво коливатися; заяви, пов’язані з запланованим викупом акцій і часовими рамками викупу, а також значними витратами та необхідним часом управління в результаті роботи як публічної компанії. Ці та інші важливі фактори, які обговорюються під заголовком «Фактори ризику» в нашому річному звіті за формою 10-K, поданому до Комісії з цінних паперів і бірж («SEC») 25 лютого 2025 року, та інші наші документи до SEC можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, що вказані в прогнозних заявах, зроблених у цьому прес-релізі. Будь-які такі прогнозні заяви представляють оцінки керівництва станом на дату цього прес-релізу. Хоча ми можемо вирішити оновити такі прогнозні заяви в якийсь момент у майбутньому, ми відмовляємося від будь-яких зобов’язань робити це, навіть якщо наступні події спричинять зміни в наших поглядах.

Джерело: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язане статті

  • Harmony Biosciences отримала схвалення Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США для Wakix (пітолізант) у педіатричних пацієнтів з нарколепсією – 24 червня 2024 р.
  • Harmony Biosciences отримала схвалення FDA для розширеного використання Wakix (пітолізант) для лікування катаплексії в Дорослі пацієнти з нарколепсією – 13 жовтня 2020 р.
  • FDA схвалює Wakix (пітолізант), перший у своєму класі препарат для лікування надмірної денної сонливості у дорослих пацієнтів з нарколепсією – 15 серпня 2019 р.
  • Harmony Biosciences оголошує про прийняття файлів своєї нової заявки на ліки для Pitolisant - 12 лютого 2019

    • Wakix (пітолізант) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Щоденні MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Дефіцит ліків
  • Клінічні Результати випробувань
  • Схвалення загальних лікарських засобів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від того, яка тема вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримати найкраще Drugs.com у вашій папці "Вхідні".

    Опубліковано : 2026-02-18 13:38

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова